Tempest Therapeutics宣布在针对多种癌症的免疫调节小分子药物研发方面取得进展，其新药TPST-1120在治疗晚期实体瘤的I/II期临床试验中已开始给药。TPST-1120是一种PPARα拮抗剂，通过调节肿瘤微环境中的脂肪酸代谢，抑制肿瘤细胞和免疫抑制细胞，促进肿瘤特异性效应免疫细胞反应。该药物在动物实验中显示出显著抑制肿瘤生长和刺激持久抗肿瘤免疫的效果。公司正在进行美国I期临床试验，旨在评估TPST-1120的安全性、耐受性以及确定剂量范围。同时，Tempest Therapeutics还任命了Mike Raab和Benjamin Cravatt加入董事会和科学顾问委员会，以推动公司向临床阶段公司的转型。

Aimmune Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）将审查其针对花生过敏治疗药物AR101的生物制品许可申请（BLA），并计划于2019年9月13日召开过敏产品咨询委员会（APAC）会议。AR101是一种用于口服免疫疗法的实验性生物药物，旨在减少接触花生后不良反应的频率和严重程度。Aimmune已与长期制造商CoreRx签订商业供应协议，确保AR101的商业供应。花生过敏是美国最常见的食物过敏之一，影响超过160万儿童和青少年。Aimmune预计将在今年第四季度推出AR101。

Mustang Bio公司与 Nationwide Children’s医院宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予MB-108（一种名为C134的溶瘤病毒）针对恶性胶质瘤的孤儿药资格，这是一种平均生存期不到18个月的脑癌。MB-108由Mustang Bio独家许可，并计划与MB-101（IL13Rα2特异性CAR）结合使用，以增强治疗胶质母细胞瘤的疗效。目前，MB-108正在阿拉巴马大学伯明翰分校进行一项针对复发性胶质母细胞瘤的1期临床试验。FDA的孤儿药资格为罕见病药物和生物制品提供市场独占性和财务激励，如果获得孤儿药资格的产品是针对该疾病的第一个FDA批准的产品，则享有七年市场独占权。

RemeGen Ltd.宣布，其新型抗癌药物RC48的最新研究数据将在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示。RC48是一种针对HER2抗原的新型人源化抗体-药物偶联物（ADC），用于治疗转移性尿路上皮癌。这些数据支持了HER2通路在多种癌症治疗中的关键作用。RemeGen专注于研发、生产和商业化新型生物制剂，包括单克隆抗体和抗体-药物偶联物。该公司拥有多个研发项目，其中RC18和RC48正在进行III期临床试验。

Wellspring Biosciences，Araxes Pharma的全资子公司，宣布美国食品药品监督管理局批准了ARS-3248的新药研究申请，ARS-3248是一种小分子KRAS G12C抑制剂。该药物是Wellspring与Janssen Biotech Inc.独家药物发现和开发协议的成果，Janssen将负责进行一期临床试验和临床开发。ARS-3248针对携带G12C突变的KRAS，这种突变在约12%的非小细胞肺癌患者中存在，以及部分结直肠癌和胰腺癌患者中。Wellspring和Janssen的科学家们在发现和开发强效、选择性的KRAS G12C抑制剂方面做出了重要贡献。

Rigel制药公司宣布已开始一项关键性3期临床试验，针对温抗体自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者使用 fostamatinib disodium hexahydrate（fostamatinib）。该试验预计招募约80名患者，为期24周，预计2021年初公布结果。AIHA在美国大约影响4万名患者，目前尚无批准的治疗方案。Rigel制药公司总裁兼首席执行官Raul Rodriguez表示，这是公司开发首个美国食品药品监督管理局（FDA）批准的AIHA疗法的努力中的一个重要里程碑。该3期临床试验是一项安慰剂对照研究，针对至少接受过一次先前治疗失败的约80名原发性或继发性AIHA患者。主要终点是在第24周实现持久的血红蛋白反应。Rigel制药公司还宣布了其执行副总裁兼首席医疗官Anne-Marie Duliege的辞职，并开始寻找新的首席医疗官。

Dicerna Pharmaceuticals宣布开始其DCR-HBVS Phase 1临床试验，该试验旨在评估其基于RNA干扰技术的GalXC疗法在治疗慢性乙型肝炎病毒感染中的安全性和耐受性。试验已开始给药首位患者，预计将在2019年第四季度获得初步数据。DCR-HBVS通过靶向HBV mRNA抑制病毒基因，动物实验显示其能显著降低血液中的HBsAg水平。该试验分为三个阶段，旨在评估不同剂量和给药方式下的安全性、耐受性、药代动力学和初步药效学。慢性乙型肝炎病毒感染是全球最常见的严重肝脏感染，每年导致约78万人死亡。

TG Therapeutics公司在即将举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）、欧洲血液学协会（EHA）和国际恶性淋巴瘤会议（ICML）上安排了数据展示。在ASCO会议上，将展示Umbralisib单药治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤的疗效和安全性数据。在EHA会议上，将展示新型双特异性CD47-CD19抗体TG-1801增强ublituximab-umbralisib（U2）药物组合在B-NHL前临床模型中的活性。在ICML会议上，将展示评估Umbralisib在慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中安全性和疗效的数据，以及Umbralisib单药治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤的疗效和安全性数据。此外，TG Therapeutics正在开发针对B细胞恶性肿瘤和自身免疫疾病的多种新疗法。

G1 Therapeutics公司宣布，其研发的抗癌新药trilaciclib在第二/三线小细胞肺癌（SCLC）患者中的骨髓保护效果将在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行口头报告。trilaciclib是一种新型骨髓保护剂，旨在减少化疗对骨髓的损害，并改善患者预后。公司计划在2020年向美国和欧洲监管机构提交trilaciclib在SCLC中的骨髓保护上市申请，并基于目前三个随机、双盲、安慰剂对照的SCLC临床试验数据以及所有完成和正在进行临床试验的安全性数据。G1 Therapeutics是一家专注于癌症治疗的临床阶段生物制药公司，正在推进三个临床阶段项目。

ALX Oncology公司宣布，其研发的CD47检查点阻断疗法ALX148的临床试验结果将在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行展示。该研究是一项针对晚期恶性肿瘤患者进行的1期临床试验，旨在评估ALX148与现有抗癌抗体联合使用的疗效。ALX148是一种融合蛋白，由SIRPα的高亲和力CD47结合域与人类免疫球蛋白的非活性Fc区域连接而成，旨在增强抗体疗法的效果。会议将于2019年5月31日至6月4日在伊利诺伊州芝加哥的麦科密克会议中心举行。

Stemline Therapeutics宣布，其ELZONRIS（tagraxofusp）在慢性髓单核细胞性白血病（CMML）和骨髓纤维化（MF）的临床数据已被选为2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会壁报展示内容，会议将于2019年5月31日至6月4日在伊利诺伊州芝加哥的麦科密克广场举行。ELZONRIS是一种针对CD123的细胞毒素，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，在美国用于治疗成人及2岁以上儿童患者的浆细胞样树突状细胞肉瘤（BPDCN）。此外，ELZONRIS正在其他临床试验中评估，包括CMML、MF和急性髓系白血病（AML）。Stemline Therapeutics是一家专注于开发和新药商业化的生物制药公司，其产品管线还包括SL-701、SL-801、SL-901和SL-1001等候选药物。

Regeneron制药公司和Sanofi公司宣布，将在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上分享Libtayo（cemiplimab-rwlc）在局部晚期和转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）中的积极更新数据。Libtayo是一种针对PD-1（程序性细胞死亡蛋白-1）免疫检查点受体的全人源单克隆抗体，是美国唯一批准用于不适合根治性手术或放疗的转移性CSCC或局部晚期CSCC患者的治疗药物。这些数据来自关键的2期EMPOWER-CSCC-1试验，包括局部晚期CSCC组的初步分析和转移性CSCC组的长期数据。这些数据提供了Libtayo在美国食品药品监督管理局（FDA）2018年9月批准后的疗效和安全性结果，并将与两个额外的Regeneron-Sanofi关于CSCC的摘要一起分享。Libtayo在治疗晚期CSCC患者方面显示出良好的疗效，医疗界对其的快速采用也证明了其强大的证据基础和晚期CSCC的未满足需求。

康奈特制药公司宣布启动第二项开放标签临床试验，评估CTP-543每日一次与每日两次口服剂量在斑秃患者中的疗效。试验将随机分配患者接受12毫克每日两次或24毫克每日一次的CTP-543，治疗周期为24周。这一新剂量方案试验旨在补充康奈特于2019年3月启动的第一项开放标签试验，该试验正在患者中随机分配接受8毫克每日两次或16毫克每日一次的CTP-543，治疗周期同样为24周。这两项试验旨在为CTP-543的未来临床试验提供最佳剂量方案的信息。CTP-543是一种基于去氢化药物鲁索替尼的药物，旨在治疗斑秃，目前尚未有FDA批准的治疗药物。该开放标签试验预计将在2020年上半年完成，所有完成24周治疗的患者都有资格进入CTP-543的开放标签扩展研究。

Medivir公司宣布，其研发的药物birinapant与pembrolizumab（Keytruda®）联合使用的新数据将在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。该研究为I期临床试验，旨在确定birinapant与pembrolizumab联合使用的推荐剂量。具体数据将在2019年6月2日的口头报告会上由托马斯·杰斐逊大学Sidney Kimmel癌症中心的Russel J. Schilder博士进行展示。Medivir专注于开发针对癌症的创新药物，特别是针对现有疗法不足或患者无治疗选择的情况。该公司在纳斯达克斯德哥尔摩小盘股市场上市。

Alligator Bioscience宣布，Janssen Biotech将展示ADC-1013（JNJ-7107）的I期临床试验数据，该研究旨在评估其安全性并确定II期推荐剂量。研究结果显示副作用轻微且短暂，最高耐受剂量尚未达到，1200 μg/kg i.v剂量未使用预防性药物，2000 μg/kg剂量使用预防性药物均显示安全可耐受。初步临床活性证据包括一名肾细胞癌患者部分缓解和10名患者疾病稳定超过6个月。Alligator Bioscience首席执行官Per Norlén表示对ADC-1013的安全性、耐受性和早期临床活性感到满意。该药物旨在通过激活T细胞攻击癌细胞，其抗体通过结合树突状细胞的共刺激受体CD40发挥作用。Janssen与Alligator签订的许可协议包括最高6.95亿美元的里程碑付款，Alligator还有资格在ADC-1013成功上市和商业化后获得分级版税。

Oncopeptides公司宣布，其针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的melflufen药物的临床研究数据被选在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行海报展示。melflufen是一种新型肽酶增强细胞毒性药物，其研究数据分析了接受melflufen和地塞米松治疗的RRMM患者的治疗时间间隔（TTNT）。这些数据为治疗决策和经济补偿模型提供了支持。Oncopeptides首席执行官Jakob Lindberg表示，ASCO年会的接受展示是对melflufen临床开发项目科学严谨性的积极和有意义的肯定。melflufen正在全球范围内进行3期临床试验，并有望成为治疗多发性骨髓瘤的新疗法。

五方制药公司宣布将在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其创新免疫肿瘤蛋白疗法FPA150的1a/1b期临床试验数据。FPA150是一种首创的B7-H4抗体，针对多种实体瘤，包括乳腺癌和妇科癌症。该研究分为剂量递增和扩展招募两个阶段，旨在评估FPA150作为单药疗法在晚期固体肿瘤患者中的疗效。会议将于2019年6月1日在芝加哥举行，海报摘要将于5月15日公布。五方制药专注于发现和开发创新蛋白质疗法，旨在改善严重疾病患者的生命质量。