国际研究团队首次成功设计了一种针对引起肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的特定基因突变的疗法。该团队开发了小分子药物候选物，并证明它们可以干扰导致这两种疾病的异常蛋白的合成。研究还开发了生物标志物，以测试这种和其他疗法的有效性。这项由佛罗里达州斯克里普斯研究所和梅奥诊所的科学家领导的研究，发表在《神经元》杂志上。研究发现，针对这种突变的药物候选物可以抑制有毒蛋白的翻译，并可能治疗大量患者。目前，ALS通常在诊断后两到五年内致命，而FTD是一种破坏大脑额叶神经元的神经退行性疾病，目前尚无有效治疗方法。

瑞士雷纳赫，2014年8月14日——Evolva Holding SA（SIX: EVE）今日宣布，与美国国防部威胁削减局（DTRA）签订了合同（HDTRA1-14-C-0122），开展名为“GC-072：治疗急性肺吸虫病和特定病原体的首个口服抗生素”的项目。DTRA将为前15个月阶段提供650万美元的资金，并在后续两个阶段（2年）执行的情况下，额外提供至多860万美元。Evolva继续寻求合作伙伴，以符合其专注于健康、福祉和营养领域高价值成分的战略。Evolva是一家在可持续发酵方法生产健康、福祉和营养成分领域的先驱和全球领导者，其产品包括甜叶菊、香草、藏红花和白藜芦醇。除了开发自有专利成分外，Evolva还将其技术应用于合作伙伴，帮助他们获得竞争优势，并分享他们获得的回报。更多信息请访问www.evolva.com。本新闻稿包含具体的前瞻性陈述，例如包括“相信”、“假设”、“预期”或类似表述的语句。此类前瞻性陈述受已知和未知风险、不确定性和其他因素的影响，可能导致公司实际结果、财务状况、发展或业绩与这些陈述中明确或隐含的假设存在重大差异。鉴于这些不确定性，读者不应过度依赖前瞻性陈述。公司不对更新前瞻性陈述

Ligand Pharmaceuticals与Avion Pharmaceuticals签订商业许可协议，共同开发四种Captisol技术的药物项目。Ligand将获得前期付款、Captisol材料销售收入、潜在里程碑付款和产品净销售额的提成。此举使Ligand的“Shots-on-Goal”项目组合增加至100多个，其中包括七种收入生成资产。Avion Pharmaceuticals专注于女性健康和皮肤科领域的创新产品开发。Captisol是一种专利保护的环糊精衍生物，用于优化药物的溶解性和稳定性，已有超过30种Captisol技术的产品处于临床开发阶段。Ligand与全球领先的制药公司建立了多个联盟，其Captisol平台技术已在多个药物中应用。

G2B Pharma公司与Sosei集团签署了为G2B011无针鼻用肾上腺素制剂提供融资的协议，并与Shin Nippon Biomedical Laboratories达成使用其微囊系统鼻用平台的许可协议。G2B和SNBL共同开发G2B011以治疗过敏性过敏性休克。Sosei承诺为产品初期费用提供资金，并获得未来G2B收入的一部分以及产品全面开发的融资第一谈判权。过敏性休克是一种可能致命的全身性过敏反应，G2B011有望成为新的治疗方法。G2B和SNBL在2013年成功进行了概念验证研究，表明鼻用G2B011具有快速和高效吸收的特点，与EpiPen相当。

日本Shin Nippon Biomedical Laboratories（SNBL）与Sosei Group Corporation（Sosei）签署意向书，共同开发基于SNBL鼻腔给药技术平台的多种药物产品。SNBL专注于利用其创新的鼻腔给药技术平台开发新型药物，并已将此平台许可给多家公司。Sosei则采用药物再定位策略，利用APNT技术进行研发。双方将就创新药物产品的开发进行商业合作，SNBL提供技术平台和开发经验，Sosei提供药物再定位和制剂开发专业知识。此外，双方已启动一项针对过敏性休克的鼻腔给药肾上腺素产品开发项目，由G2B Pharma Inc.负责，Sosei为该项目提供初始融资，SNBL则向G2B提供许可选择权。SNBL和Sosei将继续探讨进一步的协作项目，以充分利用双方的专长和技术。

美国生物制药公司BioCryst Pharmaceuticals宣布，美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）已行使额外选项，对BCX4430肌肉注射剂型进行1期临床试验，并评估其在非人灵长类动物中的有效剂量范围和剂量方案。这些选项为BioCryst带来额外410万美元资金，以推进BCX4430作为出血热病毒治疗药物的开发。NIAID于2013年9月与BioCryst签订价值高达2200万美元的五年合同，若全部行使合同选项，目前合同下已获得1350万美元资金。BioCryst首席医疗官威廉·P·谢里丹博士表示，这些额外资金将用于非人灵长类动物疗效研究、IND申请和BCX4430肌肉注射剂的1期人体试验。该项目部分资金来自美国国家过敏和传染病研究所、美国国立卫生研究院、卫生与公众服务部。BioCryst的BSAV研究项目旨在开发针对威胁健康和国家安全病毒的广谱注射剂和口服疗法，BCX4430是主要化合物，对超过20种RNA病毒具有广谱活性。

以色列生物制药公司RedHill Biopharma与德国生物技术公司RESprotect达成一项独家选择权协议，收购抗癌药物候选物RP101及其下一代化合物。RP101是一种口服的Hsp27抑制剂，可能预防化疗耐药性，从而维持肿瘤对化疗的敏感性，并可能提高患者生存率。RedHill有权利以100,000美元的总支付额（包括选择权和权利收购）以及可能的里程碑付款和净收入分成的方式，收购RP101的全球独家权利，除韩国胰腺癌外。RP101基于抗病毒药物brivudine的新机制，已在美国和欧洲多个国家获得孤儿药资格。RedHill CEO Dror Ben-Asher表示，这一收购反映了公司对开发针对胃肠道和炎症疾病的新疗法，特别是胰腺癌和其他胃肠道癌症的重视。RESprotect CEO Prof. Rudolf Fahrig表示，很高兴与RedHill Biopharma签订这一选择权协议，并期待与RedHill合作开发RP101。

TNI BioTech与湖北潜江制药股份有限公司签署补充合作协议，旨在加速IRT-101（MENK）的临床试验开发。双方同意立即启动3个月GLP毒性研究，并在中国进行，符合国际标准且获得FDA认可。潜江制药已筹集了MENK的临床开发和营销资金。合作将利用Cytocom在药物开发方面的专业知识和湖北在财务、制造和分销方面的能力，共同开发产品并分享收益。

DNDi在ICOPA大会上宣布启动一项针对140名慢性不确定型美洲锥虫病（Chagas病）成年患者的fexinidazole药物II期临床试验，以测试该药物的疗效和安全性。fexinidazole是一种在20世纪80年代被搁置，近十年前由DNDi“重新发现”的药物。该药物还在非洲患者中测试用于治疗两种其他寄生虫病——睡眠病和内脏利什曼病。Chagas病是拉丁美洲地区感染性心脏病的主要原因，尽管疾病负担巨大，但只有两种治疗方法，且都存在副作用。DNDi执行董事Bernard Pécoul表示，他们正在努力扩大benznidazole的治疗规模，并推进新的治疗策略，包括将新药纳入研发管线。这项双盲、多中心、安慰剂对照的剂量寻找和概念验证试验旨在确定至少一种口服药物的六种剂量方案是否比安慰剂更安全、更有效。DNDi的Chagas病临床开发计划正在评估fexinidazole和benznidazole的新方案，作为单药治疗和联合治疗，以治疗慢性不确定型Chagas病成年患者，以减少药物暴露并提高耐受性，同时维持或提高疗效。

比利时根特，2014年8月13日——Ablynx公司宣布获得弗拉芒创新科学和技术局（IWT）提供的210万欧元资助，以推进其完全拥有的项目，探索利用纳米抗体独特特性治疗眼部疾病的新方法。这笔资助为期三年，将支持纳米抗体候选药物在相关临床前疾病模型中的开发和测试。Ablynx首席科学官Tony De Fougerolles表示，这一资助是对纳米抗体平台创新潜力和其产生差异化药物能力的进一步认可，特别是在科学挑战大且未满足医疗需求高的疾病领域。随着老龄化人口的医疗需求增加，眼科成为许多制药公司关注的重点领域。Ablynx是一家专注于发现和开发基于单域抗体片段的Nanobodies新型治疗蛋白质的生物制药公司，用于治疗包括炎症、血液学、肿瘤和肺部疾病在内的多种严重人类疾病。目前，该公司拥有超过30个在研项目，其中七个Nanobodies处于临床开发阶段。Ablynx与包括AbbVie、Boehringer Ingelheim、Merck & Co、Merck Serono和Novartis在内的多家大型制药公司有着持续的研究合作和重要伙伴关系。公司总部位于比利时根特。更多信息请访问www.ablynx.com。