CPI-0610在治疗难治性骨髓纤维化（MF）患者中显示出临床活性，无论是作为单药治疗还是与鲁索替尼联合使用。患者接受CPI-0610治疗后，脾脏体积、全身症状、贫血、骨髓纤维化和输血依赖性均有所改善。CPI-0610作为单药治疗和与鲁索替尼联合使用时，总体耐受性良好。数据来自44名患者，其中14名患者表现出脾脏体积减少，16名患者表现出总症状评分（TSS）改善。所有16名患者均表现出患者总体印象变化（PGIC）的改善。12名接受至少24周治疗的患者中，有3名患者从严重贫血和依赖红细胞输血转变为输血独立。10名患者可评估骨髓纤维化，其中6名（60%）在骨髓形态上至少改善了一个等级。CPI-0610的常见副作用包括腹泻、呕吐、上呼吸道感染、头痛、鼻出血、疲劳、味觉异常、咳嗽和瘙痒。3名患者出现3级或更高级别的治疗相关不良事件，包括血小板减少症、贫血和血小板计数下降。Constellation Pharmaceuticals计划在2019年第四季度提供更多关于MANIFEST试验的数据。

韩国SEONGNAM-SI，Qurient公司宣布其新型口服抗生素telacebec（Q203）在治疗结核病（TB）的2a期EBA（早期杀菌活性）临床试验中取得积极结果。telacebec是一种针对结核分枝杆菌细胞色素bc1复合物的选择性抑制剂，该复合物是电子传递链的关键组成部分，抑制它可破坏细菌产生能量的能力。试验评估了telacebec在治疗肺结核成人患者中的药代动力学、安全性和活性，结果显示telacebec在不同剂量（100mg、200mg和300mg）下均安全且耐受性良好。CEO兼CSO Kiyean Nam博士表示，telacebec的开发是为了应对治疗耐药性结核病的迫切需求，试验的积极数据是开发具有新颖作用机制的抗生素的重要里程碑。此外，telacebec可能对治疗另一种严重传染病——鼠疫溃疡具有潜力。telacebec已获得美国FDA的孤儿药和快速通道指定，并已被证明对鼠疫溃疡有效。该试验在南非进行，由全球结核病领域的知名专家领导。Qurient是一家在韩国交易所上市的生物制药公司，目前有多个项目处于不同阶段的研发中。

Aeglea BioTherapeutics宣布启动了针对Arginase 1缺陷（ARG1-D）的PEACE III期临床试验，旨在评估pegzilarginase治疗该疾病的疗效和安全性。该疾病是一种在儿童期出现的渐进性疾病，会导致严重并发症和早期死亡。公司预计将在2021年第一季度报告PEACE试验的顶线数据。同时，Aeglea还计划在2019年9月报告正在进行中的I/II期扩展研究中所有接受至少20剂治疗的患者的最新数据。Aeglea表示，他们致力于与医生、患者、护理人员和ARG1-D社区合作，推进这一可能具有变革性的疗法。PEACE试验是一项全球性、随机、双盲试验，旨在评估pegzilarginase治疗24周的效果，主要终点是基线血浆精氨酸水平的统计学显著降低。

Progenics Pharmaceuticals在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上公布了其关键性2期研究AZEDRA（碘苯胍I 131）的长期随访数据。数据显示，接受AZEDRA治疗的患者的两年总生存率为73.1%，四年总生存率为44.2%。该研究纳入了无法手术切除、局部晚期或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）的患者。数据显示，AZEDRA在治疗这些罕见神经内分泌肿瘤方面显示出长期疗效和潜在益处，5年长期生存率为38.3%，显著高于文献报道的12%。研究还显示，AZEDRA的常见治疗相关不良事件与预期的辐射相关风险一致，包括血液学毒性、恶心/呕吐、疲劳和眩晕。AZEDRA被批准用于治疗12岁及以上、碘苯胍扫描阳性、无法手术切除、局部晚期或转移性PPGL的成年和儿童患者。

QED Therapeutics宣布，其研究产品infigratinib在晚期或转移性上尿路尿路上皮癌（UTUC）中的临床活性优于膀胱尿路上皮癌（UCB）。在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，研究人员分析了参与临床试验的UTUC患者和UCB患者的遗传特征，发现UTUC患者的基因组特征与UCB患者不同，特别是在FGFR3基因变异方面。结果显示，接受infigratinib治疗的UTUC患者客观缓解率（ORR）为50%，中位总生存期近22个月；而UCB患者ORR为22%，中位总生存期为7个月。QED Therapeutics计划继续开发infigratinib，以治疗UTUC和UCB。

Vaccinex公司宣布，其在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中进行的pepinemab联合avelumab的1b/2期临床试验的更新中期结果在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上报告。该研究旨在评估pepinemab与avelumab联合使用的安全性、耐受性和疗效。试验分为剂量递增和剂量扩展阶段，目前剂量递增阶段已完成，推荐剂量为每周两次静脉注射10mg/kg的pepinemab和avelumab。该组合已被良好耐受，未发现令人担忧的安全信号。中期结果显示，在16名接受过免疫疗法的可评估患者中，2名对pepinemab和avelumab联合治疗有部分反应，2名疾病稳定。Vaccinex公司相信这些中期结果表明，pepinemab与检查点抑制剂联合使用可能有助于提高免疫疗法对癌症患者的益处。

Cue Biopharma将在2019年6月6日于纽约举行的Jefferies 2019年医疗保健会议上进行公司概述和更新。公司总裁兼首席执行官Daniel Passeri将介绍其领先项目CUE-101的临床转化策略，该项目已获得FDA的IND批准。他还将对Immuno-STAT™平台和基于IL-2的CUE-100系列管线进展进行更新，并讨论预期企业开发里程碑。CUE-101是一种融合蛋白生物制剂，旨在靶向并激活抗原特异性T细胞以攻击HPV驱动的癌症。Immuno-STAT™生物制剂旨在针对免疫肿瘤学、自身免疫和慢性感染疾病中与疾病相关的T细胞进行靶向调节。Cue Biopharma是一家致力于开发新型生物制剂的免疫疗法公司，旨在通过选择性调节人体免疫系统来治疗癌症、自身免疫和慢性感染疾病。

VBL Therapeutics在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了VB-111在复发性胶质母细胞瘤（rGBM）治疗中的MRI数据，显示VB-111与客观反应相关，并具有独特的活性特征。UCLA的分析比较了VBL的VB-111 Phase 2研究和GLOBE Phase 3研究的MRI数据，发现VB-111单药或联合治疗后，患者表现出特征性的坏死区域，与VB-111的作用机制相关。分析显示，接受VB-111治疗的患者与非接受治疗的患者相比，具有显著的生存优势。VBL Therapeutics首席执行官Dror Harats表示，VB-111在rGBM和其他难以治疗和侵袭性癌症中具有治疗潜力，目前VB-111在rGBM的研究正在美国神经肿瘤学中心进行，同时也在卵巢癌中进行潜在注册研究。

Seattle Genetics在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了ADCETRIS（布伦妥昔单抗偶联物）在ECHELON-1和ECHELON-2临床试验中的新分析结果。ECHELON-1的三年分析显示，ADCETRIS联合AVD（阿霉素、长春碱和达卡巴嗪）与ABVD（阿霉素、博来霉素、长春碱和达卡巴嗪）相比，在III或IV期前线经典霍奇金淋巴瘤（HL）患者中显示出显著的治疗益处。此外，还有两个海报展示评估了ECHELON-2临床试验中周围T细胞淋巴瘤（PTCL）的CD30表达和ADCETRIS治疗的反应，以及T细胞和B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的五个额外试验的分析。ADCETRIS是一种针对CD30的抗体-药物偶联物（ADC），CD30是经典HL的标志性标记物，在多种PTCL表面表达。这些研究结果进一步证实了ADCETRIS在治疗CD30表达淋巴瘤中的有效性和安全性。

NeuroRX，一家处于临床试验阶段的生物制药公司，在2019年6月3日的BIO国际大会上展示了其NRX-101药物的II期临床试验结果。NRX-101是一种口服固定剂量组合药物，由D-环丝氨酸和鲁拉西酮组成，用于治疗急性护理中的严重双相抑郁症伴急性自杀意念或行为。结果显示，与单独使用鲁拉西酮的患者相比，接受NRX-101治疗的患者在蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评分量表上的评分显著降低，且抑郁症和/或自杀复发的可能性更低。此外，公司首席执行官Jonathan Javitt博士和首席医疗官Fred Grossman博士将在大会上进行报告，并在会议期间接受一对一会议。NRX-101旨在解决目前尚无批准药物治疗的抑郁症伴自杀意念问题，目前唯一批准的治疗方法是电休克疗法（ECT），但ECT存在多种副作用。NeuroRX公司专注于NMDA受体在调节人类思维过程，特别是抑郁和自杀倾向以及PTSD中的作用，由多位知名前制药公司高管领导。

Stemline Therapeutics在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了ELZONRIS™（tagraxofusp）在慢性髓单核细胞性白血病（CMML）和骨髓纤维化（MF）中的 Phase 2 临床数据。ELZONRIS™ 已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人及2岁以上儿童患者的浆细胞样树突状细胞肉瘤（BPDCN），并在美国上市。公司计划进一步推进ELZONRIS™在CMML领域的研发，并计划在目前进行的0314试验中增加一个Stage 3队列，以支持潜在上市申请。此外，ELZONRIS™还在其他适应症，如MF和急性髓系白血病（AML）中进行临床试验。

Astellas Pharma Inc.和Seattle Genetics公司宣布，一项名为EV-201的关键性2期临床试验的首批患者数据表明，实验性药物enfortumab vedotin在大多数患者中迅速缩小了肿瘤，客观缓解率（ORR）为44%。该试验针对的是接受过铂类化疗和PD-1/L1检查点抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。数据显示，enfortumab vedotin有望改变晚期尿路上皮癌的治疗方式，并计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请。此外，正在进行一项全球3期确认性临床试验（EV-301），以支持全球注册。

Compugen Ltd.宣布其针对PVRIG的第一类治疗性抗体COM701的Phase 1临床试验进展，该研究在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以海报形式展出。研究显示，COM701单药治疗的第六个剂量组已完成，且未观察到剂量限制性毒性。同时，正在对更高剂量组和早期剂量组进行安全性和耐受性评估。此外，COM701与Opdivo®（尼伏单抗）联合剂量递增的招募工作正在进行中。该Phase 1研究旨在评估COM701单药治疗及与Opdivo联合使用的安全性和耐受性，并观察初步的抗肿瘤活性、药代动力学和药效学。研究预计招募约140名患者，目前在美国进行招募。Compugen是一家专注于癌症免疫疗法的临床阶段公司，利用其计算发现平台发现新型药物靶点和开发首创药物。

SpringWorks Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予PD-0325901快速通道资格，这是一种针对神经纤维瘤病1型（NF1）相关不可手术的丛状神经纤维瘤（NF1-PN）患者的MEK1和MEK2口服小分子抑制剂。该药物旨在治疗2岁及以上年龄的患者，这些患者患有进展或导致严重病残的NF1-PN。NF1-PN是一种罕见的遗传性疾病，其特征是MAPK通路中的突变，导致周围神经鞘肿瘤的生长，引起严重疼痛、畸形和病残。目前尚无批准用于治疗NF1-PN的疗法。SpringWorks Therapeutics计划在2019年第三季度开始一项针对NF1-PN的儿童和成人患者的PD-0325901的2b期单臂、开放标签研究。

日本制药公司Chugai宣布，其在日本进行的III期J-ALEX研究最终的无进展生存期（PFS）数据和总生存期（OS）的第二期中期分析结果于2019年6月2日在美国芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。该研究比较了Alecensa与克唑替尼作为ALK融合基因阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的首选治疗方案。研究结果显示，与克唑替尼相比，Alecensa将疾病进展或死亡的风险降低了63%，中位PFS为34.1个月，而克唑替尼组为10.2个月。尽管OS的优越性在第二期中期分析中并不明确，但Alecensa的安全性特征与之前报道的一致。

Incyte公司宣布，Novartis资助的GEOMETRY mono-1 Phase 2临床试验中，capmatinib作为一种MET选择性抑制剂显示出作为潜在治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的希望，这些患者携带MET外显子14跳跃突变。该研究结果显示，capmatinib在未经治疗的（28名患者）和曾经接受过治疗的（69名患者）NSCLC患者中均显示出良好的疗效，总缓解率分别为68%和41%。此外，该研究还发现，在54%的患者中观察到颅内活动，包括一些脑部病变的完全缓解。美国食品药品监督管理局（FDA）最近授予capmatinib针对携带MET外显子14跳跃突变的转移性NSCLC患者的突破性疗法指定。Novartis预计将在2019年向FDA提交capmatinib作为治疗携带MET突变的晚期NSCLC患者的新的药物申请。

Targovax公司宣布，其研发的免疫激活剂ONCOS-102与Keytruda联合治疗在人类化小鼠黑色素瘤模型中显示出明显的抗肿瘤效果，该研究已被《医学病毒学杂志》接受发表。研究显示，ONCOS-102与Keytruda的联合治疗能够产生全身性反应，缩小非注射部位的肿瘤。在动物实验中，注射ONCOS-102后，非注射侧的肿瘤平均缩小了70%，证实了ONCOS-102能够产生全身性免疫反应，从而对未注射病毒的远端病变产生抗肿瘤效果。这一发现为ONCOS-102的全身抗肿瘤免疫反应能力提供了体内实验证明。