CEA-Leti与Akrivis Technologies合作开发一种新型、高效、精准的药物递送平台，用于化疗和其他需要将高浓度强力药物精确递送到目标细胞的治疗。该平台基于Akrivis的Z-TECT技术和Leti的Lipidot纳米递送技术，旨在提高诊断和治疗的有效性，减少副作用。项目第一阶段将优化针对体外和体内应用的研究和临床前研究，第二阶段将开发用于体外诊断、体内成像和靶向治疗的临床应用。该平台旨在满足制药和生物技术公司的需求，同时可定制用于其他终端用户应用。

Arrowhead Research Corporation宣布其RNAi疗法ARC-AAT在治疗与Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的肝病方面取得显著进展。该疗法在临床前研究中显示出剂量依赖性的效果，能够减少突变AAT蛋白超过95%，并在单次给药后6周内保持超过80%的降低。公司还获得了来自The Alpha-1 Project的资金支持，以支持ARC-AAT的研发。ARC-AAT旨在抑制肝脏中突变AAT蛋白的产生，并已在PiZ小鼠模型中显示出高水平的敲低效果。该疗法有望预防或逆转与Z-AAT积累相关的肝脏损伤和纤维化，为AATD患者提供新的治疗选择。

Alnylam Pharmaceuticals与The Alpha-1 Project合作推进ALN-AAT的研发，这是一种用于治疗AAT缺乏症相关肝病的RNAi疗法。Alnylam计划在2015年中提交IND申请，并已获得TAP的部分资金支持。ALN-AAT在动物和非人灵长类动物模型中表现出良好的疗效，有望在低剂量下实现一次每月一次的给药。Alnylam的GalNAc-siRNA平台已在其他RNAi疗法中验证，预计ALN-AAT将具有良好的安全性和疗效。Alpha-1社区对这种治疗充满期待，希望它能改善患者的生活质量。

Evotec AG宣布与Boehringer Ingelheim的研究联盟达到一个里程碑，触发向Evotec支付1000万欧元的款项，该里程碑标志着从呼吸项目中的一个备用化合物过渡到临床前开发。这是Evotec与Boehringer Ingelheim合作中达到的第23个里程碑，该合作始于2004年，旨在共同发现和开发针对中枢神经系统、炎症、心血管代谢和呼吸疾病等治疗领域的临床前候选药物。2009年，合作范围扩展到包括肿瘤学目标。根据协议，Boehringer Ingelheim拥有临床开发、生产和商业化的全面所有权和全球责任，而Evotec则获得持续的研究付款和临床前里程碑款项。此外，合同为Evotec提供了通过临床开发期间成功里程碑支付的潜在长期收益以及新药上市时的特许权使用费。

uniQure公司与以色列领先的医疗保健营销集团Medison达成独家分销协议，Medison将负责在以色列和巴勒斯坦地区推广uniQure的基因治疗产品Glybera，用于治疗脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD）。Glybera已在欧盟获得批准，用于治疗LPLD，这是一种可能危及生命的罕见代谢疾病。Medison将负责Glybera在这两个地区的监管批准，并拥有良好的销售和服务记录。uniQure将继续推进Glybera在美国的监管进程，并致力于开发其他候选基因疗法。

Zalicus Inc.将其钠通道调节剂项目，包括知识产权和相关管线资产，许可给AnaBios Corporation，以换取临床里程碑付款和未来产品销售的版税。根据协议，Zalicus将有权获得高达1720万美元的临床和监管里程碑付款，以及未来产品净销售额的12%作为版税。AnaBios拥有专有的Phase XTM技术平台，支持候选药物的选择和临床开发，是推进这些新型口服、选择性、状态依赖性钠通道阻断剂的理想合作伙伴。此次许可交易不会影响Zalicus与Epirus Biopharmaceuticals合并时净现金的金额，预计将超过900万美元。Zalicus正在继续追求其他机会，以货币化资产，以产生额外的净现金，并增加其股东在合并公司中的持股比例至19%。Zalicus还利用其在离子通道方面的专业知识，开发了一系列预临床药物，这些药物已被证明可以影响NaV1.7和NaV1.8钠通道，减少神经元兴奋性并逆转动物模型中的急性疼痛和神经性疼痛的超敏反应。通过独特的作用机制靶向外周和中枢疼痛信号通路中的钠通道，有机会开发出安全有效的疼痛治疗新药。AnaBios将利用其新颖的平台，在临床试验之前提供药物效力和安全性

Trendlines Group宣布完成从与Endo International plc合作研发协议中获得的知识产权收购。该协议于2012年签署，旨在与爱尔兰的Endo International plc共同开发男性健康、女性健康和家庭护理领域的创新医疗设备和技术。Trendlines Labs，作为Trendlines Group的技术开发孵化器，开发了满足Endo未满足市场需求的尖端医疗技术。根据收购协议，Trendlines承担所有根据双方协议创造的知识产权的商业责任，而Endo则从商业化收益中获益。这些知识产权涵盖了疼痛管理、泌尿学、肿瘤学和盆底健康等多个领域。Trendlines Labs首席执行官Yosi Hazan表示，与Endo的紧密合作开发了针对前列腺癌诊断和经尿道前列腺切除术的技术，这些技术现已准备好进行商业化。这些技术解决方案将为前列腺癌和BPH患者带来实质性改变。Trendlines首席执行官D. Todd Dollinger表示，与Endo的合作进一步扩大了公司的市场影响力，并对其使命——创建和发展公司以改善人类状况至关重要。

MRC Technology将与其合作开发的黑色素皮质素受体（MCRs）小分子项目出售给辉瑞公司，这些小分子旨在治疗多种疾病。该项目源于伦敦玛丽女王大学免疫药理学教授Mauro Perretti的研究，MRC Technology与QMUL合作进行了筛选。交易所得将部分回馈QMUL的William Harvey研究学院，支持更多药物发现项目。MRC Technology的药物发现总监Justin Bryans表示，MCRs具有重大治疗潜力，此次交易将支持更多未满足医疗需求的研究。辉瑞公司的Tim Rolph表示，他们希望开发出针对遗传易感人群的新药。QMUL的Perretti教授表示，看到十多年的研究成果转化为与MRC Technology的合作和与辉瑞的协议，感到非常欣慰。

ANI Pharmaceuticals与Dexcel Pharma Technologies Ltd.签署了独家许可和供应协议，涉及一款ANDA药物产品。Dexcel自2011年12月提交了ANDA申请，负责获得FDA批准和产品制造，而ANI则负责在美国进行市场营销和分销。该产品在美国的年销售额约为8000万美元，协议财务条款未公开。ANI的CEO Arthur S. Przybyl表示，与Dexcel的合作符合公司加强内部ANDA产品开发和成熟品牌收购及合作的战略。ANI是一家专注于开发、制造和营销品牌和仿制药的综合性制药公司，而Dexcel Pharma则是一家专注于创新药物配方和复杂仿制药的国际性制药集团。

Pfizer和Cellectis宣布建立全球战略合作，共同开发针对特定肿瘤靶点的CAR-T免疫疗法。Cellectis的CAR-T平台技术采用自体同种异体方法，利用单个供体的工程化T细胞治疗多个患者。根据协议，Pfizer拥有针对15个肿瘤靶点CAR-T疗法的开发和商业化独家权利，双方将共同进行临床前研究。Cellectis将负责针对其选择的12个靶点的CAR-T疗法的临床开发和商业化，并有权获得高达1.85亿美元的里程碑付款。此外，Pfizer将购买Cellectis约10%的股份，需Cellectis股东批准。Cellectis计划在美国开设新站点，与Pfizer科学家紧密合作。