ViewRay公司宣布与斯坦福健康护理中心达成战略协议，将向其提供MRIdian系统，该系统是全球领先的MRI引导放疗系统。MRIdian系统融合了MRI技术、放疗输送和专有软件，能够精准定位、追踪软组织和肿瘤，同时保护邻近的健康组织和脆弱结构，实现个性化、非侵入性治疗。斯坦福健康护理中心以其在癌症治疗领域的专业知识和将重要医学突破转化为患者护理的实践而闻名。ViewRay公司表示，将MRIdian系统引入这一全球最具创新性的中心，期待其在改善癌症患者生活方面产生积极影响。

欧洲治疗和研究中枢神经系统疾病委员会第35届大会上，首次公开了关于ponesimod Phase 3 OPTIMUM研究的成果，该研究显示ponesimod在治疗复发型多发性硬化症方面，与Aubagio®（teriflunomide）14 mg相比，在主要终点和大多数次要终点上均表现出更优的疗效。Idorsia Pharmaceuticals Ltd、强生旗下的Janssen Pharmaceutical Companies以及Actelion Pharmaceuticals Ltd就ponesimod达成了收入分成协议，Idorsia Ltd有权从Actelion Ltd获得ponesimod产品净销售额的8%作为季度支付。Idorsia Ltd致力于成为欧洲领先的生物制药公司，拥有强大的科学核心，专注于小分子药物的发现和开发，并拥有丰富的创新药物管线。

Omeros公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）同意公司提出的关于narsoplimab治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）的生物制品许可申请（BLA）滚动审查计划。根据此计划，公司将在下个季度初提交BLA的第一部分，包括非临床和临床药理学数据。由于narsoplimab获得了FDA针对HSCT-TMA的突破性疗法指定，该药物申请也符合优先审查资格，可缩短FDA审查周期四个月。Omeros公司在其网站上发布了关于此协议的信息，并提供了网络直播演讲的存档记录。Omeros是一家致力于发现、开发和小分子及蛋白质疗法商业化的生物制药公司，其产品OMIDRIA已在美国和欧盟获得批准用于白内障手术和人工晶状体植入手术。

Puma Biotechnology宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于neratinib联合capecitabine治疗HER2阳性转移性乳腺癌患者的补充新药申请（sNDA）的审查。该申请针对的是已经接受过至少两种HER2靶向治疗失败的HER2阳性转移性乳腺癌患者。FDA未计划召开咨询委员会会议讨论此申请，审查行动日期定于2020年4月下旬。NERLYNX（neratinib）已于2017年7月获得FDA批准，用于早期HER2过度表达的乳腺癌患者的辅助治疗，并在美国上市。NERLYNX于2018年9月获得欧盟委员会的营销授权，用于早期激素受体阳性HER2过度表达的乳腺癌患者的辅助治疗。该sNDA基于III期NALA试验的结果，这是一项neratinib加capecitabine与Tykerb（lapatinib）加capecitabine相比的随机对照试验，用于治疗第三线HER2阳性转移性乳腺癌患者。Puma Biotechnology是一家专注于开发和创新产品的生物制药公司，致力于提高癌症护理水平。NERLYNX的推荐剂量为240mg（六片40mg片剂），每日口服一次，与食物同服，连续一年。

Allena Pharmaceuticals将于2019年9月18日在纽约举办一场关于肠源性草酸尿症未满足需求及reloxaliase作为首创新药治疗患者的潜力研讨会。会议将邀请宾夕法尼亚大学佩尔拉曼医学院泌尿外科和流行病学助理教授、儿童医院费城儿科泌尿科医师Gregory Tasian博士发表演讲，他专注于儿童和成人肾结石疾病的流行病学和管理。Allena管理层将概述肠源性草酸尿症的市场机会及其reloxaliase的临床开发计划，重点介绍URIROX-1，即其首个关键性3期临床试验。会议将进行现场音频网络直播，可在公司网站www.allenapharma.com的“活动和演示”部分查看，会议结束后30天内可在Allena网站上回放。

Athenex公司宣布其合作伙伴广州香雪制药有限公司在中国启动了KX2-361（原名KX-02）口服治疗晚期恶性实体瘤的I期临床试验。KX2-361是Athenex的Src激酶抑制平台开发的第二个化合物，对胶质母细胞瘤（GBM）进行治疗。该药物能够穿过血脑屏障，成为治疗脑癌，包括GBM及脑转移的潜在治疗候选药物。KX2-361在预临床小鼠GBM肿瘤模型中显示出完全肿瘤消除和与当前标准治疗药物替莫唑胺相比的生存期延长。香雪制药董事长王永辉表示，KX2-361是GBM患者的潜在有价值治疗选择，他们期待在临床试验中推进这一有希望的候选药物，以改善GBM患者的生命。Athenex董事长兼首席执行官刘建民博士表示，KX2-361可能扩大他们广泛的肿瘤管线所能治疗的癌症范围，特别是对于GBM等罕见疾病，这些疾病具有重大的未满足医疗需求。该I期临床试验是中国单中心、开放标签的剂量递增试验，将招募36-72名无标准治疗或标准治疗失败的晚期恶性实体瘤患者。2012年，Athenex将KX2-361许可给香雪制药在 Greater China 和新加坡的开发和营销。2017年5月，中国国家药品监督管理局（NMPA）（前中国FDA

梅克公司宣布，在ECTRIMS大会上将展示关于干扰素β（IFN β）在妊娠期间使用对婴儿出生结果影响的新数据。结果显示，在多发性硬化症（MS）女性妊娠期间使用IFN β，并未影响婴儿的出生体重和头围。这些数据基于1996-2014年间芬兰和瑞典健康登记处收集的数据。梅克公司首席医疗官Maria Rivas表示，公司致力于满足MS患者的需求，并与学术界和卫生当局合作，为医生和患者提供相关信息。研究显示，在666名IFN β暴露和1,330名未暴露的活产婴儿中，妊娠结果在IFN β暴露组与未暴露组之间没有统计学差异。这些数据进一步证实了IFN β暴露不会增加自然流产风险或影响其他妊娠结果，如异位妊娠或胎儿畸形。

Daiichi Sankyo Europe宣布完成CLEAR心血管结局试验的患者招募。该试验旨在评估bempedoic acid治疗是否能降低患有或处于心血管疾病高风险且既往有他汀类药物不良事件史的患者的心血管事件风险。试验预计在2022年下半年结束。bempedoic acid及其与ezetimibe的固定剂量组合（FDC）正在欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）进行监管审查。该试验是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估bempedoic acid治疗是否能降低心血管事件风险。主要终点是评估bempedoic acid对主要不良心血管事件（心血管死亡、非致命性心肌梗死、非致命性卒中或冠状动脉血运重建）的影响。试验共招募了14,032名患者，分布在32个国家的1,200多个地点。

Immunic公司宣布，其首席医疗官Andreas Muehler将在ECTRIMS 2019会议上展示IMU-838的预临床数据，该药物是一种新型口服免疫调节剂，用于治疗多发性硬化症和溃疡性结肠炎。IMU-838与已批准的DHODH抑制剂teriflunomide相比，在安全性、生物选择性、药代动力学和效力方面具有优势。这些数据表明IMU-838有望成为治疗RRMS和其他免疫疾病的重要新药。IMU-838目前处于2期临床试验阶段，并计划在克罗恩病中进行额外2期试验。

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Trevyent（treprostinil）新药申请，用于治疗肺动脉高压（PAH）。Trevyent是一种处于后期III期开发阶段的药物-设备组合产品，结合了两日单次使用、可丢弃的PatchPump®技术和treprostinil，用于PAH的皮下治疗。FDA为其设定了PDUFA目标行动日期为2020年4月27日。United Therapeutics Corporation专注于创新和质量，致力于成为负责任的公民，对病人、环境和社会的积极影响将长期维持其成功。公司通过全资子公司Lung Biotechnology PBC，致力于解决移植肺和其他器官的短缺问题。

在2019年9月7日至10日举行的欧洲神经精神药理学学会第32届大会上，展示了关于抗精神病药物卡比普兰的新分析。研究显示，与利培酮相比，卡比普兰在治疗主要负面症状的病人中效果显著，两组治疗组的临床改善分布存在显著差异，更有利于卡比普兰。研究还表明，负面症状的改善与功能改善之间存在强相关性。卡比普兰的副作用，如不安腿综合征，大多数情况下症状轻微至中度，可管理。卡比普兰在治疗精神分裂症阴性症状方面显示出潜力，且安全性良好。在欧洲，卡比普兰以Reagila品牌上市，在美国以Vraylar品牌上市。

默沙东公司公布KEYNOTE-042研究中国亚组和中国扩展队列结果，评估PD-1抑制剂帕博利珠单抗对比化疗在初治PD-L1阳性NSCLC患者的疗效。该研究在中国肺癌高发背景下，对提高晚期肺癌生存率具有重要意义。研究结果显示，帕博利珠单抗在PD-L1阳性NSCLC患者中展现出良好的疗效，且与整体研究结果一致。默沙东表示将继续与中国研究者合作，推动肿瘤免疫治疗领域的研究，以更好地满足中国患者的需求。目前，帕博利珠单抗在中国尚未获得PD-L1阳性NSCLC一线单药治疗的批准。

德国默克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性靶向疗法tepotinib突破性疗法认定，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。tepotinib在携带MET外显子14跳跃突变的转移性NSCLC患者中显示出显著的客观缓解率和持续时间，这是以前未曾见过的。该疗法是基于正在进行中的VISION研究的数据，该研究显示tepotinib可能比现有疗法在携带MET外显子14跳跃突变的转移性NSCLC患者中提供更好的疗效。默克公司致力于尽快将tepotinib推向市场，以帮助可能从中受益的NSCLC患者。

Almirall LLC宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准扩大Aczone® 7.5%凝胶的适应症，包括9至11岁的儿童。Aczone® 7.5%凝胶是一种用于治疗炎症性和非炎症性痤疮的处方药膏，于2016年2月获得批准，适用于12岁及以上的患者。根据临床研究调查员、儿科皮肤科医生Adelaide Hebert博士的说法，痤疮不仅常见于青少年，而且在12岁以下的儿童中也普遍存在。研究显示，像Aczone® 7.5%凝胶这样的治疗选项可以用于这些年龄较小的患者。此次扩大批准基于一项开放标签安全性研究的数据，评估了Aczone®凝胶7.5%在101名9至11岁患有寻常痤疮的儿童中的安全性、药代动力学和治疗效果。Aczone® 7.5%凝胶被确定为在该患者群体中安全有效。Almirall公司表示，很高兴能够提供这一经FDA批准的治疗方案，该方案在9至11岁的儿童中已被证明是安全有效的。Aczone® 7.5%凝胶是Almirall在美国市场销售的十三种品牌产品之一，Almirall是一家专注于医疗皮肤病学和皮肤健康的全球家族企业。

生物技术公司Prevail Therapeutics正在开发基于AAV的基因疗法，用于治疗神经退行性疾病。公司重点推进的药物PR001是一种可能改变疾病进程的单剂量基因疗法，针对患有PD-GBA（帕金森病伴GBA1突变）和神经元性戈谢病（nGD）的患者。PR001针对PD-GBA的IND申请已开放，公司正在进行1/2期临床试验的准备工作，预计今年开始患者给药。此外，公司还在开发PR001治疗nGD，该疾病在儿童中具有迫切的未满足需求。PR001的IND申请已提交给FDA，并计划在nGD的1/2期临床试验中采用更高剂量。Prevail Therapeutics致力于为PD-GBA和nGD患者提供疾病修饰性治疗，这些患者目前没有可用的疾病修饰性治疗选择。

Lexicon制药公司宣布将在即将举行的欧洲糖尿病研究协会（EASD）第55届年会上展示Zynquista（sotagliflozin）的临床数据，包括两个口头报告和多个海报展示。这些数据展示了Lexicon在解决1型糖尿病患者未满足需求方面的新治疗方案的努力。Zynquista是一种口服双重抑制剂，针对调节葡萄糖的两种蛋白质——SGLT1和SGLT2。该药物在欧洲联盟已获批准作为胰岛素治疗的辅助药物，用于改善体重指数≥27 kg/m2的1型糖尿病成人的血糖控制。Lexicon是一家集成的生物制药公司，致力于开发改变患者生活的药物，拥有包括糖尿病和代谢、肿瘤学和神经性疼痛在内的多个临床和预临床药物候选项目。

中国药企中国药业控股公司（China Pharma Holdings, Inc.）与全球健康先进技术公司（World Health Advanced Technologies, Ltd.）签署了一份谅解备忘录，旨在独家推进其产品ENERCEL在中国市场的科学成功。此举符合中国药业和政府的使命，即向需要此类治疗的病人提供基本医疗解决方案。中国药业拥有超过20年经验的子公司海南惠松医药生物技术有限公司位于海南岛海口市，致力于扩大业务关系并为亚洲患者提供医疗支持。中国药业致力于通过新医疗技术推动国家使命，即通过全面发展健康产业使中国成为一个健康国家。