Sosei Heptares宣布，其合作伙伴诺华已向欧洲药品管理局提交了潜在新型吸入性哮喘组合疗法QVM149的有效市场授权申请，该申请原计划于2019年第四季度提交。QVM149是一种包含indacaterol acetate、glycopyrronium bromide和mometasone furoate的每日一次固定剂量哮喘治疗药物，通过Breezhaler®吸入装置给药。Sosei Heptares和Vectura Group PLC于2005年将glycopyrronium bromide及其使用和配方相关的某些知识产权独家许可给了诺华。诺华负责QVM149的开发和商业化。目前，QVM149正在进行的III/IIIb期研究（IRIDIUM和ARGON）预计将在2019年第三季度完成。Sosei Heptares董事长兼首席执行官Shinichi Tamura表示，QVM149的MAA提交接受是哮喘新型每日一次吸入性组合疗法开发的重要里程碑，他们期待QVM149在欧洲获得批准并惠及患者。

在第五届欧洲卒中组织会议（ESOC 2019）上，Portola制药公司宣布了一项关于其Factor Xa抑制剂拮抗剂Andexxa的新数据分析。该分析展示了在ANNEXA-4临床试验中，对于急性重大出血同时使用Factor Xa抑制剂的患者，Andexxa在治疗自发性（非创伤性）颅内出血方面的疗效。在352名患者中，128名（56%）接受了自发性颅内出血的治疗，其中98名可评估其止血效果。在这98名患者中，79%（77/98）在治疗后12小时内达到了优秀或良好的止血效果。此外，没有观察到在重新开始口服抗凝治疗后的血栓事件。Andexxa已获得美国孤儿药和FDA突破性疗法 designation，并于2018年5月3日获得加速批准。

Sosei集团合作伙伴诺华在2019年美国胸科学会年会上展示了QVM149的II期关键数据，QVM149是一种潜在的哮喘吸入性联合疗法。该疗法包含indacaterol acetate、glycopyrronium bromide和mometasone furoate，通过Breezhaler®吸入装置给药。Sosei Heptares和Vectura Group PLC于2005年将glycopyrronium bromide及其使用和配方相关的某些知识产权独家许可给诺华。诺华负责QVM149的开发和商业化，目前正在进行III期临床试验。在两项II期临床试验中，QVM149显示出优于标准治疗药物salmeterol/fluticasone propionate和安慰剂的疗效，并在一项研究中显示出无论给药时间为早晨或晚上，QVM149均优于安慰剂。安全性数据显示，QVM149具有良好的安全性和耐受性。Sosei Heptares董事长兼首席执行官Shinichi Tamura表示，这些数据继续支持QVM149在哮喘患者中的治疗益处，并期待III期临床试验的结果和该新型吸入性联合疗法的进一步进展。

美国食品药品监督管理局（FDA）对强生旗下杨森制药公司提交的关于INVOKANA®（卡格列净）的新药补充申请（sNDA）进行了优先审评，以降低2型糖尿病（T2D）和慢性肾病（CKD）成人患者发生终末期肾病（ESKD）、血清肌酐翻倍和肾脏或心血管（CV）死亡的风险。如果获得批准，INVOKANA®将成为首个也是唯一一种针对T2D患者CKD治疗的糖尿病药物。该药物在降低T2D患者心血管疾病风险方面已获得批准，并用于降低血糖。CREDENCE临床试验结果显示，INVOKANA®在降低T2D和CKD患者肾脏疾病风险方面具有显著效果。目前，INVOKANA®不适用于严重肾功能损害、终末期肾病或透析患者。

OncoSec Medical Incorporated宣布，其基因疗法TAVO™与KEYTRUDA®联合治疗难治性三阴性乳腺癌（mTNBC）的Phase 2研究KEYNOTE-890的初步数据显示，接受治疗的10名患者中有5名在初始3个月评估时肿瘤减少20%或更多。其中两名患者部分缓解，一名患者肿瘤减少66%，包括肝脏病变显著减少；四名患者疾病稳定，其中三名报告肿瘤减少20%或更多。这些初步结果与KEYNOTE-086研究结果相比，后者显示使用KEYTRUDA单药治疗的mTNBC患者响应率为5.3%，表明TAVO能够释放KEYTRUDA在难治性患者群体中的抗癌潜力。研究中的患者显示出与IL-12相关的免疫反应，包括治疗期间外周gMDSC抑制剂的减少，这与观察到的临床反应一致。OncoSec计划在今年的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上完成患者招募并公布临床数据。

Prometic Life Sciences Inc.在2019年美国胸科学会国际会议上展示了其领先小分子药物PBI-4050和血浆衍生物药物Ryplazim™（纤溶酶原）在治疗肺纤维化方面的研究进展。PBI-4050在两种肺纤维化模型中表现出抗纤维化活性，其作为治疗特发性肺纤维化（IPF）的新疗法的潜力得到进一步证实。Ryplazim™的研究结果表明，补充纤溶酶原可能有助于治疗IPF的急性加重和急性肺损伤。Prometic计划在2019年晚些时候启动一项针对IPF患者的PBI-4050的随机、安慰剂对照的2期临床试验。此外，Ryplazim™的生物制品许可申请（BLA）预计将在2019年底前提交给美国食品药品监督管理局（FDA），以治疗先天性纤溶酶原缺乏症。

BioPharmX公司宣布，其针对治疗痤疮性酒渣鼻的全新凝胶配方BPX-04的Phase 2b临床试验已圆满完成，这是公司的重要里程碑。该试验是一项随机、双盲、对照研究，共纳入206名患有中度至重度痤疮性酒渣鼻的患者，评估了每日一次使用1%的BPX-04凝胶与安慰剂相比的安全性和有效性。试验的主要终点是从基线到第12周面部炎症性酒渣鼻皮损数量的平均变化。BPX-04是一种新型局部凝胶配方，含有完全溶解的四环素，利用HyantX™局部递送系统，旨在快速吸收活性药物成分至皮肤，而非停留在表面。酒渣鼻是一种慢性皮肤病，主要表现为面部红斑、刺痛和炎症性皮损，美国约有1600万人受到影响。BioPharmX公司专注于开发用于皮肤科指征的处方产品，并利用其专有的HyantX局部递送系统。

89bio公司宣布其研发的BIO89-100药物在健康志愿者中进行的1期单剂量递增研究取得积极结果。BIO89-100是一种新型长效糖基化成纤维细胞生长因子21（FGF21）类似物，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等肝脏和代谢性疾病。研究显示，BIO89-100在单剂量给药后表现出良好的安全性和生物标志物特征，并在多个血脂参数上显示出显著的药代动力学效应。这些数据支持将BIO89-100推进至患者肝脏疾病的研究，以评估其治疗NASH的潜力，尤其是在具有代谢合并症的患者中。BIO89-100在1期研究中表现出良好的安全性和耐受性，最常见的不良事件为注射部位反应和头痛，均为轻微程度。该药物在9.1毫克以上的单剂量下，在8天和15天时测量的关键血脂参数与基线相比显示出显著改善。89bio公司致力于开发针对肝脏和代谢性疾病的生物制剂和小分子治疗药物，BIO89-100是其治疗NASH的主要候选药物。

Agile Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对Twirla®（AG200-15）新药申请（NDA）的重新提交，并设定了2019年11月16日为处方药用户费法案（PDUFA）目标日期。该NDA重新提交旨在回应2017年12月FDA发出的完整回复函（CRL），其中指出Twirla制造过程中的质量控制粘合测试方法、第三方制造商设施检查中发现的观察结果以及Twirla体内粘合特性及其与SECURE临床试验结果潜在关系的疑问。重新提交的NDA包括FDA要求进行的比较佩戴研究的成果、公司制造过程的额外信息以及其他回应2017年CRL的分析。Agile Therapeutics表示，期待与FDA合作完成审查。

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.宣布将在2019年5月28日至31日在亚利桑那州斯科茨代尔的美国临床精神药理学学会（ASCP）年会上展示TNX-102 SL的药代动力学分析。该分析比较了舌下含服制剂环苯扎平（CBP）HCl（TNX-102 SL）的稳态药代动力学特性与口服即释CBP的模拟。Gregory M. Sullivan，Tonix首席医疗官，将在5月29日11:15至1:00（东部时间）的展板会上进行展示。TNX-102 SL是Tonix的领先项目，目前正处于3期临床试验阶段，用于治疗创伤后应激障碍（PTSD），并正在开发用于治疗纤维肌痛和阿尔茨海默病患者的激越症状。此外，Tonix还在开发TNX-601（坦奈普他酸草酸盐），用于治疗PTSD，并计划进行一项针对神经认知功能障碍的1期临床试验。

Tocagen公司宣布，其Toca 5 Phase 3临床试验在独立数据监测委员会（IDMC）完成数据中期分析后，将继续进行而无需修改。该试验评估了Toca 511与Toca FC在复发性高级别胶质瘤（HGG）患者中的安全性和有效性。试验已在全球范围内招募了403名患者，并完成了2018年11月的全部入组。Tocagen首席执行官Marty Duvall表示，公司对IDMC继续试验的建议感到鼓舞，并期待在年底前报告Toca 5试验的最终分析。Toca 5试验是针对复发性高级别胶质瘤患者进行的最大随机试验之一，主要终点为总生存期（OS）。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Toca 511与Toca FC突破性疗法认定，用于治疗复发性HGG，欧洲药品管理局（EMA）已授予Toca 511优先药物（PRIME）认定，用于治疗胶质瘤。

Eli Lilly公司在2019年5月21日的消化疾病周医学会议上宣布了mirikizumab在治疗中度至重度活动性克罗恩病中的新安全性及有效性数据。在SERENITY 2期临床试验中，接受mirikizumab治疗的病人在12周时，与安慰剂组相比，在临床和内镜疾病活动度指标上实现了显著降低。该研究的维持阶段仍在进行中。这项研究中，中度至重度活动性克罗恩病患者被随机分配接受安慰剂或三种不同剂量的mirikizumab，mirikizumab是一种针对白介素23的p19亚单位的实验性抗体。主要终点评估了mirikizumab与安慰剂在内镜反应上的差异，定义为与基线相比，每个患者疾病严重程度减少50%。次要终点包括临床缓解、内镜缓解和安全。12周时，mirikizumab治疗达到了以下结果：研究的主要负责人Bruce E. Sands博士表示，mirikizumab可能成为克罗恩病治疗选项的有价值补充，因为试验中所有剂量都观察到了内镜和症状反应。Lilly免疫学开发副总裁Lotus Mallbris博士表示，继去年mirikizumab治疗中度至重度溃疡性结肠炎的2期阳性结果之后，他们很高兴再次回到DDW，为mi

Diem公司与美国最大的整合式健康产品分销商Emerson Ecologics签订独家分销协议，将旗下专业品牌膳食补充剂和医疗食品产品如Umbrellux DAO、Cerenx和Adiposano通过Emerson Ecologics和Wellevate集成药房平台向医疗保健从业者提供。此举旨在帮助患者应对常见健康挑战，Diem COO Kurt Cameron表示，与Emerson Ecologics的合作将更有效地满足医疗保健从业者的需求。Diem的产品针对未被充分服务的健康问题，如Umbrellux DAO针对DAO缺乏症，Cerenx针对脑缺血、早期认知衰退和神经退行性疾病，Adiposano针对超重或肥胖者的代谢健康和关节健康。Emerson Ecologics副总裁Jaclyn Chasse表示，Diem的创新配方针对广泛的健康领域，特别是Umbrellux DAO产品将特别受到关注，因为对组胺管理支持的需求很高。医疗保健从业者可通过Emerson Ecologics和Wellevate平台在线订购这些产品。

Halozyme Therapeutics宣布，合作伙伴argenx在2019年2月宣布的合作和许可协议下，已选定第二个开发目标。该目标为与产品候选ARGX-117相关的人类补体因子C2，旨在治疗严重的自身免疫疾病。Halozyme将因这一目标提名获得来自argenx的1000万美元里程碑付款，以及根据达到特定的发展、监管和销售里程碑的潜在未来付款高达1.6亿美元。Halozyme还将获得未来商业销售产品的中位个位数版税。根据合作和许可协议的条款，argenx已选定两个开发目标，未来还可以选择一个额外目标。Halozyme的ENHANZE药物递送技术基于其专利的人源重组透明质酸酶酶（rHuPH20），可减少皮下注射生物制剂的体积限制，并可能减少多次注射的需求。Halozyme专注于开发针对肿瘤微环境的创新抗癌疗法，并与多家领先制药公司建立了价值驱动的伙伴关系。

意大利研发驱动型制药公司NTC与眼科全球领导者Santen宣布，双方将2017年12月签署的欧洲合作协议延长，NTC授予Santen其研发产品——左氧氟沙星+地塞米松固定组合眼药水的许可和分销权，覆盖越南、泰国、新加坡、马来西亚、菲律宾、印度尼西亚、缅甸、香港、澳门、文莱、老挝、柬埔寨、斯里兰卡、孟加拉国和巴基斯坦等国家。该组合眼药水旨在为眼科社区提供治疗白内障手术后的创新疗法。NTC完成了Leader7国际多中心、随机、双盲评估者、平行组临床研究，证明一周的抗生素预防疗程与两周相当，从而减少患者不必要的抗生素暴露。NTC董事长兼首席执行官Riccardo Carbucicchio表示，与Santen的紧密合作关系令人自豪，相信支持左氧氟沙星+地塞米松的证据将为眼科社区提供重要启示，并使接受白内障手术的患者受益。NTC是一家总部位于意大利米兰的制药公司，在全球100多个国家拥有分销商和合作伙伴，致力于眼科及其他治疗领域的药物、医疗器械和食品补充剂的研发、注册和商业化。Santen是一家专注于眼科的专业公司，进行药品、非处方产品和医疗器械的研究、开发、营销和销售，在日本处方眼科药品市场处于领先地位，其产品覆盖6

Locana公司完成55百万美元A轮融资，由ARCH Venture Partners领投，Temasek和Lightstone Ventures等现有投资者参与，新投资者包括UCB Ventures和GV（前Google Ventures）。资金将用于推进RNA靶向基因治疗项目，扩展Locana平台技术，并组建顶级领导团队。Jeffrey M. Ostrove博士被任命为首席执行官和董事，公司背景技术由Eugene Yeo博士实验室开发，并由Yeo博士和Locana首席技术官兼联合创始人David Nelles博士共同开发。Ranjan Batra博士担任研发副总裁，Yeo博士担任科学顾问委员会主席。Locana致力于通过RNA靶向平台优化和推进治疗候选药物，专注于遗传重复扩张疾病。

Medigene公司宣布其TCR-T疗法MDG1021被选为下一项 proprietary临床候选药物，并与荷兰莱顿大学医学中心（LUMC）签订临床试验协议，计划于2020年开始进行针对移植物抗宿主病后复发的I期临床试验。MDG1021旨在针对患者血液系统中的正常细胞和淋巴瘤或白血病细胞上的HA-1抗原，以清除疾病并允许供体干细胞重新填充血液形成系统。该研究旨在评估MDG1021在移植后复发的血液恶性肿瘤患者中的安全性、可行性和初步疗效。Medigene计划开发临床试验设计，建立GMP合规的生产工艺，并准备临床试验申请，以尽快将这一有趣的免疫治疗候选药物推进临床开发。