F-star公司发布其自主研发的LAG-3/PD-L1靶向四价双特异性抗体FS118的1期临床试验更新，并宣布将在2019年6月1日于芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行展示。FS118用于治疗经过PD-(L)1疗法治疗后复发的晚期实体瘤患者，旨在评估其安全性、药代动力学、临床活性和免疫原性。研究结果显示，FS118每周治疗在所有测试剂量水平上均耐受良好，且在29名受试者中未发生剂量限制性毒性（DLT）。此外，研究还发现患者血清中可溶性LAG-3水平的变化可作为PD标志物，表明目标参与。F-star公司表示，FS118有望成为治疗耐药和难治性癌症的重要药物，并期待通过更多数据验证其治疗方法。

Zafgen公司在第79届美国糖尿病协会科学会议上口头报告了其ZGN-1061 Phase 2临床试验的全面结果，并展示了一项数据表明ZGN-1061治疗可改善胰岛素敏感性和β细胞功能。此前，公司已宣布在美国以外进行的Phase 2临床试验的积极结果，包括第二队列的数据，该队列包括高达1.8 mg的剂量。该试验在1.8 mg剂量下满足了所有主要目标，包括血糖控制、安全性和耐受性。12周数据显示，与安慰剂相比，1.8 mg剂量的ZGN-1061在A1C改善方面比0.9 mg剂量有显著更多改善，并且在接受1.8 mg剂量治疗的患者中发生了渐进性和显著的体重减轻。数据显示，ZGN-1061具有有利的药物安全性和耐受性特征，试验中没有出现与治疗相关的严重不良事件，也没有观察到心血管（CV）安全信号。此外，该试验还考察了ZGN-1061对血糖控制其他指标的影响，结果显示ZGN-1061在改善餐后血糖波动和胰岛素水平方面表现出显著效果。

Reata Pharmaceuticals宣布在FALCON III期临床试验中首次招募了患者，该试验旨在评估bardoxolone甲基（bardoxolone）在治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者中的安全性和有效性。这是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，预计将招募约300名18至70岁的患者，他们的肾小球滤过率（eGFR）在30至90 mL/min/1.73 m²之间。试验的主要疗效终点是治疗后48周与安慰剂相比eGFR的变化，以及随后4周的药物停药期，即保留的eGFR益处。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的指导，一年后保留的eGFR改善可能支持加速批准，两年后改善可能支持全面批准。ADPKD是最常见的遗传性慢性肾病，尽管有标准治疗，但约50%的患者将在60岁时进展至终末期肾病。Reata首席执行官兼总裁Warren Huff表示，他们观察到在ADPKD队列的PHOENIX II期研究中肾脏功能有显著改善，并希望bardoxolone可能成为ADPKD患者的一个有意义的新的治疗选择。

Epizyme公司发布关于其研发的tazemetostat（一种新型表观遗传疗法）的最新数据，该药物用于治疗分子定义的实体瘤患者，特别是上皮样肉瘤。数据显示，tazemetostat在治疗上皮样肉瘤患者中表现出15%的客观缓解率和26%的疾病控制率，且安全性良好。这些数据将在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上由Silvia Stacchiotti博士进行口头报告。此外，Epizyme已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了tazemetostat的新药申请（NDA），旨在治疗不适合手术的转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者。

Novartis宣布了PLATINUM临床开发计划III期QUARTZ研究的初步结果，该研究评估了QMF149（indacaterol和mometasone furoate）的疗效和安全性。QMF149是一种每日一次的固定剂量组合哮喘治疗，与吸入性皮质类固醇（ICS）单药治疗相比，在肺功能和哮喘控制方面显示出统计学上和临床上有意义的改善。该研究结果显示，与单独使用ICS相比，QMF149在改善肺功能、哮喘控制和生活质量方面具有显著优势。这些结果支持了Novartis重新构想吸入性哮喘护理的愿景，通过开发每日一次的固定剂量组合治疗，使用剂量确认的Breezhaler®装置，帮助哮喘患者实现更好的控制。

鲁益制药的创新药物Rykindo®（LY03004）在美国市场迈出重要一步，其新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）接受审查并批准。这是中国首个创新药物在美国市场获得NDA批准，标志着中国自主研发的微球产品将有望进入美国市场。同时，Rykindo®在欧洲和新兴市场的注册进程也在顺利进行。这一消息再次证明鲁益制药在微球等新型药物递送技术的研究上达到了国际先进水平，并彰显了公司全球化发展战略的成功。Rykindo®的剂量强度包括12.5mg、25mg、37.5mg和50mg的利培酮，通过肌肉注射每两周给药一次，用于治疗精神分裂症和双相情感障碍。鲁益制药在神经系统治疗领域拥有丰富的产品线，包括Rotigotine Extended-Release Microspheres、Ansofaxine Hydrochloride Extended-Release Tablets、Rivastigamine Multi-Day Transdermal Patch和Paliperidone Extended-Release Suspension Injection等，这些产品覆盖全球80多个国家和地区，将与即将

Mesoblast Limited宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对remestemcel-L治疗儿童急性移植物抗宿主病（aGVHD）的生物制品许可申请（BLA）的第一部分，这是一种由异基因骨髓移植引起的危及生命的并发症。FDA已同意进行滚动审查，允许在所有部分完成之前提交和审查个别部分。remestemcel-L已获得aGVHD的快速通道指定，Mesoblast计划在BLA提交完成后向FDA申请优先审查。Mesoblast首席执行官Silviu Itescu表示，向FDA提交滚动BLA是公司的一个重大里程碑，也是公司历史上的一个激动人心的时刻。Mesoblast的Phase 3试验显示，使用remestemcel-L治疗aGVHD的儿童中，六个月生存率为69%，28天总体反应率预测100天和180天的生存率分别为85%和79%。

Zymeworks公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型Azymetric™双特异性抗体ZW25快速通道资格，用于治疗HER2过度表达的胃食管腺癌的一线治疗，与标准化疗联合使用。该资格旨在加速ZW25的开发和审查，以满足此类HER2表达癌症患者未满足的医疗需求。ZW25正在北美和韩国进行1期和2期临床试验，其独特设计允许同时结合HER2的两个非重叠表位，具有多种作用机制。Zymeworks致力于开发下一代多功能生物制剂，其平台和药物开发引擎使高度差异化的产品候选者得以精确工程化。

Arcus Biosciences将在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其潜在最佳类别的双A2a/A2b受体拮抗剂AB928的初步数据，该药物正在进行一期剂量递增试验。AB928是一种口服生物利用度高、强效的腺苷2a和2b受体拮抗剂，旨在逆转肿瘤微环境中的腺苷诱导的免疫抑制。此外，Arcus还计划在6月25日举行电话会议和网络直播，提供中期临床和临床前项目更新。Arcus的其他项目包括AB122（抗PD-1抗体）、AB154（抗TIGIT抗体）和AB680（CD73小分子抑制剂）。

Acerus Pharmaceuticals Corporation与德克萨斯大学奥斯汀分校签署了一项专利许可协议，获得了一种与鼻用睾酮技术相关的专利。这项新专利的基于水溶液的鼻用递送技术由德克萨斯大学奥斯汀分校临床和社会心理学教授Robert Josephs和爱荷华州康拉德的MedCara制药公司药学博士Craig Herman共同开发。根据该协议，Acerus在全球范围内获得了这项技术的独家使用权。Acerus制药公司总裁兼首席执行官Ed Gudaitis表示，他们很高兴与德克萨斯大学奥斯汀分校和Josephs教授合作开发这项技术，并期待它将补充公司现有的鼻用技术。Acerus是一家专注于男性健康领域的加拿大专业制药公司，通过其自身销售团队在加拿大以及全球许可分销商网络在美国和其他地区推广其产品。

苏珊·G·科蒙基金会与澳大利亚癌症研究机构Cancer Australia合作，共同资助一项为期三年的450,000美元的乳腺癌转移研究项目。该项目由澳大利亚拉特罗布大学的Delphine Merino博士主持，旨在通过尖端技术识别帮助乳腺癌细胞扩散到远处器官并抵抗标准疗法的基因，以寻找治疗转移性乳腺癌的关键。苏珊·G·科蒙基金会致力于改善转移性乳腺癌的治疗，通过全球合作解决最具挑战性的研究问题。自1982年成立以来，苏珊·G·科蒙基金会已资助超过9.88亿美元的突破性研究，并为全球60多个国家的数百万患者提供了超过22亿美元的资金支持。Cancer Australia成立于2006年，旨在通过领导协调全国性的基于证据的干预措施，减少癌症的影响，改善癌症患者及其家属的生活质量。

美国默克公司宣布了其北美地区“先进生物技术奖”的获奖者，该奖项旨在资助小型和中型生物技术公司，帮助其将疗法推向市场。获奖的三家公司分别是：RAFT Pharmaceuticals，Rubicon Biotechnology和TechnoVax Inc。它们分别致力于治疗慢性疼痛、开发一种保护细胞免受急性事件损害的蛋白质平台以及开发针对呼吸道疾病、出血热、免疫缺陷和癌症的疫苗。获奖者将获得40,000至100,000美元的默克产品及工艺开发支持。默克自2014年起开始实施此奖项，至今已在全球范围内资助了20家生物技术公司，总额超过80万欧元。

Hologic公司与DEXA+达成协议，将共同推广Hologic的Horizon DXA系统，用于身体成分测量。DEXA+拥有20年经验，致力于全国范围内的医疗实践，推广DXA技术，以促进综合医学、健康和健身项目的发展。此次合作将使Hologic在身体成分评估方面的专业知识得到扩展，并扩大其市场领先的DXA系统的市场影响力。Horizon DXA系统提供的BodyLogic扫描能提供精确的身体成分测量，包括体脂百分比、总体瘦肉质量和肢体比较，以检测肌肉不平衡。DXA技术已成为骨密度测量的黄金标准，并越来越多地被大学和职业体育项目以及全国各地的训练中心用于身体成分评估。

Lantheus公司通过许可NanoMab的NM-01，一种针对PD-L1的成像生物标志物，进入免疫肿瘤学和制药服务业务，旨在评估肿瘤免疫活性并可能指导未来免疫肿瘤治疗的患者选择。这一合作将为制药公司和顶尖学术中心提供首个广泛可用的免疫肿瘤治疗研究工具。PD-(L)1检查点抑制剂市场自2014年首款产品上市以来，已增长至2018年超过140亿美元，预计将继续以两位数的速度增长。尽管PD-(L)1检查点抑制剂在某些患者群体中取得了显著成果，但优化这些疗法的使用仍存在挑战。目前，只有约20%的患者对检查点抑制剂治疗有反应，即使使用PD-L1免疫组化检测来选择患者。NM-01作为一种独特的放射性药物生物标志物，具有对PD-L1蛋白的高亲和力，可能为诊断提供一种特定、非侵入性的方法，包括全身成像或虚拟活检。Lantheus将为制药公司和最大的学术中心提供NM-01作为临床研究工具，并提供支持和数据分析。NM-01目前处于1期临床试验阶段，已有21名患者入组，预计最终将招募50名患者。

McLean医院的研究团队获得国家精神健康研究所（NIMH）1350万美元的资助，用于研究大脑中的压力化学物质和回路。该研究旨在探究压力如何改变大脑，导致睡眠和昼夜节律的持久变化，以及这些变化如何导致抑郁症和创伤后应激障碍等精神疾病。研究将重点关注“压力肽”，即调节身体对压力反应的脑部化学物质，并使用动物模型、人类和捐赠的人类大脑进行分子到行为分析。该资助将支持McLean医院的研究人员跨学科合作，并促进与当地高校神经科学专业学生的交流，以培养年轻研究人员并推广脑部研究。

Catalyst Pharmaceuticals宣布扩大其药物Firdapse的商业范围，原许可仅限于北美，现增加日本市场。公司预计在达到日本市场相关里程碑后，将进一步扩大至亚洲大部分地区和中南美洲。公司董事长兼首席执行官表示，日本LEMS患者治疗选择有限，期待与日本监管机构合作推进Firdapse作为新治疗选择。Firdapse在日本寻求孤儿药认定，日本经济规模世界第三。Catalyst专注于罕见慢性神经肌肉和神经疾病的治疗，Firdapse在美国已获批用于治疗LEMS，并在欧洲作为LEMS症状治疗药物获得批准。

CytoDyn公司与三星生物制剂在韩国仁川举行正式签约仪式，双方达成制造合作协议。CytoDyn公司正在开发一种名为leronlimab（PRO 140）的CCR5拮抗剂，具有多种治疗潜力。三星生物制剂作为全球领先的合同制造组织（CMO），将为CytoDyn提供高质量的产品供应。双方合作标志着CytoDyn在leronlimab开发过程中的重要一步，有助于快速将新药推向市场。leronlimab已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的“快速通道”指定，用于治疗HIV感染和转移性三阴性乳腺癌。CytoDyn计划在2019年寻求FDA对leronlimab组合疗法的批准，并开展多项临床试验以评估其在其他疾病治疗中的潜力。