比利时梅赫伦，2014年8月5日——Galapagos NV（Euronext: GLPG）宣布完成第二个部分里程碑，标志着与Servier在骨关节炎联盟中提名了新的临床前候选药物。此前，Galapagos已于3月7日宣布获得200万欧元作为第一个部分里程碑。此次支付金额未公开，但有助于2014年上半年集团收入。GLPG1972是Galapagos在Servier骨关节炎联盟中交付的第二种候选药物，标志着寻找治疗全球最常见的骨骼疾病——骨关节炎，并满足其巨大未满足医疗需求的重要一步。Servier致力于开发针对疾病根本原因的药物，此次里程碑的达成反映了与Galapagos在骨关节炎领域的合作关系之强大和承诺。Servier和Galapagos自2010年7月宣布建立联盟，旨在开发治疗骨关节炎的新口服药物。Galapagos负责发现和开发针对新型靶点的候选药物，Servier在完成1期临床试验后拥有独家许可权。Galapagos有资格获得高达2.9亿欧元的基于成功的里程碑付款，以及商业销售提成。Galapagos还保留了对所有商业化化合物的美国独家商业化权利。Servier成立于1954年，是一家独立的法国制药

Oraya Therapeutics获得NIH资助，研究利用低电压立体定向放射疗法和金纳米粒子治疗湿性老年黄斑变性（Wet AMD）的潜力。研究人员认为，这项工作可能有助于更好地理解金纳米粒子在低能辐射疗法激活下如何协同对抗癌症，包括难以治疗的癌症，同时不损害健康组织。在资助下，Oraya Therapeutics将与Dana-Farber癌症研究所的科学家合作，开发一种利用金纳米粒子靶向治疗Wet AMD的新方法。金纳米粒子将静脉注射，并标记有特定蛋白质，以定位并附着在眼睛中的病变。随后，将低能X射线传递到目标纳米粒子，激活它们释放微米级电子，摧毁病变细胞。如果研究成功，将为癌症治疗提供重大进展。Oraya Therapy与金纳米粒子结合使用，因为高Z原子如金优先吸收低能X射线，然后以短程电子形式重新发射，选择性地破坏快速分裂的细胞。Dana-Farber癌症研究所正在开发新的纳米粒子，Oraya Therapeutics期待与Dana-Farber的合作能带来新的见解，推动癌症和Wet AMD治疗的新进展。

PTC Therapeutics公司宣布，欧洲委员会已授予Translarna（ataluren）在欧洲联盟（EU）的上市许可，用于治疗五岁及以上行走的杜氏肌营养不良症（nmDMD）患者。该药针对DMD的潜在原因，有望改变疾病进程。PTC Therapeutics计划迅速使该产品在欧盟上市，并继续全球努力，让更多患者受益。Translarna的批准基于一项针对174名nmDMD患者的随机双盲多中心研究的安全性和有效性结果，以及额外的回顾性分析。研究显示，接受Translarna治疗的患者在6分钟步行距离（6MWD）方面表现出更好的改善。PTC Therapeutics表示，将致力于使Translarna尽快惠及患者，并与监管机构、支付方、医生和患者组织合作实现这一目标。

Vernalis plc与Servier在肿瘤学药物发现合作中取得两个重要里程碑，触发向Vernalis支付750万欧元款项。自2007年首次合作以来，双方利用Vernalis的专有片段和结构基础药物发现平台，针对多个肿瘤学靶点进行合作，其中Bcl-2靶点已公开。Vernalis将从合作中获得费用和未来产品成功的分成，包括开发里程碑和销售版税。Vernalis首席执行官Ian Garland表示，公司对与Servier的成功合作感到高兴，并期待未来进一步的成功。Servier肿瘤学治疗创新中心负责人Jean Pierre Abastado表示，针对特定靶点的小分子具有很高的治疗潜力，与Vernalis的合作展示了识别和表征有希望化合物的能力，进一步扩展Servier的癌症治疗产品组合。Servier是一家成立于1954年的独立法国制药研究公司，专注于心血管、代谢、神经、精神、骨骼和关节疾病以及癌症等治疗领域的创新。Vernalis是一家收入生成型开发阶段制药公司，具有显著的药物开发专长，拥有一个上市产品、多个新药开发项目以及与多家大型制药公司的合作。

Medivir AB与Boehringer Ingelheim International GmbH达成一项许可协议，获得全球独家权利开发治疗和预防呼吸道合胞病毒（RSV）感染的药物。RSV是一种可导致生命威胁性感染的呼吸道病原体，尤其对儿童、老年人和免疫力低下者危害更大。目前，RSV治疗领域尚无有效药物。Medivir表示，此次合作体现了其增强研发管线，寻求高价值商业机会的战略意图。该药物项目包括抑制RSV融合蛋白的新型化合物，这是病毒进入宿主细胞的关键介质，也是新药开发的目标。Medivir将获得RSV药物的研发、生产和商业化权利，而Boehringer Ingelheim将获得前期付款、未来成功里程碑和销售提成。RSV是人类呼吸道感染的主要病毒原因，几乎所有儿童在两岁前都会感染RSV。2005年，约有3380万5岁以下儿童感染RSV，其中340万人需要住院治疗，死亡人数在6.6万至19.9万之间。目前，只有一种药物——利巴韦林获准用于治疗，但其使用受到复杂给药程序、疗效有限、成本高昂和毒副作用的影响。一种人源化单克隆抗体可用于预防，但仅批准用于预防RSV感染的高风险婴儿。Medivir是一家新兴的盈利性

以色列生物技术公司Kadimastem与默克公司签署合作协议，共同进行神经退行性疾病领域的药物筛选，包括多发性硬化症（MS）及其他潜在神经退行性疾病。Kadimastem将利用其独特平台为默克生物制药部门Merck筛选新化合物作为潜在新疗法。该公司开发的干细胞分化技术能够产生产生髓鞘的少突胶质细胞和神经支持细胞——星形胶质细胞，这些细胞在神经退行性疾病中发挥作用。合作中将使用基于这些细胞的专有检测方法，旨在识别对MS有潜在疗效的化合物，并可能对其他神经退行性疾病产生影响。此次合作符合Kadimastem的战略，旨在产生短期收入并加强与大型国际制药公司的联系。默克将支付Kadimastem一笔初始费用和基于某些里程碑的额外付款。此合作协议是继2012年两家公司协议和2013年签署谅解备忘录之后的进一步发展，旨在利用Kadimastem的筛选平台来鉴定可能成为下一代神经退行性疾病治疗药物的新化合物。Kadimastem致力于利用人类干细胞技术，为糖尿病、神经系统退行性疾病提供医疗解决方案，并开展药物筛选。

KannaLife Sciences公司与美国国立卫生研究院（NIH）下属的技术转让办公室（NIH-OTT）签署了一项新的许可协议，获得美国专利6,630,507“作为抗氧化剂和神经保护剂的大麻素”（即'507专利）的商业化权利。该协议允许KannaLife Sciences开发并销售基于大麻素和CBD的药物，作为抗氧化剂和神经保护剂，用于治疗人类的慢性创伤性脑病（CTE）。CTE是一种与反复头部创伤相关的神经退行性疾病，常见于职业运动员和士兵，症状包括痴呆、记忆力丧失、攻击性、混乱和抑郁。KannaLife Sciences致力于研发针对罕见脑病患者的预防、治疗和生活质量改善的疗法，并希望其关于CTE的研究能够取得与肝性脑病（HE）研究同样的成功。

CTI BioPharma公司于2014年8月4日发布了2014年第二季度的财务报告，宣布完成了PERSIST-1临床试验的入组，这是针对骨髓纤维化患者的口服酪氨酸激酶抑制剂Phase 3临床试验的第一阶段。公司预计在2015年初报告该试验的顶线结果，同时推进pacritinib的第二阶段临床试验，并在欧洲推广PIXUVRI用于治疗复发性的侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤。第二季度的总收入为130万美元，六个月总收入为280万美元，主要来自PIXUVRI的销售。公司的非GAAP运营亏损为2130万美元和4110万美元，而GAAP运营亏损为2670万美元和5430万美元。截至2014年6月30日，CTI的现金和现金等价物总额为3320万美元。

Organogenesis公司获得美国退伍军人事务部（VA）的5年联邦供应计划合同，用于其Apligraf产品，该产品是唯一获得FDA批准用于治疗糖尿病足溃疡（DFUs）和静脉溃疡（VLUs）的产品。该合同为期5年，可延长至10年，旨在简化VA医疗中心购买Apligraf的流程，提高VA系统内DFUs和VLUs患者的治疗可及性。Apligraf是一种生物工程细胞治疗，可加速慢性伤口的愈合，降低截肢率，对VA系统尤为重要。这一合作将有助于改善慢性伤口患者的治疗，并降低相关成本和风险。

铁伍制药公司公布，LINZESS（利纳克托德）在美国的季度净销售额达到6270万美元，同比增长3%，季度总处方量增长36%。LINZESS已进入市场18个月，患者人数超过37.5万，预计专利保护期至少至2031年，市场潜力巨大。公司正在推进多个产品候选人的研发，包括针对胃肠道的治疗药物。此外，铁伍制药与合作伙伴Actavis和Almirall在加拿大、墨西哥和欧洲等地推进LINZESS的商业化，并探索LINZESS在新的适应症中的应用。

Apricus Biosciences宣布其新型局部治疗ED的药物Vitaros®在瑞典由Sandoz公司推出，这是继美国之外Vitaros®的首次商业化推广，预计2014年还将有更多地区推出。公司CEO Richard Pascoe表示，对Vitaros®在瑞典的推出感到高兴，并期待未来更多的商业合作伙伴推出该产品。据估计，2013年欧洲ED市场超过13亿美元，分析师预计Vitaros®在美国以外的销售额将达到3亿美元。Apricus与Sandoz旗下的Hexal AG签订了独家许可协议，扩大了Vitaros®在欧洲多个国家的商业化推广，包括德国和瑞典等11个地区。根据协议，Apricus将获得约6300万美元的前期、监管、上市和销售里程碑付款。Vitaros®在瑞典的成功上市使Apricus获得50万美元的上市里程碑付款。此外，Apricus还在加拿大通过合同制造商生产多个产品批次，以支持欧洲的推广。

Ignyta公司与Nerviano Medical Sciences签署了许可协议，获得两项新药研发项目的全球开发和商业化权利，分别为RXDX-103和RXDX-104。RXDX-103是Cdc7蛋白激酶抑制剂，RXDX-104旨在寻找高度选择性的RET酪氨酸激酶抑制剂，两者均处于临床前开发阶段，用于治疗多种癌症。此交易加强了两家公司关于精准医疗生物技术领域的合作，旨在开发针对癌症患者的新药。

Allied Minds与Bristol-Myers Squibb共同成立了Allied-Bristol Life Sciences LLC，旨在加速将美国顶尖大学研究机构的生物制药创新转化为临床研究候选药物。新公司将利用Bristol-Myers Squibb的药物发现研究专长和Allied Minds的财务及管理经验，将大学研究机构的发现转化为具有治疗和商业潜力的候选药物。双方将共同投资并支持新公司的可行性研究和全面发现项目，一旦成功，Bristol-Myers Squibb将有权按照预定的条款收购该公司。

英国华威大学的彼得·斯科特教授领导的研究团队开发了一种简单且多功能的制造人工抗癌分子的方法，这些分子模仿了人体天然防御系统的特性。该研究在《自然化学》杂志上发表，研究人员生产的分子结构类似于体内自然产生的肽，用于对抗癌症和感染。在实验室测试中，这些分子对结肠癌细胞表现出有效性。与英国布拉德福德癌症治疗研究所的罗杰·菲利普斯合作，新方法生产的肽模拟物（三重螺旋）仅需几分钟，且无需昂贵设备。传统肽药物在发挥作用前会被身体生化防御系统迅速中和。斯科特教授将这一化学过程比作“将乐高积木扔进袋子，摇晃后得到死星模型”。新方法通过化学自组装，解决了传统肽制造困难且成本高昂的问题。在实验室测试中，这些肽模拟物对细菌具有非常低的毒性，显示出独特的选择性，但还需进一步研究才能在临床试验中使用。

ANI Pharmaceuticals宣布收购Shire公司Vancocin® 125 mg和250 mg胶囊的在美国的权利，并取得vancomycin hydrochloride注射剂和口服溶液的ANDA批准。ANI支付1100万美元现金及库存，计划在2014年第四季度以自有品牌推出Vancocin®胶囊。此举预计将为ANI带来约540万美元的收入和400万美元的非GAAP EBITDA。ANI总裁兼CEO Arthur S. Przybyl表示，他们很高兴将Vancocin®胶囊纳入其成熟品牌产品组合，并计划立即探索推出vancomycin注射剂和口服溶液的机会。ANI在2014年已投资2300万美元进行两次成熟品牌收购，预计将带来940万美元的年收入和800万美元的非GAAP EBITDA。同时，ANI继续推进内部仿制药产品开发，并选择性地进行收购和合作以增强这些努力。

Soligenix公司获得国家过敏和传染病研究所（NIAID）额外资金，以推进OrbeShield™（口服倍氯米松17,21-二丙酸酯或口服BDP）在治疗胃肠道急性辐射综合征（GI ARS）作为医疗对策的预临床开发。此次12个月的选择权为Soligenix提供额外210万美元资金，使总合同价值达到640万美元。Soligenix的GI ARS项目由生物医学高级研究发展局（BARDA）和NIAID的合同资助，总额高达约3200万美元。除了开发口服BDP作为医疗对策外，公司还在开发口服BDP作为治疗儿童克罗恩病、急性辐射肠炎和慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的药物。OrbeShield™已获得FDA的IND申请批准，用于减轻GI ARS的发病率和死亡率，并获得孤儿药和快速通道指定。

Amarantus Bioscience Holdings公司宣布获得独家许可，从莱比锡大学获得托马斯·阿伦特博士关于阿尔茨海默病治疗概念的知识产权。该公司与莱比锡大学有12个月的时间协商最终许可协议，并计划与阿伦特博士合作推进治疗策略进入临床试验。阿伦特博士的研究涉及通过基因治疗调节阿尔茨海默病患者大脑中P16蛋白的表达，P16蛋白与维持突触连接有关，可能成为阿尔茨海默病病理的基础。Amarantus正在开发一种名为LymPro Test的阿尔茨海默病血液诊断测试，该测试能够通过采集外周血淋巴细胞来识别细胞周期失调。这一许可协议为针对LymPro测试结果阳性的阿尔茨海默病患者开发针对性治疗提供了可能性。