欧洲委员会批准了Exelixis公司（纳斯达克：EXEL）的COMETRIQ（卡博替尼）用于治疗成人晚期、不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）。这一决定是在2013年12月欧洲药品人类使用委员会（CHMP）发布积极意见后做出的。COMETRIQ的批准基于EXAM临床试验的数据，该试验是一项国际多中心、随机双盲对照的3期临床试验，涉及330名晚期、不可切除的局部晚期或转移性MTC患者，结果显示卡博替尼与安慰剂相比，显著提高了无进展生存期（PFS）。根据与瑞典孤儿生物制药公司（Sobi）签订的商业化和分销协议，Sobi将支持COMETRIQ在欧洲联盟的批准用途的商业化，直至2015年底。

Spark Therapeutics与Genable Technologies宣布合作推进一种罕见视网膜色素变性（RHO adRP）的基因治疗药物GT038的研发。Genable将向Spark授权某些腺相关病毒（AAV）载体制造专利，Spark将成为该产品的独家制造商，并提供开发建议和专业知识。Spark将获得GT038未来销售的里程碑付款和版税，以及产品制造和供应的短期收入。GT038是一种针对RHO-linked autosomal dominant retinitis pigmentosa（RHO adRP）的潜在治疗，该疾病是一种遗传性视网膜变性，导致大多数患者失明。目前，该疾病尚无批准的药物治疗。GT038利用AAV载体将RNA干扰（RNAi）分子递送到抑制错误和正常拷贝的RHO，以恢复正常的基因表达。GT038在美国和欧洲均获得了孤儿药资格认定。

意大利创新眼科解决方案领先开发商S.I.F.I. S.p.A.与俄罗斯制药公司NovaMedica达成独家商业协议，NovaMedica将负责在俄罗斯及独联体国家市场推广SIFI开发的八种眼科疾病治疗产品。产品包括治疗眼部手术患者、感染或眼部炎症的处方药，如人工泪液 EyestilTM 和 LacrisifiTM，以及多种抗生素ColbiocinTM、NettaviscTM和NettacinTM。此外，PrenacidTM是水溶性皮质类固醇，用于治疗炎症和过敏，OctiliaTM用于治疗眼部刺激、发红、充血和瘙痒，Mirtilene ForteTM则有助于治疗糖尿病视网膜病变。所有药物均经过临床试验并在俄罗斯和欧盟注册。NovaMedica计划今年晚些时候在俄罗斯开始销售部分产品。双方表示，此次合作将有助于快速将眼科领域的最新疗法带给俄罗斯患者，并扩大眼科治疗药物在俄罗斯市场的可用性。

Courtagen Life Sciences与Raptor Pharmaceuticals Inc.达成协议，将为RP103-MITO-001临床试验提供遗传测试服务，旨在治疗莱伊病和其他线粒体疾病。莱伊病是一种由线粒体或核DNA遗传缺陷引起的严重神经系统疾病，通常导致患者在生命的第一十年内死亡。Courtagen的CEO Brian McKernan表示，患者的遗传分析预计将为Raptor的RP103临床试验提供有益信息。Courtagen专注于线粒体疾病、癫痫和自闭症谱系障碍，其mtSEEK和nucSEEK下一代测序测试提供最全面的线粒体分析。Raptor Pharmaceuticals是一家专注于开发治疗罕见、严重和通常致命疾病的生物制药公司，其产品PROCYSBI已获美国和欧盟批准用于治疗肾性胱氨酸病。

NeuroVive Pharmaceutical AB和A1M Pharma AB宣布开展一项关于线粒体医学的研究合作，合作始于2014年3月21日签订的协议。双方将利用各自互补的科学平台，在现有研究项目中评估成果，并探讨更紧密合作的可能，以高效方式将产品推向市场。合作成本由各自公司分别承担，并纳入预算内的发展项目。双方保留对现有注册知识产权的独家所有权，但任何合作产生的发明将共同拥有。NeuroVive CEO Mikael Brönnegård表示，合作将使双方在线粒体医学领域的研究能力得到提升，而A1M Pharma CEO Tomas Eriksson强调，合作将专注于早产和肾衰竭的研究。A1M Pharma专注于早产和肾衰竭的诊断和治疗，而NeuroVive专注于治疗急性心血管和神经系统疾病，目前正在进行多项临床试验。

英国Chippenham，2014年3月25日：英国Vectura集团（伦敦证券交易所代码：VEC）宣布，其在美国开发的VR315项目已达到一个重要里程碑。2011年8月，Vectura与美国一家国际领先制药公司的美国分部签订了关于VR315的开发、生产和商业化的许可协议。今天，Vectura宣布将根据此协议记录额外300万美元（180万英镑）的开发里程碑收入。根据未来预定的开发里程碑，Vectura有资格获得高达2900万美元的额外款项。这些里程碑加上2011年8月的初始支付1000万美元，总计达到4500万美元。此外，Vectura还将从VR315在美国的销售中获得版税。Vectura首席执行官Chris Blackwell博士表示，这一消息展示了VR315在美国的开发进展，进一步降低了公司高价值呼吸系统通用药物组合的风险，为Vectura提供了重要的现金流里程碑，也是产品开发向前迈出的重要一步。Vectura是一家专注于呼吸道相关疾病治疗药物开发的研发公司，其产品组合包括哮喘和慢性阻塞性肺病（COPD），全球市场规模超过460亿美元。公司已与多家制药公司建立了研发合作和许可协议，包括诺华、山德士、巴斯特

Actavis和Valeant宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Metronidazole 1.3%阴道凝胶的新药申请，该凝胶是一种用于治疗细菌性阴道炎（BV）的抗生素。Actavis于2013年4月从Valeant获得了Metronidazole 1.3%的权利。细菌性阴道炎是一种由阴道正常细菌失衡引起的感染，是15至44岁女性最常见的阴道感染。Metronidazole 1.3%提供了一种方便的单剂量治疗，包装在预先填充的一次性给药器中。根据IMS Health的数据，美国BV市场的年价值约为1.4亿美元。Actavis计划在当年晚些时候推出该产品，为女性提供新的治疗选择，并支持其领先的女性健康业务持续增长。Valeant表示，很高兴其内部研发的化合物获得FDA批准，并即将上市。Actavis将支付高达5700万美元的前期付款、里程碑付款和一定比例的保证版税，并在商业化前三年根据市场条件支付给Valeant。Metronidazole 1.3%的批准基于一项III期随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验的结果，该试验发现高浓度的Metronidazole 1.3%耐受性良好、安全且有效。

英国癌症研究机构（Cancer Research UK）的药物开发办公室（DDO）启动了一项针对由EB病毒（Epstein Barr Virus）引起的某些癌症的疫苗临床试验。EB病毒感染了英国的大多数人，但很少引起健康问题，但在英国每年约有1200人因EB病毒感染而患癌，包括霍奇金淋巴瘤和鼻咽癌。这种疫苗由Cancer Research UK开发，利用伯明翰大学的技术，旨在训练免疫系统识别EBNA1和LMP2分子并杀死癌细胞。该试验将在18名患有鼻咽癌的英国患者中进行，这些患者来自全英国的医院，包括多个实验癌症医学中心，香港也将有额外患者参与相关试验。Cancer Research UK资助了伯明翰大学的研究，该研究导致了疫苗的发现和开发，并管理资助了临床试验。该试验的成功将可能为癌症患者提供一种新的有效治疗方法。

Sinclair IS Pharma plc发布未经审计的2013年上半年度业绩报告，报告显示，公司收入增长6.6%至2450万英镑，调整后EBITDA增长至110万英镑，税前亏损减少至250万英镑。公司对欧洲市场增长前景持乐观态度，并成功收购了Perfectha、Atlean和Ellansé，打造了全球美学业务。公司CEO Chris Spooner表示，尽管上半年业绩略低于预期，但预计全年业绩将符合预测和市场预期。公司对业务增长前景充满信心，并期待通过有机增长和成功的收购活动实现增长。

Adaptimmune获得英国生物医学催化剂基金220万英镑资助，用于加速其第二项T细胞疗法项目进入三阴性乳腺癌的临床试验。该公司通过工程化患者T淋巴细胞，在重新输入体内时靶向并杀死癌细胞。该资助将支持新T细胞受体在临床试验中的前临床测试和监管批准，目标为高度表达在某些乳腺癌和其他癌症类型中的未知蛋白。该试验计划于2015年开始。Adaptimmune的T细胞受体项目已在美国多个癌症试验中取得初步成果。英国科学和创新部长David Willetts表示，Adaptimmune是英国创新生物科学公司的典范，其个性化癌症治疗有望为数千名患者带来突破。Adaptimmune的CEO James Noble表示，公司很高兴获得资助，并计划尽快开发T细胞受体管线以造福患者。Adaptimmune的CSO Dr Bent Jakobsen表示，T细胞追踪并杀死癌细胞的能力是针对疾病的最强大武器之一，该资助将有助于扩大管线以造福英国患者。英国政府支持的生物医学催化剂基金自2012年推出以来，已向100多个项目发放超过1.2亿英镑的资助。Adaptimmune是受益于1.8亿英镑生物医学催化剂基金的公司之一。