Solasia Pharma K.K.宣布其针对外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的darinaparsin Phase 2研究已完成患者招募目标。该研究是一项多国、多中心、单臂、开放标签、非随机研究，旨在评估darinaparsin单药治疗在复发或难治性PTCL患者中的疗效和安全性。患者将接受最多6个周期的darinaparsin治疗，疗效以肿瘤反应作为主要终点。Solasia拥有darinaparsin的全球独家开发和商业化许可，并与日本明治制药和拉丁美洲的HB Human BioScience SAS签署了独家许可协议。Solasia计划在2020年公布研究结果，并积极寻求亚洲以外的许可合作伙伴。darinaparsin是一种新型线粒体靶向剂，正在开发用于治疗各种血液和实体癌症，在美国的Phase 2研究中显示出在淋巴瘤，特别是PTCL中的临床活性。Solasia致力于为PTCL患者提供新的治疗选择，并探索在癌症领域开发其他适应症的可能性。

在第17届国际多发性骨髓瘤研讨会上，科济生物公布了CT053全人抗BCMA-CAR T细胞治疗复发/难治多发性骨髓瘤的随访结果，显示总缓解率87.5%，完全缓解率79.2%，中位随访时间333天。研究由上海交通大学医学院附属新华医院、浙江大学附一医院和温州医科大学附属第一医院参与，24例受试者中位年龄60岁，接受过多种治疗方案。CT053细胞输注剂量范围为0.5-1.8x10^8，所有受试者细胞制备成功。治疗相关不良事件主要为血液学毒性，15例发生细胞因子释放综合征，1例3级可逆转神经毒性。CT053已在中国、美国和加拿大获得新药临床试验批准，并获美国药监局孤儿药资格认定，注册临床试验在中国和美国加拿大多中心开展。

ImmunoGen公司在欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上将展示mirvetuximab soravtansine（IMGN853）在铂耐药卵巢癌治疗中的III期FORWARD I研究数据，同时还将展示mirvetuximab与卡铂和贝伐珠单抗联合治疗复发铂敏感卵巢癌的Ib期FORWARD II研究初步结果。mirvetuximab soravtansine是首个针对叶酸受体α（FRα）的抗体偶联药物（ADC），旨在靶向FRα表达的癌细胞并杀死这些细胞。ImmunoGen致力于开发下一代抗体偶联药物，以改善癌症患者的治疗效果。

Glenmark Pharmaceuticals的子公司创新公司正在开发新型双特异性抗体GBR 1342，用于治疗已接受过先前疗法的多发性骨髓瘤患者。该药物基于公司专有的BEAT®技术，旨在结合T细胞上的CD3和靶细胞上的CD38抗原，激活T细胞并引导其攻击多发性骨髓瘤中的CD38+肿瘤细胞。目前，GBR 1342正在进行一项针对多发性骨髓瘤的I期临床试验，以评估其安全性和耐受性，并评估生物标志物、免疫原性和疾病活动度。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予GBR 1342孤儿药资格，这将为罕见疾病患者提供更多治疗选择。

法国里昂，生物制药公司POXEL宣布启动一项针对健康受试者的1b期双盲、随机、安慰剂对照研究，以评估PXL065的安全性、耐受性和药代动力学，并为关键性研究提供剂量选择支持。PXL065是吡格列酮的去氢稳定R-立体异构体，针对线粒体丙酮酸载体（MPC）抑制，用于治疗非肝硬化NASH患者。该研究旨在确认PXL065的预测相对暴露和剂量比例。PXL065有望提供比45毫克Actos（吡格列酮）更好的治疗特性。PXL065的开发是基于对代谢疾病相关细胞能量调节途径的深入了解，预计将展示比吡格列酮更好的治疗特性。PXL065通过505(b)(2)监管途径加速开发，公司计划在第四季度与FDA讨论注册计划。该1b期试验是一项双盲、随机、安慰剂对照研究，将评估约30名健康受试者在接受PXL065三个剂量（7.5毫克、15毫克和30毫克）与45毫克Actos的比较下的安全性、耐受性和药代动力学。该研究已开放站点并开始招募受试者。预计2019年第四季度将公布该研究的初步结果。

生物科技公司博雅辑因顺利完成8150万人民币Pre-B2轮融资，由IDG资本和礼来亚洲基金共同投资，资金将用于支持公司研发管线。博雅辑因专注于基因组编辑技术，拥有自主知识产权的基因编辑平台，并在广州和波士顿设有子公司。公司已在广州建立基因编辑临床应用基地，并开展β地中海贫血和血液肿瘤等基因编辑疗法的研究。同时，博雅辑因启动与一家专注于T细胞疗法的生物制药公司的新研发合作，旨在拓展异体T细胞癌症疗法，以降低成本并推进产业化。CEO魏东表示，异体T细胞疗法具有巨大应用潜力，博雅辑因致力于建设异体CAR-T平台，以帮助更多癌症患者。

Acceleron Pharma Inc.宣布，其研发的ACE-083在治疗进行性肌肉营养不良症（FSHD）的2期临床试验中未达到功能性次要终点。尽管ACE-083显示出肌肉总体积的显著增加，但这一增加并未转化为功能性测试中的统计学上显著的改善。因此，Acceleron将不会继续进行ACE-083在FSHD中的临床试验。公司总裁兼首席执行官Habib Dable表示，尽管对结果感到失望，但数据表明没有证据表明ACE-083能带来实质性功能上的益处，因此不支持进一步开发该药物用于FSHD。Acceleron现在将关注明年第一季度进行的Charcot-Marie-Tooth疾病2期临床试验的结果。在FSHD的2期临床试验中，ACE-083总体上被良好耐受，不良事件多为轻微至中度（1级或2级），与注射部位相关。

Vesselon公司宣布与天普大学达成独家全球许可协议，获得一项专利技术，该技术使病毒疗法可以通过系统性注射反复进行。这项技术由天普大学分子治疗项目前主任Pier Paolo Claudio博士开发，其原理是利用Vesselon的微气泡作为药物复合物，将基因装载在安全的病毒颗粒中，以治疗特定组织部位。该方法对治疗难治性癌症具有重要意义。Vesselon公司计划利用这项技术进行临床试验，以进一步证明其在治疗癌症等疾病中的安全性和有效性。此外，Vesselon还拥有哥伦比亚大学的一项关键专利，该专利涉及使用脂质微球（又称微气泡）在超声引导下打开组织屏障，以使药物以更高浓度和更有效的方式进入组织。Vesselon公司正在利用这项技术与其VEST平台结合，用于免疫肿瘤学。

Empower Clinics Inc.与Heritage Cannabis Holdings Corp.达成合作意向，共同成立合资企业，在俄勒冈州桑迪市提取大麻二酚（CBD）油和开发CBD产品。合资企业双方各占50%股份，Heritage将提供提取设备和技术，Empower则提供场地和人员培训。该合资企业将生产Empower旗下健康诊所的品牌产品，并计划为美国其他分销商生产白标产品。此举有助于Empower加快其在美国市场的扩张步伐，并成为大麻健康市场的领先者。

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受默克公司提交的实验性埃博拉疫苗（V920）的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，用于预防由埃博拉扎伊尔病毒引起的疾病。该疫苗的滚动提交是根据FDA于2016年7月授予默克的突破性疗法指定进行的。预计的PDUFA目标行动日期为2020年3月14日。如果FDA批准该疫苗，将触发默克持有的优先审评券的发放，而NewLink Genetics拥有该券的实质性经济利益。该疫苗候选品最初由加拿大公共卫生局（PHAC）开发，后许可给NewLink Genetics。NewLink Genetics表示，全球社区、默克和政府合作伙伴一直在不懈地推进实验性V920埃博拉疫苗的开发。

Adaptive Biotechnologies与Amgen签订全球合作协议，利用其下一代测序技术clonoSEQ评估血液病药物开发项目的最小残留病（MRD）。该协议为期四年，Adaptive将获得年度开发费用、测序付款和监管里程碑费用。Adaptive将与Amgen合作，支持新型血液癌治疗药物的开发和监管批准。clonoSEQ是首个和唯一获得FDA授权的MRD检测体外诊断检测，利用免疫测序平台识别和量化恶性细胞中的特定DNA序列，帮助医生评估和监测MRD。

2019年9月16日，珂睿科技宣布获得千万元级Pre-A轮融资，珂睿科技主攻中国色谱仪的国产替代市场。江宁科创投参与了珂睿科技的融资，并联合银行为公司送去数百万元担保贷款额度。珂睿科技CTO王鹏辉表示，珂睿将通过这笔资金，迅速在华东、华南搭建销售网络，加快新产品——基于二维液相色谱仪的血药浓度检测仪的工程机商业化步伐，以及相关方法的开发。

美国非营利组织Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）宣布，将向佛罗里达大学H. Lee Sweeney博士团队提供100万美元资金，以支持其针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）和贝克肌营养不良症（Becker）引起的心脏扩张性心力衰竭的基因疗法研究。这笔资金来自PPMD的心脏计划，是2018年年末活动期间杜氏社区慷慨捐赠的结果，以及包括基兰家族、约瑟夫团队、灰色的一天基金会和小英雄基金会在内的其他杜氏家庭和基金会的支持。Duchenne是一种常见的儿童遗传性疾病，大约每5000名活产男婴中就有1名受到影响。该疾病由肌营养不良基因的改变引起，导致心脏肌肉逐渐恶化，最终发展为扩张性心肌病（DCM）或心脏病。这项资助支持开发一种使用AAV载体作为递送载体的心脏特异性疗法，包含两种转基因，以恢复钙处理和防止线粒体功能障碍。这种疗法有望独立于或补充基于微肌营养不良蛋白的基因疗法，治疗杜氏和贝克患者的心脏。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予AnaBios一项资助，以进一步开发其利用人类心脏肌肉细胞（心肌细胞）的独特药物发现平台。该资助将用于开发一个临床前生物标志物，通过测量人类成年心肌细胞的收缩性来识别潜在药物的促心律失常风险。AnaBios的心肌细胞研究产生了关于细胞特性和药物诱导的心脏功能变化的可转化信息。AnaBios的研究项目旨在帮助进一步开发这一关键工具，以评估临床前药物发现中的心脏安全风险。该项目成果将为药物开发者和监管机构提供关于药物在临床前开发阶段心脏风险的宝贵信息。AnaBios位于加利福尼亚州圣地亚哥，致力于通过其先进的人体转化技术建立新型化合物的安全性和有效性，主要关注心脏病、疼痛和瘙痒等高未满足医疗需求领域。

Clene Nanomedicine公司获得来自澳大利亚FightMND基金会的137万澳元资助，用于进行一项针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的二期临床试验。该研究将评估Clene公司新型纳米催化剂CNM-Au8在延缓ALS疾病进展方面的有效性和安全性。CNM-Au8是一种新型药物，通过独特的催化机制支持生物能量细胞反应并消除细胞代谢的有害副产品，这些副产品导致ALS中运动神经元的退化。该研究将在澳大利亚西梅德医院MND诊所和悉尼脑心智中心进行，由专家ALS临床医生Steve Vucic和Matthew Kiernan指导。Clene公司表示，这一资助将允许他们进一步开发用于治疗ALS的清洁表面、多面金纳米晶体治疗药物CNM-Au8。

BioQ Pharma与Avanos Medical达成合作协议，共同开发、供应和分销新型非阿片类术后疼痛药物产品。双方将合作获得美国、加拿大和墨西哥的监管批准，并利用Avanos Medical的On-Q品牌在北美市场推广BioQ的创新产品。BioQ的专利技术可生产一次性、预充式、单用输液药物产品，提供局部麻醉剂，旨在提供术后疼痛治疗。此次合作预计将为BioQ带来北美市场的进一步增长，同时简化客户供应链并解决药师关注的问题。

Inovio Pharmaceuticals公司及其合作伙伴Wistar研究所获得NIH资助，用于研究其dMAb技术对抗抗药性感染。这项460万美元的资助将支持基于Inovio的dMAbs平台对抗多药耐药感染的创新研究。Inovio正在推进一种基于dMAbs的突破性方法来对抗多药耐药感染。近期的研究表明，这些dMAbs在动物模型中可以有效控制多药耐药感染。美国疾病控制与预防中心估计，抗生素耐药性每年导致200万例病例和2.3万人死亡，对美国经济的影响包括200亿美元的直接医疗保健成本和高达250亿美元的间接成本。Inovio的dMAb技术通过将编码功能单克隆抗体的合成遗传序列设计到优化的DNA平台中，可以在体内直接表达，从而实现抗体生产的重大飞跃。这项460万美元的NIH资助将支持额外的临床前研究，以启动其dMAb技术对抗抗药性感染的临床开发。