德国法兰克福，全球神经毒素疗法领导者Merz公司宣布，其产品Xeomin®（incobotulinumtoxinA）在欧洲获得批准，用于治疗成人因神经系统疾病引起的慢性流涎症（流口水）。这是欧盟首个且唯一获得此批准的神经毒素，继2018年7月美国FDA批准之后。Merz公司承诺为患有严重神经系统疾病的患者带来更多美好时光，新治疗选项有望改善流涎症患者的生命质量。流涎症是帕金森病、脑损伤、肌萎缩侧索硬化症、脑瘫或中风等神经系统疾病常见的伴随症状，患者生活质量受到影响。Xeomin®是首个且唯一获得此批准的神经毒素，该产品于2005年在德国首次推出，2007年在13个欧盟成员国获得批准，用于治疗成人斜颈和眼睑痉挛。Xeomin®在欧洲31个成员国获得批准，并在全球60多个国家注册。该批准基于一项针对184名成年患者的III期、随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验，结果显示Xeomin®在改善流涎症方面具有显著效果。

创新型生物制药公司康宁杰瑞近日完成了约6000万美元的B轮融资，由Hudson Bay Capital领投，郑志刚参与投资，现有股东继续参与。资金将用于创新药研发、生产基地建设、产品管线临床开发及KN035的中国药物批准及商业化。康宁杰瑞成立于2009年，拥有47项国内外专利和4项药物临床批件，具备大分子药物研发平台和分析质控平台。公司专注于肿瘤免疫疗法研发，与东曜药业合作开发创新疗法，目前在中国和澳大利亚处于I期临床试验阶段。中国肿瘤发病率和死亡率上升，推动抗肿瘤治疗技术革新，肿瘤免疫治疗技术前景广阔。国内布局肿瘤免疫疗法研发的创新型企业增长迅速，康宁杰瑞团队由资深研究员徐霆领导。

Fibrocell Science公司宣布，其基因疗法候选产品FCX-007获得美国FDA的再生医学高级治疗（RMAT）指定，用于治疗遗传性皮肤疾病RDEB。这一指定将加速FCX-007的研发和审查，并可能使其获得优先审查和加速批准。Fibrocell计划在2019年第二季度开始FCX-007的第三期临床试验，预计2020年第三季度完成患者招募和给药，第四季度完成主要终点数据收集。如果试验成功，Fibrocell预计将在2021年提交FCX-007的生物制品许可申请（BLA）。

RegeneRx Biopharmaceuticals公司宣布，其许可方GtreeBNT已开始在美国进行一项针对EB（一种罕见的遗传性结缔组织疾病）的随机、单盲、安慰剂对照、自我匹配配对、独立评估的2期临床试验，使用RGN-137局部伤口愈合凝胶。RGN-137是一种针对皮肤伤口愈合的Tβ4（胸腺肽β4）配方。EB是一种严重疾病，通常在婴儿期出现症状，目前没有标准治疗方法。全球约有50万名患者，在美国和欧洲各有5万名患者，EB被指定为孤儿病。2017年，该市场规模约为14亿美元。FDA在2018年6月宣布了一项针对EB治疗的新指导方针，允许部分伤口愈合来证明疗效。这项新指导方针的变化使得更多公司考虑开发EB的治疗方法。该试验在美国五家专门治疗EB患者的医院进行，每个患者将在两个相似阶段的伤口上分别接受安慰剂和活性研究药物。GtreeBNT表示，基于这项研究的成果，RGN-137将极大地帮助EB患者，尤其是婴儿和儿童。

Akero Therapeutics公司宣布已开始其AKR-001 Phase 2a临床试验，该试验旨在评估其治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的领先产品候选药物的安全性和有效性。美国食品药品监督管理局（FDA）已于2019年5月24日批准了该公司的药物临床试验申请。AKR-001是一种工程化的Fc-FGF21融合蛋白，模仿内源性激素FGF21的生物活性，该激素调节脂质和能量代谢，并减轻细胞压力。该临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增试验，预计将招募80名NASH患者，接受16周的AKR-001皮下注射或安慰剂治疗。主要终点是第12周时，通过磁共振成像-质子密度脂肪分数（MRI-PDFF）测量的肝脏脂肪分数的绝对变化。NASH是一种严重威胁生命的疾病，正在迅速成为全球肝衰竭的主要原因，2016年美国约有1730万人患有NASH，预计到2030年将增加到2700万人。目前尚无针对NASH的批准疗法。

GT Biopharma公司宣布，其针对CD22和CD19的MTBDC药物GTB-1550在第二阶段I-II期临床试验中取得积极成果，将在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上在线发布。公司董事长兼首席执行官Anthony Cataldo表示，对GTB-1550的临床试验结果感到满意，并计划推进FDA的II期临床试验。GTB-1550是一种多靶点定向双特异性药物偶联物，旨在治疗难治性B细胞恶性肿瘤。该药物在第一阶段I-II期临床试验中表现出良好的临床效益，超过50%的患者显示出临床获益。GT Biopharma利用其专有的TriKE平台和MTBDC平台开发免疫肿瘤产品，旨在增强患者免疫系统的自然杀伤细胞（NK细胞）的抗癌能力。

Cadent Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对脊髓小脑性共济失调（SCA）的实验性治疗药物CAD-1883孤儿药资格。CAD-1883是一种选择性小电导钙激活钾离子通道（SK PAM）的正向别构调节剂，有望调节神经元放电并减轻SCA患者的残疾。SCA是一种遗传性疾病，以协调能力逐渐丧失、言语不清、控制眼动困难以及认知功能障碍为特征。目前尚无针对SCA的批准治疗药物。孤儿药资格使Cadent Therapeutics能够获得包括市场独家权、FDA申请费豁免和临床试验税收抵免等激励措施。Cadent Therapeutics致力于开发治疗运动障碍和认知障碍的疗法，并与诺华公司合作开发用于治疗难治性抑郁症的药物。

Cara Therapeutics公司宣布，其KORSUVA™（CR845/difelikefalin）注射剂在治疗慢性肾脏病相关瘙痒（CKD-aP）的III期临床试验KALM-1中取得积极结果。主要终点和关键次要终点均与安慰剂相比显示出统计学上的显著改善。KORSUVA注射剂在12周治疗期间耐受性良好。公司将于今日上午8:30举行电话会议讨论研究结果。FDA已授予KORSUVA注射剂突破性疗法指定。

Mallinckrodt公司发布关于Acthar Gel治疗持续活动性类风湿关节炎（RA）的数据，该研究为开放标签的4期多中心研究，评估了Acthar Gel在经过疾病调节抗风湿药物（DMARDs）和皮质类固醇治疗的RA患者中的疗效和安全性。研究结果显示，Acthar Gel在RA患者中显示出良好的疗效和安全性，有望为RA患者提供新的治疗选择。该研究将在2019年欧洲风湿病学会（EULAR）大会上进行报告。

拜耳公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Aliqopa（copanlisib）突破性疗法认定，用于治疗至少接受过两种先前疗法的复发边缘区淋巴瘤（MZL）的成年患者。MZL是非霍奇金淋巴瘤（iNHL）的一种惰性形式，占美国所有非霍奇金淋巴瘤的约10%。这一认定基于CHRONOS-1研究中的MZL亚组数据，该研究加速了Aliqopa在美国FDA批准用于治疗至少接受过两种先前系统性疗法的复发滤泡性淋巴瘤（FL）患者的进程。Aliqopa是一种静脉注射的磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，主要针对恶性B细胞中表达的PI3K-α和PI3K-δ异构体。拜耳将继续与FDA紧密合作，尽快将Aliqopa带给这些未得到充分治疗的病人。

美国生物制药公司Vor Biopharma在《美国国家科学院院刊》发表了一篇关于基因编辑干细胞疗法的论文，该疗法旨在治疗血液恶性肿瘤。研究成功编辑了HSCs，使其在髓系抗原CD33上选择性缺乏，这些细胞能够成功植入宿主的骨髓并重新填充造血系统。在急性髓系白血病（AML）小鼠模型中，Vor工程化的HSCs在CD33靶向免疫治疗中受到保护，而癌细胞则被选择性靶向。这项研究为Vor的领先产品候选VOR33奠定了基础，并概述了Vor独特的治疗途径。Vor的方法旨在使广泛靶向谱系抗原，这些抗原是很有吸引力的靶点，但由于它们在健康细胞和癌细胞上都表达，因此存在严重限制。Vor工程化的HSCs预计会成熟并分化成不显示特定谱系抗原的健康血细胞，因此使该谱系抗原肿瘤特异性并安全可靶向。这项研究为VOR33的临床试验提供了希望，并有望将这种新颖的方法扩展到其他癌症。

Teva制药公司宣布，其针对预防治疗成人偏头痛的药物fremanezumab的Phase IIIb FOCUS研究数据将在第13届欧洲头痛协会（EHF）大会上公布。该研究评估了fremanezumab在先前对两种至四种偏头痛预防治疗反应不足的成人患者中的有效性和安全性。FOCUS研究是迄今为止针对对多种预防性偏头痛治疗反应不足的患者进行的最大规模研究，也是首次在慢性以及发作性偏头痛患者中进行的此类研究。研究结果显示，接受fremanezumab治疗的患者的每月平均偏头痛天数与安慰剂相比显著减少。Teva计划在大会上举办卫星研讨会，并展示一系列关于fremanezumab疗效、安全性以及长期影响的口头和电子海报报告。

GenSight Biologics公司在纽约市举办的KOL会议上报告了其基因疗法GS010在治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的REVERSE III期临床试验的96周结果。专家们讨论了视觉敏锐度从基线到96周的变化，以及从最低点恢复的情况。会议强调了GS010治疗带来的显著疗效，包括视觉敏锐度的显著改善，以及患者生活质量的提升。专家们还讨论了视觉恢复的双眼效应，并排除了安慰剂效应或训练效应作为解释。GenSight Biologics致力于尽快将GS010推向市场，并正在与EMA和FDA进行沟通以推进审批流程。

阿诺医药在2019年第一季度取得显著进展，包括获得FDA快速通道资格的AN2025项目即将进入全球多中心临床III期，AN1004项目即将进入全球多中心临床III期，AN0025项目处于欧美临床Ib期阶段。公司与国际顶尖药企默沙东合作开展临床试验，AN1004获得国家药品监督管理局临床试验批件，AN2025的动物试验数据显示其在PD-1药物无应答或耐受的肿瘤治疗方面具有潜力。2019年，阿诺医药预计完成C轮融资，支持临床及临床前研发工作，AN2025将进入全球III期临床。行业方面，并购活跃，FDA局长突然辞职，Genentech宣布FDA加速批准Tecentriq用于乳腺癌。2019年第二季度，关注肿瘤免疫治疗领域的最新进展、科创版和港股对拟上市生物医药企业的支持，以及中美关系对人才流动的影响。阿诺医药预计在2019年完成C轮融资，启动IPO计划，AN2025进入全球III期临床，AN0025公布早期临床数据，推进与默沙东的合作。

Ansun Biopharma宣布，其Phase 3临床试验已开始招募首名患者，该试验旨在评估DAS181治疗住院、免疫抑制患者下呼吸道副流感病毒感染的有效性和安全性。DAS181是一种重组唾液酸酶蛋白，能够切断位于呼吸道上皮细胞表面的病毒受体唾液酸，从而阻止病毒进入上皮细胞，预防感染和传播。由于目前尚无批准的副流感病毒感染治疗药物，DAS181有望成为首个针对最脆弱患者的治疗药物。该试验是一项随机、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估DAS181在免疫抑制患者中治疗下呼吸道副流感感染的有效性和安全性。

MacroGenics公司将于6月4日举办电话会议和音频网络直播，会议将回顾margetuximab Phase 3 SOPHIA研究，讨论margetuximab的持续和未来临床开发计划。margetuximab是一种针对HER2的Fc优化型单克隆抗体。投资者可拨打指定电话号码参与会议，或通过公司网站收听会议录音。MacroGenics是一家专注于发现和开发针对癌症的创新单克隆抗体疗法的临床阶段生物制药公司。

Celgene公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了REVLIMID（lenalidomide）与利妥昔单抗（R²）联合用药，用于治疗既往接受过治疗的滤泡性淋巴瘤（FL）或边缘区淋巴瘤（MZL）的成年患者。这是首个不包含化疗的FDA批准的针对这些惰性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的治疗方案。该批准基于AUGMENT 3期临床试验的结果，该试验评估了R²组合与利妥昔单抗加安慰剂相比在既往接受过治疗的FL（n=295）和MZL（n=63）患者中的疗效和安全性。R²治疗组的无进展生存期（PFS）显著优于利妥昔单抗加安慰剂组。REVLIMID仅通过REVLIMID REMS®限制性分销计划提供。