Sensorion与法国巴斯德研究所签署了一项研究合作协议，赋予Sensorion在基因治疗领域获得独家许可的权利，用于开发治疗听力障碍的药物。该协议包括对Otoferlin和Usher Type 1等基因治疗项目的独家许可权，以及对遗传性单基因聋病研究项目的优先权。Sensorion将利用巴斯德研究所的基因治疗项目，开发新的诊断工具、改善患者医疗途径或开发治疗听力障碍的治愈性治疗方法。该协议标志着Sensorion在研发领域的重大里程碑，有助于其提供针对内耳疾病的预防、治疗和恢复的广泛治疗方案。

CALECIM Cosmeceuticals，生物技术公司CellResearch Corporation的全资子公司，与A. Menarini Asia-Pacific Holdings Pte. Ltd.（Menarini Asia-Pacific）达成重大合作，覆盖区域内六个最大护肤市场：中国大陆、香港、泰国、马来西亚、菲律宾和印度尼西亚，将CALECIM的全球影响力扩展至超过17亿人的市场。双方合作旨在满足亚太地区日益增长的皮肤科需求，将CALECIM在新加坡研发的全系列产品引入该地区，包括从研发到商业化的完整流程。这一合作标志着CALECIM在品牌发展中的重要一步，同时Menarini Asia-Pacific凭借其强大的销售和营销实力，助力CALECIM在快速发展的美容市场中进一步确立品牌地位。

诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Piqray（alpelisib，原名BYL719）与fulvestrant联合使用，用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体-2阴性（HR+/HER2-）、PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌患者。该治疗需在患者接受基于内分泌的方案后出现进展时进行。Piqray是针对PIK3CA突变的治疗，可能有助于克服HR+晚期乳腺癌的内分泌耐药性。该批准基于SOLAR-1 III期临床试验的结果，该试验显示，与单独使用fulvestrant相比，Piqray加fulvestrant将HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的无进展生存期（PFS）几乎翻倍。FDA的批准预计将改变晚期乳腺癌的治疗方式，医生现在可以测试PIK3CA生物标志物，并根据患者的癌症基因组特征制定治疗方案。

Pfizer公司宣布一项关于LYRICA（pregabalin）作为辅助治疗5至65岁原发性全身性强直-阵挛（PGTC）癫痫患者的III期临床试验未达到其主要终点。LYRICA治疗并未显著降低与安慰剂相比的癫痫发作频率。LYRICA在美国未批准用于治疗PGTC发作。该研究是美国食品药品监督管理局（FDA）的一项上市后承诺。Pfizer全球首席医疗官Juan Ovalle表示，这些数据有助于我们更好地理解儿童癫痫，并反映了我们通过上市后研究推进科学知识的责任。LYRICA目前在全球130多个国家和地区批准用于多种适应症，包括治疗纤维肌痛、糖尿病神经痛、脊髓损伤神经痛和带状疱疹后疼痛。LYRICA在美国还被批准作为4岁及以上儿童部分性发作癫痫的辅助治疗药物。

Incyte公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Jakafi（ruxolitinib）用于治疗12岁及以上成年人和儿童患者的糖皮质激素难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）。Jakafi是该适应症首个也是唯一获FDA批准的治疗药物。这一批准基于REACH1研究的数据，该研究评估了Jakafi与皮质类固醇联合使用在糖皮质激素难治性II-IV级急性GVHD患者中的疗效。Jakafi的批准标志着Incyte在美国的第三个适应症，强调了该公司致力于为有需要的患者提供创新药物。GVHD是一种可能发生在同种异体干细胞移植后的疾病，导致捐赠的细胞引发免疫反应并攻击移植受体的器官，引起显著的发病率和死亡率。约有一半的急性GVHD患者对糖皮质激素反应不足，这使得治疗极具挑战性。Jakafi的批准为这些患者提供了新的治疗选择。

AveXis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）用于治疗2岁以下患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童，这些儿童在生存运动神经元1（SMN1）基因中存在双等位基因突变。Zolgensma旨在通过提供人类SMN基因的功能性副本来治疗SMA的遗传根源，通过单次静脉（IV）输注持续SMN蛋白表达来阻止疾病进展。Zolgensma是FDA批准用于治疗SMA的首个也是唯一一个基因疗法，包括那些在诊断时无症状的患者。该疗法在临床试验中显示出显著的疗效，为SMA患者家庭带来了前所未有的希望。

NeoImmuneTech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准国家癌症研究所癌症研究中心进行Hyleukin-7™的IND申请，旨在评估该长效T细胞增强剂在化疗后老年癌症幸存者中增强免疫重建和疫苗反应的效果。该研究旨在测试Hyleukin-7能否增强老年受试者对选定疫苗的特异性免疫反应。Hyleukin-7是一种长效人IL-7，具有增强免疫重建和免疫增强的作用。NeoImmuneTech正在开发Hyleukin-7作为免疫肿瘤（IO）辅助药物，以与其他癌症治疗方法联合使用，如免疫检查点抑制剂或化疗/放疗。Hyleukin-7在健康受试者和癌症患者中进行的临床试验中显示出良好的耐受性和剂量依赖性CD4+和CD8+ T淋巴细胞计数增加。

Applied Therapeutics公司在欧洲心脏病学会第6届世界急性心力衰竭大会上展示其新型药物AT-001的数据，该药物针对糖尿病心肌病（DbCM）这一未被满足的医疗需求，具有显著的安全性和生物活性。研究显示，AT-001在约120名2型糖尿病患者中表现出良好的耐受性，并有效抑制了醛糖还原酶，减轻了心脏损伤。公司计划于今年晚些时候启动AT-001的DbCM关键性2/3期临床试验。

诺辉健康宣布完成6000万美元C轮融资，由鼎珮集团领投，君联资本、软银中国等跟投，瑞士信贷担任财务顾问。公司计划加大研发投入，扩大产品体系，提升市场拓展能力。诺辉健康专注于癌症早期筛查，已开发肠癌筛查服务“常卫清”和肺癌辅助诊断产品“费证清”，这两项技术被写入中国官方共识，成为推荐使用的癌症早诊筛查手段。此外，公司还推出便隐血自测器“噗噗管”。至今，诺辉健康累计获得逾亿美元投资，包括A轮1500万美元和B轮2000万美元融资。

在2019年5月24日的年度ARThritis Soirée活动中，加拿大不列颠哥伦比亚省政府宣布为关节炎研究提供200万美元的资金支持，使得该活动的筹款总额达到235.5万美元。此次活动由Health Minister Adrian Dix主持，旨在帮助Arthritis Research Canada继续改善不列颠哥伦比亚省关节炎患者的生命质量，并减轻该疾病对医疗保健系统的负担。Arthritis Research Canada是北美最大的临床关节炎研究机构，该年度活动得到了众多赞助商、嘉宾、捐赠者、志愿者和活动主持人的支持。今年的活动还邀请了歌手Mike Reno及他的全明星乐队进行表演。Arthritis Research Canada的Scientific Director Dr. John Esdaile强调，该机构的研究专注于关节炎的预防、早期诊断和改善治疗，并感谢所有参与ARThritis Soirée的人们的慷慨支持以及不列颠哥伦比亚省政府的资金支持。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司的ZOLGENSMA基因疗法用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童患者，这是基于REGENXBIO的NAV技术平台首次获得监管批准。ZOLGENSMA的上市将为REGENXBIO带来首个商业产品销售收入。预计2019年ZOLGENSMA将在欧洲和日本获得更多批准。REGENXBIO公司表示，ZOLGENSMA的批准是NAV技术、基因治疗以及SMA患者和家庭的重大里程碑。ZOLGENSMA是基于REGENXBIO的NAV技术平台，由其创始人及合作者在宾夕法尼亚大学领导，旨在通过一次治疗纠正遗传缺陷，提供SMN1基因的功能性副本。REGENXBIO已从AveXis获得3.5百万美元的里程碑付款，并在ZOLGENSMA累计销售额达到10亿美元时，有望获得额外的8000万美元商业里程碑付款。ZOLGENSMA正在欧洲和日本进行监管审查，预计今年晚些时候获得批准。

NeoImmuneTech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准国立癌症研究所癌症研究中心开展一项针对Hyleukin-7的IND申请，这是一种长效T细胞增强剂，旨在提高化疗后老年癌症幸存者的免疫重建和疫苗反应。该研究旨在测试Hyleukin-7是否能增强老年受试者化疗后对选定疫苗的特定免疫反应。Hyleukin-7在健康受试者和癌症患者中的多剂量递增试验中显示出良好的耐受性和CD4+和CD8+ T淋巴细胞计数的剂量依赖性增加。NeoImmuneTech正在积极进行多项概念验证临床试验，以开发Hyleukin-7作为免疫肿瘤（IO）药物，与其他癌症治疗药物如免疫检查点抑制剂或化疗/放疗联合使用。

Exiris是欧洲培训网络MAGICBULLET的一部分，该网络由欧盟于2015年作为HORIZON 2020研究与创新计划的一部分启动。该网络开发了多种结合肿瘤特异性肽和强效细胞毒性药物的肽药物偶联物。MAGICBULLET联盟自那时起已获得约3750万欧元资金，用于开发新型生化偶联物以用于抗肿瘤治疗。MAGICBULLET Reloaded预计将获得超过3900万欧元的额外资金，用于2019年至2022年期间的研究。ETN MAGICBULLET Reloaded联盟由来自不同欧洲大学、研究机构和公司的18个研究团队组成。在第一轮资金期间，构建并测试了所谓的肽药物偶联物（PDCs），其中使用小肽而非抗体如ADCs来靶向肿瘤，并将其与隐花素连接。这种PDCs的潜在优势是它们能更好地穿透实体肿瘤。现在，MAGICBULLET Reloaded的研究领域正在扩展，包括以叶酸或肽作为归巢装置的偶联物，以及HDAC抑制剂或微管结合剂作为毒素。

Gedeon Richter Plc（Richter）和Seqirus Pty Ltd（Seqirus）宣布签订独家许可协议，共同在澳大利亚和新西兰商业化推广cariprazine。根据协议，Richter负责产品供应，Seqirus负责在澳大利亚和新西兰的产品注册及商业化。Richter将从Seqirus获得前期付款和里程碑付款。该合作旨在为全球患有精神疾病的患者提供cariprazine，该产品是针对精神分裂症的创新治疗手段，对Seqirus在澳大利亚和新西兰的产品组合具有重要意义。Richter总部位于匈牙利布达佩斯，是一家在东欧具有重要影响力的制药公司，其产品涵盖多个治疗领域，包括妇女保健、中枢神经系统及心血管领域。Seqirus是澳大利亚和新西兰一家综合性的制药公司，专注于专科和初级保健药品及疫苗，是CSL Limited（ASX: CSL）的一部分。

Inventiva公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对lanifibranor的PPAR靶点类药物的临床暂停，允许进行长达六个月以上的长期临床试验。这一决定是基于对药物候选人的两年致癌性研究的审查，结果显示lanifibranor不显示任何与人类相关的致癌效应，与其它单PPARg和双PPARa/g激动剂形成对比。这一里程碑的达成消除了lanifibranor在NASH治疗中进入III期临床试验的关键障碍。Inventiva正在评估lanifibranor在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期临床试验中的效果，而NASH目前尚无批准的治疗方法。

Constellation Pharmaceuticals公司将于6月4日在芝加哥Hyatt Regency McCormick Place举办分析师/投资者会议，会议将包括关于骨髓纤维化（MF）的概述，介绍其BET抑制剂CPI-0610在治疗MF中的潜力，以及MANIFEST临床试验的阶段性数据回顾。会议还将有两位骨髓纤维化领域的专家进行讨论，并提供网络直播。此外，公司正在开发针对骨髓纤维化、去势抵抗性前列腺癌和其他癌症的BET抑制剂CPI-0610以及EZI2抑制剂CPI-1205和CPI0209，并致力于探索更多影响基因表达的新靶点。

VBL Therapeutics公司CEO Dr. Dror Harats将在2019年BIO国际大会上发表公司演讲，内容涉及VB-111的最新进展，包括本周在2019年ASCO年会上的数据。VB-111是一种潜在的一类抗癌治疗候选药物，目前正在进行卵巢癌的OVAL潜在注册3期关键试验。该药物在美国和欧洲获得了孤儿药资格，在美国获得了针对rGBM患者生存期延长的快速通道资格。此外，VB-111在2期临床试验中成功证明了其在放射性碘难治性甲状腺癌和复发性铂耐药性卵巢癌中的概念验证和生存益处。VBL Therapeutics是一家专注于发现、开发和商业化一类癌症治疗药物的生物制药公司，其领先的产品候选药物ofranergene obadenovec（VB-111）是一种一类、靶向的抗癌基因治疗剂，正在开发用于治疗多种实体瘤。