AnaptysBio公司在其研发的etokimab抗体在治疗嗜酸性哮喘的IIa期临床试验中取得了积极成果。结果显示，etokimab单剂量给药能够快速并持续改善患者肺功能，降低ACQ-5评分，且耐受性良好，未出现严重不良事件。这些数据与先前进行的IIa期特应性皮炎试验结果一致，表明etokimab可能允许在特应性疾病中实现频繁给药。AnaptysBio计划在2019年启动一项针对嗜酸性哮喘患者的IIb期临床试验。

NGM生物制药公司宣布将在美国糖尿病协会的科学会议上展示NGM313（现更名为MK-3655）的1b期临床试验新数据。该公司与默克公司（在美国和加拿大称为MSD）的合作，默克已行使许可权，计划将MK-3655推进至2b期研究，以评估其对非酒精性脂肪性肝病（NASH）患者肝组织学和血糖控制的影响。NGM313是一种实验性激动性抗体，可选择性激活β-Klotho/FGFR1c受体复合物。1b期研究评估了NGM313在肥胖、胰岛素抵抗的非酒精性脂肪肝病（NAFLD）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。研究结果显示，NGM313单剂量给药可显著降低肝脏脂肪含量，并改善多项代谢参数，包括提高胰岛素敏感性、降低HbA1c和空腹血糖水平、降低甘油三酯和LDL-C，并提高HDL-C水平。NGM313耐受性良好，未发生严重不良事件。

Alnylam Pharmaceuticals宣布完成givosiran的新药申请(NDA)滚动提交给美国食品药品监督管理局(FDA)，givosiran是一种针对ALAS1的RNAi疗法，用于治疗急性肝性卟啉症(AHP)。givosiran此前已获得FDA的突破性疗法指定和孤儿药指定。ENVISION 3期临床试验结果显示，givosiran显著降低了复合卟啉症攻击的年化发生率，安全性良好。Alnylam计划在2019年中提交在欧洲药品管理局(EMA)的上市许可申请(MAA)。givosiran是一种皮下注射的RNAi疗法，旨在降低肝脏中ALAS1的水平，减少神经毒性卟啉中间体，预防或减少严重和危及生命的攻击。AHP是一种罕见的遗传疾病，可能导致生命威胁性的攻击和慢性症状。RNAi是一种自然细胞沉默过程，代表着生物学和药物开发的前沿领域之一。Alnylam致力于将RNAi转化为创新药物，以改善患有罕见遗传、心血管代谢、肝脏感染和中枢神经系统/眼科疾病患者的生命。

Enzyvant公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对RVT-802的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评。RVT-802是一种新型组织再生疗法，旨在治疗儿童先天性无胸腺症，这是一种罕见且致命的疾病。该疗法旨在通过刺激和促进身体产生正常的T细胞来增强免疫系统。FDA预计将在2019年12月做出监管决定。目前，美国每年约有20名婴儿出生时患有先天性无胸腺症，如果不治疗，则通常在出生后的前24个月内因感染而死亡。RVT-802的BLA申请包括临床数据，表明治疗后的长期耐用性。在BLA申请时，共有93名患者接受了RVT-802，其中85名患者符合疗效分析的纳入标准。Kaplan-Meier估计，治疗一年和两年的生存率分别为76%和75%。

Medicenna Therapeutics Corp.宣布将在2019年6月18日至20日在波士顿举行的首次免疫肿瘤药物大会上展示其MDNA55治疗复发性胶质母细胞瘤的Phase 2b临床试验的初步结果。此外，Medicenna还将展示其MDNA109，一种IL2 Superkine的新颖临床前数据，该数据将在题为“工程化一种具有强大抗肿瘤反应的长效CD122偏向IL-2超级激酶”的海报中展示。Medicenna是一家专注于肿瘤学和开发新型、高度选择性的IL-2、IL-4和IL-13 Superkines以及首创的Empowered Cytokines™（ECs）的免疫治疗公司。其领先IL4-EC，MDNA55，已完成在美国顶级脑癌中心的rGBM（最常见且统一致命的脑癌形式）Phase 2b临床试验的患者招募。MDNA55已在五个临床试验中进行了研究，涉及132名患者，包括112名rGBM成人患者。MDNA55表现出令人信服的疗效，并已获得FDA和EMA的快速通道和孤儿药地位。

康奈特制药公司宣布已完成一项开放标签临床试验的患者招募，旨在评估CTP-543每日一次与每日两次口服剂量在斑秃患者中的疗效。该试验旨在为CTP-543未来的临床试验提供最佳剂量方案信息。预计2019年第四季度将公布剂量方案的初步数据。CTP-543是一种通过康奈特公司的氘化学技术对鲁索替尼进行修饰的药物，鲁索替尼是一种选择性抑制Janus激酶1和2（JAK1和JAK2）的药物，在美国以Jakafi®的名称用于治疗某些血液疾病。CTP-543被授予FDA的快速通道指定。斑秃是一种自身免疫性疾病，可能导致头皮和身体部分或完全脱发，可能影响多达65万美国人。目前，美国食品和药物管理局（FDA）尚未批准任何治疗斑秃的药物。

Sierra Oncology公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物momelotinib快速通道资格，用于治疗既往接受过JAK抑制剂治疗的间质性/高风险骨髓纤维化患者。这一资格旨在加速该药物的审批过程，以解决这些患者的未满足的医疗需求。公司计划在2019年第四季度启动MOMENTUM Phase 3临床试验，旨在评估momelotinib在改善患者症状和贫血方面的疗效。此外，Sierra Oncology将于6月5日举行分析师和投资者电话会议，并将在同一天的Jefferies全球医疗保健会议上进行公司及药物候选人的介绍。

Eli Lilly公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Emgality（galcanezumab-gnlm）注射剂（300毫克）用于成人偏头痛的治疗。Emgality是一种创新的神经疾病治疗方法，是FDA批准用于两种不同头痛疾病的唯一一种降钙素基因相关肽（CGRP）抗体。患者在接受专业培训后，可以在偏头痛发作期开始时通过皮下注射自行给药，然后每月一次，直到偏头痛发作期结束。Emgality最初于2018年9月获得FDA批准，用于成人偏头痛的预防治疗，对galcanezumab-gnlm或任何辅料有严重过敏反应的患者禁用。该药物在治疗偏头痛方面的疗效在随机、8周、双盲、安慰剂对照研究中得到验证，结果显示，与安慰剂组相比，Emgality组患者的每周偏头痛发作次数平均减少了8.7次。Emgality的安全性与每月使用120毫克Emgality治疗偏头痛的患者群的安全性一致。

Innovent Biologics公司宣布，其与Eli Lilly合作开发的抗PD-1抗体sintilimab在治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（ORIENT-4）的研究数据在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告形式发布。这是首个在中国进行的PD-1抗体临床研究，ASCO年会作为全球最具影响力的肿瘤学会议，为发布和讨论前沿临床研究提供了重要平台。ORIENT-4研究评估了sintilimab作为单药治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤患者的疗效和安全性，结果显示，19名患者达到客观缓解，客观缓解率为67.9%，疾病控制率为85.7%，1年总生存率为82.1%。这一结果引起了临床评估公司Biomedtracker和Datamonitor HealthCare的关注，认为sintilimab可能为复发或难治性外周T细胞淋巴瘤患者提供疗效和可接受的安全性。

Eisai公司宣布，在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，公布了关于eribulin与balixafortide（一种CXCR4拮抗剂）联合治疗HER2阴性转移性乳腺癌的1期临床试验的额外数据。该试验纳入了56名年龄在18岁或以上的HER2阴性、CXCR4阳性女性，她们之前接受过1至3个化疗方案。主要终点包括剂量限制性毒性、不良事件类型、频率和严重程度、最大耐受剂量以及药代动力学参数。次要目标包括无进展生存期、总生存期和客观缓解率。结果显示，18个月和24个月的总生存期数据与之前观察到的疗效数据一致，安全性信息与之前的报告一致。最常见的不良事件包括疲劳、中性粒细胞减少、输注相关反应、便秘、脱发和恶心。Eisai公司的研究人员表示，该组合疗法有望为HER-2阴性转移性乳腺癌患者提供新的治疗选择。

Prevail Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其领先基因疗法项目PR001的IND申请。PR001是一种针对帕金森病（PD-GBA）患者的潜在疾病修饰性、单剂量AAV9基因疗法。公司创始人兼首席执行官Asa Abeliovich表示，这一批准使公司距离实现通过精准医学开发基因疗法来阻止严重神经退行性疾病进展的目标更近一步。PR001的IND批准将允许公司启动一项1/2期临床试验，旨在研究该疗法在PD-GBA患者中的安全性和耐受性，并测量关键生物标志物和探索性疗效终点。该试验计划在今年开始给药。PD-GBA是一种影响全球约7%至10%帕金森病患者的疾病，美国约有9万人。GBA1基因突变会导致GCase酶缺乏，进而导致中枢神经系统细胞溶酶体功能障碍，从而引发PD-GBA中的炎症和神经退行性变。

Sierra Oncology宣布，其针对治疗既往接受JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者的药物momelotinib的Phase 3临床试验MOMENTUM计划于2019年第四季度启动，预计2021年第四季度公布主要疗效数据。该试验是一项针对180名患者的2:1随机、双盲临床试验，旨在评估momelotinib与danazol的疗效。试验的主要终点是momelotinib在24周时的总症状评分（TSS）响应率，次要和探索性终点包括贫血改善和脾脏缩小等。世界著名的骨髓纤维化专家Dr. Srdan Verstovsek被任命为MOMENTUM Phase 3研究的首席研究员。Sierra计划于2019年6月5日早上6点（东部时间）举行分析师和投资者电话会议，讨论momelotinib的下一步计划。

TG Therapeutics在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了其Phase 2b UNITY-NHL试验中，针对边缘区淋巴瘤（MZL）患者的单药umbralisib治疗的积极中期数据。数据显示，umbralisib在治疗复发性或难治性MZL患者中表现出良好的耐受性和安全性，总体缓解率（ORR）为52%，完全缓解率（CR）为19%。此外，该药物在长期使用中显示出良好的安全性特征，最常见的不良事件为腹泻、恶心和疲劳，大多数事件为1级。该研究旨在评估umbralisib作为单药治疗在至少接受过一种抗CD20疗法的MZL患者中的安全性和有效性。

诺华公司宣布，其Tafinlar（dabrafenib）和Mekinist（trametinib）组合疗法在COMBI-d和COMBI-v临床试验中显示出对无法手术或转移性BRAF突变阳性黑色素瘤患者的长期生存益处。分析显示，接受Tafinlar + Mekinist治疗的患者中，有34%在五年后仍存活，19%的患者在五年内无疾病进展或死亡。这些数据在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并在《新英格兰医学杂志》上同期发表。研究还显示，对Tafinlar + Mekinist产生完全反应的患者中，五年无进展生存率和总生存率分别为49%和71%，而总体人群中的相应比例为19%和34%。此外，对于在研究治疗中进展的患者，后续治疗的有效性得到了保持。

Oncolytics Biotech Inc.与德国默克集团和辉瑞公司达成协议，共同开发其免疫溶瘤病毒pelareorep与紫杉醇和抗PD-L1抗体avelumab联合治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌。双方将共同承担第二阶段临床试验的费用。该研究名为BRACELET-1，将招募45名患者，分为三个组别，分别单独使用紫杉醇、联合使用pelareorep和紫杉醇、以及联合使用avelumab和紫杉醇。研究将评估免疫相关生物标志物的表达，以确认T细胞克隆性变化，并评估疗效和安全性。

德国莱登堡，2019年6月5日——海德堡制药公司（FSE: WL6）宣布，其合作伙伴澳大利亚墨尔本Telix Pharmaceuticals Limited（Telix）已支付了250万美元的里程碑款项。Telix通过许可成像用放射性标记抗体TLX250-CDx（原名REDECTANE），建立了新的现代化生产流程来生产抗体Girentuximab。海德堡制药公司首席执行官兼首席财务官Jan Schmidt-Brand博士表示，Telix成功改进了已许可抗体的生产流程，这对整个研究计划的执行至关重要。TLX250-CDx是一种与透明细胞肾细胞癌上的肿瘤特异性抗原CAIX结合的抗体，可通过正电子发射断层扫描（PET）在肿瘤组织中可视化。这可能会彻底改变肾癌患者的治疗计划，并可能避免不必要的手术。TLX250-CDx还可能适用于监测治疗反应和诊断其他类型的肿瘤。海德堡制药公司是一家位于德国莱登堡的生物制药公司，专注于开发针对癌症的疗法。Telix是一家全球生物制药公司，专注于基于靶向放射性药物或“分子靶向辐射”（MTR）的诊断和治疗产品的开发。

Otsuka Chemical Co., Ltd.成功从Astellas Pharma，Inc.手中收购了部分Cefixime业务，包括API供应、合同和商标等资产。此举标志着Otsuka Chemical正式进入API业务领域，加强从中间体到API的抗生素相关业务整合。Cefixime是一种由Astellas Pharma开发的第三代头孢菌素，具有对革兰氏阳性菌和革兰氏阴性菌的抗菌活性，全球广泛使用。除了化学业务领域，Otsuka Chemical将继续加强高质量API的制造技术、市场营销和品牌力量，利用有机和无机化学领域的核心技术，推动医药相关业务和CMO业务的发展。