BioMarin制药公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药药品委员会（CHMP）已采纳积极意见，推荐批准vosoritide在欧洲上市，用于治疗儿童成骨不全症。Vosoritide是一种每日一次注射的C型利钠肽（CNP）类似物，适用于2岁至青春期后生长板闭合的儿童。成骨不全症是人类最常见的非比例矮小症。预计欧洲委员会将在2021年第三季度做出最终批准决定。Vosoritide可能是欧洲首个获批治疗成骨不全症儿童的药物，并以VOXZOGO™品牌销售。据估计，欧洲、中东和非洲有超过11,000名儿童患有成骨不全症，符合使用vosoritide的条件。约三分之一的受影响儿童居住在获准在EMA许可下销售的国家。BioMarin预计，在中东和非洲国家获得EMA批准后，将通过指定患者销售进一步扩大患者获取渠道，并预计将促进额外的市场注册。此外，法国国家药品和健康产品安全局（ANSM）已授予vosoritide临时使用许可，允许立即在授权流程下获得并报销该药物。CHMP的意见基于vosoritide临床开发计划的数据，包括评估其有效性和安全性的3期随机、双盲、安慰剂对照研究的成果。Vosoritide在美国的新药

Regulus Therapeutics公司宣布，在ADPKD（常染色体显性多囊肾病）治疗药物RGLS4326的Phase 1b临床试验中，首次患者队列的数据以及相关动物模型的新数据得到了展示。研究结果显示，RGLS4326在治疗ADPKD患者中表现出良好的耐受性，且未出现严重不良事件。此外，RGLS4326在动物模型中显示出对Pkd1基因和肾小管蛋白水平的调节作用，并改善了疾病标志物。这些数据为RGLS4326在ADPKD治疗中的潜力提供了进一步支持，并有助于推进该药物的临床研究。

InnoCare公司宣布，其新型RTK抑制剂ICP-033获得中国国家药品监督管理局批准进入临床试验阶段，这是该公司第六个进入临床开发的创新药物。ICP-033作为一种多靶点RTK抑制剂，旨在选择性抑制DDR1/2、VEGFR 2/3和PDGFR α/β，通过针对内皮细胞、周细胞和间质的多重协同机制，有望抑制血管生成和肿瘤细胞侵袭，恢复正常血管，逆转肿瘤微环境的免疫抑制状态，从而提高抗肿瘤效果。ICP-033可能作为单药治疗或与免疫疗法和其他靶向治疗药物联合使用，治疗肝癌、肾细胞癌、结直肠癌等实体瘤。InnoCare是一家致力于发现、开发和商业化治疗癌症和自身免疫疾病的一流和/或最佳药物的生物制药公司，专注于在中国和全球范围内满足未满足的医疗需求。

HistoIndex的SHG无染色数字病理平台在FLIGHT-FXR二期临床试验中，对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的肝纤维化进行了显著改善，包括肝窦周纤维化和纤维间隔的消退。AI分析显示，与安慰剂组相比，接受Tropifexor（TXR）治疗的患者的纤维化消退比例更高，特别是在TXR 200 µg高剂量组。研究还发现，TXR治疗减少了脂肪变性，并显著降低了纤维化。这些结果在EASL国际肝脏大会2021年会上公布，强调了AI数字病理平台在评估NASH治疗反应中的重要性。

勃林格殷格翰研发的Spesolimab（BI 655130）被国家药品监督管理局药品审评中心认定为突破性治疗药物，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）。Spesolimab是一款针对IL-36R（白细胞介素-36受体）的单克隆抗体，能够阻断IL-36R受体的作用，是目前同类首个在研的治疗手段。GPP是一种罕见的、可危及生命的系统性炎症性疾病，目前治疗方案有限，患者对快速、强效的治疗方案有迫切需求。Spesolimab在I期和II期临床试验中表现出优越效果，有望改善GPP患者的症状。勃林格殷格翰计划今年10月在中国递交上市申请，期待Spesolimab能早日在中国获批上市，造福GPP患者。

InxMed公司宣布，其与上海交通大学医学院附属瑞金医院合作的研究成果在线发表于《Advanced Science》期刊，揭示了KRAS G12C抑制剂与FAK抑制剂联合治疗癌症的新策略。研究发现，KRAS G12C抑制剂能够诱导FAK的持续激活，导致药物耐药性，而KRAS G12C抑制剂与FAK抑制剂（IN10018）的联合治疗则展现出协同抗癌效果。此外，IN10018在美、澳、中三国已开展三期临床试验，显示出良好的安全性和抗肿瘤效果。InxMed致力于通过转化医学研究和全球临床试验组织能力，解决临床未满足需求，为患者提供高效的治疗选择。

欧洲委员会批准了Regeneron制药公司和Sanofi公司研发的PD-1抑制剂Libtayo（cemiplimab）用于治疗既往接受过HHI治疗且进展或对HHI治疗不耐受的局部晚期或转移性基底细胞癌（BCC）的成人患者。BCC是全球最常见的皮肤癌类型，约占非黑色素瘤皮肤癌的80%，在欧洲许多国家的发病率正在增加。Libtayo是首个在关键试验中显示出在HHI治疗后对晚期BCC患者具有临床益处的免疫疗法，有望改变欧洲癌症进展患者的治疗。Libtayo现在在欧洲联盟被批准用于治疗三种晚期癌症，包括晚期非小细胞肺癌（NSCLC）和皮肤鳞状细胞癌（CSCC）。Libtayo的安全性评估显示，在所有批准的适应症中，Libtayo的安全性特征总体一致，免疫介导的不良反应可能发生，可能严重或致命。

Oxurion NV宣布了一项重组计划，旨在将资源更好地与临床开发战略对齐，包括推进其两个新型项目THR-687和THR-149。公司决定不再直接投资于非核心活动，如干性AMD和肿瘤学（Oncurious）研究。此举旨在集中资源，推进两个临床项目，以改善多种视网膜血管疾病患者的临床结果，如糖尿病性黄斑水肿（DME）、湿性AMD和RVO，这些疾病市场机会超过120亿美元。公司将继续推进THR-687和THR-149的研发，并计划在2021年中开始THR-687的DME二期临床试验，以及按照计划在年底前提供THR-149的DME二期临床试验的初步A部分数据。公司对受影响的员工表示关注，并承诺继续将比利时作为其主要业务所在地。

欧洲委员会批准了Regeneron制药公司和Sanofi公司研发的PD-1抑制剂Libtayo（cemiplimab）作为一线治疗药物，用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者的肿瘤细胞表达PD-L1蛋白≥50%，且没有EGFR、ALK或ROS1基因突变。Libtayo还被批准用于治疗晚期基底细胞癌（BCC），这是首个针对已对HHI（ hedgehog通路抑制剂）产生进展或对其不耐受的患者指定的治疗。Libtayo的安全性和有效性在所有批准的适应症中均保持一致，其免疫介导的不良反应可能发生在任何器官系统或组织，包括在治疗期间或治疗后。该批准基于一项全球性3期临床试验，该试验纳入了来自24个国家的710名患者。Libtayo显著降低了死亡风险，与化疗相比，中位总生存期（OS）延长了8个月。

凌科药业自主研发的1类创新药LNK01003获得中国国家药品监督管理局批准开展炎症性肠炎临床试验许可，该药是一款治疗炎症性肠炎的靶向激酶抑制剂，具有低系统暴露量和高肠道暴露量的优势，有望避免系统性抑制免疫带来的毒性。这是凌科药业自主研发的第三款获得临床许可的候选药物，标志着公司研发水平和执行力的提升。凌科药业创始人兼首席执行官万昭奎博士表示，公司期待LNK01003在临床阶段的表现，并致力于为患者提供更好和差异化的治疗方案。

Alpha Teknova公司宣布了其扩大规模的首次公开募股（IPO），以每股16美元的价格发行600万股普通股。公司还授予承销商30天内以相同价格购买最多90万股额外普通股的期权。Teknova的普通股预计将于6月25日在纳斯达克全球市场开始交易，股票代码为“TKNO”。预计此次发行的净收益约为9600万美元，承销折扣和佣金等费用尚未扣除。Cowen和William Blair担任本次发行的联合簿记经理，BTIG和Stephens Inc.担任联合经理。Teknova的资本市场顾问为Perella Weinberg Partners，法律顾问为Paul Hastings LLP和DLA Piper LLP (US)。美国证券交易委员会（SEC）已于6月24日宣布与这些证券相关的注册声明生效。Teknova专注于为生物制药、疫苗和分子诊断等领域提供定制产品和试剂，以促进生命科学领域的临床突破。

东方启音，国内领先的儿童言语康复与自闭症干预机构，宣布完成C2轮6000万美元融资，由淡马锡和泰康投资联合领投，泰合资本担任独家财务顾问。继2021年2月的C1轮融资后，东方启音在4个月内累计完成8300万美元的C轮融资，成为儿童言语康复与自闭症干预领域规模最大的单轮融资。公司计划利用融资拓展全国各城市直营中心，加速临床实践与课程研发，并与国内外权威高校合作搭建言语康复治疗师培训体系。东方启音致力于帮助儿童克服发育及学习障碍，目前在全国19个城市拥有45家直营机构，服务儿童超过20万。公司还重视专业人才培养，与国内外高校合作推动行业标准和学科建设，解决人才缺口问题。创始人姚秋武表示，将借助科技手段打造专业循证干预方案。联合领投方北京泰康投资首席执行官黄升轩认为，儿童自闭症治疗和言语康复市场有长期发展空间，东方启音具有明确的社会价值和商业价值。

迈宝智能，一家专注于外骨骼机器人研发的企业，近日获得58产业基金千万级Pre-A轮融资，资金将用于产品量产、研发升级和海外市场拓展。公司由博士团队创立，是国内较早研究外骨骼机器人的企业之一，产品主要服务于应急救援、工业物流等行业，提供动作助力辅助的可穿戴式外骨骼产品和智能化解决方案。迈宝智能的产品包括腰部和下肢助力外骨骼，分为无源和有源两种，旨在提升劳动者工作效率和预防职业性骨骼肌肉疾病。公司通过云计算平台实现智能主控算法，提供个性化可变参数控制策略，并已在北美、欧洲、日本市场搭建销售渠道。

Innovent Biologics宣布，其研发的GLP-1和胰高血糖素受体双重激动剂IBI362在一项针对中国超重或肥胖人群的1期临床试验中表现出良好的安全性和减重效果。该试验评估了IBI362在超重或肥胖中国参与者中的安全性、耐受性和药代动力学/药效学特征。结果显示，IBI362耐受性良好，无严重不良事件，且在12周内参与者体重平均下降3.80至5.77公斤。研究结果表明，IBI362有望成为治疗肥胖症的新一代药物，改善代谢状况。

美国食品和药物管理局（FDA）紧急授权Genentech公司生产的Actemra（托珠单抗）静脉注射剂用于治疗COVID-19，适用于需要额外氧气支持、无创或有创机械通气或体外膜肺氧合（ECMO）的住院成人及2岁及以上儿童患者。这一授权基于四个随机对照研究的结果，这些研究评估了Actemra在超过5500名住院患者中的治疗作用。结果显示，Actemra可能有助于改善接受皮质类固醇治疗并需要额外氧气或呼吸支持的患者预后。Genentech表示，他们将与合作伙伴紧密合作，确保Actemra在全国医院中可用，以帮助COVID-19患者。

Adial Pharmaceuticals宣布其治疗酒精使用障碍（AUD）的候选药物AD04申请快速通道资格被FDA拒绝。尽管FDA承认青少年和酒精性肝病（ALD）患者的未满足医疗需求，但FDA指出，公司尚未证明该产品在现有治疗方法可用的情况下具有解决未满足医疗需求的潜力。Adial将审查FDA要求提供更多信息和数据以考虑快速通道资格。AD04正在进行针对特定遗传特征的成人AUD患者的关键性3期临床试验，Adial认为AD04有望有效且安全地治疗青少年和ALD患者。

Terns Pharmaceuticals公司宣布启动AVIATION临床试验，评估其研发的口服VAP-1抑制剂TERN-201在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者中的安全性和有效性。该试验是一项多中心、随机、双盲、剂量递增、安慰剂对照的1b期临床试验，旨在评估TERN-201在NASH患者中的安全性、药代动力学、药效学和疗效。预计初步数据将在2022年上半年公布。TERN-201是一种高度选择性的VAP-1抑制剂，旨在治疗慢性肝脏炎症和纤维化。