Abeona Therapeutics宣布获得美国FDA批准，开始一项针对CLN1疾病的新型一次性基因疗法ABO-202的1/2期临床试验。该疗法旨在通过AAV9载体将PPT1基因的副本递送到中枢神经系统细胞和周围器官。临床前研究显示ABO-202在动物模型中表现出良好的耐受性和显著疗效，有望为CLN1疾病患者提供新的治疗方案。

Crinetics Pharmaceuticals宣布启动一项针对健康志愿者的CRN01941 Phase 1临床试验，以评估该口服非肽类somatostatin受体亚型2（sst2）偏向性激动剂在治疗神经内分泌肿瘤（NETs）中的安全性、药代动力学和药效学。CRN01941旨在治疗起源于肠道、肺或胰腺神经内分泌细胞的NETs。该公司首席医疗官Alan Krasner表示，Crinetics致力于开发罕见内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新型疗法，并期待将CRN01941推进临床试验。该试验将招募最多119名健康男性和女性志愿者，分为三个阶段：单剂量递增剂量阶段、多剂量递增剂量阶段和老年受试者单剂量阶段。主要目标是评估CRN01941单剂量和多剂量的安全性和耐受性。神经内分泌肿瘤（NETs）是美国约17.1万名成年人中的一种罕见疾病，是继结肠癌之后的第二常见胃肠道恶性肿瘤。

Axsome Therapeutics公司宣布，其新型口服NMDA受体拮抗剂AXS-05在治疗重度抑郁症（MDD）的2期ASCEND临床试验数据将在美国临床精神药理学学会（ASCP）年会上进行口头和海报展示。此外，AXS-05在神经精神疾病临床开发的海报将在美国精神病学协会（APA）年会上展出。AXS-05由右美沙芬和安非他酮组成，具有多模态活性，旨在治疗MDD和其他中枢神经系统（CNS）疾病。Axsome Therapeutics正在开发多个CNS疾病治疗药物，包括AXS-05、AXS-07、AXS-09和AXS-12等，这些药物处于不同阶段的临床试验中。

miRagen Therapeutics公司宣布，其第二代microRNA-29模仿物在治疗肺纤维化方面展现出显著疗效。该药物在一系列临床前研究中有效减少了细胞外基质沉积。这一发现将在2019年美国胸科学会（ATS）会议上公布。研究显示，该药物在降低肺纤维化小鼠模型中的纤维化反应方面具有显著效果，且在较低剂量下可能比其他药物更有效。此外，该药物还能抑制胶原蛋白沉积，并保持正常肺泡结构。这些数据支持了microRNA-29在病理纤维化中的作用，以及microRNA-29替代品作为肺纤维化潜在治疗药物的可能性。

EXUMA Biotechnology及其附属公司上海普和医药宣布了两种针对复发或难治性四期转移性肾细胞癌（mRCC）患者的首个临床试验的CAR-T产品中期结果。这些数据在2019年癌症免疫治疗协会（CIMT）年会上展示，继续支持两种CAR-T产品CCT301-38（AXL）和CCT301-59（ROR2）在单一患者群体中剂量递增的可行性、比较安全性和药代动力学。该伞形临床试验设计由上海公共卫生临床中心（SPHCC）的负责人Tongyu Zhu，M.D.领导，首次在人类临床试验中使用AND逻辑门控制技术。该逻辑门设计利用肿瘤微环境（TME）将抑制性酸性TME转化为激活信号，从而最小化针对肿瘤的毒性。中期结果包括：无剂量限制性毒性，无针对产品的肿瘤外毒性迹象；在1 x 10^6 /kg剂量水平观察到CAR-T产品血液暴露高达80,000拷贝/ μg；早期放射学证据显示抗肿瘤活性，最佳反应为疾病稳定；在高度预治疗的受试者群体中，7名受试者中有6名存活，中位随访时间为140天。这些中期结果继续支持公司条件性活性生物制剂（CAB）-CAR-T技术在mRCC和其他目标阳性实体瘤中提高CAR-T疗法的安全性。EXUMA

Genkyotex公司宣布其研发的GKT831药物在治疗胆汁淤积性肝纤维化方面展现出良好的疗效。该药物在PBC Phase 2临床试验中，仅经过24周的治疗，就显著降低了患者的肝脏硬度。在严重纤维化患者中，GKT831使肝脏硬度降低了21%，与安慰剂组相比，GKT831治疗组的绝对降低值为2.7 kPa。此外，在MDR2敲除小鼠模型中，GKT831在治疗4周后就能迅速逆转纤维化，表明其具有快速的抗纤维化活性。GKT831已经在多种炎症和纤维化疾病的小鼠模型中显示出显著的疗效。Genkyotex公司致力于研发针对NOX酶的疗法，GKT831是其主要研发产品，目前正在进行PBC和DKD的临床试验，并有望在IPF等纤维化疾病中发挥积极作用。

Imago BioSciences公司宣布，其LSD1抑制剂IMG-7289的临床数据摘要被选为在2019年6月13日至16日在荷兰阿姆斯特丹举行的第24届欧洲血液学协会（EHA）大会上的口头报告。该摘要展示了IMG-7289在治疗对批准疗法耐药或不耐受的高或中-2风险骨髓纤维化的1/2a期临床试验数据。IMG-7289是一种小分子，能够抑制调节细胞因子表达和维持恶性造血干细胞/祖细胞自我更新的酶LSD1（KDM1A）。在非临床研究中，IMG-7289作为单一药物或与其他治疗药物联合使用，在多种髓系恶性肿瘤模型中表现出强大的体内疗效，包括骨髓增殖性肿瘤，如骨髓纤维化、原发性血小板增多症和真性红细胞增多症。此外，IMG-7289在非临床模型中与检查点抑制剂联合使用时对实体瘤也显示出活性。Imago BioSciences是一家专注于改善骨髓恶性疾病和免疫系统调节的临床阶段生物技术公司，目前正致力于治疗骨髓增生性疾病，包括急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征、原发性血小板增多症、骨髓纤维化和原发性血小板增多症。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA在治疗转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的二线或三线治疗中，作为单药治疗未能达到预定的主要终点——与化疗相比，总生存期（OS）无显著改善。该研究的主要终点未达到，因此其他终点未正式测试。KEYTRUDA在该试验中的安全性特征与之前报道的研究中治疗KEYTRUDA单药的患者观察到的特征一致，未发现新的安全担忧。结果将在即将举行的医学会议上公布。尽管对单药试验的结果感到失望，但Merck将继续研究KEYTRUDA在疾病早期阶段以及与化疗联合使用，以满足三阴性乳腺癌患者的未满足的医疗需求。KEYTRUDA的临床开发计划包括多个内部和外部合作研究，包括三个正在进行的TNBC注册使能研究。

Clovis Oncology在ISPOR年会上公布了Rubraca（鲁卡帕利）用于复发性卵巢癌维持治疗的3期ARIEL3研究数据，结果显示，接受Rubraca治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，在质量调整无症状时间（Q-TWiST）方面有显著改善，且Rubraca维持治疗在无进展生存期（PFS）方面继续提供显著益处。研究分析了质量调整PFS（QA-PFS）和Q-TWiST，结果显示Rubraca作为维持治疗在所有试验人群中保留了临床益处，并支持了其在ARIEL3研究中积极的获益-风险特征。研究还包括对患者的健康感知进行评估，以反映患者对毒性影响的整体体验。Rubraca是一种PARP1、PARP2和PARP3的小分子抑制剂，目前在美国和欧盟均已获得批准用于特定癌症的治疗。

Ocular Therapeutix公司宣布其OTX-TP药物的临床试验结果，该药物是一种用于降低青光眼和眼压增高的患者眼内压的药物。该试验未达到主要疗效终点，但OTX-TP治疗组的患者与安慰剂组相比，在所有九个时间点上都显示出眼内压的显著降低。OTX-TP在临床试验中表现出良好的耐受性，最常见的眼部不良事件为泪小管炎和泪腺结构紊乱。公司表示，OTX-TP有望解决患者服用眼药水的问题，并期待与FDA讨论试验结果以确定下一步临床开发计划。

Insmed公司宣布，其药物ARIKAYCE在治疗难治性鸟分枝杆菌复合群（MAC）肺病的三期CONVERT研究中显示出积极结果。该研究显示，与单独使用指南疗法（GBT）相比，添加ARIKAYCE可显著提高患者持续和持久的痰培养转阴率。这些数据在德克萨斯州达拉斯举行的美国胸科学会（ATS）国际会议上公布。此外，研究还展示了ARIKAYCE在治疗由鸟分枝杆菌复合群引起的NTM肺病以及由鸟分枝杆菌脓肿引起的NTM肺病中的药代动力学数据。ARIKAYCE于2018年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，成为首个用于治疗难治性MAC肺病的药物。

AzurRx BioPharma在2019年消化疾病周会议上发布了其领先候选药物MS1819-SD的新数据，该药物是一种用于治疗慢性胰腺炎患者外分泌胰腺功能不全（EPI）的重组脂肪酶。研究结果显示，在最高剂量2,240 mg/天下，MS1819-SD在改善粪便一致性、减少排便次数、降低脂肪便发生率等方面均达到统计学上的显著性。此外，研究还观察到患者腹部不适有所减轻。这些数据表明MS1819-SD具有改善EPI患者营养状况和消化便利性的潜力，并显著减少相关症状。

Vedanta Biosciences宣布，其在圣地亚哥举行的消化疾病周2019会议上展示了VE303（一种用于治疗复发性艰难梭菌感染的新颖口服活菌疗法）的长期积极数据。这些数据基于1a/1b期研究，显示VE303在23名成人中表现出安全性和耐受性，并加速了肠道菌群在抗生素治疗后恢复。Vedanta Biosciences正在开展一项2期临床试验，以评估VE303在复发性艰难梭菌感染患者中的安全性和有效性。VE303是一种由纯克隆细菌细胞库生产的标准化药物产品，旨在恢复肠道菌群，对抗艰难梭菌等病原体。Vedanta Biosciences是一家专注于基于人类微生物群细菌的理性定义共生体的免疫介导疾病新疗法开发的公司。

Endonovo Therapeutics与Veterans Healthcare Supply Solutions达成长期合作协议，涉及SofPulse产品在退伍军人管理局和国防部医疗设施的分销。Endonovo首席执行官Alan Collier表示，VHSS团队在销售、营销和医疗设备分销方面表现卓越，此次合作将支持VHSS的使命。该协议不仅包括直接交付所有医疗机构，还涵盖了对VHSS的900名联邦合同官员的访问以及其拥有先进ERP和WMS系统的分销中心。VHSS总裁Gary Skura表示，与Endonovo的合作将有助于提供尖端产品和服务给联邦政府医疗保健受益人。VHSS成立于2010年，总部位于佛罗里达州杰克逊维尔，是一家专注于联邦医疗市场的多元化医疗设备和医疗用品分销商。Endonovo Therapeutics是一家商业阶段的非侵入式可穿戴电疗设备开发商，其产品组合包括治疗伤口愈合、疼痛、术后疼痛和水肿、心血管疾病、慢性肾病和中枢神经系统疾病等。

Gotham Therapeutics与ZoBio合作，在RNA修饰蛋白的新型药物研发领域取得重要进展。双方共同完成了针对METTL3/METTL14复合物的基因至先导候选药物阶段的任务，并计划对一系列小分子候选药物进行进一步评估。此次合作利用了ZoBio在生物物理药物发现和结构生物学方面的独特能力，通过蛋白质工程和表面等离子共振技术，成功发现和验证了多个具有潜力的药物分子，并深入理解了这些分子的作用机制。这一成果验证了Gotham Therapeutics的半虚拟模型和与顶级合同研究组织的合作网络，为后续项目奠定了基础。

Avalon GloboCare Corp.与麻省理工学院达成合作，利用AI增强的“QTY Code”技术进行细胞治疗新药靶点研究。该技术可提高设计肽和蛋白质的溶解性，拓展针对癌症和其他疾病的治疗靶点。Avalon将与MIT教授Robert S. Langer和Shuguang Zhang合作，开发针对细胞因子释放综合征、T细胞白血病等疾病的新一代疗法，并研究免疫细胞重工程的新方法。Avalon CEO和总裁David Jin表示，与MIT的合作将丰富其创新研发目标，并与先进的生产设施和临床管理无缝对接。Avalon致力于推动创新细胞治疗技术，提供战略咨询和外包服务，在液体活检、细胞免疫治疗和再生医学领域占据领先地位。

瑞士Pratteln，2019年5月21日——Santhera Pharmaceuticals公司宣布与巴塞尔大学Biozentrum合作，推进LAMA2缺陷型先天性肌营养不良症（LAMA2 MD或MDC1A）的基因治疗研究。该项目获得瑞士创新基金Innosuisse的资助，双方将共同投资120万瑞士法郎用于这一临床前研究合作。Santhera与巴塞尔大学Biozentrum的Markus Rüegg教授合作，Rüegg教授是LAMA2 MD新型基因治疗方法的先驱。该研究利用两种由细胞外基质蛋白（agrin、laminin和nidogen）的域构成的连接蛋白，在小鼠模型中成功克服了肌肉纤维的结构和功能损失，为疾病修饰潜力提供了强有力的临床前证据。这项由Rüegg教授及其同事开发的基因治疗策略将探索通过标准病毒载体进行基因传递的可行性，为后续的临床工作奠定基础。Santhera致力于推进其神经肌肉管线，并基于其在神经肌肉疾病药物开发方面的领先专业知识，与Biozentrum的专家合作，将这一新型基因治疗策略推进到临床应用。