Mologic Ltd与伦敦大学学院医院（UCLH）合作完成了一项重大临床试验的招募工作，旨在评估其用于早期检测脓毒症的即时诊断测试。该试验由全球脓毒症和重症监护专家、新国际脓毒症定义的主要作者Mervyn Singer教授领导。脓毒症是一种由感染引起的器官衰竭，每年影响约3000万人，其中超过四分之一的患者死亡。Mologic正在开发一种新型的高性能即时诊断测试，利用侧向流动免疫层析技术，通过六种宿主生物标志物组合来辅助感染诊断和脓毒症早期检测。该测试使用算法检测突发脓毒症，旨在将其与不太严重的感染和非感染性并发症区分开来，10分钟内提供定性结果。这项工作得到了英国创新英国（Innovate UK）的资助。Mologic的医学总监Joe Fitchett博士表示，早期检测脓毒症仍然是一个挑战，单生物标志物诊断无法提供足够特异性的结果。Mologic的多生物标志物面板提供快速、具有临床操作性的结果，有可能改变脓毒症的治疗方式。Mervyn Singer教授补充说，早期诊断感染和脓毒症是一个持续的挑战，因为初始阶段的症状和体征往往是非特异性的。及时和准确的识别将有助于适当的治疗，同时避免在不会从中受益的患者中使

Eisai公司和Biogen公司宣布，基于数据安全监测委员会（DSMB）的安全审查结果，决定终止针对早期阿尔茨海默病患者口服BACE抑制剂elenbecestat（开发代码：E2609）的III期临床试验（MISSION AD1、AD2）。该决定是因为风险评估与收益比不理想。详细数据将在未来的医学会议上公布。研究人员正在被告知这一决定，并将联系研究参与者停止接受试验治疗。Eisai公司神经学业务集团首席临床官Lynn Kramer博士表示，公司对这一消息感到失望，并计划从这些数据中学习，继续与患者和研究人员合作，以发现新的阿尔茨海默病治疗方法。此外，elenbecestat的II期临床试验长期扩展也将被终止。这一决定不会影响BAN2401（抗淀粉样蛋白β（Aβ）原纤维单克隆抗体）的III期Clarity AD试验。Eisai和Biogen正在合作开发阿尔茨海默病治疗方法，包括elenbecestat和BAN2401。

InterCure公司旗下的Canndoc与Teva制药公司旗下的S.L.E.达成战略分销协议，S.L.E.将负责在以色列分销Canndoc的GMP产品，包括医院、HMO和药店。未来，随着监管批准，S.L.E.还将为Canndoc产品出口到支持医疗用大麻产品销售和分销的国家提供物流支持。S.L.E.是以色列领先的医疗物流服务提供商，拥有丰富的分销网络和经验。该协议为期三年，并包含自动延长两年的机制。Canndoc作为以色列首批获得许可的大麻生产商之一，其GMP认证的医疗大麻产品已在药店销售。通过此次合作，Canndoc将扩大其GMP产品在以色列S.L.E.药店网络中的分销能力，并支持其产品出口到具有一致医疗大麻产品销售和分销法规的国家。

Avicanna Inc.与加拿大圭尔夫大学达成独家研究协议，共同推进其专利处方和OTC类大麻素产品的研究与开发。该项目由圭尔夫大学助理教授Jibran Khokhar主持，旨在评估大麻素在治疗多种人类神经和精神疾病中的作用，包括抑郁症、焦虑症、精神分裂症、PTSD和物质滥用。研究将使用电生理和行为方法，评估不同剂量形式对大脑活动的影响，并测试大麻素在治疗尼古丁和酒精依赖方面的效果。研究预计将持续两年，耗资约30万美元。

CBR收购了Natera的Evercord新生儿干细胞业务，成为全球最大的新生儿干细胞收集和储存公司。此举将CBR与Natera两大新生儿干细胞储存企业合并，旨在共同推进新生儿干细胞在细胞疗法和再生医学领域的应用。CBR作为加州冷库生命科学组织的一部分，致力于提供高质量的干细胞储存服务，而Natera则专注于生殖健康、肿瘤学和器官移植领域的基因检测。此次收购将使Natera能够专注于其核心业务，同时CBR将继续拓展其在新生儿干细胞领域的领导地位。

Natera公司宣布将其Evercord™脐带血和组织储存业务出售给CBR，全球最大的新生儿干细胞收集和储存组织。此举将使Natera专注于其核心的生殖健康、肿瘤学和器官移植领域的遗传检测业务。CBR作为加州cryobank生命科学公司，致力于新生儿干细胞的研究和应用，将与Natera紧密合作，确保客户和订购诊所的平稳过渡。CBR拥有超过875,000个新生儿干细胞样本的储存经验，并致力于推动干细胞在临床治疗中的应用。

NOXXON Pharma公司宣布开始招募新诊断的脑癌患者参与一项临床试验，该试验结合了CXCL12抑制剂NOX-A12与放疗。NOX-A12旨在抑制骨髓中的“修复细胞”流向肿瘤，减少放疗引起的不利后果，从而降低肿瘤血管的破坏和疾病复发。该研究旨在评估这种新治疗方法的疗效和安全性，并确定推荐剂量。试验将在德国的三家医院进行，旨在评估NOX-A12与放疗结合使用的安全性。CEO Aram Mangasarian将于2019年9月23日举办网络研讨会，介绍该试验并回答相关问题。NOXXON的肿瘤微环境（TME）和癌症免疫周期管线专注于打破肿瘤保护屏障和阻断肿瘤修复，以增强治疗效果。

Halo Labs Inc.与NC3 Systems（Caliva）签订了一项大宗供应协议，将提供大宗蒸馏物、大宗活树脂以及活树脂成品。该协议规定了每个产品类别的定价和最低订购量，订单的时机和频率由Caliva决定。Caliva是加州大麻行业的领导者，拥有14个总大麻许可证，产品遍布全州200多家商店，服务约70万客户。Halo是一家大麻提取公司，专注于开发和制造高质量的大麻油和浓缩物，是全球大麻油和浓缩物的领导者，自成立以来已生产超过4000万克油和浓缩物。

X4 Pharmaceuticals宣布将在即将于西班牙巴塞罗那举行的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）2019年大会上展示其领先产品候选药物mavorixafor（X4P-001）与Inlyta®（axitinib）联合使用在晚期肾细胞癌（ccRCC）患者中的临床数据。该展示将详细介绍该公司开放标签1/2期临床试验中mavorixafor与axitinib联合使用在ccRCC患者中的最终安全性和有效性结果。mavorixafor是X4 Pharmaceuticals的首个产品候选药物，目前处于3期临床试验阶段，用于治疗WHIM综合症，这是一种罕见的遗传性原发性免疫缺陷病。此外，X4 Pharmaceuticals还在开发mavorixafor治疗严重先天性中性粒细胞减少症（SCN）、华氏巨球蛋白血症（WM）和ccRCC。

Ovid Therapeutics公司宣布，其关键性3期NEPTUNE临床试验已开始招募首名患者，该试验旨在评估新型GABA A受体激动剂OV101（gaboxadol）对安吉曼综合症的治疗效果。这是针对安吉曼综合症的首个3期临床试验，预计中期2020年将公布试验结果。该病目前无任何治疗方法，试验旨在评估OV101在改善患者睡眠、沟通、运动功能、社交能力和日常生活技能等方面的效果。Ovid Therapeutics公司致力于开发治疗罕见神经疾病的药物，其产品OV101有望成为首个针对安吉曼综合症的治疗药物。

Regulus Therapeutics公司宣布，其研发的针对miR-17的first-in-class抗miR-17寡核苷酸RGLS4326，在Nature Communications上发表的论文中被证实为治疗多囊肾病的潜在疾病修饰治疗。该研究由Regulus科学家与UT Southwestern Medical Center的Vishal Patel博士团队合作完成，发现RGLS4326能够调节PKD1和PKD2基因，减少肾脏囊肿形成，改善肾脏功能，并在ADPKD小鼠模型中表现出良好的治疗效果。多囊肾病是一种常见的遗传性疾病，会导致肾脏、肝脏和其他器官内形成多个充满液体的囊肿，最终导致约50%的ADPKD患者在60岁前发展为终末期肾病。

Cellular Biomedicine Group Inc.（CBMG）宣布，于2019年9月11日在上海与研究人员召开会议，启动AlloJoin®（一种针对膝骨关节炎的“现货”同种异体脂肪来源间充质祖细胞疗法产品）的二期临床试验。这是自2017年12月中国国家药品监督管理局（NMPA）明确细胞治疗法规以来，获得批准的首个膝骨关节炎二期临床试验。该试验将在中国的六家三级甲等医院进行，这些医院是最高级别的医院。CBMG计划在中国六家领先医院招募108名Kellgren and Lawrence（K-L）分级II-III级的膝骨关节炎患者。目前，尚无有效治疗膝关节软骨或减缓膝骨关节炎进展的治疗方法。CBMG的GMP设施符合中美两国标准，拥有12条独立的细胞生产线，并与GE Healthcare和Thermo Fisher Scientific合作，专注于改进细胞疗法的制造工艺。

Kodiak Sciences Inc.宣布将在伦敦视网膜学会年会上展示其新型抗VEGF抗体生物聚合物偶联剂KSI-301的临床开发数据，该药物旨在治疗慢性视网膜疾病。CEO Victor Perlroth表示，KSI-301有潜力成为治疗视网膜血管疾病的首选抗VEGF药物。David M. Brown博士将在9月15日的会议上介绍KSI-301的持久性数据，这些数据将在10月11日的美国眼科学会视网膜专科日上进一步详细展示。KSI-301基于公司的ABC平台，旨在在眼部组织中维持比现有药物更持久的药物水平。Kodiak Sciences致力于开发新型视网膜药物，以预防和治疗全球主要的致盲原因。

美国食品药品监督管理局批准维加特®（尼达尼布）作为首个可减缓系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）患者肺功能下降的药物，该药物已在多个国家和地区获批用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。这一批准基于III期SENSCIS®研究的阳性结果，该研究是一项针对SSc-ILD患者的规模最大的随机对照试验。结果显示，尼达尼布可显著减缓患者的肺功能下降，降低肺功能下降率44%。同时，研究也评估了维加特®在SSc-ILD患者中的安全性与耐受性，发现常见不良反应包括腹泻、恶心等。这一批准标志着治疗SSc这一罕见疾病的重大科学进步，为患者及其家人带来希望。

Clovis Oncology宣布，将在2019年9月27日至10月1日在西班牙巴塞罗那举行的ESMO大会上展示三篇关于Rubraca（鲁卡帕利）临床开发项目的海报。这些海报总结了Rubraca作为单一药物在晚期卵巢癌和前列腺癌中的临床试验。其中包括TRITON2临床试验的更新结果，以及来自Study 10、ARIEL2和ARIEL3临床试验的数据分析，这些试验评估了Rubraca在治疗和维护设置中的安全性和有效性。Rubraca是一种口服的小分子PARP1、PARP2和PARP3抑制剂，正在多个肿瘤类型中开发，包括卵巢癌和去势抵抗性前列腺癌。

Isofol Medical AB宣布，其正在进行的针对转移性结直肠癌（mCRC）的AGENT临床研究（ISO-CC-007）的设计摘要将在2019年9月27日至10月1日在西班牙巴塞罗那举行的欧洲肿瘤学会（ESMO）2019年大会上展示。该研究旨在评估arfolitixorin联合其他药物与mCRC当前标准治疗的效果。由于过去十年中mCRC治疗领域几乎没有新药推出，包括没有新的早期线疗法，因此这项研究具有重要意义。Isofol Medical AB的CMO Dr. Roger Tell表示，他们很高兴在今年的ESMO大会上展示arfolitixorin的临床开发计划。该AGENT研究是一项多中心、随机、平行组的3期临床试验，评估arfolitixorin作为一线治疗mCRC的新实验疗法。研究正在全球约70个地点招募患者。ESMO是欧洲最大的肿瘤学会议，预计将有约25,000名临床医生、研究人员和制药及生物技术行业的代表参加。摘要将于9月23日在ESMO网站上在线发布，并于9月29日在现场海报区展出。

梅克公司宣布在ECTRIMS大会上展示了MAVENCLAD（克拉达宾片）的新数据，进一步证明了其长期疗效和安全性。这些数据包括来自真实世界临床试验和上市后设置的患者随访的关键洞察，进一步验证了MAVENCLAD作为全球69个国家重要治疗选择的地位。研究结果显示，在治疗5年后，75%的患者EDSS评分稳定或改善，64%的患者没有疾病进展，57%的患者没有复发。此外，PREMIERE安全注册研究的最终结果显示，MAVENCLAD的长期安全性特征得到了充分表征，没有新的安全发现。