PlasmaTech Biopharmaceuticals宣布，其基因疗法产品线新增一项基于AAV的基因治疗项目，旨在治疗范可尼贫血等罕见血液疾病。公司从明尼苏达大学获得了一项AAV基因治疗技术和知识产权，并计划利用CRISPR-Cas9基因编辑平台技术构建产品管线，以满足罕见血液疾病患者的未满足需求。该疗法针对范可尼贫血患者的FANCC基因进行修复，已在临床前研究中显示出良好的疗效。范可尼贫血是一种罕见的遗传性疾病，患者平均寿命仅为20至30年。

HemoShear，一家专注于生物技术发现阶段的私营公司，宣布将业务战略扩展到新型药物的研发，并建立高价值药物候选者组合。公司初期将专注于有机酸血症等罕见遗传性代谢疾病和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的治疗药物开发。为体现这一新焦点，HemoShear将更名为HemoShear Therapeutics。公司利用其专有的REVEAL-Tx平台，该平台能够表征和探究代谢疾病，作为药物靶点识别和验证引擎，以优化、识别并推进先导分子，加速药物发现。HemoShear Therapeutics与儿童国家医学中心（CNMC）合作，致力于发现罕见代谢疾病的药物。NASH是一种常见的严重慢性肝病，预计仅在美国就有超过1600万人受到影响。目前尚无FDA批准的治疗方法。HemoShear Therapeutics开发了多种脂肪性肝病的专有模型，这些模型与临床观察到的脂肪肝病和NASH的特征相吻合。国家卫生研究院通过国家糖尿病和消化系统疾病研究所（NIDDK）资助的倡议支持公司开展NASH发现工作，包括通过研究健康和糖尿病/肥胖患者人群的细胞和组织之间的交叉点来识别疾病靶点。通过REVEAL-Tx，HemoShear Ther

Actavis plc宣布将其公司名称更改为Allergan plc，并从2015年6月15日开始在新 York Stock Exchange 上市交易，股票代码为AGN。这一名称变更是在2015年3月收购Allergan之后，并经Actavis股东于6月5日批准后进行的。Allergan和Actavis的合并使公司成为全球前十大制药公司之一，并在新的行业模式——增长制药领域成为领导者。Allergan致力于开发、制造和销售创新的品牌药品、高质量的仿制药、非处方药和生物制品，其产品涵盖中枢神经系统、眼科、医疗美容、胃肠病学、女性健康、泌尿科、心血管和抗感染治疗等多个领域。

ArmaGen公司宣布在与其全球许可和合作方Shire plc的合作中，成功达到治疗亨特综合症（MPS II）的AGT-182药物的临床试验里程碑。AGT-182是一种实验性酶替代疗法，旨在治疗亨特综合症的神经系统并发症。该试验的主要目标是测试AGT-182的安全性并确定成人患者的耐受剂量。ArmaGen计划招募12名18岁以上的患者参与为期八周的治疗。此外，ArmaGen与Shire签订的协议可能包括高达2.25亿美元的潜在付款，用于开发AGT-182治疗亨特综合症的神经系统和身体表现。ArmaGen将获得研发资金、开发销售里程碑和未来版税。亨特综合症是一种罕见的、严重的、进展性的、限制生命的溶酶体储存病，主要影响男性，目前的治疗方法无法有效治疗其神经系统并发症。

Patheon与生物免疫治疗公司Inhibrx签订开发合同，将在其新泽西州普林斯顿的设施开发生产流程，并在澳大利亚布里斯班的生产地点制造产品，以支持Inhibrx的未来项目。Patheon生物制药公司总裁Manja Bouman表示，将与Inhibrx合作，利用快速的开发时间表、强大的平台和技术转让方法支持其发展项目。Inhibrx首席执行官Mark Lappe表示，期待与Patheon合作，快速将创新疗法带给患者。在澳大利亚昆士兰州州长Annastacia Palaszczuk主持的招待会上，Palaszczuk强调昆士兰州是投资的好地方，拥有优秀的设施、人才和推动合作以促进生物科学行业发展的政府。Patheon是一家全球领先的制药和生物制药行业高质量药物开发和递送解决方案提供商，拥有超过8,000名员工，提供全面的服务帮助客户满足药物开发周期的复杂需求。

Avalon Ventures与GSK合作成立三家新公司，获得A轮投资和研发支持，标志着双方合作的成功。新公司包括Adrenergics、CadheRx和Calporta，专注于治疗扩张型心肌病、耐药性肿瘤和尼曼匹克病等疾病。合作自2013年4月启动，旨在通过资助10家初创公司，加速药物研发进程。Avalon Ventures和GSK共同投资，提供研发支持，并帮助新公司运营。Adrenergics致力于开发治疗扩张型心肌病的药物，CadheRx专注于治疗耐药性肿瘤，Calporta则针对尼曼匹克病和其他溶酶体储存疾病。

Stony Brook大学与初创公司CadheRx Therapeutics签订许可协议，共同开发一种由该校急诊医学副教授Sabine Brouxhon博士发现的抗癌技术。该技术基于抗体疗法，可下调与耐药性疾病相关的多种途径，有望改善包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、皮肤癌等多种上皮来源癌症的治疗。CadheRx Therapeutics由Avalon Ventures资助，是Avalon Ventures与GSK于2013年合作成立的六家初创公司之一，旨在资助最多10家新公司进行临床前概念验证。该公司将开发针对可溶性E-钙粘蛋白的治疗性抗体，用于治疗对常用药物赫赛汀和西妥昔单抗产生耐药性的实体瘤。该抗体疗法在临床试验中表现出对癌细胞的选择性杀伤作用，而对健康细胞和组织无损害，有望成为癌症治疗的新突破。

中国食品药品监督管理局（CFDA）已批准苏卡姆制药公司（Sucampo）用于治疗慢性特发性便秘的AMITIZA新药临床试验申请。哈尔滨格洛丽亚制药有限公司（Gloria）将根据与苏卡姆的独家许可、开发、商业化和供应协议在中国进行该研究。作为IND申请的批准，苏卡姆将从Gloria获得50万美元，这是150万美元前期付款的第二笔款项。Gloria负责AMITIZA在中国所有研发活动、成本、商业化和监管活动。苏卡姆将是Gloria的独家供应商，并在达到监管或商业里程碑事件时获得额外里程碑付款。该协议为期13年，可续签。AMITIZA是一种局部在小肠起作用的氯化通道激活剂，通过增加肠液分泌，促进肠道蠕动，从而有助于粪便通过，缓解慢性特发性便秘的症状。

Open Monoclonal Technology公司宣布与Amgen公司签订许可协议，授予Amgen访问其专有的OmniRat、OmniMouse和OmniFlic人源抗体生成平台（统称为OmniAb）的权利。Amgen成为OMT的第12个全球非学术合作伙伴，获得这种多平台访问权限。Amgen通过此次许可进一步增强了其人类抗体发现的能力，并能够开发无任何靶点限制的完全人源、单克隆和双特异性抗体。OMT是全球动物遗传工程领域的领导者，拥有四项转基因动物平台，包括OmniRat、OmniMouse、OmniFlic和UniRat，这些平台共同构成了OmniAb。这些平台提供具有高亲和力、特异性、表达、溶解性和稳定性的全人源抗体，并拥有广泛的操作自由度。OMT的合作伙伴包括Amgen、Caltech、Celgene、Chugai、Genmab、Genentech、HanAll、Janssen、Merck KGaA、Pfizer、Roche、Symphogen、诺丁汉大学以及多家未公开的生物技术和制药公司。

OraSure Technologies获得美国卫生与公众服务部下属生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）的合同，总金额达1040万美元，用于其OraQuick Ebola快速抗原测试的研发。该合同为期三年，包含180万美元的初始承诺和最多860万美元的额外资金，用于支持临床和监管活动。该测试基于OraQuick技术平台，与公司用于快速检测HIV和HCV的测试套件相同。OraSure首席执行官Douglas A. Michels表示，这种快速、准确的测试对于控制当前和未来的埃博拉疫情至关重要。OraSure此前已设计出一种原型设备，其分析性能与实验室PCR测试相似，并在非洲进行了初步销售。公司计划利用这些数据向美国食品药品监督管理局（FDA）申请紧急使用授权。OraSure致力于开发针对关键疾病状态的点护理测试，包括已获FDA批准的用于检测HCV和HIV的快速测试。

佛罗里达州斯克里普斯研究所的科学家们发现了一种新的治疗骨丢失的方法，该方法通过靶向PPARy蛋白（脂肪的主调节因子）来促进骨形成细胞的发育。研究显示，使用名为SR2595的新化合物处理人类间充质干细胞，可以显著增加成骨细胞的形成。这一发现为治疗骨丢失提供了新的治疗途径，并可能对多种疾病的治疗产生更广泛的影响。该研究由美国国立卫生研究院资助，并有望在动物模型中进一步验证药物的有效性。

Reaction Biology Corporation获得美国国立卫生研究院（NIH）的SBIR一期资助，用于开发溴结构域药物发现工具和技术。该项目旨在研究1400多种FDA批准的药物和类似化合物与多种溴结构域的相互作用，并促进新溴结构域探针的创建，供其他研究人员使用。项目将在RBC的实验室设施中立即开始，为期一年。溴结构域是表观遗传蛋白，作为“读取器”，读取细胞中携带的复杂遗传蛋白包的乙酰化修饰，并影响下游的遗传表达，作为人类基因组中的“开”和“关”开关。该研究可能解释为何具有相同遗传序列的人可能因癌症而生病，而另一个人却保持健康。项目将包括创建纯净和活跃的溴结构域蛋白系列，然后筛选大量化合物以发现可以测量蛋白质活性的探针分子。此外，将评估包括几乎所有FDA批准的药物在内的1400种化合物的效果。这些数据将为研究人员提供创建新药物化合物的路线图，以对抗已知表观遗传介导的条件。此外，这些数据可能揭示已知药物副作用的新机制，并可能为将现有药物重新用于新治疗提供方向。

Pharmascience Inc.旗下子公司PENDOPHARM与Sanofi Canada达成协议，获得加拿大市场非处方药Nasacort Allergy 24HR的独家营销和分销权。该药用于缓解成人和12岁以上儿童季节性过敏性鼻炎和常年性鼻炎症状，是PENDOPHARM咳嗽感冒产品线的一部分，为消费者带来创新产品。Sanofi Canada保留处方药Nasacort AQ的权利。Nasacort Allergy 24HR是加拿大首个非处方鼻用类固醇，预计将推动过敏药市场增长，该市场零售额已达4亿美元。该药适用于缓解鼻塞、流涕、鼻痒和打喷嚏等症状，通过减少鼻腔和鼻道内衬的炎症和刺激来缓解症状。PENDOPHARM是加拿大第十大制药公司，致力于增长，积极参与药品许可、合作、开发和营销。

BRIM生物技术公司与强生旗下Janssen制药公司达成战略合作，共同研发针对登革热的创新药物。双方将利用各自优势，推进新药研发进程，以满足亚洲地区对登革热治疗的高需求。BRIM生物技术公司专注于利用转化科学开发高性价比的药物，拥有亚洲地区整合的研发团队和美国经验丰富的科学团队。登革热是一种由蚊子传播的病毒性疾病，全球约25亿人生活在登革热流行国家，感染人数逐年上升，严重威胁儿童健康。

Arcturus Therapeutics与Janssen Pharmaceuticals达成全球许可协议，共同研发RNA药物，治疗特定疾病。双方将利用Arcturus的RNA化学和纳米颗粒递送平台，Arcturus将获得前期付款、研发支持、里程碑付款和未来产品销售的版税，而Janssen将负责研发和商业化成本。此次合作结合了Arcturus在RNA药物领域的专长和知识产权，以及Janssen在临床开发、监管和市场营销方面的专业能力。

Cyclenium Pharma公司与麦吉尔大学达成多项研究协议，旨在发现针对具有药理兴趣的生物靶点的创新调节剂。合作涉及罗莎琳德和莫里斯·古德曼癌症研究中心、生物化学和生理学系以及麦吉尔大学高通量筛选（HTS）设施的研究人员。这些合作将为麦吉尔研究人员提供即时访问Cyclenium的专有QUEST库，其中包含下一代大环分子及其优化能力。初步目标是识别能够与特定治疗靶点相互作用的大环化合物，包括在麦吉尔各实验室研究的涉及蛋白质-蛋白质相互作用的化合物，从而提供工具以改善对它们在各种疾病状态中作用的理解，长期目标是发现针对这些靶点的创新药理或诊断剂。Cyclenium Pharma公司利用其专有的下一代CMRT（智能）大环药物发现技术，致力于发现和开发针对未满足医疗需求的小分子治疗药物。麦吉尔大学是一所领先的加拿大高等教育机构，拥有两个校区、11个学院、11个专业学院、300个学习项目以及约39,000名学生，包括超过9,300名研究生。麦吉尔吸引了来自150多个国家的学生，其8,200名国际学生占学生总数的21%。近一半的麦吉尔学生声称他们的第一语言不是英语，包括大约40%的第一语言是法语或能流利地说法语的学

EpiVax公司宣布，美国国防部威胁削减局（DTRA）投资520万美元用于新型Q热疫苗的研发，标志着“按需疫苗”的希望。全球学术界和产业界组织，由麻省总医院疫苗和免疫治疗中心（VIC）的Mark Poznansky和EpiVax的Annie De Groot领导，共同致力于快速疫苗研发。VaxCelerate联盟包括来自科罗拉多州立大学、荷兰InnatOss实验室和耶鲁大学的合作伙伴。EpiVax提供了一流的免疫信息学工具，以加快疫苗研发步伐，并为人体试验的成功提供快速线索。美国参议员Jack Reed（D-RI）表示，EpiVax在开发更安全、更有效的疫苗和提升国家生物防御快速响应能力方面的领导地位得到了认可。自2009年H1N1流感反应延迟后，美国政府已对快速疫苗制造方法进行了大量投资。VaxCelerate项目从国防高级研究计划局（DARPA）获得了早期资金，以将尖端技术整合到端到端的疫苗研发过程中。该联盟仅用120天就成功研发并测试了针对Lassa热的新疫苗，从病毒基因组数据开始。当前DTRA资助的项目专注于开发一种基于RNA的疫苗，该疫苗将促进对Q热细菌的保护性反应，而不会出现现有疫苗候选者无法获得