Themis Bioscience与CEPI（流行病预防创新联盟）达成第二项合作协议，CEPI将提供至多2100万美元的非稀释性资金支持，用于推进 Themis 的Chikungunya疫苗（MV-CHIK）的第三期临床试验。该资金将用于加速疫苗的监管审批，确保高风险人群能获得疫苗。临床试验申请预计将于2019年下半年提交，并在欧洲、美国和美洲启动多中心关键性第三期试验，同时测试单剂方案。此举是CEPI今年早些时候发起的第三轮提案的一部分，旨在开发针对Chikungunya和裂谷热病毒的人类疫苗。世界卫生组织（WHO）已将Chikungunya列为重大公共卫生风险，该疾病自1952年在坦桑尼亚首次发现以来，已在非洲和亚洲爆发，全球病例数估计超过340万。

2019年6月4日，专门开发以合成生物学为动力的基因疗法的生物技术公司Strand Therapeutics宣布完成600万美元种子轮融资。本轮融资由Playground Global领投，Alexandria Venture Investments、ANRI以及一些个人投资者跟投。该公司将利用这笔资金在马萨诸塞州剑桥的总部招聘核心员工，扩大其工程基因疗法产品线，并进一步开发可编程mRNA治疗平台。

Caladrius Biosciences完成了一项针对冠心病微血管功能障碍（CMD）患者的CLBS16（前称CLBS14-CMD）的Phase 2 ESCaPE-CMD研究的患者招募和给药。预计将在2019年底最后一名患者完成6个月随访后不久公布顶线结果。该研究在洛杉矶的西达斯-西奈医学中心和明尼苏达州罗切斯特的梅奥诊所进行，20名CMD患者接受了CLBS16的冠状动脉内输注。初步结果显示，CLBS16可能对CMD患者有益，并可能为CD34+细胞在人类中促进心肌缺血时新微血管生长的机制提供证据。此外，公司还计划对CLBS14在无选择方案的难治性心绞痛中的机制进行进一步研究。

BERG生物制药公司近日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了两个主要临床试验的关键结果。其中一项是关于BPM 31543在化疗诱导脱发（CIA）中的Phase I临床试验，结果显示该药物在治疗化疗引起的脱发方面具有安全性和潜在疗效。另一项研究则展示了BERG Interrogative Biology®平台在推断人类行为对长期参与生物标志物研究的影响方面的多功能性和实用性。BERG公司与包括纪念斯隆凯特琳癌症中心和哈佛/贝斯以色列女执事医疗中心在内的领先机构合作，致力于改善患者护理。此外，BERG正在进行多个临床试验，包括针对胰腺癌和胶质母细胞瘤的BPM 31510-IV的开发。

Rainier Therapeutics公司宣布了其FIERCE-22临床试验的初步分析结果，该试验评估了vofatamab（一种针对FGFR3的抗体）与pembrolizumab（一种免疫检查点抑制剂）联合使用治疗转移性膀胱癌的安全性、耐受性和初步疗效。试验中28名患者接受了治疗，结果显示联合治疗耐受性良好，5名患者因治疗相关不良事件退出，但均非由vofatamab引起。治疗总反应率为36%，在可评估的患者中，32%的患者确认有反应。试验数据表明，vofatamab在野生型和突变融合型患者中均显示出相似的疗效。此外，FIERCE-21试验的2期部分结果也显示，vofatamab作为单药治疗或与docetaxel联合使用在治疗转移性膀胱癌患者中耐受性良好，且在多线治疗后患者中显示出单药活性。

印度海得拉巴及美国新泽西州普林斯顿——Dr. Reddy’s Laboratories Ltd.（印度证交所：500124，印度国家证券交易所：DRREDDY，纽约证券交易所：RDY）及其子公司（统称为“Dr. Reddy’s”）今日宣布，已重新推出Zenatane®（异维A酸胶囊，USP），包括10毫克、20毫克、30毫克和40毫克规格，这是一款与Accutane®等效的仿制药，已获得美国食品药品监督管理局（USFDA）批准。该产品将附带批准的风险评估和缓解策略（REMS）计划。Dr. Reddy’s北美仿制药首席执行官Marc Kikuchi表示，公司很高兴将这一重要产品重新推向市场，以满足那些将从这种药物中受益的患者和客户的需求，他们曾见证了市场上供应和选择的有限。此外，这对于公司来说也很重要，因为这是从Dr. Reddy’s自己的制造工厂商业化的第一种软胶囊剂型，以确保在美国市场为该产品提供一致和可靠的供应。根据IQVIA Health*的数据，Zenatane（异维A酸胶囊，USP）10毫克、20毫克、30毫克和40毫克品牌和仿制药在截至2019年3月的最近十二个月内的美国销售额约为5.25亿美元。

强生公司旗下杨森制药公司近日宣布了两种关键性3期临床试验的长期随访结果，涉及伊布替尼（ibrutinib）在慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中的应用。伊布替尼是一种用于治疗CLL的药物，CLL是非霍奇金淋巴瘤的一种，也是成人中最常见的白血病类型。研究结果显示，与奥法木单抗相比，伊布替尼单药治疗在先前接受治疗的CLL患者中持续提高了无进展生存期（PFS），中位PFS为44.1个月，而奥法木单抗为8.1个月。此外，伊布替尼治疗组的总生存期（OS）中位数为67.7个月，而奥法木单抗组为65.1个月。在未经截尾或调整从奥法木单抗到伊布替尼的交叉的情况下。在另一项研究中，伊布替尼在未经治疗的CLL患者中表现出持久的PFS和OS益处，包括具有基因组定义的高风险疾病的患者。这些研究结果在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示，并入选了最佳ASCO会议，突出了肿瘤学领域的尖端科学和领先研究。

德国默克集团旗下生物制药公司EMD Serono在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了其针对MET基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者进行的II期临床试验VISION的最新结果。该研究显示，实验性靶向疗法tepotinib在多种治疗线上的晚期NSCLC患者中表现出持久的抗肿瘤活性。tepotinib是一种高度选择性的口服MET激酶抑制剂，旨在抑制由MET基因突变引起的致癌信号传导。该研究结果表明，tepotinib在治疗MET基因突变的NSCLC患者中具有潜力，能够改善患者的临床预后。

欧洲委员会授予bluebird bio公司ZYNTEGLO基因疗法有条件市场授权，用于治疗12岁以上、依赖输血且无β0/β0基因型的β-地中海贫血患者。ZYNTEGLO是一种一次性基因疗法，可解决β-地中海贫血的遗传根源，为符合条件的患者提供可能实现输血独立的机会。该疗法通过向患者的血液干细胞中添加β A-T87Q-珠蛋白基因，无需捐赠者干细胞，从而避免了同种异体干细胞移植的需要。bluebird bio将继续进行各国报销流程，以确保ZYNTEGLO能够为合适的患者提供。ZYNTEGLO的批准是基于多项临床试验的数据，包括HGB-205、HGB-204、HGB-207和HGB-212研究，以及LTF-303长期随访研究。

Oncopeptides公司宣布，其在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了其领先候选药物melflufen的1/2期O-12-M1临床试验的新数据。数据显示，melflufen可能为经过大量治疗的复发性/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者提供积极的疾病稳定和有利的下一次治疗时间（TTNT）结果。公司已开始准备提交melflufen治疗三线耐药多发性骨髓瘤的新药申请（NDA），目标是在2020年第一季度提交。CEO Jakob Lindberg表示，公司致力于帮助骨髓瘤患者获得melflufen，因为临床试验中出现的药效和安全性数据令人鼓舞。此外，melflufen的临床数据还将在2019年欧洲血液学协会（EHA）年会上进行四场报告。O-12-M1临床试验是一项针对62名RRMM患者的1/2期研究，结果显示，在melflufen和地塞米松治疗下，患者的TTNT中位数为7.9个月。

Odonate Therapeutics公司宣布，其针对HER2阴性、激素受体阳性转移性乳腺癌患者的tesetaxel Phase 3研究CONTESSA在完成预定的中期疗效无效性分析后，独立数据监测委员会（IDMC）建议继续进行，无需调整。该分析基于对研究初期约100例无进展生存期（PFS）事件的分析，PFS是CONTESSA的主要终点。tesetaxel是一种口服化疗药物，属于广泛用于癌症治疗的紫杉烷类药物。CONTESSA是一项多国、多中心的随机、三期研究，比较tesetaxel与卡培他滨在约600名HER2阴性、激素受体（HR）阳性转移性乳腺癌患者中的疗效。Odonate预计将在2019年下半年完成CONTESSA的入组，并在2020年报告顶线结果。

Takeda制药公司宣布，将在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示TAK-788的新数据。这项1/2期临床试验显示，TAK-788在携带EGFR exon 20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，中位无进展生存期（PFS）为7.3个月，确认的客观缓解率（ORR）为43%。此外，Takeda还将在会议上展示ALUNBRIG（brigatinib）的亚组分析，包括来自3期ALTA-1L试验的生活质量数据。TAK-788是一种处于研究阶段的药物，其疗效和安全性尚未得到证实。ALUNBRIG尚未获得一线治疗的监管批准。

MEI Pharma公司宣布，其研发的ME-401药物在治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤患者中表现出80%的总缓解率。ME-401是一种针对PI3K delta的口服选择性抑制剂，在临床试验中显示出良好的疗效。研究数据还显示，与传统连续给药方案相比，间歇性给药方案（每周给药一次，停药三周）可以显著降低不良反应的发生率。目前，MEI Pharma正在进行一项全球性的二期临床试验，以评估ME-401作为单一疗法在治疗滤泡性淋巴瘤患者中的疗效、安全性和耐受性。

Viracta Therapeutics在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了纳米替诺斯塔特与抗病毒药物瓦甘西洛韦联合治疗复发性/难治性EB病毒相关淋巴瘤的1b/2期临床试验的最新结果。该研究评估了纳米替诺斯塔特与抗病毒药物瓦甘西洛韦的三种剂量组合治疗EB病毒相关癌症的效果。公司CEO伊沃·罗伊斯顿表示，这些数据使公司能够将耐受性良好的剂量组合推进到研究的2期，预计将在2019年第三季度启动。这种针对EB病毒的治疗方法被认为可以改变病毒与肿瘤微环境之间的相互作用，同时刺激免疫反应。目前，尚无针对EB病毒相关淋巴瘤的针对性治疗方法。纳米替诺斯塔特是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，正在多种临床指征中进行研究。此外，纳米替诺斯塔特与瓦甘西洛韦的组合疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对三种EB病毒相关癌症的孤儿药资格认定。

Kyowa Hakko Kirin公司宣布，在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，MAVORIC临床试验的回顾性分析被展示。MAVORIC是首个以无进展生存期（PFS）作为主要终点的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）关键性试验。在3期临床试验中，372名既往接受治疗的MF或SS患者被随机分配接受mogamulizumab或vorinostat治疗。结果显示，mogamulizumab组的PFS显著优于vorinostat组。此外，分析还发现，mogamulizumab组的患者接受下一次治疗的时间更长，表明该药物在疾病控制方面具有潜在优势。Poteligeo（mogamulizumab）已在美国获批用于治疗至少接受过一次系统性治疗的复发性或难治性MF或SS成人患者。

Celgene公司宣布，一项针对骨髓纤维化患者的JAKARTA2临床试验的最新分析显示，在先前接受过ruxolitinib治疗的病人中，使用fedratinib治疗具有临床意义的反应率。分析结果显示，在ITT人群（97人）中，有31%的患者在第六周期结束时脾脏体积减少了35%或更多。在79名符合ruxolitinib耐药或不耐受狭窄标准的患者中，这一比例也是30%。此外，在ITT人群和狭窄标准分析的患者中，有27%的患者表现出50%或更高的症状反应率。这些结果在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以海报形式公布。Fedratinib是一种口服激酶抑制剂，对野生型和突变激活的JAK2和FLT3具有活性，有望成为自2011年以来首个针对骨髓纤维化患者的新治疗选择。

Kite公司宣布了Yescarta（axicabtagene ciloleucel）在ZUMA-1临床试验中的新分析结果，该试验评估了Yescarta在复发性或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者中的疗效和安全性。分析包括按年龄划分的ZUMA-1患者（注册队列1和2）的两年疗效和安全性亚组分析，以及接受早期类固醇干预治疗细胞因子释放综合征（CRS）和神经事件的患者的初步安全数据。这些结果在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。Yescarta是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个CAR T细胞疗法，用于治疗经过至少两线系统性治疗后复发性或难治性大B细胞淋巴瘤的成年患者。研究显示，超过一半的患者在治疗后两年仍然存活。初步结果表明，早期类固醇干预可能减少与Yescarta相关的严重CRS和神经事件的发病率，同时不影响Yescarta治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤的高响应率。