Decibel Therapeutics公司宣布，其研发用于预防顺铂诱导性听力损失的药物DB-020在健康志愿者中的安全性及耐受性已通过1a期临床试验，并在同行评审期刊《Investigational New Drugs》上发表。该试验结果显示DB-020在健康志愿者中安全且耐受性良好，并证实了DB-020的给药仅导致微小的系统性钠硫代硫酸盐增加，表明DB-020对顺铂全身疗效无影响。基于健康志愿者试验的积极结果，Decibel已启动1b期临床试验，评估DB-020在顺铂治疗患者中的安全性和预防听力损失的有效性。DB-020由一种新型硫代硫酸钠配方组成，通过耳内注射给药，旨在减少全身暴露并防止听力损失，同时不影响顺铂对全身癌细胞的治疗效果。Decibel Therapeutics致力于开发针对听力损失和平衡障碍的综合药物发现、开发和转化研究平台，旨在恢复听力及平衡功能。

Scholar Rock公司宣布在《科学转化医学》期刊上发表了一篇关于TGFβ1激活抑制剂的研究，旨在克服对检查点抑制剂疗法的原发性耐药。该研究基于预临床数据，展示了TGFβ1在原发性耐药中的关键作用，并指出高度特异性的TGFβ1激活抑制剂有潜力克服这一挑战。Scholar Rock公司首席科学官Alan Buckler博士表示，他们将在今年下半年从针对实体瘤患者的SRK-181一期概念验证试验中获得早期见解。此外，这些发表的数据进一步验证了Scholar Rock公司开发抗体以局部和选择性靶向生长因子前体形式的专有平台，旨在避免传统方法中抑制生长因子所导致的剂量限制性毒性。研究显示，SRK-181作为一种高效和高度选择性的TGFβ1激活抑制剂，在预临床研究中显示出克服原发性耐药的潜力，并有望扩大从检查点抑制剂疗法中受益的患者群体。

AlloVir公司宣布其领先的同种异体T细胞免疫疗法Viralym-M（ALVR105）获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）的患者中的病毒疾病和感染。Viralym-M针对六种常见的病毒病原体：BK病毒、巨细胞病毒、人类疱疹病毒-6、爱泼斯坦-巴尔病毒、腺病毒和JC病毒，旨在治疗和预防免疫抑制个体中由这些病原体引起的严重病毒疾病。此外，Viralym-M还获得了EMA的优先药物（PRIME）指定和FDA的再生医学高级治疗（RMAT）指定。AlloVir计划在2020年启动Viralym-M的3期关键性和2期概念验证研究，针对六种常见、破坏性和致命的病毒病原体。EMA授予孤儿药指定，以支持治疗或预防在欧洲联盟中影响不到1万人中的生命威胁或慢性致残条件的产品的开发。孤儿药指定为公司提供包括市场独家权、减少监管费用和协议协助等激励措施。Viralym-M是一种针对免疫抑制个体中六种常见病毒病原体的同种异体、现货、多病毒特异性T细胞疗法，在2期概念验证研究中显示出积极结果。AlloVir是一家专注于开发新型细胞疗法，以恢复对生命威胁性病毒疾病的自然免疫的公司。

ImCheck Therapeutics宣布在法国马赛启动了一项名为EVICTION的I/IIa期临床试验，旨在评估其新型γδT细胞激活型单克隆抗体ICT01在晚期实体瘤和血液肿瘤患者中的安全性、耐受性和活性。ICT01靶向Butyrophilin 3A（BTN3A）的细胞外结构域，BTN3A是免疫调节靶点超家族的成员。该试验已在法国、比利时和西班牙获得监管批准，在英国、德国和美国也有望获得批准。EVICTION试验分为两部分，旨在评估ICT01作为单药治疗和与免疫检查点抑制剂联合治疗的效果。ICT01具有激活γ9δ2T细胞的能力，这些细胞是先天免疫系统的一部分，负责对肿瘤和感染的免疫监视。该试验的目的是为癌症患者提供新的治疗选择。

Oncopeptides AB宣布，其关键性HORIZON研究最终结果显示，melflufen在治疗难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中展现出良好的疗效和安全性，与2019年12月美国血液学会（ASH）会议上发布的临时数据相比，整体缓解率（ORR）有所提高。这些数据证实了melflufen在治疗RRMM患者中的潜力，并支持Oncopeptides提交新药申请（NDA）以加速批准。研究还验证了Oncopeptides的PDC平台，并计划在第二季度末提交NDA。

日本生物技术公司Healios正在开发针对急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和缺血性中风的新疗法，使用干细胞产品HLCM051（MultiStem®）。公司正在进行日本第二阶段临床试验，以确认HLCM051在肺炎引起的ARDS患者中的安全性和有效性。ARDS是严重疾病患者突然出现的急性呼吸衰竭症状的总称，其主要原因是严重肺炎、败血症、创伤等，这些疾病或损伤会激活炎症细胞，导致肺部组织受损，进而引起肺部积水，导致急性呼吸衰竭。根据武汉新冠病毒（COVID-19）早期病例数据，31%至41.8%的住院患者发展为ARDS，其中54%至93%的患者死亡，表明ARDS是COVID-19患者的主要死亡原因。Healios正在与医疗专家和药品医疗器械管理局（PMDA）讨论如何推进COVID-19患者的临床试验。此外，美国合作伙伴公司Athersys宣布，Multistem被美国卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）指定为针对COVID-19引起的ARDS的“高度相关”治疗剂。

Inflazome公司宣布其新型药物Inzomelid在Phase I临床试验中取得成功，并显示出对CAPS患者治疗的积极效果。Inzomelid是一种针对NLRP3炎症小体的口服小分子抑制剂，旨在治疗由慢性有害炎症引起的多种疾病。该研究显示，Inzomelid在健康受试者中的药代动力学特征良好，且安全性高。此外，Inzomelid在CAPS患者中表现出快速的临床改善和缓解。Inflazome的另一款NLRP3炎症小体抑制剂Somalix也已完成Phase I试验，并计划于2020年进入Phase II试验。Inflazome致力于开发针对炎症疾病的口服药物，以解决临床未满足的需求。

瑞士初创公司「Aktiia」获得610万美元融资，由Redalpline领投，此前已完成410万美元种子轮融资。公司成立于2018年，总部位于瑞士纳沙泰尔，专注于无袖血压监测器研发，其联合创始人兼CEO Mattia Bertschi和CTO JosepSolà曾在CSEM研究心脏信号语言，致力于解决高血压诊断难题。公司推出的无袖式血压计手环，配备光学传感器和血压测量软件，可全天候监测血压，帮助用户长期监测、诊断高血压及防治心血管疾病。新资金将助力「Aktiia」产品推向市场，造福更多高血压患者。

法国制药公司Ipsen宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）及其他多个国家的药品监管机构已批准其重新开始对14岁及以上年龄的纤维骨化性纤维发育不良（FOP）患者进行palovarotene药物的临床试验。这一决定是基于对III期MOVE试验初步数据的分析，以及独立数据监测委员会（IDMC）的建议。Ipsen表示，将继续与患者团体和研究人员合作，尽快重启试验，并致力于将palovarotene带给FOP患者。同时，Ipsen正在处理FDA关于14岁以下儿童FOP和多发骨软骨瘤（MO）研究的部分临床暂停问题，并决定终止MO-Ped试验。

韩国SEONGNAM-SI，Qurient公司宣布，其研发的口服新型抗生素telacebec（Q203）在治疗结核病（TB）的II期临床试验中取得积极成果，并发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。TB是一种主要影响肺部的严重细菌感染，是全球十大死因之一。2018年，约有1000万人感染TB，150万人死亡。试验涉及61名新诊断的、对利福平和异烟肼敏感的肺结核患者，结果显示telacebec在不同剂量下均能有效减少痰液中活菌数量，且不良事件发生率可接受，无严重不良反应。该试验由南非全球结核病专家领导，Qurient公司CEO和CSO表示，这一成果为结核病治疗带来了新的希望，有望实现“100%有效治疗方案”，使药物敏感性和耐药性结核病之间的区别成为过去。Telacebec是针对结核分枝杆菌细胞色素bc1复合物的选择性抑制剂，具有高效特异性，可有效治疗结核病和布氏杆菌病。Qurient公司是一家在韩国交易所上市的生物制药公司，拥有多个处于不同阶段的研发项目。

ProQR Therapeutics宣布将在3月31日公布其针对Usher综合征和非综合征性视网膜色素变性成年患者的QR-421a Phase 1/2 Stellar试验的三个月中期分析结果，并将通过投资者电话会议详细讨论。QR-421a是一种针对USH2A基因exon 13突变导致的视力丧失的RNA疗法，旨在通过exon跳跃技术恢复Usherin蛋白功能，以停止或逆转患者的视力丧失。Stellar试验是一项双盲、随机、为期24个月的试验，旨在探索不同剂量水平的QR-421a单次玻璃体注射和安慰剂假手术对视力丧失的安全性和有效性。Usher综合征是导致听力丧失和失明的首要原因，而Usher综合征2型和非综合征性视网膜色素变性可由USH2A基因突变引起。目前，针对USH2A基因突变引起的视力丧失尚无批准或处于临床开发阶段的药物治疗方法。

ScitoVation与法国的合同服务、研究和生命科学工具提供商BioPredic International宣布在美洲开展合作，共同推广HepaRG® immortal liver细胞系。ScitoVation将作为BioPredic在美洲的首选合作伙伴，提供合同服务、产品开发和技术支持。双方将推出一系列与肝毒性、线粒体毒性、药物代谢和疾病建模相关的HepaRG®检测服务。合作旨在提供更具生理相关性的三维模型，同时结合传统的二维HepaRG®体外模型，扩大用户服务范围。ScitoVation还将开发新型方法和计算模型，从涉及HepaRG®细胞的体外实验中获得等效的人体剂量暴露。

任务文本指出，无法提供新闻发布会的完整文本。

Orthofix Medical Inc. 完成了对FITBONE®骨内延长系统的资产收购，该系统用于股骨和胫骨的肢体延长，并包括该技术的其他潜在应用，如无融合手术的FITSPINE®系统，用于治疗早期脊柱侧弯。此次收购使Orthofix成为唯一提供全面内固定和外固定解决方案的骨科公司。收购包括与德国私营公司Wittenstein SE达成的1800万美元现金结算和制造供应合同。FITBONE系统将成为Orthofix Extremities解决方案组合的一部分，包括TL-HEX™计算机辅助环形固定系统和八板引导生长系统™，用于治疗儿童患者的角度生长畸形。该系统在超过15个国家进行了3500多例手术。

Avectas与Vycellix宣布合作，共同推进下一代细胞与基因治疗优化制造解决方案的发展。此次合作由NextGenNK促进，旨在通过其工业合作伙伴之间的互动，加速基于NK细胞的免疫疗法的研究与进步。

生物技术公司Prevail Therapeutics报告了截至2019年12月31日的全年财务结果，并回顾了近期业务亮点。公司正在推进其基于AAV9的基因疗法候选药物的临床试验，包括针对帕金森病（PD-GBA）、神经元性戈谢病（nGD）和额颞叶痴呆（FTD-GRN）的治疗。此外，公司还获得了孤儿药和罕见儿科疾病指定，以及快速通道指定。2019年，公司的研发和一般及行政费用增加，但现金储备充足，预计将支持到2022年上半年。

Cerus公司宣布与加州公共卫生部门、加州大学欧文分校疫苗研发实验室、Vitalant研究机构、加州国家灵长类动物研究中心和Enable生物科学公司等机构合作，成立一个研究小组，旨在优化针对COVID-19患者的康复期血浆疗法。该研究小组旨在确定影响康复期血浆疗效的关键特征，包括抗COVID-19抗体的水平和性质、最佳采集时间、剂量以及这些因素如何影响对治疗方案的响应。随着社区中康复期或无症状COVID-19个体的增加，康复期血浆的来源变得更加丰富。研究表明，从康复的COVID-19患者收集的抗体可以防止细胞感染，并在COVID-19灵长类动物模型中提供保护。