BioCardia公司宣布，其CardiAMP™细胞疗法心力衰竭III期临床试验的独立数据安全监测委员会（DSMB）已完成预定的数据审查。DSMB基于97名受试者的所有可用数据，包括许多已达到一年随访和少数已达到两年随访的受试者，进行了风险效益评估，未发现安全担忧，并建议继续按原设计进行该研究。BioCardia首席执行官Peter Altman表示，DSMB继续进行III期研究的建议表明，从安全和疗效的角度来看，公司仍在正确的方向上。CardiAMP细胞疗法心力衰竭试验的入组仍然是首要任务，随着第一批控制患者有资格交叉到接受治疗，FDA最近批准的早期交叉提供了控制患者更高的保证，如果他们有资格接受研究性疗法，他们将在两年后能够接受它。该试验预计将在全国40个中心的260名患者中入组，主要终点是基于三层的Finkelstein-Schoenfeld（FS）层次分析的结果综合评分。DSMB由两位世界著名的具有心力衰竭和介入心脏病经验的 cardiologists以及一位具有评估慢性疾病（包括心力衰竭）临床试验数据的丰富经验的著名生物统计学家组成。他们的主要责任是确保患者安全，并在治疗的风险似乎超过其潜在益处时停

Cytokinetics公司在Heart Failure 2021国际会议上宣布了三项展示，包括对GALACTIC-HF临床试验的额外分析，探讨了基础房颤对奥美卡替尼治疗效果的影响，以及治疗对试验中不同患者亚组的影响。公司正在准备奥美卡替尼的US NDA提交，并开展下一阶段临床试验。此外，Cytokinetics还在开发CK-274和reldesemtiv等药物，分别针对肥厚型心肌病和肌萎缩侧索硬化症。

Bionaut Labs公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其BNL-101孤儿药资格，用于治疗包括儿童和成人患者的所有恶性胶质瘤，包括弥漫性内生性脑桥胶质瘤。BNL-101是一种药物-设备组合，由阿霉素作为活性药物成分和公司的Bionaut™微尺度机器人组成。Bionaut Labs认为，BNL-101有潜力在治疗恶性胶质瘤方面发挥重要作用，并期待与FDA合作推进临床试验。FDA的孤儿药办公室授予孤儿药地位，以支持旨在安全有效地治疗、诊断或预防罕见病或影响美国少于20万人的疾病或条件的药物和生物制品的开发。孤儿药资格为药物开发者提供支持，包括药物开发过程中的协助、临床成本税收抵免、免收某些FDA费用和七年市场独占权。Bionaut™治疗是一种使用远程控制微尺度机器人将生物制剂、核酸、小分子、基因或细胞疗法局部递送到靶向中枢神经系统疾病区域的创新治疗方式。Bionaut Labs总部位于加利福尼亚州洛杉矶，在以色列和德国马克斯·普朗克研究所设有研发机构。

Gamida Cell公司宣布，其研发的细胞疗法omidubicel在治疗血液癌症方面的Phase 3临床试验结果已发表在《Blood》杂志上。结果显示，使用omidubicel进行移植的患者，中性粒细胞和血小板恢复速度比标准脐带血移植更快，且早期细菌和病毒感染更少，住院时间更短。该研究是一项国际多中心、随机Phase 3试验，旨在比较omidubicel与标准脐带血移植在骨髓移植患者中的安全性和有效性。Gamida Cell计划在2021年第四季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交关于omidubicel的生物制品许可申请（BLA）。

台湾生物制药公司Senhwa Biosciences向印度药品监督管理局提交了其研究药物Silmitasertib的新药临床试验申请，用于治疗COVID-19。该试验是一项II期多中心随机对照前瞻性研究，旨在评估Silmitasertib在治疗住院的COVID-19患者中的安全性、临床益处和抗病毒活性。印度目前正面临严重的疫情，感染人数接近3000万，死亡人数超过38万。Silmitasertib通过抑制宿主蛋白激酶CK2通路来对抗病毒，这一通路对病毒的生存和复制至关重要。此外，Silmitasertib在抗癌领域也有潜在应用，目前正在进行多项临床试验。

Nanoscope Therapeutics公司宣布其基因疗法MCO-010的IND申请已开放，该疗法是一种环境光激活的光遗传学单药，旨在恢复晚期视网膜色素变性（RP）患者的视力。公司CEO Sulagna Bhattacharya表示，他们希望这种疗法能在环境光下恢复视力，无需任何外部设备，从而消除光毒性风险。MCO-010在2020年美国眼科年会展示的临床数据持续到1/2a期研究结束，显示出良好的效果。2b期临床试验将于6月开始，在美国进行，招募晚期RP患者，通过单次玻璃体注射MCO-010来验证其改善患者视力的能力。MCO-010已获得FDA针对RP和Stargardt病的孤儿药资格。Nanoscope的基因疗法使用AAV2载体将MCO基因递送至双极视网膜细胞，使其表达多色视蛋白，从而在不同颜色环境中实现视力。该疗法可在办公室环境中进行，且适用于无论基因突变如何的RP患者。1/2a期开放标签研究显示，光遗传学单药疗法安全，且与功能性视力和视觉功能改善一致。Nanoscope总裁兼首席科学官Samarendra Mohanty博士表示，他们期待FDA关于改进产品特征、主要终点和效力检测的指导，希望这将加速

Editas Medicine公司宣布，在独立数据监测委员会（IDMC）的批准下，已经开始在BRILLIANCE临床试验中招募第一组儿童队列，同时进行成人高剂量队列的招募。该批准基于对成人低剂量和成人中剂量队列的临床安全数据的分析。公司计划在9月报告EDIT-101的初步临床数据。EDIT-101是一种基于CRISPR的实验性药物，正在研究用于治疗Leber先天性黑蒙症10型（LCA10）。临床试验旨在评估EDIT-101在18名患者中的安全性、耐受性和疗效。

辉瑞公司宣布，其全球随机双盲三期临床试验TALAPRO-3已开始给药，该试验旨在评估口服PARP抑制剂talazoparib与安鲁米特联合使用在DDR缺陷型去势敏感型前列腺癌男性患者中的疗效和安全性。该研究将招募约550名男性患者，主要终点为无进展生存期，预计主要完成日期为2024年底。此外，talazoparib目前被批准用于治疗BRCA突变型HER2阴性乳腺癌，而安鲁米特被批准用于去势抵抗性前列腺癌和去势敏感型前列腺癌的治疗。

Karuna Therapeutics公司宣布其Phase 1b临床试验结果显示，KarXT（xanomeline-trospium）在健康老年志愿者中的安全性和耐受性良好。该试验包括三个队列，每个队列招募了16名健康老年志愿者，随机分配接受KarXT或安慰剂。数据显示，大多数志愿者在每日三次KarXT治疗下被调整至150至200毫克的xanomeline剂量。与之前试验相比，KarXT的当前配方导致xanomeline暴露（或血液水平）约高10%。治疗相关的副作用与之前KarXT试验中观察到的相似，大多数（>80%）被评为轻微。KarXT在健康老年志愿者中的血压与安慰剂相似，且未观察到晕厥事件。KarXT的临床试验结果支持其在2022年上半年开始进行针对痴呆相关精神病的Phase 2临床试验。

Alzheon公司宣布发表了一篇关于阿尔茨海默病（AD）的研究论文，指出神经毒性淀粉样蛋白寡聚体是AD发病机制的关键，并代表了减缓疾病进展的临床验证靶点。论文指出，其领先口服药物候选药物ALZ-801通过抑制β淀粉样蛋白的寡聚化来阻止AD的下游病理和认知衰退。Alzheon计划在阿尔茨海默病患者中开展ALZ-801的3期临床试验，并已获得美国食品和药物管理局的加速批准。研究团队还发现，与临床益处最佳相关的生物标志物是脑脊液中磷酸化tau的减少，而tau的过度磷酸化是由可溶性有毒淀粉样蛋白寡聚体驱动的。Alzheon的ALZ-801是一种口服药物，具有强大的安全特性，与抗体治疗相比，其给药方式更为便捷，且不会引起血管源性水肿。

日本厚生劳动省批准Teijin Pharma公司销售Xeomin®（incobotulinumtoxinA）用于治疗下肢痉挛，该药可用于肌肉注射，剂量为50、100或200单位。下肢痉挛是上运动神经元综合征的症状，主要表现为肢体肌肉张力增加和牵张反射过度兴奋。Xeomin®通过抑制乙酰胆碱的释放来减弱肌肉收缩，缓解肌肉张力。Teijin Pharma与Merz Therapeutics合作，后者是Merz集团旗下的神经毒素领域的领导者，共同推动Xeomin®在日本市场的推广。

2021年6月9日至17日，第26届欧洲血液学协会年会在线上召开，中国专家在会上发表16篇口头发言，其中陆道培医学团队以CAR-T细胞免疫治疗领域的卓越临床效果获得高度赞誉。研究包括新型STAR-T细胞疗法治疗难治/复发B-ALL、单倍体造血干细胞移植治疗混合表型急性白血病、异基因造血干细胞移植治疗伴11p15/NUP98基因重排的急性髓系白血病等。此外，还探讨了TAF15-ZNF384阳性急性淋巴细胞白血病的遗传学、免疫分型特征及疗效观察，以及CALM-MLLT10融合基因驱动的急性白血病的分子基础和临床结果。研究显示，STAR-T细胞疗法在血液肿瘤治疗中具有技术可行性、临床安全性和有效性，而单倍体造血干细胞移植在MPAL患者中具有低复发率和长期生存率。同时，研究还发现移植后复发病例易出现HLA-II类蛋白表达下调，可能是血液肿瘤复发的重要免疫学原因之一。

和黄医药宣布其与阿斯利康共同开发的赛沃替尼在中国获得有条件批准，用于治疗特定基因突变的非小细胞肺癌患者。这是赛沃替尼在全球范围内的首次注册审批，其疗效基于中国II期临床试验的积极结果。和黄医药与阿斯利康的合作标志着中国本土生物医药公司与全球制药公司合作的典范，赛沃替尼有望成为首个代表中国走向全球的肺癌靶向创新药物。

Enanta Pharmaceuticals公布了一种新型口服乙肝病毒RNA解旋剂EDP-721的新颖临床前数据，该药物被开发用于治疗乙肝病毒。数据显示，EDP-721对HBV表面抗原具有强大、选择性和广谱抑制作用，在AAV-HBV小鼠模型中，HBsAg水平可降低3个对数单位。这些数据支持了EDP-721在口服治疗方案中用于治疗乙肝的进一步开发。EDP-721被证明是PAPD5和PAPD7非典型多(A)聚合酶的选择性抑制剂，这两种酶是HBV RNA转录后稳定的关键宿主因子。口服给药14天后，EDP-721在AAV-HBV小鼠模型中显示出HBsAg水平降低3个对数单位。Enanta计划在2021年中开始进行EDP-721的1期临床试验，评估其在健康志愿者中的安全性和耐受性。

Immunicum公司宣布，其在荷兰格罗宁根进行的ALISON一期临床试验已成功招募首位患者，该试验旨在评估其领先癌症复发疫苗候选药物DCP-001在卵巢癌患者中的疗效。DCP-001是一种基于树突状细胞的疫苗，旨在激活免疫系统对抗可能残留的癌细胞，以预防或减少肿瘤复发。该研究由Hans Nijman教授领导，旨在评估DCP-001的安全性和免疫原性。这是Immunicum首次针对实体瘤进行癌症复发疫苗研究，旨在提高卵巢癌患者的生存率和生活质量。

欧健生物医疗集团与利华生物科技有限公司在中国湖南签署谅解备忘录，建立生育力与免疫力科学研究和临床试验开发策略联盟。双方将在利华生物科技的CGTP研究中心和湖南湘潭市中心医院对欧健的专有干细胞和生物肽进行研究，旨在创造一流的现代细胞疗法。此次合作标志着欧健推动开发专有干细胞疗法的努力，该疗法在美国、希腊和日本正处于多中心临床开发早期阶段。联盟后期阶段将专注于为中国研究人员和医学从业者提供教育，特别是生物再生科学和干细胞移植方面的临床协议和最佳实践。此举旨在应对中国日益增长的无创生育疗法需求，并解决中国出生率下降的问题。

翰森制药自主研发的1类新药恒沐®（富马酸艾米替诺福韦片）获国家药品监督管理局批准上市，用于治疗慢性乙型肝炎成人患者。该药是翰森制药第5个1类创新药，也是首个中国原研口服抗乙型肝炎病毒药物。恒沐®具有高细胞膜穿透率，易于进入肝细胞，实现肝靶向，提高药物血浆稳定性，降低全身TFV暴露，长期治疗更安全。临床研究显示，恒沐®只需十分之一剂量即可获得与富马酸替诺福韦酯相当的抗病毒疗效，对骨密度及肾脏影响较小，骨肾安全性更好。恒沐®的上市将为慢性乙型肝炎患者提供低剂量、高效和安全的新治疗方案，改善患者生活质量。翰森制药将继续秉持创新驱动发展，推出更多优质高效创新药，助力中国医药从“中国制造”向“中国创造”转变。