ReCode Therapeutics在44届欧洲囊性纤维化大会上展示了其针对囊性纤维化（CF）疾病的新一代RNA疗法的前期临床数据。该公司展示了其RNA分子疗法项目中的两种实验性疗法：RCT223，一种转移RNA（tRNA）方法，以及RTX0001，一种信使RNA（mRNA）治疗。数据显示，这两种实验性疗法均能恢复囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）基因的功能。囊性纤维化是一种遗传性疾病，患者由于CFTR基因突变而出现缺失或功能失调的CFTR蛋白，导致慢性感染、炎症、呼吸困难和肺功能不可逆丧失。Vertex Pharmaceuticals的TRIKAFTA™是目前最有希望的治疗方法，但ReCode Therapeutics的CEO David J. Lockhart指出，仍有10%或更多的CF患者未从Vertex药物中获益。ReCode Therapeutics正在尝试填补这一空白，其tRNA方法（RCT223）和mRNA替代疗法（RTX0001）均显示出恢复CFTR功能的潜力。ReCode Therapeutics计划在2022年获得新药研究（IND）批准。

Diamond Therapeutics公司与BioPharma Services签订合同，开展一项名为“随机、双盲、单剂量递增研究以确定安全且非迷幻剂量的裸盖菇素”的1期临床试验。该研究旨在评估裸盖菇素在健康志愿者中的低剂量效果。BioPharma Services将作为合同研究组织（CRO）参与此试验，其Dr. Isabella Szeto将担任主要研究员。Diamond Therapeutics的初步研究显示，某些非常低剂量、非致幻的裸盖菇素具有治疗潜力，可用于治疗精神疾病，包括焦虑和抑郁。该研究接受加拿大卫生部的正式审查。

Apollo Therapeutics完成1.45亿美元融资，由Patient Square Capital领投，Rock Springs Capital、Reimagined Ventures和UCL Technology Fund等参与。融资将支持公司研发管线推进、运营扩张，包括在波士顿设立新办公室，并寻求全球合作。Apollo Therapeutics成立于2015年，由剑桥大学、伦敦帝国理工学院、伦敦大学学院与制药巨头阿斯利康、葛兰素史克、强生创新共同成立，旨在将突破性科学发现转化为患者治疗。公司CEO理查德·梅森博士表示，Apollo Therapeutics已建立超过15个有潜力的项目，未来将扩大全球合作，将更多创新药物带给患者。

PhaseBio与Alfasigma达成独家许可协议，将bentracimab在欧洲及部分国家商业化。协议为PhaseBio带来2000万美元的预付款，以及最高2.45亿美元的里程碑付款和销售分成。该协议旨在提高bentracimab的全球可及性，尤其是在ticagrelor患者群体中。PhaseBio将负责开发bentracimab并获取欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和健康产品监管局（MHRA）的批准，而Alfasigma将负责其他地区的监管审批和市场营销。双方均对bentracimab的商业化前景充满信心，并期待长期合作。此外，PhaseBio正在进行REVERSE-IT临床试验，旨在支持bentracimab的上市申请。

Praedicare Inc.获得比尔及梅琳达·盖茨基金会提供的280万美元两年期资助，用于评估新型结核病治疗方案。这项研究将利用Praedicare的体外空心纤维模型和临床映射算法，预测新药物组合在缩短治疗时间方面的有效性，并包括药物的药代动力学和药效学评估。结核病是一种严重危害公共健康的疾病，2019年全球约有140万人死于结核病，其中三分之二的新病例发生在印度、印度尼西亚、中国、菲律宾、巴基斯坦、尼日利亚、孟加拉国和南非。Praedicare是一家从药物发现到临床前工作再到IV期临床试验的端到端药物开发公司，利用预临床实验室模型和数学翻译模型，为临床试验设计提供定量预测，显著降低客户开发安全有效新药的风险、时间和成本。

Processa Pharmaceuticals与Ocuphire Pharma达成一项许可协议，以开发RX-3117。RX-3117是一种口服抗癌药物，具有比吉西他滨和其他核苷类似物更优的药理特性，拥有至2036年的专利家族以及美国食品药品监督管理局（FDA）针对胰腺癌的孤儿药资格。Processa将评估RX-3117对胰腺癌或非小细胞肺癌患者的潜在益处。根据协议，Processa获得除中国外的全球独家许可权，以开发、制造、使用、商业化和再许可RX-3117。Processa将开发生物标志物检测方法，以确定最有可能从这种靶向治疗中受益的患者。在开展关键性试验之前，Processa将于2022年首先进行2b期临床试验，以评估生物标志物测量与RX-3117在胰腺癌或非小细胞肺癌患者中的临床益处-风险的相关性。Processa首席执行官David Young表示，这一举措旨在扩大其肿瘤学产品组合，并为胰腺癌和非小细胞肺癌患者提供重要解决方案。Ocuphire Pharma首席执行官Mina Sooch表示，许可协议的经济条款中，75%归Rexahn Contingent Value Rights持有人所有，25%

Kite公司，作为Gilead公司的一部分，与Shoreline Biosciences公司达成战略合作伙伴关系，共同开发新型异体细胞疗法。该合作将结合Shoreline在诱导多能干细胞（iPSC）分化和基因重编程方面的深厚专长，以及Kite在细胞疗法开发、商业化和制造方面的丰富经验。合作初期将聚焦于嵌合抗原受体（CAR）自然杀伤细胞（NK）靶点，Kite有权将合作扩展至iPSC CAR巨噬细胞项目。此次合作是在Kite对Shoreline最近一轮A轮融资的投资之后达成的。根据协议，Shoreline将获得前期付款，并可能获得超过23亿美元的额外付款以及基于某些开发商业里程碑的版税。

Horizon Therapeutics plc宣布以6500万美元现金收购爱尔兰Waterford的EirGen Pharma公司（OPKO Health子公司）的制药设施，以支持其在市场上的罕见病和生物制剂管线产品的增长。该设施包括填充和冻干生产线，以及分析实验室，未来可扩展。收购后，约40名EirGen员工将加入Horizon，Horizon计划在2021年和2022年为该地点招聘50名额外员工。此举旨在加强Horizon的内部生产能力，并支持其在全球范围内的扩张。该交易预计将在第三季度完成。

OPKO Health的子公司EirGen Pharma与Horizon Therapeutics达成协议，以6500万美元现金出售其在爱尔兰Waterford的一处设施，该设施是EirGen的灭菌填充业务所在地。此次出售使EirGen的研发员工将转移到新设施，并允许公司专注于口服固体剂型产品。出售此设施将有助于OPKO优化财务状况，并预计交易将在一个月内完成，前提是获得爱尔兰政府批准和符合常规的交割条件。

Rancho Santa Fe Bio, Inc.与全球生物制药公司Sanofi达成独家全球许可协议，获得Ataciguat药物的权利，用于治疗钙化主动脉瓣狭窄（CAVS）。此前，RSF Bio已与Mayo Clinic签订协议，获得Ataciguat在美国的临床试验权利。Ataciguat是一种新型药物，由Sanofi、NCATS和Mayo Clinic合作开发，旨在治疗CAVS。RSF Bio计划在美国和国际上进行Ataciguat的临床试验，并探索其在其他适应症中的应用。

Lineage Cell Therapeutics与Amasa Therapeutics签订独家期权协议，Amasa获得Lineage的HyStem技术独家许可，用于开发治疗实体瘤的疗法。Amasa将购买Lineage现有的临床级HyStem生物材料，并有权在12个月内购买更多。Lineage将获得前期现金支付，若期权被行使，还将获得额外支付，包括事件特定支付、净销售额提成和许可费及提成。HyStem是一种专利生物材料，模仿天然细胞外基质，具有在细胞疗法和生物活性分子递送方面的独特策略。Amasa计划利用HyStem开发针对难治性实体瘤如胶质母细胞瘤的细胞疗法。

2021年6月17日，专注开发新解决方案的生物医学公司Femasys Inc.宣布首次公开发行265万股普通股定价，公开价格为每股13.00美元。在扣除承销折扣和佣金以及发行费用之前，Femasys从此次发行中获得的总收益预计为3445万美元，所有股票均由Femasys公司发行。这些股票预计将于2021年6月18日在纳斯达克资本市场开始交易，股票代码为 "FEMY"。此次发行预计将于2021年6月22日结束，但须符合惯例的结束条件。

儿童肿瘤学组和Signify Health合作，扩大在家进行免疫肿瘤疗法临床试验的范围，以帮助参与COG AALL1731研究的儿童患者。这项合作允许患有B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的儿童在家接受实验性治疗，解决了家庭因需要专业人员在家庭外进行输注治疗而面临的挑战。AALL1731临床试验由美国国立癌症研究所赞助，旨在为儿童提供更有效的治疗，以降低B-ALL的复发率。Signify Health将提供家庭临床支持服务，包括在家进行输注泵和输注袋更换，以及实时记录患者数据，以改善患者和家庭的整体体验。

KBI Biopharma与AM-Pharma签订商业制造协议，以推进AM-Pharma的重组人碱性磷酸酶（recAP）项目商业化。该项目旨在治疗脓毒症相关急性肾损伤（SA-AKI），一种影响全球数十万患者、死亡率高且无批准药物治疗的疾病。根据协议，KBI将进行药物原料制造，支持III期REVIVAL研究和潜在BLA申请。AM-Pharma的CEO表示，急性肾疾病是一个关键未满足的需求，期待与KBI合作，为需要治疗的患者提供帮助。KBI和AM-Pharma自2011年起合作，KBI负责recAP项目的初始工艺开发和cGMP制造。KBI的CEO表示，他们的设施的分析和cGMP能力非常适合AM-Pharma的产品上市需求。

Targovax公司宣布已完成一项针对晚期结直肠癌合并腹膜恶性肿瘤患者的ONCOS-102联合Durvalumab（Imfinzi）的1/2期临床试验的招募。该试验旨在评估ONCOS-102与抗PD-L1药物Durvalumab联合使用的安全性、生物活性和抗肿瘤活性，参与者为之前接受过标准化疗失败、经组织学证实为铂耐药或难治性上皮性卵巢或结直肠癌的患者。试验已完全招募，共纳入33名患者，其中30名患者接受了全剂量ONCOS-102和Durvalumab联合治疗。2020年10月，该试验在结直肠癌队列中达到了预定的疾病控制疗效阈值，并开始招募第二部分的患者。预计2022年上半年将公布临床和免疫激活数据。

Revive Therapeutics与University of Health Sciences Antigua达成合作协议，共同研究利用Revive的创新迷幻药物辅助疗法，并在安提瓜和巴布达开展临床研究和开发。双方将共同建立迷幻治疗中心，进行临床研究以支持药物审批，并设立迷幻医学硕士学位课程。Revive Therapeutics致力于研发治疗传染病和罕见疾病的药物，并正在推进基于裸盖菇素的治疗药物开发。

HelixBind公司获得NIH300万美元资助，用于其RaPID/BSI诊断平台测试。该平台旨在革新对侵袭性感染如败血症的治疗。RaPID/BSI是首个针对该平台的测试，可识别与败血症相关的常见血液感染。该平台和测试于2020年获得FDA突破性设备认定。CARB-X资助了RaPID/BSI的开发，该组织致力于加速对抗耐药细菌的研究。败血症是全球健康危机，每年美国有170万病例，全球每年有3000万病例，导致超过600万人死亡。HelixBind的RaPID平台能在数小时内直接从血液样本中确定感染，而现有方法需要数天。该资助将加速RaPID/BSI的市场推广。