The Medicines Company宣布，ORION-3开放标签扩展研究显示，每年两次使用inclisiran钠300毫克剂量可显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）超过50%，整体随访时间长达三年。inclisiran耐受性良好，研究未观察到重大安全问题。这些结果在迈阿密国家脂质协会科学会议上公布。inclisiran作为首个siRNA类降胆固醇疗法，正在3期临床试验中评估其通过每年两次给药降低LDL-C的能力。预计第三季度将公布inclisiran的关键3期结果。ORION-3是2期ORION-1试验的开放标签扩展研究，旨在评估inclisiran长期给药的疗效、安全性和耐受性。这些数据表明，inclisiran在降低LDL-C方面具有持久性，有助于更多患者可靠地达到LDL-C目标，同时具有良好的安全性。

ACADIA制药公司宣布将在2019年美国精神病学年会展示其Phase 2 CLARITY研究的成果，该研究评估了pimavanserin作为重度抑郁症（MDD）辅助治疗的疗效、安全性和耐受性。该研究是一项10周的随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，评估了pimavanserin（34毫克，每日一次）作为对标准抗抑郁药物反应不足的MDD患者的辅助治疗。研究结果表明，pimavanserin在主要终点和多个次要终点上均显示出积极效果，包括显著降低汉密尔顿抑郁评分量表总分和谢汉功能障碍量表评分。ACADIA计划进一步评估pimavanserin作为辅助治疗在正在进行中的Phase 3 CLARITY计划中的效果。

Cook Medical与Ambu A/S达成合作协议，Cook Medical将负责在美国分销Ambu的单次使用、一次性十二指肠镜，待FDA批准后实施。该镜由Ambu开发，旨在解决由交叉污染引起的感染问题。自2015年以来，美国监管机构加强了对内镜交叉污染的关注，特别是用于胃肠道检查的可重复使用内镜。由于这些设备难以在每次使用后进行再处理，因此可重复使用内镜的使用可能对病人构成污染风险。相比之下，单次使用内镜可以显著降低设备相关感染的风险，并改善医院的工作流程，因为它们不需要清洗或维修。Cook Medical的Endoscopy业务副总裁Barry Slowey表示，他们的使命是提高病人护理水平，并寻找减少与可重复使用内镜使用相关的感染风险的解决方案。Ambu首席执行官Juan Jose Gonzalez表示，这是朝着实现单次使用ERCP解决方案愿景的重要里程碑，他们计划与Cook Medical合作，将单次使用内镜带给进行ERCP手术的病人，以降低严重交叉污染的风险。目前，Ambu正在寻求美国FDA对其单次使用十二指肠镜的监管批准，预计销售发布将在2020年9月底前完成。

5月17日创投日报报道了多家企业融资动态，包括曜影医疗完成近亿元B轮融资，超级零获数百万美元融资，比格飞序完成千万元融资，100课堂获数千万A轮融资，法天使获京信供销基金A轮融资，正商书院获5000万元Pre-A轮融资。此外，报道了工业数据及服务供应商中云数据推出数工场，义采宝要做小商品B2B领域的阿里巴巴，蓝箭航天“天鹊”点火，青苔行星吸引非素食者。36氪专访摩根大通高管，探讨科技公司发行可转债的机遇。同时，介绍了拓拉思、医家人、丹大生物等早期项目，并邀请读者关注36氪Pro公众号获取更多创投信息。

AbbVie公司宣布，其研发的Depatuxizumab mafodotin（Depatux-M，曾称为ABT-414）在治疗新诊断的EGFR（表皮生长因子受体）扩增型胶质母细胞瘤（GBM）患者中，在一项名为INTELLANCE-1的3期临床试验中，中期分析结果显示，与安慰剂相比，Depatux-M并未显著提高患者的生存率。独立数据监测委员会（IDMC）建议停止该试验，因为Depatux-M组与安慰剂组相比，在加入放疗和替莫唑胺标准治疗方案后，缺乏生存优势。试验中未观察到新的安全性问题。所有Depatux-M研究项目的招募工作已暂停。AbbVie公司表示，尽管Depatux-M在INTELLANCE-1试验中未显示出生存优势，但公司仍致力于发现和开发治疗最致命癌症的疗法。该试验是由RTOG基金会与AbbVie合作进行的，预计结果将提交医学会议发表并在同行评审期刊上发表。

Takeda制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准将GATTEX（teduglutide）注射剂的使用范围扩展至1岁及以上、需要额外营养或液体静脉输注（肠外营养）的短肠综合征（SBS）儿童。GATTEX是首个和唯一一种模仿天然存在的胰高血糖素样肽-2（GLP-2）的药物，有助于剩余的肠道吸收更多营养。在一项针对成人的药效动力学研究中，GATTEX被证明可以改善肠道吸收的液体量。在一项为期24周的儿科研究中，GATTEX帮助减少了每日肠外营养的体积和输注时间，一些儿童甚至实现了完全脱离肠外营养。GATTEX在儿科和成人患者中的安全性特征总体相似。在临床试验中，接受GATTEX治疗成人的最常见不良反应（≥10%）包括腹痛、恶心、上呼吸道感染、腹胀、注射部位反应、呕吐、液体超负荷和超敏反应。

瑞士生物制药公司Therachon宣布，将在圣地亚哥举行的消化疾病周（DDW）上展示其正在进行的II期临床试验中apraglutide的初步结果。apraglutide是一种针对短肠综合征（SBS）的每周一次给药的GLP-2类似物，初步结果显示每周一次的剂量耐受性良好，并改善了粪便湿重和能量吸收。研究还表明，apraglutide可能减轻SBS患者脱水和营养不良的风险。Therachon专注于开发治疗严重罕见疾病的新疗法，目前正推进包括SBS和成骨不全在内的罕见胃肠道和肌肉骨骼疾病和条件的治疗药物。

Achillion Pharmaceuticals发布了一项关于其口服小分子因子D抑制剂ACH-4471的2期临床试验的初步数据，该试验评估了ACH-4471与静脉注射eculizumab联合使用在治疗PNH患者中的安全性和有效性。数据显示，ACH-4471与C5抑制剂联合使用可提高血红蛋白水平，减少输血需求，并改善患者的生活质量。在11名受试者中，平均血红蛋白水平在4周时增加了约2g/dL，在24周时增加了2.6g/dL。此外，输血次数从筛选前的34次减少到治疗期间的1次。这些结果令人鼓舞，表明ACH-4471有望改善PNH患者的贫血状况，减少输血需求，并提高生活质量。

瑞士生物制药公司Novaremed AG在伦敦举行的第7届国际神经性疼痛会议（NeuPSIG）上，展示了其非阿片类小分子药物NRD.E1治疗糖尿病神经性疼痛（DNP）的Phase 2a（概念验证）研究的主要结果。该研究显示NRD.E1在多个主要和次要终点上对DNP患者具有临床相关治疗效益，为NRD.E1进入即将到来的全球Phase 2b研究奠定了坚实的科学基础。Novaremed AG研发部门负责人兼首席医疗官Sara Mangialaio表示，NRD.E1有望解决DNP的重大未满足医疗需求。Novaremed AG成立于2008年，2017年底在瑞士重新注册为Novaremed AG，目前正准备在全球范围内进行DPN的Phase 2b研究，预计2019年第四季度开始。

分子检测仪器及试剂公司「比格飞序」近期完成近千万元Pre-A轮融资，投资方包括连力资本、宜来资本和老股东杭州老鹰基金。公司此前半年内已获得天使轮融资。本轮资金将用于分子POCT等新产品研发和供应链建设。目前，「比格飞序」基础类分子检测产品已上市并实现营收，销售额近500万元。公司预计下月完成分子POCT样机，今年下半年产品上市后能降低技术和成本门槛，替代传统检测方法。2019年预计销售额在4000万以上，2020年预计7000-8000万。公司计划保持快速融资进程，预计年底前完成下一轮融资，融资额2000-3000万元。公司产品布局包括基础类分子检测产品、掌上型基因检测仪和纳米孔测序、数字PCR等。公司CEO谢廉毅拥有17年以上研发经验，团队拥有近20年仪器软硬件开发、试剂研发经验，产品自主研发，拥有核心专利。

Jazz Pharmaceuticals公司宣布将在2019年5月31日至6月4日的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以及6月13日至16日的欧洲血液学协会（EHA）年会上展示其血液学和肿瘤学产品组合和研发管线中的数据。公司对在两个会议上的数据展示感到兴奋，认为这展示了其在血液学和肿瘤学研究方面的不断承诺。公司还期待儿童肿瘤学组在ASCO上展示关于脂质体柔红霉素和阿糖胞苷（CPX-351）治疗复发性急性髓系白血病（AML）儿童的数据。Jazz致力于改变那些患有有限或无治疗选择、遭受血液癌或干细胞移植并发症的患者的生活，并希望其在ASCO和EHA的数据能使其更接近这一目标。ASCO会议的重点包括关于CPX-351的展示，EHA会议的重点包括关于defibrotide和CPX-351的展示。Jazz支持的产品包括Vyxeos和Defitelio，分别用于治疗成人AML和肝静脉闭塞病（VOD）。Jazz是一家全球生物制药公司，致力于开发改变生活的药物，其产品组合包括Xyrem、Defitelio、Erwinaze和Vyxeos。

Sirnaomics公司宣布了其RNAi疗法STP705在抑制人类胆管癌细胞系HuCCt-1异种移植肿瘤生长方面的研究结果。STP705是一种基于组氨酸-赖氨酸共聚物（HKP）的聚肽纳米颗粒递送系统，包含沉默TGF-β1和COX-2基因的siRNA。研究显示，STP705能够有效抑制裸鼠中HuCCt-1异种移植肿瘤的生长，相关数据已在线发表于2019年美国临床肿瘤学会年会。Sirnaomics是一家专注于RNAi疗法发现和开发的生物制药公司，总部位于美国马里兰州盖瑟斯堡，并在苏州和广州设有子公司。公司致力于开发新型疗法以减轻人类痛苦并提高患者护理水平，重点关注肿瘤学和抗纤维化治疗领域。

Axovant Gene Therapies Ltd.宣布，其基因疗法AXO-AAV-GM1（又称AAV9-GLB1）的临床研究已开始，这是首个接受基因治疗的GM1神经节苷脂病患儿。该疗法旨在通过腺相关病毒载体恢复β-半乳糖苷酶酶活性，治疗由GLB1基因突变引起的GM1神经节苷脂病。目前，GM1神经节苷脂病尚无批准的治疗方法。该研究由美国国家卫生研究院进行，预计2019年下半年将公布初步数据。

Eisai公司在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了新的数据和数据分析，包括关于lenvatinib和pembrolizumab在晚期子宫内膜癌中的研究，以及LEAP临床项目中针对不同肿瘤类型的组合治疗方案。此外，还展示了MORAb-202在FRA阳性实体瘤患者中的首次临床分析，以及tazemetostat在表浅性肉瘤患者中的口服报告。Eisai还分享了关于eribulin与balixafortide联合用于HER2阴性转移性乳腺癌患者的持续研究更新。Eisai表示，他们致力于通过其药物发现和开发平台UNLOCK I-O™，推动免疫肿瘤学的发展，以使更多患者受益。

法国生物技术公司DEINOVE即将启动其新型抗生素DNV3837的第二阶段临床试验，该试验旨在治疗艰难梭菌感染。DNV3837是一种针对艰难梭菌感染的创新抗生素候选药物，已获得快速通道资格和QIDP认定。该试验将在美国和德国的多中心进行，预计将于2019年中开始招募首位患者。同时，DEINOVE已开始生产DNV3837的商业批量，为第三阶段临床试验做准备。艰难梭菌感染是一种严重的医疗相关感染，全球范围内发病率呈上升趋势。

洛杉矶，儿童医院洛杉矶首席科学官、Simms/Mann发育神经遗传学讲座教授Pat Levitt博士获得国家精神健康研究所资助，研究经验塑造大脑的关键发育窗口。Levitt博士的实验室致力于研究认知、社会和情绪行为背后的大脑连接是如何随时间建立的，旨在确定影响这些大脑回路发展的遗传因素。早期大脑发育主要由遗传信息驱动，但形成连接时存在特定的时间窗口，此时经验和环境因素可以改变大脑突触，塑造其成熟。尽管神经科学家知道这些窗口存在，但控制这些关键时期发生的机制仍然是个谜。更好的理解将为利用经验和其他发展因素促进健康大脑回路形成和功能的研究奠定基础。Levitt博士的团队发现，一种名为MET受体的基因在发育大脑中控制特定突触成熟的时机。新资助将使研究团队能够确定依赖MET正常功能形成健康连接的脑细胞，并使用先进的遗传工具在临床前模型中操纵MET时机，确定如何在发育过程中控制最佳可塑性窗口以促进学习和其他行为。这些研究由儿童医院洛杉矶的Kathie Eagleson博士和凤凰城亚利桑那大学医学院的Shenfeng Qiu博士等合作者共同进行。儿童医院洛杉矶是美国顶尖的儿童医院之一，拥有美国最大的儿科研究设施之一，也是

Ligand Pharmaceuticals与Cumulus Oncology签订了一项许可协议，授予Cumulus独家全球开发权和商业化VER250840的权利，这是一种使用Ligand的Vernalis设计平台（VDP）发现的口服、选择性、临床前Chk1激酶抑制剂。Ligand将获得前期许可费，并有权获得超过7600万美元的里程碑付款和按收入分级的单位数到高个位数范围的版税。此外，如果Cumulus实现特定的融资相关事件，Ligand还有权获得额外费用。VER250840是一种新型口服、选择性Chk1激酶抑制剂，在体外和体内预临床研究中已显示出针对多种肿瘤类型的Chk1靶向能力。Vernalis设计平台（VDP）由一支杰出的科学家团队组成，为合作伙伴提供设计分子以解决高度挑战性目标的服务。Cumulus Oncology将与DNA修复专家LXRepair和AI专家Intelligent Omics合作，为VER250840定义最佳的临床应用场景。