AstraZeneca宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予FARXIGA（达格列净）快速通道资格，用于降低患有心衰（HFrEF或HFpEF）的成年人心血管死亡或心衰恶化的风险。这一资格是基于两项III期临床试验DAPA-HF和DELIVER的研究结果，分别针对心衰（HFrEF）和心衰（HFpEF）患者。FARXIGA目前已被批准作为单药治疗和联合治疗方案的一部分，用于改善2型糖尿病成年人的血糖控制。AstraZeneca表示，这一快速通道资格有助于实现其预防、治疗和治愈心衰的雄心，并期待与FDA合作，探索FARXIGA作为心衰患者潜在新治疗选择的可能性。

Kura Oncology公司宣布，其新型抗癌药物KO-539的首个临床试验已开始，该药物是首个针对menin-MLL蛋白相互作用的抑制剂，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）。试验旨在确定KO-539的最大耐受剂量（MTD），并计划在完成剂量递增阶段后，进一步评估其在特定遗传亚组，如NPM1中的安全性和活性。此外，美国食品药品监督管理局已授予KO-539孤儿药资格，以治疗AML，这表明KO-539有可能满足患者的高未满足需求。Kura Oncology公司致力于开发针对癌症的精准药物，其产品线包括多种小分子药物候选者，旨在通过识别最有可能从治疗中受益的患者，改善治疗效果。

Alnylam Pharmaceuticals启动了名为APOLLO-B的全球性3期临床试验，旨在评估其RNAi疗法patisiran（商品名为ONPATTRO）在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR淀粉样变性）中的疗效。该试验的主要终点是12个月时6分钟步行测试（6-MWT）的基线变化，次要终点包括生活质量评估和死亡率及住院率的复合终点。patisiran已在美国、欧盟、加拿大和日本获得批准，用于治疗hATTR淀粉样变性引起的成人多发性神经病。该试验设计为随机、双盲、安慰剂对照的多中心全球研究，预计将纳入约300名患有ATTR淀粉样变性（遗传性或野生型）并伴有心肌病的成人患者。

Anavex Life Sciences Corp.公布了其针对Rett综合征的ANAVEX®2-73（blarcamesine）药物的初步临床试验数据。在为期7周的治疗中，患者的全球疗效指标RSBQ和CGI-I与基线相比均显示出显著改善。该药物的效果与两种与Rett综合征神经生物学相关的生物标志物——谷氨酸和GABA的变化显著相关。这些数据将在2019年9月27日至28日在芬兰坦佩雷举行的第6届欧洲Rett综合征会议上公布，并提交给同行评审期刊发表。研究显示，ANAVEX®2-73（blarcamesine）具有良好的耐受性，没有严重不良事件报告，所有患者均完成了研究。公司总裁兼首席执行官Christopher U Missling表示，他们对这些初步数据感到鼓舞，并期待在Rett综合征项目中继续进行临床试验。

Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals在Heart Failure Society of America第23届科学会议上公布了AKCEA-TTR-L Rx的Phase 1临床试验数据。AKCEA-TTR-L Rx是一种基于Ionis的LICA技术平台的抗义药物，旨在抑制TTR蛋白的产生，用于治疗遗传性和野生型TTR淀粉样变性患者。试验结果显示，接受每月45mg和90mg剂量注射的患者在13周后TTR水平分别降低了86%和94%，接受单次120mg注射的患者在4周后TTR水平降低了86%。所有不良事件均为轻微，无严重不良事件。Akcea和Ionis计划在2019年晚些时候启动AKCEA-TTR-L Rx的Phase 3临床试验。

Precision BioSciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其PBCAR20A的IND申请，这是一款针对非霍奇金淋巴瘤（NHL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的现货型抗CD20嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法候选药物。公司计划在2019年第四季度开始一项1/2a期临床试验，预计2020年将获得初步数据。PBCAR20A将作为Precision的第二款进入临床试验的现货型CAR T疗法候选药物，紧随首款抗CD19现货型CAR T疗法候选药物PBCAR0191之后。Precision的CEO兼创始人Matt Kane表示，FDA对PBCAR20A临床试验的批准是公司的一个重要里程碑，表明了公司利用其ARCUS基因编辑平台、CAR T开发方法和内部开发的独特制造工艺，能够并行推进多个产品候选药物进入临床试验的能力。Precision的生物开发官David Thomson表示，PBCAR20A在临床前疾病模型中表现出对CD20+肿瘤细胞的强大体内清除作用和总体肿瘤体积减少，同时未观察到任何移植物抗宿主病证据。Precision希望PBCAR20A将为NHL或CLL

美国生物制药公司CASI宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其针对B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）和B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的CAR-T疗法CNCT19的临床试验申请。CASI拥有CNCT19的全球独家许可和商业权利。CASI董事长兼首席执行官Wei-Wu He博士表示，CAR-T疗法自2017年在美国获批以来，显著提高了各种B细胞恶性肿瘤患者的生存率。CNCT19的疗效数据与美国的CAR-T疗法相当，且在中国本地生产成本远低于进口疗法，这将使CNCT19更广泛地应用于中国患者群体。CASI计划在中国以外地区寻求合作伙伴，以便让更多患者能够获得这种药物。CNCT19针对CD19，一种在B细胞发育的所有阶段广泛表达的B细胞表面蛋白，是B细胞驱动血液恶性肿瘤的验证靶点。CASI拥有CNCT19的全球许可和商业化权利。

Arrowhead Pharmaceuticals在迪拜举行的全球心脏病和心脏疾病峰会上展示了其RNA干扰疗法ARO-APOC3和ARO-ANG3的初步临床试验数据。数据显示，这两种候选药物在健康志愿者中降低了血浆中的ApoC-III和ANGPTL3水平，同时降低了甘油三酯，且没有出现药物相关的严重或严重不良事件。这些数据表明，ARO-APOC3和ARO-ANG3可能实现每三个月或每六个月一次的给药间隔。Arrowhead的执行副总裁兼研发主管Bruce Given表示，这些数据表明ARO-APOC3和ARO-ANG3在治疗高甘油三酯血症和血脂异常方面具有巨大潜力。ARO-APOC3和ARO-ANG3在健康志愿者中的单剂量研究中，分别使血浆甘油三酯降低了66%和63%，显示出良好的效果。

Proximo Medical成为BIOTRONIK公司在美国部分市场的下肢血管介入（PVI）产品组合的商业合作伙伴。BIOTRONIK是一家总部位于德国柏林的全球医疗技术公司，专注于心血管和血管介入解决方案的创新。Proximo Medical是一家为初创医疗设备技术和成熟医疗设备公司提供市场验证、经验丰富的团队和可扩展性的商业组织。BIOTRONIK的PVI产品组合旨在治疗外周动脉疾病，包括Pulsar™支架，这是美国唯一获批准的4-French（4F）自扩张支架。该合作旨在加速为医生提供改善患者结果的能力，并确保外周动脉疾病患者群体能够获得安全有效的治疗选择。

加拿大医院专业公司宣布与以色列Eitan集团达成分销协议，将在加拿大供应和支持Eitan集团的Sapphire输液系统。Eitan集团是全球领先的输液治疗解决方案提供商，其Sapphire系统以其轻便、小尺寸、直观触摸屏和易于使用等特点受到青睐。加拿大医院专业公司致力于引进最先进的医疗技术，提高患者护理和治疗效果。Eitan集团的产品已在全球范围内安装，拥有超过10万台设备。此次合作将加强Eitan集团在北美市场的布局，并有望提高加拿大医疗行业的整体水平。

MorphoSys公司宣布，其许可方Janssen向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Tremfya（guselkumab）的生物制品许可申请，用于治疗活动性银屑病关节炎（PsA）的成人患者。该申请基于DISCOVER-1和DISCOVER-2期3研究的结果，这些研究达到了患者在接受24周治疗后达到美国风湿病学会20%改善（ACR20）反应的主要终点。Tremfya是一种针对IL-23的p19亚单位的人源化单克隆抗体，由Janssen开发，利用MorphoSys的专有HuCAL抗体技术。MorphoSys的执行科学官Markus Enzelberger表示，他们很高兴与Janssen合作推进PsA的治疗选择，并希望Tremfya在FDA批准后成为这一指征的有价值疗法。Janssen预计将在年底前向欧洲药品管理局（EMA）提交Tremfya作为PsA治疗药物的市场申请。Tremfya已在多个国家获得批准用于治疗斑块状银屑病、银屑病关节炎和掌跖脓疱病。MorphoSys有权获得某些里程碑付款，并从Tremfya的净销售额中获得版税。

Hyundai Hope On Wheels向乔治敦隆巴迪综合癌症中心颁发了30万美元的Hyundai Scholar Hope奖学金，以支持儿童癌症研究。该组织自1998年以来已承诺投入1320万美元支持52名医生研究员进行新治疗方法的研发，以改善儿童癌症患者的护理。今年的总资助额将达到1600万美元。乔治敦隆巴迪自2007年以来已从Hyundai Hope On Wheels获得190万美元的资助。该组织还推出了2019年的活动主题“每一个手印都讲述一个故事”，旨在提高人们对儿童癌症的认识。

任务文本指出无法提供全文，表明当前情境下，由于某些原因，无法获取或展示所需文本的完整内容。这可能涉及版权、隐私、安全或其他限制因素，导致无法直接展示文本的详细信息。

Acura Pharmaceuticals发布2018年财务报告，2018年净亏损为380万美元，较2017年的570万美元有所改善。第四季度实现净收入8千美元，而2017年同期为净亏损170万美元。研发成本较2017年同期减少。公司延迟提交2018年10-K表，直至与Abuse Deterrent Pharmaceuticals达成许可协议，该协议为公司的运营提供资金。公司拥有750万美元现金，预计资金将支持到2020年。Acura Pharmaceuticals专注于研发旨在减少产品滥用的风险的技术和产品。

Mind Medicine公司（Mindmed）收购了由Savant HWP Inc.开发的18-MC药物开发项目，这是一个由美国国家药物滥用研究所（NIDA）资助的用于治疗药物成瘾的分子。18-MC基于天然致幻物质伊博苷，旨在解决阿片类药物危机和其他形式的成瘾问题。Mindmed计划将18-MC进行非致幻化合成，并准备进行针对阿片使用障碍的II期FDA临床试验。Mindmed的联合创始人兼董事会成员JR Rahn表示，他们希望患者能够像购买普通药物一样，从当地药店获取这些药物。Mindmed计划通过开发下一代致幻物质如LSD、裸盖菇素和伊博苷来应对阿片类药物危机和其他形式的成瘾。Mindmed由一支经验丰富的药物开发团队创立，并已获得私人风险投资，计划不久后上市。

Hummingbird Bioscience与Amgen达成多靶点合作，共同开发新型抗体药物。Hummingbird将利用其独有的药物发现平台，结合Amgen的疾病专业知识和药物开发能力，针对Amgen提供的两个靶点进行抗体发现，并有望扩展至10个额外靶点。Amgen拥有对成果抗体的独家许可权，Hummingbird将获得前期和研究付款，以及高达1亿美元的临床和商业里程碑付款。Hummingbird的Rational Antibody Discovery平台采用系统免疫学和计算结构生物学方法，能精确靶向蛋白质上的表位和作用机制，开发针对GPCRs和离子通道等难以药物治疗的靶点。此次合作中，Hummingbird将针对Amgen选定的多个高价值药物靶点开发抗体，为治疗选择有限的病患提供强大疗效。Hummingbird致力于利用系统生物学技术快速开发针对治疗选择有限的癌症患者的成功疗法。

Tarsius Pharma获得欧盟委员会价值2400万欧元（约合2600万美元）的HRIZON 2020资助，以支持其生物启发技术TRS01的首个人体临床试验。这项资助将用于开发治疗致盲性眼病的突破性平台技术。眼炎等眼部炎症性疾病给社会带来巨大的医疗和经济负担，影响数亿人，并可能导致失明。Tarsius Pharma的TRS平台技术有望有效治疗多种自身免疫和眼部炎症性疾病，避免长期使用类固醇等传统治疗方法带来的副作用。公司创始人兼首席执行官Daphne Haim-Langford表示，该资助验证了治疗这一患者群体的可行解决方案的需求，并期待通过临床试验为患者提供安全且持久的治疗效果。