Celsius Therapeutics宣布与Parker癌症免疫治疗研究所、Institut Gustave Roussy和University Health Network达成合作，利用其单细胞基因组学平台分析接受免疫检查点抑制剂治疗的乳腺癌、膀胱癌和肾癌患者的组织样本。旨在发现新的分子机制和药物靶点。Celsius将利用其平台从活检样本中获取单细胞数据，并整合临床信息和单细胞基因组学数据，通过机器学习和功能基因组学能力快速识别和优先考虑药物发现靶点。这些合作将分析超过300个纵向样本，建立大规模数据库，用于开发新型精准药物。

Anixa Biosciences与Potomac Urology Center合作开展Cchek™前列腺癌研究，PUC将提供患者样本以支持Anixa的Cchek™前列腺癌确认测试的临床验证。PUC作为关键合作伙伴，将参与Cchek™人工智能驱动液体活检技术的发展，并期待该测试对改善患者护理产生积极影响。Anixa致力于利用免疫系统对抗癌症，其产品组合包括针对α-Lactalbumin的癌症疫苗技术、新型CAR-T免疫疗法以及Cchek™液体活检技术。

中国生物制药公司三生制药宣布，其与日本东丽合作开发的盐酸纳呋拉啡口腔崩解片（TRK-820）用于治疗血液透析患者瘙痒症的临床试验申请已获国家药品监督管理局批准，即将在中国开展。TRK-820是一款针对血液透析患者非炎性瘙痒症的高选择性κ-opioid受体激动剂，其软胶囊剂型在日本已上市。此药物有望缓解透析患者瘙痒症状，提高生活质量，并丰富三生制药在肾脏科的产品线。

bluebird bio公司在第13届欧洲儿科神经病学学会会议上公布了其Lenti-D基因疗法治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的最新临床研究结果。Lenti-D是一种针对CALD的实验性基因疗法。研究结果显示，接受Lenti-D治疗的CALD患者，在24个月时无重大功能障碍（MFDs），且长期随访中持续保持MFDs-free状态。此外，没有报告移植物失败或治疗相关死亡，不良事件与骨髓消融治疗一致。这些结果支持了Lenti-D作为CALD治疗药物的潜力。同时，公司还公布了ALD-103研究的更新结果，该研究评估了同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）在CALD患者中的安全性和有效性。结果显示，早期allo-HSCT治疗可提高CALD患者的总生存率和MFDs-free生存率。

SCYNEXIS公司宣布完成其VANISH 303三期临床试验的最后一位患者访问，并预计将提前发布关键数据。该试验评估了新型抗真菌药物ibrexafungerp（前称SCY-078）在治疗严重门诊真菌感染和医院内致命真菌感染中的安全性和有效性。公司总裁兼首席执行官Marco Taglietti博士表示，VVC临床试验的快速入组证实了患者和医生对现有疗法的满意度不高，并寻求替代方案。此外，第二项三期临床试验VANISH 306的入组也提前完成，预计2020年第二季度将发布数据。Ibrexafungerp是一种新型抗真菌药物，具有口服和静脉注射两种剂型，目前正开发用于治疗由念珠菌和曲霉菌引起的真菌感染。FDA已授予其针对侵袭性念珠菌病、侵袭性曲霉菌病和VVC的QIDP和快速通道资格，以及IC和IA的孤儿药资格。

Novartis公司宣布，其Phase IV临床研究VERIFY的关键结果显示，早期联合治疗策略（维达格列汀和二甲双胍）在2型糖尿病（T2DM）患者中优于标准治疗。该研究首次评估了这种早期联合策略的长期临床益处。研究显示，与单独使用二甲双胍相比，早期联合治疗显著降低了治疗失败的风险，并使患者连续5年保持较低的HbA1c水平。该研究在EASD年会上公布，并在《柳叶刀》杂志上同步发表。Novartis致力于优化T2DM患者的管理，以实现更好的血糖控制和良好的长期临床结果。

Sound Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）神经病学产品部已授予其关于SPI-1005治疗梅尼埃病（MD）的快速通道设计（FTD）请求。SPI-1005的口服给药21或28天可改善耳鸣并恢复MD患者的感音神经性听力损失。FTD允许加速SPI-1005的开发，包括与FDA更频繁的会议、滚动审查以及在提交新药申请（NDA）时的优先审查。SPI已与FDA安排了结束第二阶段会议，讨论关键第三阶段研究设计和NDA提交所需的其他数据。SPI-1005的1b和2b期临床试验数据支持了这一认定，显示SPI-1005可降低耳鸣响度，并支持其在治疗突发性耳聋、噪声性听力损失和年龄相关性听力损失中的应用。MD是一种由内耳肿胀或炎症引起的疾病，目前尚无FDA批准的药物治疗方法。SPI-1005是一种含有新型化学实体（NCE）ebselen的实验性新药，ebselen是一种模拟和诱导谷胱甘肽过氧化物酶（GPx）活性的硒有机化合物，代表了一种新型抗炎药物。SPI-1005正在测试中，包括噪声性听力损失和耳鸣，以及两种类型的耳毒性（听力损失、耳鸣、眩晕或头晕）：由氨基糖苷类抗生素（如妥布霉素）和基于铂的

Apellis Pharmaceuticals宣布，其针对年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地理性萎缩（GA）的APL-2（pegcetacoplan）药物的II期FILLY研究细节已发表在《眼科学会》的官方期刊《Ophthalmology》上。该研究显示，与安慰剂相比，APL-2治疗在12个月时显著降低了GA病变面积。FILLY研究是一项多中心、随机、单盲、安慰剂对照的临床试验，在美国、澳大利亚和新西兰的40多个临床中心对246名GA患者进行了APL-2的治疗评估。APL-2每月或每两个月进行一次玻璃体注射，持续12个月，随后进行6个月的监测。研究结果显示，与安慰剂组相比，每月注射组的GA病变面积减少了29%，每两个月注射组减少了20%。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予APL-2治疗GA的快速通道认定，以加速其研发和审查。Apellis目前正在招募两项全球性确认性III期研究（DERBY和OAKS），以评估APL-2在AMD引起的GA患者中的疗效和安全性。

Avadel Pharmaceuticals公司宣布，其研发的FT218治疗嗜睡症药物将在2019年世界睡眠大会上展示其四项I期研究的药代动力学数据。Montefiore医疗中心睡眠-觉醒障碍中心主任Michael Thorpy博士将在会上进行口头报告，内容涉及FT218与钠氧酸盐的药代动力学比较、食物对FT218的影响以及剂量比例数据。FT218是一种每日一次的控释钠氧酸盐，目前正在进行REST-ON III期临床试验，以评估其在治疗嗜睡症患者的白天过度嗜睡和猝倒症状中的疗效和安全性。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。

vTv Therapeutics在2019年欧洲糖尿病研究协会年会上公布了其针对1型糖尿病（T1D）患者的Simplici-T1研究2期临床试验的积极数据。该研究测试了激活葡萄糖激酶作为T1D辅助治疗的疗效。结果显示，TTP399治疗显著提高了患者的血糖控制，减少了低血糖事件，并降低了每日餐时胰岛素剂量。vTv Therapeutics总裁兼首席执行官Steve Holcombe表示，这些结果如得到更大规模研究的证实，将有助于TTP399进入3期开发阶段，以帮助治疗T1D患者。Simplici-T1研究旨在评估TTP399作为胰岛素疗法的辅助药物在T1D成人患者中的药代动力学、药效学、安全性和耐受性。

法国里昂，生物制药公司POXEL S.A.宣布，在2019年9月16日至20日于西班牙巴塞罗那举行的欧洲糖尿病研究协会（EASD）第55届年会上，展示了TIMES 1项目的详细3期临床试验结果，评估了Imeglimin在日本2型糖尿病患者的疗效、安全性和耐受性。Imeglimin是一种新型治疗药物，其作用机制独特，作用于线粒体水平，通过改善线粒体功能，提高肌肉胰岛素敏感性和胰岛素分泌，降低肝脏葡萄糖产生，对2型糖尿病治疗至关重要。此外，Imeglimin在亚洲，尤其是日本市场具有巨大潜力，预计将在2020年提交日本新药申请。

Ocugen公司宣布，其新型基因疗法OCU400获得美国食品药品监督管理局（FDA）的第二项孤儿药指定，用于治疗与CEP290突变相关的视网膜疾病。OCU400是一种针对遗传性视网膜疾病（IRDs）的创新疗法，旨在通过基因传递方法提高NR2E3基因的表达水平，以改善患者视力。该疗法基于Ocugen的修饰基因治疗平台，该平台由哈佛医学院眼科学副教授Neena Haider开发。Ocugen公司表示，孤儿药指定支持其治疗多种遗传性视网膜疾病的单一基因疗法目标，并强调目前尚无针对CEP290突变的批准疗法，这一新型方法有望显著提高患者的生活质量。FDA的孤儿药指定为药物开发者提供了包括市场独占期、税收抵免、临床试验设计协助等多种发展激励措施。

Acorda Therapeutics将在2019年9月22日至26日在法国尼斯举行的国际帕金森病和运动障碍大会上展示数据，包括关于CVT-301（左旋多巴吸入粉末）治疗帕金森病患者的舞蹈病发生率和影响帕金森病患者就业的“关期”对就业的影响等两个海报。Acorda还是迈克尔·J·福克斯基金会行业咨询委员会的成员，并为“帕金森病财务和社会影响调查”的设计和资金提供做出了贡献。此外，Acorda将在尼斯阿克罗波利斯会议中心举办一场名为“重新思考管理关期的方法”的研讨会，由彼得·莱维特博士、费尔南多·帕甘博士和马克·刘博士共同主持。Acorda致力于开发治疗神经系统疾病的疗法，其产品INBRIJA（左旋多巴吸入粉末）已获批准用于治疗帕金森病患者的“关期”。

垂直制药公司（Osmotica子子公司）宣布，其RVL-1201（氧甲唑啉眼药水，0.1%）的III期临床试验结果将在10月和11月的多个全球会议上展示。新药申请（NDA）已提交，公司CEO Brian Markison表示兴奋地展示这些数据，并增强对RVL-1201和获得性睑下垂的科学和医学认识。RVL-1201的III期临床试验数据将在多个会议上展示，包括眼科学创新峰会、美国眼整形和重建外科学会秋季科学研讨会、美国光学学会年会等。RVL-1201是一种新型每日一次的眼药水，可治疗获得性睑下垂，目前唯一的治疗方法是手术。如果获得批准，RVL-1201将成为首个针对眼睑下垂患者的药物治疗方法。

Immunic公司宣布其新型药物IMU-935的1期临床试验开始，该药物是一种针对RORγt转录因子的强力选择性逆激动剂，被认为在Th17细胞分化和相关炎症及自身免疫性疾病中起关键作用。公司已获得澳大利亚监管机构批准，在健康志愿者中进行单剂量和多剂量试验。IMU-935有望成为治疗多种炎症和自身免疫性疾病的口服疗法。此外，公司计划将研究扩展到轻度至中度银屑病患者，以评估药物的安全性和机制相关生物标志物。IMU-935在临床前测试中显示出对Th17和Th1反应的强效抑制，并在动物模型中显示出对银屑病和炎症性肠病的活性。

Hansa Biopharma在2019年欧洲移植学会会议上公布了其免疫调节酶技术药物imlifidase在敏化肾脏移植患者中的应用数据。这项数据基于对46名敏化肾脏移植患者的四个单臂、6个月、开放标签的2期临床试验的汇总分析。imlifidase治疗使DSA水平迅速下降，所有交叉配型转为阴性，从而实现了所有患者的移植。尽管大多数患者在移植后DSA水平反弹，但DSA水平与抗体介导的排斥反应（AMR）之间没有强烈的关联。AMR发生在33%的患者中，均接受了标准治疗。研究结束时，所有患者均存活，移植物存活率为94%。总体而言，imlifidase是一种有希望的药物候选者，可以迅速将阳性交叉配型测试转为阴性，从而为高度敏化的患者实现尸体捐赠者的移植，这些患者否则将需要透析治疗。

Saniona公司宣布，其研发的Tesomet药物在治疗Prader-Willi综合征（PWS）的青少年和成人患者中表现出良好的安全性和耐受性，且在较高剂量下能显著降低体重和改善BMI，同时减少食欲过盛评分至个位数。这些数据为正在进行规划的PWS和其它罕见饮食障碍的关键性Ph2b/3研究提供了额外的指导。在Tesomet的Phase 2a研究中，青少年患者接受9个月的Tesomet治疗后，体重和BMI得到改善，食欲过盛评分显著降低。研究结果表明，Tesomet在治疗PWS等严重罕见饮食障碍方面具有潜力，有望显著降低体重、BMI和治疗食欲过盛。