AstraZeneca与Silence Therapeutics合作，旨在发现、开发和商业化针对心血管、肾脏、代谢和呼吸系统疾病的小干扰RNA（siRNA）疗法。该合作将利用Silence Therapeutics成熟的siRNA平台，识别和推进基于肝脏的靶点，并开发针对心脏、肺和肾脏等组织的新递送方法。针对这些组织的靶向递送为治疗心血管、肾脏、代谢和呼吸系统疾病提供了新的机遇。AstraZeneca生物制药研发执行副总裁Mene Pangalos表示，与Silence Therapeutics的合作为药物发现工具箱增添了令人兴奋的新模式siRNA，并可在心血管、肾脏、代谢和呼吸系统等领域应用，以靶向传统药物发现方法难以达到的新通路。Silence Therapeutics执行董事长Iain Ross表示，与AstraZeneca的合作是对其专有siRNA平台的进一步验证，不仅提供了与特定肝脏表达基因靶点合作的机会，还能与领先公司合作，实现siRNA分子对心脏、肾脏和肺等组织的靶向递送。siRNA是一种双链RNA分子，通过在细胞内影响蛋白质生产来提供新的治疗干预机会，通过靶向RNA来防止疾病蛋白的产生。Ast

美国Exelixis公司宣布，其合作伙伴武田药品公司（Takeda）在日本获得批准，可以生产和销售CABOMETYX（卡博替尼）片剂，用于治疗不可手术切除或转移性肾细胞癌（RCC）。这一批准基于三项临床试验的结果：METEOR、CABOSUN和Cabozantinib-2001。Exelixis公司总裁兼首席执行官Michael M. Morrissey表示，CABOMETYX的批准是日本肾癌患者的一个重要里程碑。根据Exelixis和Takeda的合作和许可协议，Exelixis有资格从Takeda那里获得3100万美元的里程碑付款，这是CABOMETYX在日本首次商业销售不可手术切除或转移性RCC时发生的。

BELLUS Health Inc.宣布已完成与adMare BioInnovations' NEOMED Institute的交易，收购了BLU-5937和相关的P2X3拮抗剂知识产权资产。交易以4,770,000股公司普通股作为对价，占公司完全摊薄股本的7.3%。双方终止了2017年的许可协议，公司不再对adMare或任何第三方承担义务。公司已向加拿大证券监管机构和美国证券交易委员会提交了相关文件。BELLUS Health专注于开发治疗慢性咳嗽和其他超敏反应相关疾病的创新疗法。

法国公司MedinCell与全球健康机构Unitaid签订了一项最高达6400万美元的三年期拨款协议，旨在加速长效技术在低收入和中等收入国家（LMICs）的影响。该拨款用于资助一种3个月长效注射用ivermectin（一种用于治疗多种寄生虫感染的药物）的配方和临床前活动，以中和疟疾的传播媒介。MedinCell将授予药品专利池非独家许可，以确保最终产品在LMICs的公共部门分销。MedinCell将保留该产品在全球范围内的所有其他营销权利以及ivermectin可能产生影响的额外适应症。MedinCell已获得超过2500万美元的拨款，来自主要的国际非营利基金会和组织。疟疾在91个国家流行，影响着全球50%的人口。MedinCell的CTO Christophe Roberge表示，他们的目标是中和携带并传播疟原虫的按蚊，在它们叮咬经过治疗的群体后，从而打破传播链。3个月长效ivermectin单次注射将有助于消除限制短期治疗（如口服治疗）大规模采用的物流障碍。Unitaid的目标是扩大急需药物和诊断的获取。MedinCell是继利物浦大学和华盛顿大学之后，第一个获得Unitaid支持以开发和商业化长效药物私

Leading BioSciences公司宣布，其领先化合物LB1148在心血管手术后的肠道功能恢复时间上比安慰剂组提高了30%，这一改善使得ICU的平均住院时间缩短了1.1天，医院平均住院时间缩短了1.2天。LB1148在研究中显示出安全性和良好的耐受性。这项II期临床试验是一项随机、双盲、平行、安慰剂对照试验，共有120名接受冠状动脉旁路移植术（CABG）和/或心脏瓣膜置换术的患者参与。试验的主要终点是LB1148治疗与安慰剂相比的肠道功能恢复时间。此外，公司还计划进行类似的研究，以改善胃肠道手术后的肠道功能恢复并减少术后粘连。这些结果证明了LB1148在改善术后肠道功能方面的潜力，有望缩短患者的恢复时间，减少住院时间，从而降低医疗成本。

Rafael Pharmaceuticals宣布其关键性3期临床试验AVENGER 500已招募超过75%的500名患者，该试验旨在评估其领先化合物CPI-613（devimistat）与改良FOLFIRINOX（mFFX）联合作为一线治疗转移性胰腺癌的疗效和安全性。公司在疫情期间成立了COVID-19特别小组，以确保临床试验的顺利进行和患者安全。CPI-613是一种针对癌细胞线粒体中能量代谢酶的抗癌药物，旨在提高癌细胞对化疗药物的敏感性。FDA已批准其在胰腺癌和急性髓系白血病中进行3期临床试验，并授予孤儿药地位。Rafael Pharmaceuticals致力于开发针对难以治疗的癌症的代谢肿瘤学疗法。

AXIM® Biotechnologies的子公司Sapphire Biotech完成了新型化合物SPX-1009的预临床药物研究，该化合物在抑制转移方面比其母化合物SBI-183强10倍。SPX-1009在体外抑制肿瘤侵袭和转移方面表现出显著效果，预计将有助于控制肿瘤细胞增殖和转移。Sapphire计划开展动物研究，以证明SPX-1009在抑制肿瘤生长和转移方面的强大作用。AXIM® Biotechnologies致力于研发植物和实验室衍生的抗癌和抗癌药物，旨在通过创新药物递送系统、基于大麻素的活性药物成分和新型疗法，寻找新的诊断和治疗癌症的方法。

加拿大阿尔金诺制药公司向韩国食品药品安全部提交了针对其药物NP-120（Ifenprodil）的COVID-19二期临床试验申请，该试验旨在测试该药物对重症肺炎患者的治疗效果。这是一项40名患者的试验，主要目标是测量患者血氧水平以评估肺功能改善情况，次要目标包括死亡率、机械通气率和患者咳嗽和呼吸困难的主观感受。公司相信Ifenprodil有可能减轻COVID-19感染的严重程度和持续时间，并可能限制患者发展为需要呼吸机和插管的情况。阿尔金诺是一家专注于将已批准药物重新用于新疾病治疗的制药公司，目前正致力于开发NP-120的专有注射和缓释剂型。

Tricida公司宣布，其药物候选物veverimer（TRC101）将在2020年3月25日至29日举行的美国肾脏基金会春季临床会议上进行多场展示。veverimer是一种非吸收性口服聚合物，旨在治疗慢性肾病（CKD）患者的代谢性酸中毒。会议将展示veverimer临床试验的数据和ULTIMA CKD登记研究，包括对血清碳酸氢盐和身体功能的影响、代谢性酸中毒对CKD进展和身体功能的影响，以及veverimer的作用机制和效果。Tricida公司正在进行的VALOR-CKD确认性上市后试验，其新药申请（NDA）已通过加速审批程序接受美国食品药品监督管理局（FDA）的审查，预计PDUFA目标日期为2020年8月22日。

Seelos Therapeutics公司宣布了其鼻内左旋和右旋酮洛酸（SLS-002）的I期临床试验的额外中期数据，并完成了与美国食品药品监督管理局（FDA）的C型会议，讨论SLS-002治疗重度抑郁症（MDD）患者的急性自杀意念和行为（ASIB）的研究方案。中期数据显示，所有104名受试者中，SLS-002相关的生命体征不良事件（AEs）均为轻微且短暂的，未观察到与生命体征相关的严重不良事件（SAEs）。公司表示对SLS-002的副作用情况感到非常满意，并将继续与FDA合作设计下一项研究的方案。预计第二季度初将发布I期研究的更多数据。

Resverlogix公司宣布，其研究论文揭示了apabetalone能够抑制BET蛋白与SARS-CoV-2病毒蛋白的相互作用，具有潜在限制病毒在人体细胞中繁殖的能力。该研究指出，BRD2/4与病毒蛋白E结合，而apabetalone能够破坏这种结合。Resverlogix总裁兼首席执行官Donald McCaffrey表示，这项新研究令人鼓舞，并希望对apabetalone进行更多测试。Resverlogix正在开发apabetalone（RVX-208），这是一种首创的小分子BET抑制剂，已被美国FDA授予突破性疗法 designation，用于治疗心血管疾病。

Aravive公司宣布，其GAS6/AXL抑制剂AVB-500与PD-L1抑制剂avelumab联合用于治疗晚期尿路上皮癌的Phase 1/2临床试验已开始进行，首名患者已接受治疗。该研究由Abhishek Tripathi博士领导，旨在评估联合用药的安全性和初步抗肿瘤疗效。AVB-500是一种针对GAS6-AXL信号通路的超高亲和力融合蛋白，在临床试验中表现出良好的耐受性。Aravive公司致力于开发针对癌症和纤维化的治疗药物，AVB-500有望在多种癌症和纤维化疾病中发挥治疗作用。

深圳微芯生物科技股份有限公司递交的针对自身免疫性疾病及移植物抗宿主疾病的国家1类原创新药CS12192临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，该药为高选择性JAK3激酶抑制剂，部分抑制JAK1和TBK1激酶，有望为自身免疫相关性疾病治疗提供新的差异化选择。微芯生物作为原创新药领域的领军企业，专注于原创小分子药物研发，拥有完整的研发和产业化能力，其研发成果获得多项国家、省、市级科技项目支持，并荣获国家科学技术进步奖一等奖。

Scholar Rock公司宣布在肌萎缩侧索硬化症协会临床与科学会议上口头报告SRK-015的研究进展，SRK-015是一种高度特异性的潜伏肌生长素激活抑制剂，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。报告重点介绍了SRK-015在2型和3型SMA患者治疗中的临床试验数据，该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲委员会（EC）的孤儿药资格认定。Scholar Rock是一家专注于治疗蛋白质生长因子相关严重疾病的临床阶段生物制药公司，致力于开发创新药物，其研究重点包括神经肌肉疾病、癌症、纤维化和贫血等。

Incyte公司宣布，其针对轻度至中度特应性皮炎患者使用鲁索替尼乳膏治疗的3期TRuE-AD项目数据已被接受在2020年革命性特应性皮炎（RAD）虚拟会议的紧急摘要环节进行展示。该展示将包含2月19日发布的新闻稿中未包含的额外疗效和安全数据。更多关于虚拟会议的信息可在RAD网站上找到。Incyte将于4月6日上午8点（美国东部时间）举办投资者电话会议和网络直播，网络直播可通过investor.incyte.com访问。4月6日，国内参与者请拨打877-407-3042，国际参与者请拨打+1-201-389-0864，输入会议识别号13700027。如无法参加，会议录音将可供30天回放，美国国内回放电话号码为877-660-6853，国际电话号码为+1-201-612-7415，回放时需输入会议识别号13700027。Incyte是一家位于特拉华州威尔明顿的全球生物制药公司，专注于通过发现、开发和商业化专有疗法来寻找解决严重未满足医疗需求的方法。更多关于Incyte的信息，请访问Incyte.com并关注@Incyte。

深圳芯片生物科技有限公司宣布，其针对自身免疫疾病（AD）及其相关疾病如移植物抗宿主病（GVHD）的新药CS12192的IND申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心的批准。CS12192是一种新型化学实体，具有独特的作用机制，由芯片生物科技研发用于治疗自身免疫疾病。该药在临床前研究中表现出对多种自身免疫疾病模型如类风湿性关节炎、多发性硬化症、系统性红斑狼疮和GVHD的显著疗效，同时具有良好的安全性。芯片生物科技已申请了近20项与CS12192相关的专利，并得到中国多个国家级、省级和市级研究基金的资助。

Oncolytics Biotech Inc.宣布，其开发的免疫溶瘤病毒pelareorep在早期乳腺癌AWARE-1研究中表现出良好的安全性评估。研究显示，pelareorep与Tecentriq联合使用时，在大多数肿瘤中观察到广泛的病毒复制，并在肿瘤微环境中产生促炎效应，而对健康组织没有负面影响。安全委员会评估了参与试验的患者数据，确定没有安全担忧，并批准了减少Tecentriq剂量的修改。研究将继续招募患者，并计划在5月ESMO乳腺癌会议上展示更新数据。AWARE-1是一项开放标签的窗口期研究，旨在确认病毒作为新型免疫疗法的活性，并为不同亚型的乳腺癌提供全面的生物标志物数据。