基石药业在第二十二届全国临床肿瘤学大会上公布了其抗PD-1单抗CS1003中国桥接I期试验的初步临床数据。该研究旨在评估CS1003在治疗晚期肿瘤患者中的安全性、药代动力学、免疫原性和初步抗肿瘤活性。结果显示，CS1003在中国晚期肿瘤患者中表现出良好的安全性和耐受性，并在多个瘤种中显示出明显的抗肿瘤活性。基石药业计划继续推进CS1003在全球的临床试验，并探索其在联合疗法中的独特优势。此外，CS1003的药代动力学特征和免疫原性数据也显示出积极结果。基石药业致力于开发创新肿瘤免疫治疗药物，以满足全球癌症患者的医疗需求。

苏州，2019年9月20日，CStone制药公司（以下简称“CStone”或“公司”，股票代码：HKEX: 2616）首次公布了其研究性抗PD-1单克隆抗体CS1003的I期桥接研究初步数据，在2019年中国临床肿瘤学会（CSCO）第22届年会上进行口头报告。该研究是一项在中国进行的、多中心的、开放标签的剂量递增和适应症扩展的I期临床试验，于2018年11月启动，旨在评估CS1003在晚期肿瘤患者中的安全性、药代动力学、免疫原性和初步抗肿瘤疗效。结果显示，CS1003在晚期肿瘤的中国患者中表现出良好的安全性和耐受性，同时在多种肿瘤类型中观察到初步的抗肿瘤活性。CStone制药公司计划在全球范围内继续推进CS1003的临床开发，包括在中国、澳大利亚和美国。CS1003是一种人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，具有高亲和力，能够有效阻断PD-1与其配体的结合，并具有与人类和鼠PD-1交叉反应的能力，有助于加速新靶向药物联合疗法的临床前验证。

日本批准了用于改善帕金森病患者脱药现象的Equfina® TABLETS（safinamide mesilate，safinamide）的制造和销售。该药物由Eisai和Meiji Seika Pharma合作开发，旨在治疗使用含左旋多巴药物治疗的帕金森病患者。Safinamide是一种选择性单胺氧化酶B（MAO-B）抑制剂，通过增加脑内多巴胺的密度来延长“有效”时间。该批准基于多项临床试验，包括双盲、安慰剂对照的II/III期研究，证实了safinamide作为辅助治疗的有效性和安全性。Eisai和Meiji将致力于为帕金森病患者及其家庭提供更多治疗选择。

诺和诺德宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Rybelsus®（semaglutide）7毫克或14毫克片剂用于治疗成人2型糖尿病，与饮食和运动结合可能改善血糖水平。Rybelsus®是首个也是唯一一种口服的GLP-1类似物，为那些未达到当前抗糖尿病治疗A1C目标的2型糖尿病患者提供了一种新的治疗选择。2型糖尿病是全球公共卫生问题，仅在美国就有2800多万人受到影响。尽管存在现有治疗选择，但许多2型糖尿病患者血糖管理不佳，这会增加出现严重糖尿病相关并发症的风险。Rybelsus®的批准基于10项PIONEER临床试验的结果，这些试验纳入了9543名参与者，包括Rybelsus®与西格列汀、恩格列净和利拉鲁肽1.8毫克的头对头研究。在试验中，Rybelsus®降低了A1C，作为次要终点，还显示出体重减轻。最常见的不良反应包括恶心、腹痛、腹泻、食欲下降、呕吐和便秘。不良反应的类型和频率在试验中相似。诺和诺德计划在2019年第四季度在美国推出Rybelsus®，并正在与保险公司合作，以确保广泛保险覆盖和患者获得产品。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对日本制药公司阿斯特拉Zeneca的口服每日一次疗法XOSPATA（gilteritinib）表示支持，建议将其作为单一疗法用于治疗FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。如果获得欧洲委员会（EC）的批准，gilteritinib有望改善携带最常见突变（FLT3内部串联重复和FLT3酪氨酸激酶域）的AML患者的治疗效果，成为过去40年来欧洲AML治疗领域的一项重要进展。该决定基于3期ADMIRAL试验的结果，显示接受gilteritinib治疗的患者总生存期（OS）显著延长，一年生存率翻倍。阿斯特拉Zeneca表示，gilteritinib有望为FLT3突变的复发或难治性AML患者提供新的治疗选择，并有望改变治疗格局。

Adamas Pharmaceuticals在2019年9月20日宣布，将在2019年9月22日至26日在法国尼斯举行的运动障碍学会国际大会上展示关于GOCOVRI（阿马塔丁）缓释胶囊治疗帕金森病患者的运动障碍的新数据。这些数据来自GOCOVRI的开发计划和上市后药物警戒监测。Adamas首席医疗官Rajiv Patni表示，公司致力于展示GOCOVRI数据，以支持临床讨论。五篇海报将作为“临床试验、药理学和治疗”会议的一部分，于9月23日进行展示。GOCOVRI是首个和唯一经FDA批准的用于治疗接受左旋多巴治疗的帕金森病患者的运动障碍的药物，它通过减少大脑运动控制区域中的谷氨酸过度活跃来发挥作用。Adamas致力于通过其时间依赖性生物学的深入理解，减轻慢性神经疾病对患者、护理人员和社会的负担。

Evelo Biosciences公司宣布将于2019年10月4日在纽约举办一场关键意见领袖研讨会，讨论轻度至中度银屑病的未满足需求以及EDP1815作为新治疗选择的可能性。会上，Mark G. Lebwohl医生将概述当前治疗格局和疾病负担，Evelo管理层将回顾其正在进行的1b期临床试验的积极中期数据，并讨论其在银屑病及公司平台更广泛意义中的未来计划。会议还将通过Evelo网站进行实时音频网络直播，并可在活动后约30天内回放。Evelo是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发口服生物制剂，其产品候选包括针对炎症性疾病和癌症的单克隆微生物和EDP1503。

Regeneron制药公司和Sanofi宣布，The Lancet杂志发表了Dupixent（dupilumab）在治疗成人复发性严重慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的III期临床试验的详细积极结果。结果显示，Dupixent与标准皮质类固醇鼻喷剂联合使用可减少鼻息肉大小和鼻塞严重程度，同时降低慢性鼻窦炎相关疾病和改善嗅觉。此外，Dupixent显著减少了全身皮质类固醇的使用（减少74%）和鼻窦鼻手术的需求（减少83%）。对于有哮喘病史的患者，Dupixent在改善哮喘症状、肺功能和哮喘控制方面也显示出显著效果。这项研究的数据为CRSwNP患者提供了新的治疗选择，并可能改善他们的生活质量。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对艾利 Lilly 公司的 Trulicity®（度拉鲁肽）药物提出了积极意见，建议更新其标签和适应症说明。该委员会同意标签应包括 REWIND 心血管（CV）结局试验的结果，该试验实现了主要不良心血管事件（MACE）风险显著降低12%。CHMP 建议将 Trulicity® 的适应症更新为反映血糖控制和心血管事件影响，这是治疗2型糖尿病的基本考虑因素。此外，更新的标签将反映 Trulicity 在主要人口统计学和疾病亚组中的一致 MACE 风险降低。REWIND 是 GLP-1 受体激动剂（GLP-1 RA）类别中持续时间最长的 CV 结局试验（中位随访5.4年），主要由没有已建立 CV 疾病的人组成。该研究有更平衡的女性（46.3%）与男性（53.7%）比例，以及迄今为止任何糖尿病 CV 结局试验中最低的中位基线 A1C（7.2%）。这一决定现在将提交给欧洲委员会，该委员会将批准欧盟的批准。

美国默克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了PIFELTRO和DELSTRIGO的补充新药申请（sNDAs），扩大了其适应症，包括成年HIV-1感染者，他们在稳定的抗逆转录病毒方案下病毒学抑制（HIV-1 RNA少于50拷贝/毫升），无治疗失败史，且无与PIFELTRO或DELSTRIGO的个别成分相关的耐药性已知替换。PIFELTRO是一种非核苷酸逆转录酶抑制剂（NNRTI），与其它抗逆转录病毒药物联合使用。DELSTRIGO是一种每日一次的固定剂量组合片剂，包含100毫克的doravirine、300毫克的lamivudine（3TC）和300毫克的tenofovir disoproxil fumarate（TDF）。DELSTRIGO含有关于治疗后乙型肝炎病毒（HBV）感染急性加重的黑框警告。PIFELTRO和DELSTRIGO均不治愈HIV-1感染或艾滋病。这些药物于2018年8月30日在美国获得批准，用于治疗无先前抗逆转录病毒治疗史的成年HIV-1感染患者。

Aerie Pharmaceuticals宣布，欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）对Rhokiinsa®（netarsudil ophthalmic solution）0.02%的上市许可申请（MAA）表示支持，建议批准其上市。该药物用于降低患有原发性开角型青光眼或眼压增高的成年患者的眼内压。CHMP的积极意见将提交欧洲委员会，最终决定预计在两个月内作出，并将适用于所有欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。Aerie首席执行官Vicente Anido表示，公司对CHMP的积极意见感到高兴，并期待欧洲委员会的最终决定。Rhokiinsa®在美国以Rhopressa®的名称销售，用于降低开角型青光眼或眼压增高的患者的眼内压。Aerie是一家专注于治疗开角型青光眼、视网膜疾病和其他眼部疾病的创新药物研发公司。

信达生物制药宣布，其与礼来制药共同开发的利妥昔单抗生物类似药IBI301在第二十二届全国临床肿瘤学大会暨2019年CSCO学术年会上公布了两项研究数据。研究结果显示，IBI301在药代动力学和安全性方面与原研药利妥昔单抗注射液等效，且在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）初治患者中的疗效和安全性相似。基于这些临床数据，国家药品监督管理局已受理IBI301的新药上市申请，并将其纳入优先审评。IBI301的上市有望为更多中国患者提供负担得起的高质量利妥昔单抗生物类似药物，减轻患者负担。

Innovent Biologics宣布，其与Eli Lilly共同开发的利妥昔单抗生物类似药IBI301的两项临床研究数据在2019年中国临床肿瘤学会年会上公布。研究包括一项多中心、随机、双盲、平行对照试验，比较IBI301与利妥昔单抗在CD20阳性B细胞淋巴瘤患者中的药代动力学和安全性，以及一项随机、双盲、平行组、3期临床试验，比较IBI301联合标准CHOP方案与利妥昔单抗联合CHOP方案在未经治疗的弥漫大B细胞淋巴瘤患者中的疗效和安全性。结果显示，IBI301在药代动力学和疗效方面与利妥昔单抗相当，且安全性良好。基于这些数据，IBI301的新药申请已获得中国药品监督管理局的优先审评。

应世生物科技（上海）有限公司宣布，其创新药FAK抑制剂IN10018于8月30日获得美国FDA临床试验许可，成为公司首个获得该许可的药物，标志着其研发能力的突破。创始人兼CEO王在琪博士强调，从组建团队到获得IND许可仅用不到10个月，展现了团队的高效执行力。应世生物将致力于研发个体化及联合治疗药物，推动中国新药研发，助力中国药物创新走向全球。

Cerevel Therapeutics将在2019年国际帕金森病和运动障碍大会上展示一项针对早期帕金森病患者的Phase 2临床试验的新数据，该试验评估了tavapadon（原名PF-06649751）的疗效、安全性和耐受性。tavapadon是一种新型、口服、选择性的多巴胺D1和D5受体部分激动剂。该研究由David L. Gray等人进行，将于9月23日在法国尼斯的尼斯阿克罗波利斯会议中心进行海报展示。Cerevel Therapeutics致力于解开大脑之谜以治疗神经科学疾病，拥有包括帕金森病、癫痫、精神分裂症和成瘾在内的多种神经科学疾病的多样化产品管线。

Emmaus Life Sciences宣布撤回其针对Xyndari（glutamine）治疗镰状细胞病的营销授权申请，尽管该药在美国已获得批准用于减少成人和五岁以上儿童的急性并发症。欧洲药品管理局的委员会对药物的有效性持保留意见，认为其未能证明Xyndari能减少镰状细胞病危机或住院次数。Emmaus Life Sciences表示失望，并承诺继续努力扩大全球患者基础，同时寻找L-谷氨酰胺的新临床用途、获取更多专利和分销合作伙伴，并通过持续的社会和医生推广。Xyndari在欧洲以外的地区通过早期访问计划供应，并已获得孤儿药资格和儿童研究计划批准。

Kiniksa Pharmaceuticals在2019年欧洲皮肤病学研究学会年会上展示了其研究性全人源单克隆抗体KPL-716的预临床数据，该抗体针对OSMRβ受体，用于治疗慢性瘙痒性疾病。研究显示，OSMRβ在慢性瘙痒性疾病患者的皮肤活检中表达增加，表明IL-31/OSM信号轴可能与这些疾病相关。KPL-716正在两个II期临床试验中评估其减少瘙痒的效果，包括针对结节性痒疹的II期a临床试验和针对慢性瘙痒疾病的探索性II期临床试验。公司预计将在2020年上半年开始公布这些试验的临床结果。