Cyclo Therapeutics公司将在2021年NPC会议上展示其针对尼曼匹克病C型（NPC）的Trappsol® Cyclo™治疗进展，包括一项1期研究的结果和一项3期研究的启动。该公司正在进行的3期研究（TransportNPC）旨在评估Trappsol® Cyclo™在儿科和成人NPC患者中的疗效和安全性。此外，Cyclo Therapeutics已获得Trappsol® Cyclo™在美国和欧盟的孤儿药资格，以及在美国的快速通道和罕见儿科疾病资格。

Spruce Biosciences宣布其研发的tildacerfont在治疗经典CAH（先天性肾上腺皮质增生症）的二期临床试验中取得积极成果，该药能降低雄激素水平，同时不增加糖皮质激素剂量。两项研究显示，tildacerfont在降低ACTH、17-OHP和A4等关键激素水平方面有效，且安全性良好。这些结果支持了tildacerfont在全球范围内针对经典CAH患者的三期临床试验。Spruce Biosciences致力于开发罕见内分泌疾病的新疗法，tildacerfont是其首个产品候选药物，旨在为经典CAH患者提供非甾体类治疗。

Teva制药公司发布的新分析显示，其预防性治疗偏头痛的药物AJOVY®（fremanezumab）注射剂在欧洲神经学社区中表现出良好的安全性，特别是在心血管事件风险方面。该分析基于对三项已发表的fremanezumab Phase 3研究的综合分析，并在欧洲神经学协会第7届大会上展示。结果显示，在12周的研究期间，受试者的心率血压变化微乎其微。Teva高级总监Joshua M. Cohen表示，这些新数据为神经学处方社区提供了额外的信心，证实与fremanezumab使用相关的任何心血管风险都很小。分析还表明，注射部位的不良事件在治疗开始后的第一个月最为常见，且在肢体部位比腹部更常见。这些数据有助于为患者提供关于注射部位潜在问题的管理指导。

拜耳公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充新药申请（sNDA），并向欧洲药品管理局（EMA）提交了上市许可申请（MAA），寻求批准其抗癌药物Aliqopa（copanlisib）与利妥昔单抗的联合治疗方案。美国申请用于治疗复发惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤（iNHL）的患者，而欧洲申请用于治疗复发边缘区淋巴瘤（MZL），一种iNHL的亚型。这些申请基于III期临床试验CHRONOS-3的积极结果，该结果在2021年4月的美国癌症研究协会（AACR）年会上公布，并在《柳叶刀·肿瘤学》杂志上同时发表。拜耳公司还获得了Aliqopa在慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）和淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症（LPL/WM）方面的孤儿药指定（ODD），以及FL和MZL的突破性疗法指定。Aliqopa在2017年获得批准用于治疗至少接受过两次系统性治疗的复发FL成人患者。

Gilead Sciences公布了三项关于Veklury（瑞德西韦）治疗住院COVID-19患者的回顾性研究数据，这些数据在World Microbe Forum（WMF）上展示。研究显示，接受Veklury治疗的患者与未接受治疗的患者相比，死亡率显著降低，且这种降低在多个基线氧需求水平上均有观察到。两项研究还发现，接受Veklury治疗的患者在28天内出院的可能性显著增加。这些分析涉及98,654名住院的COVID-19患者，包括来自美国HealthVerity和Premier Healthcare数据库的回顾性研究，以及全球SIMPLE-Severe研究的扩展阶段。这些研究使用了最佳实践方法，包括稳健的匹配和加权方法以及敏感性分析，并与独立专家合作进行。Veklury在美国被批准用于治疗需要住院的COVID-19成人及12岁以上体重至少40公斤的儿童。

Akero Therapeutics公司宣布，其在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者中进行的Phase 2a BALANCED研究的新分析显示，肝脂肪正常化与肝损伤和纤维化标志物的改善以及全身代谢的改善之间存在显著相关性。这些分析还表明，将ALT反应≥17 U/L与肝脂肪正常化相结合，可以增加预测NASH缓解和纤维化改善的能力。这些分析为开发预测NASH组织学改善的非侵入性标志物做出了重要贡献。Akero Therapeutics的efruxifermin（EFX）在临床试验中显示出显著的肝脂肪减少效果，目前正在进行针对F2/F3纤维化患者的Phase 2b HARMONY临床试验，并计划在2021年下半年启动针对肝硬化（F4）NASH患者的第二项Phase 2b临床试验。

Kymera Therapeutics在16届国际恶性淋巴瘤会议上展示了其新型IRAKIMiD降解剂KT-413在MYD88突变小鼠异种移植模型中作为单药治疗和与其他抗癌药物联合使用的强大抗肿瘤活性。数据表明，KT-413在MYD88突变弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）模型中表现出优于IMiD或IRAK4激酶抑制剂的活性。KT-413与利妥昔单抗、BTK抑制剂和BCl-2抑制剂联合使用时，显示出协同抗肿瘤活性，在体内诱导深而持久的肿瘤消退。Kymera Therapeutics预计将在2021年下半年提交KT-413的IND申请，并在获得批准后启动针对复发/难治性B细胞淋巴瘤（包括MYD88突变DLBCL）的1期临床试验。

CytomX Therapeutics宣布，其基于Probody技术的创新药物CX-2029在治疗晚期实体瘤的I期临床试验结果已发表在《临床癌症研究》杂志上。该研究显示，CX-2029在患者中耐受性良好，并能引起某些患者的抗肿瘤反应。CX-2029是一种条件激活的抗体-药物偶联物，旨在肿瘤微环境中被肿瘤相关蛋白酶激活，从而限制脱靶毒性并创造治疗窗口。该研究评估了CX-2029的安全性、药代动力学、药效学和抗肿瘤活性，初步临床活性在2 mg/kg及以上的剂量中被观察到。CX-2029的推荐II期剂量为每3周3 mg/kg。目前，CX-2029作为单药治疗正在进行II期扩展研究，评估其在四个队列中的疗效，包括鳞状非小细胞肺癌、头颈鳞状细胞癌、食管和胃食管结合部癌以及弥漫大B细胞淋巴瘤。

Virpax® Pharmaceuticals宣布，其Envelta™的IND申请将用于支持癌症疼痛和PTSD的IND申请。Envelta™是一种用于改善脑内脑啡肽运输的鼻内给药制剂，具有非成瘾性镇痛潜力。NCATS已开始进行Envelta的IND使能研究，以支持Virpax向FDA申请开展人体临床试验。Virpax利用其专有技术开发非成瘾性疼痛管理产品，包括Epoladerm™、Probudur™、Envelta™、PES200和MMS019。

Theranica公司发布了一项新研究，该研究发表在《Pain and Therapy》杂志上，证实了Nerivio®在治疗月经性偏头痛方面的有效性。该研究由纽约州Mid-Hudson Valley地区和康涅狄格州西部的一家非营利性医疗系统Nuvance Health的神经科医生Hida Nierenburg博士领导，结果显示74.7%的参与者认为Nerivio治疗至少有中度效果，37.4%认为效果非常好或极其有效。该研究还包括了75名同时患有月经性偏头痛和月经痛的患者，其中38.7%报告称Nerivio在缓解痛楚方面至少有中度效果。Theranica公司致力于开发针对慢性疼痛的有效、安全、经济、副作用低的电疗产品，其旗舰产品Nerivio®是首个获得FDA批准的手机控制处方可穿戴设备，用于治疗急性偏头痛，已在美销售超过13万次治疗。

GSK和Vir Biotechnology宣布，COMET-ICE三期临床试验的最终结果显示，sotrovimab这种实验性SARS-CoV-2单克隆抗体，显著降低了高风险轻至中度COVID-19成年患者的住院和死亡风险。美国国立卫生研究院（NIH）更新了其COVID-19治疗指南，建议使用sotrovimab治疗非住院的轻至中度COVID-19高风险患者。此外，公司正在开展进一步研究，以评估sotrovimab肌肉注射用于高风险轻至中度COVID-19患者的早期治疗。

Taysha Gene Therapies公司宣布，其针对巨轴神经病（GAN）的基因疗法TSHA-120的新自然史数据分析已在线发表，并将被收录在《Brain》期刊的六月版中。GAN是一种影响中枢和周围神经系统的进行性神经退行性疾病，目前尚无批准的治疗方法。该研究纳入了45名3至21岁的遗传确诊GAN患者，旨在识别遗传变异、探索基因型和表型之间的相关性、确定疾病严重程度的可靠标志物，并评估这些标志物与步行功能和早期和晚期表型的影响。研究结果显示，早期发病的GAN患者和晚期发病的GAN患者在功能表现和步行能力上存在差异，晚期发病的GAN患者功能表现更好。Taysha Gene Therapies公司表示，这些结果为TSHA-120的临床试验提供了进一步的支持和信心，并期待与主要监管机构讨论TSHA-120的审批途径。

RedHill Biopharma公司宣布，其新型抗病毒药物Opaganib（Yeliva®）在临床前研究中显示出对新冠病毒变种β和γ的有效抑制作用，该药物具有口服、宿主靶向、双重抗病毒和抗炎的特性。Opaganib通过选择性抑制病毒复制所需的鞘氨醇激酶-2（SK2）酶发挥抗病毒作用。目前，针对475名新冠病毒住院患者的全球2/3期研究已全面完成招募，预计将在未来几周内完成。此外，Opaganib在针对新冠肺炎的2期研究中显示出积极的安全性和有效性信号，且不受刺突蛋白突变影响，预计对包括δ（印度）变种在内的其他新型变种也具有疗效。

Tonix Pharmaceuticals计划开发TNX-102 SL（环苯扎林HCl舌下片）作为治疗长期COVID综合症（Long COVID）的潜在药物。Long COVID，即SARS-CoV-2病毒感染后的急性症状后综合征（PASC），影响超过30%的感染者，症状包括疲劳、睡眠障碍、疼痛、认知障碍等。TNX-102 SL在治疗纤维肌痛方面已有积极进展，其作用机制与改善睡眠质量相关，而睡眠质量与Long COVID的多种症状有关。Tonix计划与FDA会面，讨论TNX-102 SL在Long COVID治疗中的临床试验设计，并寻求批准。

Sierra Oncology公司宣布已完成其关键性3期MOMENTUM临床试验的入组工作，该试验评估了新型JAK1、JAK2和ACVR1/ALK2抑制剂momelotinib在患有症状性贫血的骨髓纤维化患者中的疗效。试验共入组195名患者，超出原计划的180名。预计首项数据将在2022年第一季度公布，若结果积极，公司计划在2022年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。公司总裁兼首席执行官Stephen Dilly表示，这是Sierra Oncology成为商业化组织的重要里程碑，团队在全球范围内成功执行了临床试验，并在全球危机中加速完成入组，这表明医生们希望有新的治疗选择来满足未被满足的需求。Momelotinib是一种针对骨髓纤维化的选择性口服生物利用度JAK1、JAK2和ACVR1/ALK2抑制剂，目前正在进行MOMENTUM临床试验，这是一项针对症状性贫血骨髓纤维化患者的全球随机双盲3期研究。FDA已授予momelotinib快速通道资格。

Oyster Point Pharma宣布开始OLYMPIA Phase 2临床试验，该试验旨在评估OC-01（varenicline）鼻喷剂治疗1期神经性角膜炎（NK）的安全性和有效性。这是该公司在开发治疗眼科疾病新疗法方面的又一重要里程碑。试验预计将招募约100名受试者，在18个美国站点进行。OC-01鼻喷剂将每天三次给药，与安慰剂鼻喷剂相比。试验的主要终点是受试者在第56天达到荧光素角膜染色完全消退的百分比。NK是一种由于三叉神经受损导致的角膜上皮损伤的退行性疾病。OC-01鼻喷剂可能通过三叉神经副交感通路激活自然泪液产生，绕过受损的角膜神经，刺激产生自然泪膜，从而可能改善角膜敏感性和愈合。Oyster Point Pharma是一家专注于眼科疾病的一线生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创疗法。

欧洲委员会授予Day One Biopharmaceuticals公司其领先产品DAY101孤儿药资格，用于治疗胶质瘤。DAY101是一种口服、脑渗透、高度选择性的II型泛RAF激酶抑制剂，旨在针对MAPK信号通路中的关键酶。该公司正在进行一项关键性2期临床试验（FIREFLY-1），评估DAY101在患有复发或进展性低级别胶质瘤（pLGG）的儿童、青少年和年轻成人患者中的疗效。该孤儿药资格是基于欧洲药品管理局孤儿药品委员会的积极意见。