BioRestorative Therapies，一家专注于成人干细胞疗法的生物科技公司，于2014年3月25日宣布与日本罗特制药公司签订研发协议，为其提供干细胞研发服务。罗特制药是一家销售额约13亿美元的全球性制药公司，致力于医疗和化妆品市场的新技术研发。BioRestorative Therapies拥有细胞生物学专业知识，擅长干细胞培养，而罗特制药则在全球范围内运营，产品销售覆盖150多个国家。此次合作，BioRestorative Therapies将利用其专长协助罗特制药开展基于细胞的疗法项目，双方期待建立富有成效的合作关系。

欧洲委员会批准了Exelixis公司（纳斯达克：EXEL）的COMETRIQ（卡博替尼）用于治疗成人晚期、不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）。这一决定是在2013年12月欧洲药品人类使用委员会（CHMP）发布积极意见后做出的。COMETRIQ的批准基于EXAM临床试验的数据，该试验是一项国际多中心、随机双盲对照的3期临床试验，涉及330名晚期、不可切除的局部晚期或转移性MTC患者，结果显示卡博替尼与安慰剂相比，显著提高了无进展生存期（PFS）。根据与瑞典孤儿生物制药公司（Sobi）签订的商业化和分销协议，Sobi将支持COMETRIQ在欧洲联盟的批准用途的商业化，直至2015年底。

Spark Therapeutics与Genable Technologies宣布合作推进一种罕见视网膜色素变性（RHO adRP）的基因治疗药物GT038的研发。Genable将向Spark授权某些腺相关病毒（AAV）载体制造专利，Spark将成为该产品的独家制造商，并提供开发建议和专业知识。Spark将获得GT038未来销售的里程碑付款和版税，以及产品制造和供应的短期收入。GT038是一种针对RHO-linked autosomal dominant retinitis pigmentosa（RHO adRP）的潜在治疗，该疾病是一种遗传性视网膜变性，导致大多数患者失明。目前，该疾病尚无批准的药物治疗。GT038利用AAV载体将RNA干扰（RNAi）分子递送到抑制错误和正常拷贝的RHO，以恢复正常的基因表达。GT038在美国和欧洲均获得了孤儿药资格认定。

意大利创新眼科解决方案领先开发商S.I.F.I. S.p.A.与俄罗斯制药公司NovaMedica达成独家商业协议，NovaMedica将负责在俄罗斯及独联体国家市场推广SIFI开发的八种眼科疾病治疗产品。产品包括治疗眼部手术患者、感染或眼部炎症的处方药，如人工泪液 EyestilTM 和 LacrisifiTM，以及多种抗生素ColbiocinTM、NettaviscTM和NettacinTM。此外，PrenacidTM是水溶性皮质类固醇，用于治疗炎症和过敏，OctiliaTM用于治疗眼部刺激、发红、充血和瘙痒，Mirtilene ForteTM则有助于治疗糖尿病视网膜病变。所有药物均经过临床试验并在俄罗斯和欧盟注册。NovaMedica计划今年晚些时候在俄罗斯开始销售部分产品。双方表示，此次合作将有助于快速将眼科领域的最新疗法带给俄罗斯患者，并扩大眼科治疗药物在俄罗斯市场的可用性。

Courtagen Life Sciences与Raptor Pharmaceuticals Inc.达成协议，将为RP103-MITO-001临床试验提供遗传测试服务，旨在治疗莱伊病和其他线粒体疾病。莱伊病是一种由线粒体或核DNA遗传缺陷引起的严重神经系统疾病，通常导致患者在生命的第一十年内死亡。Courtagen的CEO Brian McKernan表示，患者的遗传分析预计将为Raptor的RP103临床试验提供有益信息。Courtagen专注于线粒体疾病、癫痫和自闭症谱系障碍，其mtSEEK和nucSEEK下一代测序测试提供最全面的线粒体分析。Raptor Pharmaceuticals是一家专注于开发治疗罕见、严重和通常致命疾病的生物制药公司，其产品PROCYSBI已获美国和欧盟批准用于治疗肾性胱氨酸病。

NeuroVive Pharmaceutical AB和A1M Pharma AB宣布开展一项关于线粒体医学的研究合作，合作始于2014年3月21日签订的协议。双方将利用各自互补的科学平台，在现有研究项目中评估成果，并探讨更紧密合作的可能，以高效方式将产品推向市场。合作成本由各自公司分别承担，并纳入预算内的发展项目。双方保留对现有注册知识产权的独家所有权，但任何合作产生的发明将共同拥有。NeuroVive CEO Mikael Brönnegård表示，合作将使双方在线粒体医学领域的研究能力得到提升，而A1M Pharma CEO Tomas Eriksson强调，合作将专注于早产和肾衰竭的研究。A1M Pharma专注于早产和肾衰竭的诊断和治疗，而NeuroVive专注于治疗急性心血管和神经系统疾病，目前正在进行多项临床试验。

英国Chippenham，2014年3月25日：英国Vectura集团（伦敦证券交易所代码：VEC）宣布，其在美国开发的VR315项目已达到一个重要里程碑。2011年8月，Vectura与美国一家国际领先制药公司的美国分部签订了关于VR315的开发、生产和商业化的许可协议。今天，Vectura宣布将根据此协议记录额外300万美元（180万英镑）的开发里程碑收入。根据未来预定的开发里程碑，Vectura有资格获得高达2900万美元的额外款项。这些里程碑加上2011年8月的初始支付1000万美元，总计达到4500万美元。此外，Vectura还将从VR315在美国的销售中获得版税。Vectura首席执行官Chris Blackwell博士表示，这一消息展示了VR315在美国的开发进展，进一步降低了公司高价值呼吸系统通用药物组合的风险，为Vectura提供了重要的现金流里程碑，也是产品开发向前迈出的重要一步。Vectura是一家专注于呼吸道相关疾病治疗药物开发的研发公司，其产品组合包括哮喘和慢性阻塞性肺病（COPD），全球市场规模超过460亿美元。公司已与多家制药公司建立了研发合作和许可协议，包括诺华、山德士、巴斯特

Actavis和Valeant宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Metronidazole 1.3%阴道凝胶的新药申请，该凝胶是一种用于治疗细菌性阴道炎（BV）的抗生素。Actavis于2013年4月从Valeant获得了Metronidazole 1.3%的权利。细菌性阴道炎是一种由阴道正常细菌失衡引起的感染，是15至44岁女性最常见的阴道感染。Metronidazole 1.3%提供了一种方便的单剂量治疗，包装在预先填充的一次性给药器中。根据IMS Health的数据，美国BV市场的年价值约为1.4亿美元。Actavis计划在当年晚些时候推出该产品，为女性提供新的治疗选择，并支持其领先的女性健康业务持续增长。Valeant表示，很高兴其内部研发的化合物获得FDA批准，并即将上市。Actavis将支付高达5700万美元的前期付款、里程碑付款和一定比例的保证版税，并在商业化前三年根据市场条件支付给Valeant。Metronidazole 1.3%的批准基于一项III期随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验的结果，该试验发现高浓度的Metronidazole 1.3%耐受性良好、安全且有效。

英国癌症研究机构（Cancer Research UK）的药物开发办公室（DDO）启动了一项针对由EB病毒（Epstein Barr Virus）引起的某些癌症的疫苗临床试验。EB病毒感染了英国的大多数人，但很少引起健康问题，但在英国每年约有1200人因EB病毒感染而患癌，包括霍奇金淋巴瘤和鼻咽癌。这种疫苗由Cancer Research UK开发，利用伯明翰大学的技术，旨在训练免疫系统识别EBNA1和LMP2分子并杀死癌细胞。该试验将在18名患有鼻咽癌的英国患者中进行，这些患者来自全英国的医院，包括多个实验癌症医学中心，香港也将有额外患者参与相关试验。Cancer Research UK资助了伯明翰大学的研究，该研究导致了疫苗的发现和开发，并管理资助了临床试验。该试验的成功将可能为癌症患者提供一种新的有效治疗方法。

Sinclair IS Pharma plc发布未经审计的2013年上半年度业绩报告，报告显示，公司收入增长6.6%至2450万英镑，调整后EBITDA增长至110万英镑，税前亏损减少至250万英镑。公司对欧洲市场增长前景持乐观态度，并成功收购了Perfectha、Atlean和Ellansé，打造了全球美学业务。公司CEO Chris Spooner表示，尽管上半年业绩略低于预期，但预计全年业绩将符合预测和市场预期。公司对业务增长前景充满信心，并期待通过有机增长和成功的收购活动实现增长。

Adaptimmune获得英国生物医学催化剂基金220万英镑资助，用于加速其第二项T细胞疗法项目进入三阴性乳腺癌的临床试验。该公司通过工程化患者T淋巴细胞，在重新输入体内时靶向并杀死癌细胞。该资助将支持新T细胞受体在临床试验中的前临床测试和监管批准，目标为高度表达在某些乳腺癌和其他癌症类型中的未知蛋白。该试验计划于2015年开始。Adaptimmune的T细胞受体项目已在美国多个癌症试验中取得初步成果。英国科学和创新部长David Willetts表示，Adaptimmune是英国创新生物科学公司的典范，其个性化癌症治疗有望为数千名患者带来突破。Adaptimmune的CEO James Noble表示，公司很高兴获得资助，并计划尽快开发T细胞受体管线以造福患者。Adaptimmune的CSO Dr Bent Jakobsen表示，T细胞追踪并杀死癌细胞的能力是针对疾病的最强大武器之一，该资助将有助于扩大管线以造福英国患者。英国政府支持的生物医学催化剂基金自2012年推出以来，已向100多个项目发放超过1.2亿英镑的资助。Adaptimmune是受益于1.8亿英镑生物医学催化剂基金的公司之一。

Glenmark Pharmaceuticals Ltd. 通过其瑞士子公司，从Forest Laboratories Inc. 收到总计1500万美元的研发费用支付，用于合作开发新型mPGES-1抑制剂以治疗慢性炎症性疾病，包括疼痛。这笔款项包括2012-2013财年签订协议时的600万美元预付款和额外300万美元支持下一阶段工作，以及2013年9月收到的200万美元研究费用支付。因此，Glenmark从Forest Laboratories Inc. 收到的针对其新型mPEGS-1抑制剂项目的总金额达到1500万美元。

日本制药公司阿斯利康宣布，其口服雄激素受体信号抑制剂XTANDI胶囊（40mg，研发代码：MDV3100，通用名：恩杂鲁胺）获得日本市场批准，用于治疗去势抵抗性前列腺癌患者。该申请于2013年5月在日本提交。XTANDI是一种每日一次的口服药物，作用于雄激素受体信号通路的不同步骤。恩杂鲁胺已被证明可以竞争性地抑制雄激素与雄激素受体的结合，并抑制雄激素受体向细胞核的转位及其与DNA的相互作用。XTANDI（在欧洲和美国的商品名）与美国公司Medivation Inc.（纳斯达克代码：MDVN）共同开发和商业化，于2012年8月在美国和2013年6月在欧洲获得批准，用于治疗既往接受过多西紫杉醇（化疗）的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。在日本获得市场授权后，阿斯利康将向Medivation支付1500万美元的里程碑付款。XTANDI的常见不良反应包括乏力/疲劳、背痛、腹泻、关节痛、潮热、周围性水肿、肌肉骨骼痛、头痛、上呼吸道感染、肌肉无力、眩晕、失眠、下呼吸道感染、脊髓压迫和马尾综合征、血尿、感觉异常、焦虑和高血压。阿斯利康与Medivation的合作始于2009年10月，双方共同开发和商业化恩杂鲁胺，

IntelliCell BioSciences宣布与纽约大学临床精神病学教授、Amen诊所医疗总监曼努埃尔·特鲁希略博士合作，利用其独特的方法进行自体脂肪组织来源的血管细胞（SVFC）的临床研究，以治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。双方将共同制定研究方案，并开展临床试验，旨在为ALS患者提供新的治疗方案。特鲁希略博士的妹妹曾接受SVFC治疗并有所改善，这为临床试验提供了初步依据。IntelliCell首席执行官史蒂文·维克托博士表示，与特鲁希略博士合作是IntelliCell的荣幸，他们相信SVFC将为ALS患者带来生活质量的显著改善。特鲁希略博士也表示，维克托博士的SVFC治疗方法将为ALS患者带来希望。IntelliCell致力于开发SVFC技术，并寻求与技术开发者、大学和国际商业实体签订技术许可协议。肌萎缩侧索硬化症是一种影响大脑和脊髓神经细胞的进行性神经退行性疾病，导致肌肉逐渐瘫痪。ALS是全球最常见的神经肌肉疾病之一，影响着所有种族和民族背景的人。

Jubilant Chemsys，Jubilant Life Sciences的全资子公司，亚洲知名的药物发现研究服务机构，宣布与传染病研究研究所（IDRI）延长合作，共同推进结核病药物发现。今天是世界结核病日，旨在提高公众对该疾病的认识。Jubilant Chemsys提供基于全职等效和按服务收费的药物发现研究服务。自2009年以来，该公司与礼来结核病药物发现倡议（LTI）合作，在化学支持方面已有合作，至今已产生数百种新型化学实体（NCEs），其中一些已确定进行进一步探索。根据协议条款，Jubilant Chemsys至今已提供慈善支持和NCEs合成的专业知识，以支持结核病早期研究。Jubilant Chemsys总裁Subir Basak博士表示，公司很高兴与IDRI延长合作，在结核病领域发现新型化学实体。IDRI是LTI和结核病药物加速器（由比尔及梅琳达·盖茨基金会资助的独特合作项目）的创始成员，旨在通过合作早期研究来发现新的结核病药物。IDRI药物发现副总裁Tanya Parish博士表示，对Jubilant Chemsys在支持结核病药物发现方面的承诺和参与印象深刻，并期待扩大合作以获得额外的合成和

法国VILLEPINTE，2014年3月24日——Guerbet S.A.和Sirtex Medical Limited宣布，两家公司将开展一项重大临床研究合作，针对原发性（原发）和继发性（转移性）肝癌。合作旨在探讨Guerbet的Lipiodol Ultra Fluid和Sirtex的SIR-Spheres微球如何最佳组合或顺序使用，以进一步开发，满足肝细胞癌、转移性结直肠癌、转移性神经内分泌肿瘤以及其他多种原发性肝癌患者的重大未满足的临床需求。Guerbet首席执行官Yves L'Epine表示，公司对结合或顺序使用产品以改善不可切除肝肿瘤患者的介入放射学手术疗效充满期待。Sirtex首席执行官Gilman Wong表示，两家公司共同愿景是让肝癌不再是患者的绝症，而是可以成功与之共存的慢性病。Master Clinical Research Collaboration Agreement将汇集两家公司的内部临床开发能力，积极关注高未满足医疗需求领域。首个项目将包括一系列临床研究，旨在评估两种疗法的协同作用，以及是否可以以优化肿瘤控制的方式结合或顺序使用这些疗法。

2014年3月24日，日本东京——日本制药公司阿斯利康（TSE: 4503）宣布，其口服雄激素受体信号抑制剂XTANDI胶囊（40mg，研发代号：MDV3100，通用名：恩杂鲁胺）获得日本市场批准，用于治疗去势抵抗性前列腺癌患者。阿斯利康于2013年5月在日本提交了审批申请。XTANDI是一种每日一次的口服药物，能够抑制雄激素受体信号通路的多步反应，已被证实能减少癌细胞生长并诱导癌细胞凋亡。XTANDI（在欧洲和美国的商品名）与美国公司Medivation Inc.（NASDAQ MDVN）共同开发和商业化，2012年8月在美国，2013年6月在欧洲获得批准，用于治疗既往接受过多西他赛（化疗）的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。在日本获得市场授权后，阿斯利康将向Medivation支付1500万美元的里程碑付款。