生物技术公司Latus Bio宣布扩展其人工智能和机器学习（AI/ML）战略，并新增两位世界级科学顾问：Pranam Chatterjee博士和Philip M. Kim博士。Latus Bio的AI/ML战略演变使其在AAV衣壳发现和载荷设计方面处于AI驱动创新的领先地位。公司利用其独特的衣壳性能数据库，包含来自非人灵长类动物九次广泛体内实验的数据，覆盖超过一亿个独特的“递送邮编”（途径-衣壳-组织-细胞类型），以训练预测模型，以前所未有的精度加速衣壳和载荷的发现。Latus Bio的AI/ML计划将专注于三个核心领域：AI/ML模型将更有效地优先考虑衣壳-组织配对，指导监管和载荷元素的设计，并揭示传统衣壳筛选可能错过的隐藏序列-功能关系。这一整合将使Latus的竞争优势更加突出，使其衣壳发现和载荷工程更具可扩展性、更快，并更精细地调整安全性和性能权衡。

Orca Bio，一家致力于通过高精度细胞疗法改善患者生活的后期生物技术公司，宣布将在12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行的美国血液学会（ASH）年会上展示其新临床数据。这些数据将涵盖其针对多种血液恶性肿瘤的实验性同种异体T细胞免疫疗法管线，包括Orca-T、Orca-Q以及Orca-T和同种异体CAR-T组合疗法OrCAR-T。Orca Bio的联合创始人兼首席执行官Nate Fernhoff博士表示，公司正在对管线进行跨多种患者群体、预处理方案和供体类型的持续临床评估，这突显了公司致力于为血液癌症患者提供更好护理的承诺。Orca Bio将在ASH会议上进行三个口头报告和三个壁报展示，涉及Orca-T、Orca-Q以及相关组合疗法的临床数据。Orca-T是一种正在评估用于治疗多种血液恶性肿瘤的实验性同种异体T细胞免疫疗法，包括急性白血病和骨髓增生异常综合征。Orca-Q是Orca Bio的第二代实验性同种异体T细胞免疫疗法，正在临床试验中评估用于治疗多种血液恶性肿瘤，包括来自半相合和不匹配供体的患者。Orca Bio正在开发高精度细胞疗法，用于治疗血液癌症和自身免疫疾病，其制造平台使用单细胞精度创建个性化

PureTech Health公司宣布，其旗下子公司Gallop Oncology正在进行的一项LYT-200（一种针对Galectin-9的单克隆抗体）的1b期临床试验显示，该药物在复发性/难治性急性髓系白血病（AML）患者中展现出积极疗效。LYT-200作为单药治疗和与标准治疗方案（包括venetoclax和低甲基化药物）联合使用时，均显示出良好的疗效和安全性。LYT-200在单药治疗组和联合治疗组中均实现了完全缓解（CR）和部分缓解（PR），且在联合治疗组中，CR率超过30%，显示出作为新型治疗选择的潜力。LYT-200的安全性与耐受性良好，没有报告剂量限制性毒性。PureTech Health计划在2025年第四季度提供LYT-200的疗效数据，并在2026年上半年提供生存数据，并计划与监管机构合作推进LYT-200进入2期临床试验。

Cellarity公司，一家致力于通过集成多组学和AI建模开发细胞状态纠正疗法的临床阶段生物技术公司，宣布在2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会上，有两项关于其镰状细胞性贫血（SCD）和骨髓纤维化项目的口头报告被接受。Cellarity公司首席医疗官Cameron Trenor博士表示，公司采用先进的转录组学和AI平台，发现、表征和靶向导致疾病的细胞通路，其数据展示了该方法在SCD和骨髓纤维化两种具有高度未满足医疗需求的疾病中的巨大潜力。报告中详细介绍了CLY-124这一领先资产，它是一种首创的DCN1抑制剂，能够部分抑制CUL3 neddylation并诱导胎儿血红蛋白，成为SCD的一种新潜在治疗方法。此外，还展示了针对JAK2V617F驱动的巨核细胞生成的新型小分子，这些小分子具有疾病修饰潜力，可逆转JAK2异常细胞行为，从而治疗骨髓纤维化。Cellarity成立于2019年，由Flagship Pioneering创立，致力于开发一种全新的药物发现方法，通过纠正整个细胞状态功能障碍来解决复杂疾病。其领先资产CLY-124正在一项1期临床试验中进行评估，其他

生物技术公司Viridian Therapeutics宣布，其针对甲状腺眼病（TED）的实验性疗法veligrotug的BLA（生物制品许可申请）已成功提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。TED是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是眼周组织的炎症和肿胀，常导致疼痛、视力障碍和生活质量显著下降。veligrotug是一种新型的人源化单克隆抗体，在关键性临床试验中显示出良好的结果，数据显示其在改善突眼、复视和其他疾病活动关键指标方面有改善，且总体耐受性良好。基于这些结果，veligrotug今年早些时候获得了治疗TED的突破性疗法指定。BLA的提交得到了来自两个关键性3期临床试验（THRIVE和THRIVE-2）的数据支持，这些试验分别评估了veligrotug在活动性和慢性TED患者中的疗效和安全性。两个试验都达到了所有主要和次要终点，veligrotug总体耐受性良好。veligrotug在两个临床试验中都显示出临床受益的快速起效，对多个复视终点产生了统计学上显著和有意义的效应。Viridian还请求FDA进行优先审评，如果获得批准，可能会加快审评时间，使veligrotug有望在2026年中旬获得商业上市

Genetix Biotherapeutics公司宣布，其LYFGENIA和ZYNTEGLO两种基因疗法在美国的商业实施中收集的患者体验数据分析已被选为在佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。该报告将展示这两种单次基因疗法在市场上日益增长的接受度和应用情况。LYFGENIA是一种针对镰状细胞性贫血的基因疗法，而ZYNTEGLO则是首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于治疗输血依赖性β-地中海贫血的基因疗法。报告将强调ZYNTEGLO上市经验如何为镰状细胞性贫血患者提供更快速的治疗途径，并展示从患者入组到输注的整个过程中的进展。这些进展为血红蛋白病的体外基因疗法的交付设定了标准，并强调了持久单次基因疗法对显著改善患者预后和为患者、提供者和支付者带来实质性利益的价值。

韩国大田和波士顿--Orum Therapeutics公司（KRX: 475830），一家致力于降解抗体偶联物（DACs）领域的公开生物技术公司，今日宣布，其针对CD123的DAC药物ORM-1153的预临床数据已被选在即将于2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会上进行展示。ORM-1153是一种新型的CD123靶向DAC，旨在将Orum公司专有的GSPT1降解有效载荷SMol006选择性递送至癌细胞，以实现针对急性髓系白血病（AML）的靶向蛋白降解和抗肿瘤活性。这些结果支持进一步研究ORM-1153作为AML和其他CD123阳性血液恶性肿瘤（包括TP53突变状态的恶性肿瘤）的潜在治疗选择。Orum Therapeutics公司采用独特的双精度靶向蛋白降解（TPD²®）方法，结合抗体精确的细胞递送机制，开发创新的、首创的、细胞选择性的TPDs，用于治疗癌症和其他严重疾病。Orum Therapeutics公司位于美国马萨诸塞州列克星敦和韩国大田，更多信息请访问www.orumrx.com。

美国食品药品监督管理局（FDA）正在制定一项机制，以加快罕见疾病药物的研发审批。FDA生物制品评估与研究中心主任Vinay Prasad表示，本月将发表一篇论文，详细阐述监管机构对基因编辑审批的新方法。Prasad提到，FDA希望在这一领域“极其灵活”。此外，Prasad表示，一旦发布论文，该领域的投资将增加。这一消息似乎受到了一个团队成功使用CRISPR基因编辑治疗罕见遗传疾病的启发。该婴儿名为KJ，患有CPS1缺乏症，这是一种导致体内尿素水平过高的疾病，可能导致永久性脑损伤或死亡。KJ的治疗成功可能引起了FDA的注意，并促使监管机构为超罕见疾病的基因编辑方法开辟快速审查途径。研究人员正在与FDA合作，确定如何进行基因编辑平台的临床试验，以及如何寻求对这些平台的最终监管批准。该团队还向CBER提交了在另外两种罕见疾病中测试基因编辑治疗方案的计划。目前尚不清楚Prasad即将推出的基因编辑监管框架将如何与现有的政策和指定相匹配，例如FDA最近宣布的平台技术指定计划。该计划授予那些利用“被充分理解和可重复的技术”作为其产品关键部分的公司的奖项，使用该平台生产的药物可以享受更快的审查流程。目前，唯一活跃的平台指定

罗氏集团成员基因泰克宣布，将在2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会上展示其领先的血液学产品组合的46项摘要，包括12项口头报告。这些数据展示了基因泰克在血液学领域的创新承诺，以及治疗多种血液疾病的重大进展。其中包括关于血友病、淋巴瘤和骨髓瘤的研究，以及关于新药cevostamab、glofitamab和emicizumab的研究。此外，还展示了关于NXT007、polatuzumab vedotin、venetoclax等药物的研究。

Vir Biotechnology公司宣布，其ECLIPSE 1三期临床试验已完成入组，该试验评估了tobevibart和elebsiran联合疗法在慢性乙型肝炎delta（CHD）患者中的安全性和有效性。ECLIPSE 1是Vir Biotechnology CHD注册计划中的三个试验之一，旨在为向全球监管机构提交新药申请提供必要的数据。ECLIPSE 2和ECLIPSE 3的入组工作正在进行中。ECLIPSE 1的最后一名患者预计将在2026年第四季度达到试验的主要终点，预计将在2027年第一季度公布主要数据。CHD是最严重的慢性病毒性肝炎形式，目前在美国和欧盟均无批准的治疗方法。tobevibart与elebsiran的联合疗法有望通过多种机制解决病毒生命周期，从而消除病毒。

奇安生物科技，由杨鲁澜博士和乔治·丘奇博士创立的生物技术公司，正在利用多路基因组编辑技术开发现成同种异体细胞疗法，以治疗严重医疗状况的患者。该公司将先进的基因编辑技术与可扩展的制造工艺相结合，以实现安全、有效且全球可及的治疗方案。在即将到来的2025年美国血液学会（ASH）年会上，奇安生物科技将展示其在现成和体内CAR-T细胞疗法项目方面的重大进展。公司将在会上介绍多项研究，包括设计免疫逃逸UCAR-T细胞以克服同种异体障碍、使用细胞因子受体装甲CAR-T细胞在没有淋巴细胞清除的情况下实现强效T细胞扩张和功能、通过结合-融合组合学构建静息病毒进入途径以进行体内CAR-T生成、增强VSVG变体以实现依赖于结合剂和高度特异性的原代T细胞转导，以及使用双靶点CD19/BCMA CAR-T疗法（QT-019B）治疗难治性自身免疫性溶血性贫血等。奇安生物科技致力于提供安全、有效且全球可及的下一代免疫特权细胞疗法。

Arcellx公司宣布将在2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会上分享两项成果。其中包括其针对复发和/或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者进行的anitocabtagene autoleucel（anito-cel）的Phase 2关键性研究iMMagine-1的最新临床数据。此外，一项关于anito-cel的D-Domain结合子快速脱靶的摘要将在2025年11月的Blood增刊中发表。Arcellx还将在橙县会议中心设有医疗事务展台。Arcellx的董事长兼首席执行官Rami Elghandour表示，与Kite公司合作，他们已与FDA进行了BLA前会议，并对2026年anito-cel的商业化计划充满信心。anito-cel是一种利用Arcellx创新的D-Domain结合子的BCMA定向CAR T细胞疗法，目前正在进行Phase 2注册性关键研究和全球Phase 3随机对照研究。

阿普尼美公司近日宣布，其研发的口服碳酸酐酶抑制剂Sulthiame在治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的2期临床试验中取得了积极结果。该研究显示，Sulthiame在所有剂量下均达到了主要终点，并显著改善了多个疗效指标，同时表现出良好的安全性特征。Sulthiame与Apnimed的领先项目AD109具有不同的作用机制，有望解决OSA病理生理学的其他方面。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索试验，评估了三种剂量的Sulthiame（100 mg、200 mg和300 mg）在睡前每日一次给药15周的效果。结果显示，所有剂量的Sulthiame均显示出剂量依赖性的呼吸干扰减少，改善了夜间氧合，且总体耐受性良好。

生物技术公司Orna Therapeutics宣布，将在2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会上进行口头和海报展示。这些展示将突出Orna领先的体内CAR疗法数据，旨在治疗多种B细胞驱动的自身免疫疾病，以及其针对BCMA的疗法，以选择性地耗竭浆细胞。Orna Therapeutics的首席执行官Joseph Bolen博士表示，他们将在ASH上分享关于CD19和BCMA全CAR疗法的新数据，这些数据继续证明了Orna体内CAR平台在NHP中对于抗CD19和抗BCMA程序的领先地位。Orna Therapeutics利用其领先的oRNA技术和一流的LNP递送系统，其体内oRNA全CAR疗法有潜力惠及多种B细胞驱动的自身免疫疾病患者。在ASH会上将展示的新数据将强调Orna的oRNA全CAR平台在多个治疗领域内产生深层次和持久性B细胞耗竭的能力。

Sumitomo Pharma America, Inc.（SMPA）宣布将在2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会及展览会上进行三项口头报告和一项壁报展示。这些报告将包括支持enzomenib和nuvisertib的新临床数据，enzomenib是一种正在研究的口服小分子menin抑制剂，作为单药治疗和与venetoclax和azacitidine（VEN/AZA）联合治疗复发或难治性急性白血病，而nuvisertib是一种口服研究性高度选择性的小分子PIM1激酶抑制剂，正在评估作为单药治疗和与momelotinib（MMB）联合治疗复发或难治性骨髓纤维化（MF）。enzomenib的更新临床数据显示，在KMT2A重排（KMT2Ar）、NPM1突变（NPM1m）和其他HOXA9/MEIS1驱动的白血病亚型患者中，enzomenib在广泛的潜在治疗剂量范围内显示出有希望的疗效。此外，enzomenib与VEN/AZA联合用于治疗复发或难治性AML患者的初步研究结果也显示出良好的耐受性和早期临床活性。nuvisertib与MMB联合治疗骨髓纤维化患者的临床数据也显示

SOTIO Biotech，一家由PPF集团拥有的处于临床试验阶段的生物制药公司，宣布晋升Vivi Boura博士为首席医疗官。Boura博士是一位经验丰富的肿瘤学家，在领导新型癌症疗法的临床开发方面拥有丰富经验。在加入SOTIO之前，Boura博士曾在AbbVie担任血液学和肿瘤学顾问，并在雅典大学开始了她的学术和临床生涯。她参与了超过70项2/3期肿瘤临床试验，并发表了40多篇同行评审论文。作为SOTIO的副首席医疗官，Boura博士在推动公司的ADC项目和其他前沿癌症疗法组合方面发挥了关键作用。SOTIO正在推进一系列单克隆和双特异性实体瘤ADC项目，包括SOT106和SOT109等，并正在评估SOT201在1期VICTORIA-01研究中对实体瘤患者的疗效。

Circle Pharma，一家专注于开发下一代针对癌症的靶向大环状药物生物制药公司，宣布任命Rob Lauzen为首席财务官。Lauzen先生在生命科学行业拥有深厚的财务专业知识和广泛的经验，此前曾担任Prilenia Therapeutics的首席财务官，负责公司的资本战略、财务和投资者关系等方面。Circle Pharma的CEO David J. Earp表示，Lauzen先生的加入对Circle Pharma来说是一个激动人心的时刻，随着公司领先项目CID-078进入1期临床试验，以及继续扩大针对细胞周期关键调节因子——环素——的同类首创口服大环状药物管线，Lauzen先生的财务、资本市场和战略规划方面的专业知识将对公司的发展至关重要。在加入Circle Pharma之前，Lauzen先生曾在Dyne Therapeutics担任副总裁、投资者关系和财务规划与分析部门负责人，并在摩根士丹利的医疗保健投资银行集团担任过多个职位，参与过超过1850亿美元的并购交易和超过100亿美元的股权发行。Circle Pharma利用其专有的MXMO™平台开发针对环素的癌症治疗药物，其领先项目CID-078是一种针