两项3期临床试验显示，艾利 Lilly 公司的超快速赖脯胰岛素（URLi）在26周内对1型和2型糖尿病患者的A1C降低效果不亚于优泌林®（赖脯胰岛素），且在餐后1小时和2小时显著降低了血糖升高。URLi作为一种新型餐时胰岛素配方，旨在更好地管理血糖水平。这些数据和多项其他研究在美国糖尿病协会第79届科学会议上展示。两项3期研究PRONTO-T1D和PRONTO-T2D评估了URLi与优泌林在1型和2型糖尿病患者中的安全性和有效性。两项研究均达到了26周时与优泌林相比，从基线降低A1C的非劣效性主要终点。URLi在餐后1小时和2小时血糖峰值降低方面表现出优越性。严重低血糖、夜间低血糖或总体低血糖发生率在研究参与者中无显著差异。这些研究结果为URLi可能有助于控制餐后血糖，并帮助人们达到A1C目标提供了依据。Lilly已向欧洲和日本的监管机构提交了URLi的申请，并计划在今年晚些时候在美国提交。

CStone与拜耳宣布全球合作，评估PD-L1单克隆抗体CS1001与拜耳的口服多激酶抑制剂雷戈非尼联合使用在治疗包括胃癌在内的多种癌症中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性。这是两家公司首次进行全球概念验证研究，CStone将作为研究发起人，拜耳将提供雷戈非尼。CS1001是CStone的免疫肿瘤管线候选药物之一，在临床试验中表现出良好的耐受性和有希望的抗肿瘤活性。雷戈非尼已在90多个国家获批用于治疗转移性结直肠癌和转移性胃肠道间质瘤，在80多个国家获批用于治疗晚期肝细胞癌的二线治疗。

PTC Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其补充新药申请（sNDA），将Emflaza（deflazacort）的标签扩展到包括2至5岁的杜氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy）患者。杜氏肌肉萎缩症是一种罕见的儿童遗传性疾病，会导致肌肉进行性不可逆的萎缩和无力。Emflaza最初于2017年2月获得FDA批准，用于治疗5岁及以上的杜氏肌肉萎缩症患者。PTC Therapeutics首席执行官Stuart Peltz表示，很高兴将Emflaza带给年轻的杜氏肌肉萎缩症男孩。PTC开发了名为PTC Cares™的支持计划，旨在帮助患者、护理人员和处方医生了解处方流程和PTC产品的财务援助计划。Emflaza的常见副作用包括面部肿胀、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、白天频繁排尿、不想要的毛发生长、中心性肥胖和感冒。杜氏肌肉萎缩症是一种主要影响男性的罕见和致命的遗传性疾病，会导致从儿童早期开始的肌肉进行性无力，并导致二十多岁因心脏和呼吸衰竭而死亡。

Applied Therapeutics公司在2019年6月7日宣布，将在美国糖尿病协会第79届科学会议上展示其新型药物AT-001的数据，该药物是一种针对糖尿病心肌病（DbCM）的醛糖还原酶抑制剂（ARI）。该研究在约120名2型糖尿病患者中进行，其中一部分患者患有DbCM。AT-001在所有测试剂量下均表现出良好的耐受性，通过显著降低醛糖还原酶活性标志物山梨醇，证实了其强大的醛糖还原酶抑制能力。该药物有望通过抑制醛糖还原酶来阻止疾病进展并预防DbCM患者的心力衰竭恶化。公司计划在2019年晚些时候开始DbCM的关键性研究。

ArQule公司宣布，在2019年欧洲血液学协会年会上，其新型口服生物利用度高、强效且可逆的双BTK抑制剂ARQ 531在1期剂量递增研究中表现出良好的耐受性和临床活性。ARQ 531针对复发或难治性血液恶性肿瘤患者，特别是对共价BTK抑制剂产生耐药的患者。研究结果显示，ARQ 531在65mg剂量下具有良好的耐受性，且在45mg以上剂量下显示出稳定的药代动力学特征和药效学效果。在复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，ARQ 531表现出66%的客观缓解率（ORR），其中4名患者获得完全缓解。此外，ARQ 531在 Richter氏转化和滤泡性淋巴瘤患者中也显示出积极的治疗效果。ArQule公司计划进一步优化ARQ 531的2期推荐剂量，并计划将其扩展到多个晚期试验中，包括单药和联合疗法。

Sesen Bio公司宣布，其总裁兼首席执行官托马斯·卡内尔博士将于2019年6月10日早上8点举行电话会议，更新公司与FDA于6月6日会议的内容。会议将介绍公司主要产品Vicinium的研发进展，该产品用于治疗高风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC），并正在进行三期临床试验。Vicinium是一种局部给药的融合蛋白，通过靶向肿瘤细胞表面的EpCAM抗原来递送强效的蛋白质载荷，并具有降低对健康组织毒性的特性。此外，Sesen Bio还探索了Vicinium与免疫肿瘤药物如检查点抑制剂的联合应用潜力。

Hansa Biopharma公司在2019年美国移植大会上展示了其新型IgG降解酶IDEFIRIX（imlifidase）的研究成果，该研究显示IDEFIRIX在高度敏感的肾脏移植患者中表现出显著的安全性和有效性，能显著缩短患者等待移植的时间，并提高移植成功率。研究结果显示，IDEFIRIX治疗的患者移植后移植物存活率与未敏感化的捐赠者移植相当，且大部分患者在移植后36个月内保持DSA阴性。此外，IDEFIRIX的研究还获得了ATC的People's Choice Award，显示了其在移植领域的重大影响。

Orphazyme A/S宣布，公司已从欧洲药品管理局（EMA）科学咨询工作组获得积极建议，针对其提交的咨询请求。公司确认计划在2020年上半年提交针对NPC（尼曼匹克病C型）的营销授权申请（MAA）。CEO安德斯·欣斯比表示，公司对EMA的建议感到满意，这为公司在欧洲继续准备Arimoclomol的MAA提供了良好指导。NPC是一种严重致残和致命的疾病，主要影响儿童，公司致力于将Arimoclomol带给患有这种毁灭性疾病的患者。2019年下半年将提供更多数据，包括12个月开放标签扩展数据，这些数据必须包含在MAA中。Orphazyme计划在夏季与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，讨论未来的途径，并在收到FDA的书面评论后提供更新。

TB联盟宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）抗菌药物咨询委员会投票支持将pretomanid作为bedaquiline和linezolid联合治疗方案的一部分，用于治疗成人肺结核病，包括广泛耐药结核病（XDR-TB）或对多药耐药结核病（MDR-TB）治疗不耐受或无反应的患者。pretomanid是一种正在研究的抗结核病药物，目前正处于FDA的优先审查阶段，并由TB联盟开发，作为名为BPaL方案的口服组合疗法的一部分。咨询委员会的投票基于19项临床研究的安全性和有效性数据，包括对XDR-TB或MDR-TB患者进行的Nix-TB 3期临床试验的初步分析。FDA将在2019年8月做出最终决定。

Boston Biomedical公司宣布继续进行CanStem303C研究，评估实验性药物napabucasin与FOLFIRI联合使用，在或不在bevacizumab辅助下治疗晚期结直肠癌患者的安全性和有效性。这一决定基于独立数据安全监测委员会（DSMB）的建议，在完成50%计划事件的中期分析后，建议无需修改继续研究。napabucasin是一种口服实验性药物，通过NQO1生物激活产生活性氧（ROS），影响包括STAT3在内的多个癌基因细胞通路，预期导致癌细胞死亡。目前，napabucasin正在CanStem303C（转移性结直肠癌的3期试验）和CanStem111P（转移性胰腺癌的3期试验）中进行研究，并在多个实体瘤的早期阶段试验中研究。2016年，美国食品药品监督管理局（FDA）授予napabucasin在胰腺癌中的孤儿药资格。Boston Biomedical公司是一家致力于开发新型癌症治疗药物的公司，目标是显著改善患者预后。

阿斯特克斯制药公司（Astex Pharmaceuticals）和日本大塚制药公司（Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd.）宣布了ASCERTAIN 3期临床试验的初步结果，该试验评估了cedazuridine和decitabine固定剂量组合（ASTX727）与静脉注射decitabine在成人间充质发育不良（MDS）或慢性髓性白血病（CMML）患者中的疗效。研究达到了主要终点，即口服ASTX727与静脉注射decitabine在5天剂量下暴露等效。安全性和临床活性与之前1/2期试验观察到的相似。阿斯特克斯计划在2019年底前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。ASTX727是一种新型口服固定剂量组合，由cedazuridine（胞嘧啶脱氨酶抑制剂）和decitabine（抗肿瘤DNA低甲基化剂）组成。该药物有望为MDS和CMML患者提供新的治疗选择。

GSK宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了两种新的Nucala（美泊利珠单抗）给药方法，包括自动注射器和预充式安全注射器，患者或护理者每四周一次在家进行给药，前提是医疗专业人员认为适当。这是第一种在美国获得许可的用于家庭使用的抗IL5生物制剂，也是第一种通过自动注射器给药的呼吸生物制剂。这一批准将为医疗专业人员和生活患有严重嗜酸性哮喘（SEA）或罕见疾病嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的人提供选择，在医疗专业人员同意这种给药方式适当后，由患者或护理者在非临床环境中给药。Nucala的疗效已得到证实，这一批准意味着，对于首次，我们能够为患有这些疾病的人提供在家接受这种重要药物的选择。

bluebird bio公司将于6月14日早上8点举办网络直播，回顾在欧洲血液学协会年会上的新数据，并讨论ZYNTEGLO（自体CD34+细胞编码βA-T87Q-珠蛋白基因）的批准情况。投资者可拨打指定电话号码收听电话会议，或通过公司网站观看直播。bluebird bio致力于基因治疗，开发针对严重遗传疾病和癌症的基因疗法，旨在让面临有限治疗选择的患者能够过上充实的生活。公司正在研究脑肾上腺脑白质营养不良、镰状细胞病、输血依赖性β-地中海贫血和多发性骨髓瘤，使用基因添加、细胞疗法和基因编辑技术。此外，公司还面临包括临床试验结果可能不持续、临床试验不足以支持监管提交或营销批准等风险。

Purdue Pharma宣布启动了一项针对nalmefene HCl（盐酸纳美芬）的药代动力学特性的1期临床试验，该药物旨在治疗已知或疑似阿片类药物过量。此举正值阿片类药物过量死亡人数创纪录之际，并紧随美国食品药品监督管理局（FDA）对Purdue的nalmefene HCl注射剂给予竞争性治疗（CGT）和快速通道设计的消息之后。Purdue计划尽快将nalmefene HCl注射剂推向市场，作为其应对阿片类药物危机的持续努力的一部分。该研究名为NAL1002，旨在评估nalmefene HCl不同剂型的药代动力学和药效学反应。Purdue承诺，如果该药物成功开发并获得FDA批准，将尽可能广泛和快速地提供这种可能挽救生命的治疗，同时承诺不会从该药物的将来销售中获利。

Oxurion NV在意大利佛罗伦萨举行的FLORetina 2019会议上宣布，其抗胎盘生长因子候选药物THR-317的临床阶段1/2期研究数据展示了其在治疗糖尿病黄斑水肿（DME）方面的安全性和有效性。该研究纳入了49名患者，包括未接受过抗VEGF治疗的患者和抗VEGF治疗反应不佳的患者。研究结果表明，8mg剂量的THR-317在改善患者视力方面优于4mg剂量组。此外，Oxurion还宣布了一项针对8mg剂量THR-317与抗VEGF（兰尼单抗，雷珠单抗）联合治疗DME的2期研究，该研究已完成全部患者入组，预计第三季度将公布顶线数据。Oxurion是一家专注于开发治疗糖尿病眼病的生物制药公司，其产品线包括THR-317、THR-149和THR-687等候选药物。

美国国家卫生研究院（NIH）向阿尔伯特·爱因斯坦医学院和蒙特菲奥里医疗系统的研究人员授予了2300万美元的7年研究资助，用于研究影响HIV感染者的疾病，包括心血管和肺部疾病、糖尿病和癌症。这项新研究是在26年的妇女中介HIV研究（WIHS）和男性多中心艾滋病队列研究（MACS）的基础上进行的，旨在扩大研究范围，关注HIV感染者慢性疾病而非HIV本身。研究将调查年龄、种族、民族和健康差异对HIV相关共病和HIV疾病进展的影响，并将在纽约布朗克斯的阿尔伯特·爱因斯坦医学院和蒙特菲奥里医疗系统进行。

TherapeuticsMD与全球女性健康领域的领先企业Theramex达成独家许可和供应协议，将BIJUVA（雌二醇和孕酮胶囊）和IMVEXXY（雌二醇阴道插入剂）在美国以外的市场商业化。Theramex将获得BIJUVA和IMVEXXY在美国以外（不包括加拿大和以色列）的独家商业化权利，TherapeuticsMD已将BIJUVA和IMVEXXY许可给Knight Therapeutics。Theramex将负责在许可区域内进行所有与BIJUVA和IMVEXXY相关的监管和商业活动。根据许可和供应协议，Theramex将支付TherapeuticsMD 1400万欧元作为前期费用，TherapeuticsMD还有资格获得高达2950万欧元的监管和销售里程碑付款，以及净销售额的特许权使用费。Theramex与TherapeuticsMD的合作标志着其在女性健康增长战略执行过程中的又一重要里程碑，旨在利用其全球足迹和一流的商业能力，迅速将这些创新药物推向全球市场。