Turning Point Therapeutics公司宣布，其MET和关联癌症信号通路抑制剂TPX-0022获得美国FDA孤儿药资格，用于治疗胃癌患者，包括胃食管结合部腺癌。该药针对MET驱动的胃癌，具有调节肿瘤微环境以增强治疗效果的潜力。目前，尚无批准的MET抑制剂用于治疗胃癌和胃食管结合部腺癌。TPX-0022在2020年10月的SHIELD-1一期临床试验中表现出良好的耐受性和临床活性。孤儿药资格有助于加速审批、降低注册费、提供税收抵免和获得监管批准后的7年市场独占权。Turning Point Therapeutics致力于开发针对ROS1、TRK、RET和ALK等癌症驱动基因的下一代激酶抑制剂，以解决现有癌症疗法的局限性。

Anji Pharma宣布其子公司获得Broad Institute的MCL1抑制剂项目全球开发和商业化权利，并计划推进该项目的临床开发。MCL1是一种在多种癌症中高度扩增的基因，其抑制剂在临床前模型中显示出对癌细胞的有效杀伤。Anji Pharma认为这一类MCL1抑制剂具有独特的安全性窗口和更好的治疗效果，致力于将治疗带给全球患者。该MCL1项目是Broad Institute治疗药物开发中心（CDoT）多个项目之一，CDoT是一个与Broad Institute主要研究员紧密合作的科学家团队。Anji Pharma专注于快速高效地将变革性疗法带给患者，其资产导向型商业模式和临床监管核心使其在构建价值方面具有速度和灵活性。

MannKind公司和United Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受对Tyvaso DPI（吸入型treprostinil）的新药申请（NDA）进行优先审查，用于治疗肺动脉高压（PAH）和与间质性肺疾病相关的肺高血压（PH-ILD）。这是MannKind的Technosphere技术第二次由FDA审查，预计审查将在2021年10月完成。Tyvaso DPI结合了MannKind的Afrezza吸入粉末中使用的干粉配方技术和Dreamboat吸入装置技术。MannKind和United Therapeutics还开发了BluHale，这是一种与Tyvaso DPI吸入器配合使用的蓝牙连接附件，并配有配套的移动应用程序，旨在帮助患者跟踪有关吸入器使用的信息。MannKind正在为从生产临床供应过渡到建立Tyvaso DPI的上市前库存做准备，同时其Danbury的制造和研发设施正在扩大规模，计划招聘超过100个职位。

诺和诺德公司在即将召开的美国糖尿病协会第81届科学会议上将展示其糖尿病和肥胖产品组合的新数据，包括超过30篇摘要。这些数据突出了公司在心血管代谢疾病领域的研究和创新成果，以及对于肥胖、糖尿病和心血管疾病之间联系的理解。新数据包括Ozempic®（semaglutide）注射剂2 mg剂量在2型糖尿病成人中的SUSTAIN FORTE 3期临床试验结果，以及Wegovy™（semaglutide）注射剂2.4 mg在超重或肥胖的2型糖尿病成人中的STEP项目研究。Wegovy™于2021年6月4日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗肥胖（BMI≥30）或超重（BMI≥27）且有体重相关医疗问题的成人，以帮助他们减重并维持体重。诺和诺德强调，这些数据代表了公司即将发布或发表的数据，同时承认药物开发存在重大风险，未来研究的结果可能与ADA会议展示的结果不同。

Gannex公司，Ascletis药业的全资子公司，专注于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）新药的研发和商业化，近日宣布了ASC42（一种FXR激动剂）在美国I期临床试验中的安全性及药效学生物标志物结果。该试验为一项针对64名健康受试者的首次人体、随机、安慰剂对照、双盲、单剂量递增、多剂量递增和食物效应试验。结果显示，ASC42在15mg每日一次的剂量下，14天内治疗期间，FGF19水平分别比剂量前增加1195%和1632%，C4水平分别比基线降低88%和93%。基于这些数据，15mg每日一次的剂量已被选为三个剂量之一，将在2021年底启动的NASH患者II期试验中进行研究。ASC42表现出良好的安全性和耐受性，无相关严重不良事件或提前终止试验的情况。Ascletis药业致力于开发针对NASH、癌症脂质代谢、口服检查点抑制剂、病毒性肝炎和HIV/AIDS的创新药物。

甘莱制药，歌礼制药有限公司的全资子公司，宣布其非酒精性脂肪性肝炎候选药物ASC42在美国I期临床试验中取得显著的安全性和药效学数据。试验结果显示，ASC42在人体中表现出良好的耐受性和药代动力学特性，且未观察到严重不良事件。ASC42的每日一次、每次15mg剂量被选为II期临床试验的三个剂量之一，预计将于2021年底启动。此外，甘莱制药母公司歌礼在多个疾病领域如脂肪性肝炎、肿瘤、病毒性肝炎和艾滋病进行创新药物研发，并已拥有多个在研和商业化产品。

Mirum Pharmaceuticals在2021年6月23日至26日举办的国际肝脏大会上，将展示maralixibat在Alagille综合征患者中的综合安全性分析，并公布关于妊娠期肝内胆汁淤积症（ICP）患者报告结果的多国调查。公司还计划展示关于maralixibat治疗Alagille综合征和PFIC的长期临床安全性分析以及ICP患者瘙痒感的跨国调查。Maralixibat是一种新型口服药物，用于治疗罕见胆汁淤积性肝病，目前正在进行多项研究。Mirum还计划开展volixibat在原发性硬化性胆管炎和妊娠期肝内胆汁淤积症等疾病中的研究。此外，Mirum正在开发针对PFIC3和PFIC2的基因疗法项目。

Therapeutic Solutions International, Inc.公布新数据，证实其专利申请中低剂量纳曲酮与刺激T调节细胞药物之间具有强大协同作用。实验中，将FDA批准的癌症免疫疗法药物白细胞介素-2与低剂量纳曲酮结合，有效减少动物模型中的精神分裂症样行为。纳曲酮是一种经FDA批准的用于治疗阿片类药物使用障碍和酒精使用障碍的药物。研究还显示，低剂量纳曲酮与间充质干细胞和髓系抑制细胞协同作用，这两种细胞类型均能在体内诱导T调节细胞的生成。Campbell Neurosciences总裁兼首席执行官Kalina O'Connor表示，他们正在努力改进各种方法，以便近期向FDA提交IND申请。公司首席医疗官James Veltmeyer博士表示，他们更倾向于重新定位已经证明安全的药物，而不是在患者中引入未经测试的新化合物。Therapeutic Solutions International总裁兼首席执行官Timothy Dixon表示，免疫调节与精神分裂症活动减少相关，这强烈支持了免疫-大脑相互作用的概念。他们对Campbell的研究感到兴奋，这不仅将教会他们如何利用免疫系统调节大脑，还将教会他们

Light E.N.T.宣布，其医疗团队将进行一项针对耳鸣治疗的临床试验，由知名耳鼻喉科专家Dr. Joshua Light担任主要研究员。该试验评估一种新型药物OTO-313对耳鸣患者的疗效，旨在为受耳鸣困扰的数百万患者带来希望。Dr. Light强调，这项临床试验是治疗耳鸣的重要突破，他期待能为患者带来缓解。Light E.N.T.提供创新的耳鼻喉科治疗，包括手术和药物治疗，旨在改善患者的生活质量。有意参与临床试验的人士可通过Light E.N.T.的网站进行咨询和预筛选。

ReViral Ltd.宣布完成了针对呼吸道合胞病毒（RSV）治疗药物sisunatovir的2期临床试验A阶段，该药物用于治疗住院婴儿的RSV感染。这是一项全球性的三阶段适应性研究，旨在评估sisunatovir在1至36个月大健康婴儿中的安全性、耐受性、药代动力学、抗病毒效果和临床效果。研究显示sisunatovir具有良好的安全性和药代动力学特征，将进入双盲、安慰剂对照的B阶段。RSV是全球婴幼儿发病和死亡的主要原因，目前尚无有效的治疗方法。ReViral的CEO表示，尽管RSV季节减弱，但研究取得了重要进展，包括安全地将sisunatovir提供给婴儿，并建立了药物暴露特征。sisunatovir是一种口服融合抑制剂，旨在通过抑制F蛋白与宿主细胞的融合来阻断RSV复制。此外，ReViral还与LianBio签署了数百万美元的许可协议，以开发并在中国大陆、香港、澳门和新加坡商业化sisunatovir。

Zealand Pharma将在2021年6月25日至29日举行的美国糖尿病协会第81届科学会议上展示其糖尿病治疗药物ZEGALOGUE®（dasiglucagon）的临床数据。该公司将展示六篇关于ZEGALOGUE®注射剂的摘要，包括一篇口头报告，这些数据将强调公司致力于推进针对患有严重低血糖的糖尿病患者的新治疗方法的研发。ZEGALOGUE®于2021年3月22日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗6岁及以上的儿童和成人糖尿病患者的严重低血糖。

Aprea Therapeutics公司宣布，其在TP53突变型急性髓系白血病（AML）患者中进行的eprenetapopt与venetoclax和azacitidine联合一线治疗的1/2期临床试验达到了预定的主要疗效终点——完全缓解（CR）率。在30名可评估疗效的患者中，CR率为37%，CR加上CRi（CR/CRi）的综合缓解率为53%。该公司计划在2021年下半年与FDA讨论数据集，并预计将在未来的科学或医学会议上展示试验数据。Aprea Therapeutics专注于开发针对p53突变肿瘤抑制蛋白的新型癌症疗法，其领先产品候选药物eprenetapopt（APR-246）已获得FDA针对MDS、AML的突破性疗法、孤儿药和快速通道资格，以及欧洲委员会针对MDS和AML的孤儿药资格。

KBP-5074，一种高度选择性的非甾体盐皮质激素受体拮抗剂，在BLOCK-CKD 2b期临床试验中显著降低了临床收缩压（SBP），0.5 mg和0.25 mg剂量组分别降低10.2 mm Hg和7.0 mm Hg，同时降低了高钾血症的风险。该研究结果已在线发表，并将于2021年7月《高血压》杂志的印刷版中发布。这项研究显示，KBP-5074在治疗未控制的血压和晚期慢性肾脏病（CKD）患者方面具有巨大潜力，成为该领域最佳治疗选择之一。KBP Biosciences公司计划在今年启动全球3期临床试验。

Neurona Therapeutics在AEDD TRIALS XVI会议上宣布了其领先抑制性神经元细胞疗法NRTX-1001的临床试验计划和前期数据，该疗法旨在治疗药物难治性局灶性癫痫。前期数据表明，NRTX-1001能够通过临床相关的MRI引导的递送程序准确安全地输送到海马体，这是局灶性癫痫最常受影响的组织。在药物难治性局灶性癫痫的动物模型中，NRTX-1001治疗组的70%在研究期间实现了稳定的无发作状态，而对照组仅为5%。Neurona计划开展一项多中心、开放标签、剂量递增的临床研究，以研究NRTX-1001在15名慢性MTLE成人患者中的安全性和初步疗效。该研究的主要终点是安全性和耐受性，同时还将评估发作频率和严重程度、生活质量以及神经心理学结果等指标。

Ironwood Pharmaceuticals宣布，其研发的LINZESS（利那洛肽）在治疗便秘型肠易激综合症（IBS-C）患者的临床试验中取得显著成果。该研究评估了290微克利那洛肽对成年IBS-C患者多种腹部症状的影响，结果显示，与安慰剂相比，利那洛肽显著改善了患者的腹部症状评分。该研究是基于美国食品和药物管理局（FDA）批准的补充新药申请（sNDA）的数据进行的，LINZESS的美国处方信息在2020年9月更新，以反映利那洛肽对成年IBS-C患者整体腹部症状的影响。研究结果表明，利那洛肽在治疗IBS-C患者的腹部症状方面具有临床意义，有助于医生和患者更全面地讨论并管理这些症状。

Plus Therapeutics公司宣布，其针对罕见和难以治疗的癌症的新型靶向疗法研发取得进展，其主导药物Rhenium NanoLiposome（RNL™）在治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM）的Phase 1剂量递增ReSPECT™临床试验中表现出良好的安全性。目前，21名GBM患者已接受治疗，RNL™显示出无剂量限制性毒性，吸收的辐射剂量高达740 Gray。第八期临床试验将增加40%的总放射性，计划输注剂量为31.2毫居里，体积为12.3毫升。RNL™作为一种可能安全、有效且方便的放疗方式，有望提供比传统外照射放疗高20倍以上的高剂量辐射。该试验得到美国国立卫生研究院/国家癌症研究所的支持，并在美国三个试验地点进行。美国食品药品监督管理局已授予RNL™孤儿药和快速通道指定。

Dicerna Pharmaceuticals完成nedosiran药物PHYOX™4单剂量安全性和耐受性研究的给药，该药物用于治疗原发性高草酸尿症（PH3）。nedosiran是Dicerna的领先RNAi疗法，正在开发为每月一次的皮下注射治疗，用于所有三种已知类型的PH（PH1、PH2和PH3）。该研究旨在评估nedosiran在PH3患者中的安全性和耐受性，并预计将在2021年10月报告主要结果。PHYOX4试验是首个针对PH3患者的任何研究性疗法的临床试验。该研究是PHYOX临床试验计划的一部分，旨在评估nedosiran在PH1、PH2和PH3患者中的安全性和有效性。PHYOX临床试验计划的数据预计将支持nedosiran的新药申请（NDA）提交，计划在2021年第四季度进行。