美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Daiichi Sankyo和Merck（在美国和加拿大称为MSD）联合开发的抗癌药物Raludotatug deruxtecan（R-DXd）突破性疗法认定（BTD），用于治疗既往接受贝伐珠单抗治疗的铂类耐药上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌成人患者。该药物是一种针对CDH6的DXd抗体偶联药物（ADC），由Daiichi Sankyo发现，并与Merck共同开发。FDA的BTD旨在加速潜在新药的开发和监管审查，这些新药旨在治疗严重疾病并解决重大未满足的医疗需求。该药物的突破性疗法认定基于1期临床试验和正在进行中的REJOICE-Ovarian01 2/3期临床试验的数据。

Palvella Therapeutics公司宣布，其二期临床试验TOIVA成功完成，该试验旨在评估QTORIN™ rapamycin凝胶治疗皮肤静脉畸形的效果。试验共招募了16名患者，达到了预期的招募目标。皮肤静脉畸形是一种常见的血管畸形，影响约50-80%的患者皮肤，可能导致出血、血栓形成、溃疡、畸形和增殖。QTORIN™ rapamycin是一种新型、专利的3.9%雷帕霉素无水凝胶，旨在利用雷帕霉素的潜在治疗益处，同时最大限度地减少雷帕霉素的系统暴露和潜在的不良反应。预计TOIVA试验的主要结果将在2025年12月中旬公布。Palvella Therapeutics公司致力于开发治疗严重罕见遗传性皮肤疾病的创新疗法，目前其领先产品QTORIN™ rapamycin正在微囊性淋巴管畸形和皮肤静脉畸形的治疗中接受评估。

Bionano Laboratories，Bionano Genomics Inc.的全资子公司，提供基于光学基因组映射（OGM）的CLIA认证实验室开发测试（LDTs），近日宣布，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）发布了关于使用OGM进行细胞基因组全基因组分析以检测与常染色体遗传病相关的结构和拷贝数变异的类别I当前操作术语（CPT®）代码的初步支付决定。根据初步决定，CMS将采用之前建立的专有实验室分析物（PLA）代码为OGM定价，价格为1263.53美元。这一价格比81228代码高363.53美元，比81229代码高103.53美元，后者适用于使用微阵列，并列在临床实验室费用表（CLFS）上，分别为900美元和1160美元。OGM的CPT代码是实验室使用基于OGM的LDTs作为传统细胞遗传学方法（如核型分析、荧光原位杂交（FISH）和微阵列）的替代品时，从第三方支付者获得报销的关键组成部分。目前有两个这样的代码，81195用于OGM在血液恶性肿瘤分析中的应用，最新的一个是81354，用于OGM在常染色体遗传病中的应用。Bionano Laboratories提供的OGM-Dx™新生儿全基因组SV和O

近日，来恩生物宣布其创新mRNA编码TCR-T细胞疗法产品LioCyx-M004获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗慢性乙型肝炎的1b/2期临床试验。这是全球首个获得FDA批准用于慢性乙型肝炎治疗的TCR-T细胞疗法，同时也是首个获得FDA快速通道资格的乙肝病毒特异性TCR-T疗法。LioCyx-M004通过mRNA编码表达靶向乙肝病毒表面抗原的TCR，赋予T细胞特异性识别并杀伤乙肝病毒感染肝细胞的能力。该疗法此前已获得FDA批准用于治疗乙肝病毒相关肝细胞癌，并展现出良好的安全性。来恩生物表示，此次获批开展慢性乙型肝炎治疗临床试验，标志着公司平台技术实现了从肿瘤治疗领域向病毒感染治疗领域的战略性拓展。

美国食品药品监督管理局（FDA）药物评估与研究中心主任George Tidmarsh澄清了之前关于可能取消药物申请咨询委员会审查的言论。Tidmarsh表示，他从未说过FDA会放弃独立专家小组会议，也没有明确表示这些外部审查的必要性。卫生与公众服务部发言人表示，咨询委员会将继续是FDA在需要时获取外部专业知识的关键工具，是否召开咨询委员会会议将根据具体情况决定。Tidmarsh的回应是对KFF健康新闻周五发表的一篇文章的回应，该文章称Tidmarsh正在考虑放弃使用咨询委员会会议。Tidmarsh表示，这些会议是不必要的，并且需要公司和个人投入大量工作。他提到，FDA更愿意将资源集中在“大问题”上，但没有具体说明这些问题是什么。Tidmarsh的言论并不代表官方政策，但卫生与公众服务部的一位部门负责人表示，尽管没有正式公告，但该机构并未召开咨询委员会会议。这不是FDA高级官员第一次反对咨询委员会会议，2024年初，FDA专员Robert Califf表示，FDA正在考虑对咨询委员会系统进行“系统性”改革，但没有具体说明要修改哪些流程。

Can-Fite BioPharma Ltd.近日宣布，在其实施的同情使用计划中，一名患有肝硬变的患者在接受Namodenoson治疗后，食管静脉曲张得到了完全缓解。食管静脉曲张是晚期肝病的一种常见且严重的并发症，与致命性胃肠道出血的高风险相关。这一案例表明，Namodenoson可能具有针对晚期肝病致命并发症的治疗潜力。目前，Namodenoson正在进行的III期临床试验中评估其对晚期肝细胞癌（HCC）患者的治疗效果。此外，Namodenoson还被用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的IIb期临床试验和胰腺癌的IIa期研究。

英国制药巨头阿斯利康宣布暂停其在英国价值2亿英镑（约2.71亿美元）的投资计划，成为最新一家缩减在英国业务规模的制药公司。阿斯利康发言人确认了这一消息，并表示公司正在重新评估投资需求，剑桥的扩张计划已暂停。阿斯利康原计划在英国剑桥的生命科学研究中心投资，并预期这将创造1000个新工作岗位。此外，公司还承诺在利物浦建设一个价值4.5亿英镑（约6.1亿美元）的疫苗研发和生产基地。然而，这些计划已被取消。阿斯利康在1月份宣布，将不再推进其在英国的疫苗项目，并指出决策受到包括最终报价与之前政府提案相比减少等因素的影响。阿斯利康首席执行官帕斯卡·索里奥特警告说，英国和欧洲必须加大生物制药领域的投资，否则将失去与美国和中国竞争的优势。此外，默克公司也宣布将取消其约13亿美元的英国研发设施计划，并结束在该国的研发工作，预计将在年底前完成，这将导致125个工作岗位流失。

Humacyte公司近日宣布，其研发的Symvess生物工程血管在治疗医院获得性血管并发症方面的成果已发表在《血管外科学杂志》上。该研究显示，使用Symvess治疗的12名患者中，观察到高水平的通畅率、100%的肢体保存率以及零例导管感染。Symvess是一种创新的生物工程血管，旨在为动脉置换和修复提供一种通用可植入的血管通路。该产品在美国已获得全面批准，用于成人作为血管通路，用于紧急再血管化以避免即将发生的肢体丢失，且自体静脉移植不可行的情况。

澳大利亚和美国的生物技术公司Alterity Therapeutics宣布，其针对多系统萎缩（MSA）的药物ATH434在Phase 2临床试验中表现出临床意义的效果。该研究数据在150届美国神经学会（ANA）年会上展示，结果显示ATH434在50mg和75mg剂量下均能减缓疾病进展，并减少MSA受影响脑区的铁积累。研究还表明，ATH434具有良好的耐受性，不良事件发生率与安慰剂相似，没有严重不良事件与研究药物相关。ATH434是一种口服剂，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白的聚集，已被证明在临床前研究中能够通过恢复大脑中的正常铁平衡来减少α-突触核蛋白病理并保护神经元功能。

Atavistik Bio公司宣布任命苏珊·潘达亚博士为首席医疗官（CMO）。潘达亚博士拥有20年的药物开发经验，包括成功的监管批准。她将领导Atavistik Bio的所有临床开发战略和执行，包括正在进行的一期临床试验ATV-1601，该药物是一种针对AKT1 E17K驱动的实体瘤的变构选择性抑制剂。潘达亚博士还将发挥关键作用，推动公司临床前管线项目向高效且设计良好的临床试验迈进。潘达亚博士此前在Servier Pharmaceuticals和Agios Pharmaceuticals担任高级领导职务，并在加速器制药公司专注于早期开发。她拥有Tufts大学医学院的医学博士学位，并在Beth Israel Deaconess医疗中心完成了内科和血液/肿瘤 fellowship。

aTyr Pharma公司宣布，其肺结节病三期临床试验EFZO-FIT™的结果显示，虽然主要终点未达到预期，但efzofitimod在多个研究参数中显示出临床益处。在48周时，接受5.0 mg/kg efzofitimod治疗的52.6%的患者实现了完全的皮质类固醇撤药，而安慰剂组为40.2%。此外，5.0 mg/kg efzofitimod治疗组的King’s结节病问卷（KSQ）-肺评分在48周时有所改善（p=0.0479）。efzofitimod具有良好的耐受性，安全性良好。公司计划与美国食品药品监督管理局（FDA）合作，确定efzofitimod在肺结节病治疗中的下一步行动。

Altimmune公司宣布，任命Linda M. Richardson女士为首席商务官，自2025年9月16日起生效。Richardson女士拥有超过30年的销售、市场营销、商业、企业发展和业务开发经验，涉及多种治疗领域，包括代谢疾病、肝病学、心血管和成瘾医学。在她的职业生涯中，她领导了多个产品的上市，建立了成功的商业特许经营，并参与了各种业务发展交易。Altimmune公司总裁兼首席执行官Vipin K. Garg博士表示，Richardson女士的加入对公司的战略发展至关重要。Richardson女士曾担任Intercept Pharmaceuticals的首席商务官和执行副总裁，并在多个公司担任高级营销和商业职位。Altimmune公司还宣布，Richardson女士将获得总计278,000股Altimmune公司普通股票的期权和96,000股限制性股票单位（RSUs）。这些股权奖励是根据纳斯达克上市规则5635(c)(4)批准的。Altimmune公司专注于开发针对肝脏和心血管代谢疾病的创新肽基治疗药物，其领先产品候选人是pemvidutide，这是一种用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、

CatalYm公司，一家专注于GDF-15中和治疗癌症和恶病质的全球领导者，宣布对其高管团队进行重大调整，以支持其下一阶段的发展。新任命包括克林顿·穆西尔担任首席财务官和首席商业官，苏贾塔·拉奥博士担任首席医疗官，海克·克鲁普卡博士担任首席开发官，以及安德烈亚·戈达德担任首席技术官。这些专业人士在全球生物技术和制药公司的领导角色中拥有数十年的经验，涵盖了药物开发的整个生命周期，从临床开发到监管批准、财务管理及战略交易。CatalYm公司正在推进其首创的GDF-15抗体visugromab的临床开发，该抗体在初步的2a期GDFATHER-2试验中显示出治疗潜力。公司预计将在今年发布更多2期研究的数据和恶病质分析。

Kodiak Sciences公司宣布，在芝加哥举行的视网膜学会第58届科学会议上，公布了KSI-101治疗炎症性黄斑水肿（MESI）患者的APEX研究新数据。KSI-101是一种新型、强效、高浓度的抗体，针对IL-6和VEGF的双特异性机制。研究显示，KSI-101在MESI患者中表现出临床意义的视力改善和视网膜快速干燥。在糖尿病黄斑水肿（DME）患者亚组中，KSI-101也显示出有意义的视觉和形态学改善。KSI-101在MESI和DME患者中均表现出良好的耐受性和安全特性。Kodiak Sciences正在推进KSI-101的Phase 3研究，包括PEAK和PINNACLE研究，旨在评估KSI-101在MESI患者中的疗效。

Gyala Therapeutics公司宣布，其CAR-T疗法GYA01在难治性白血病的研究中显示出显著疗效。这是首个针对CD84蛋白的CAR-T细胞疗法，GYA01在AML和T-ALL等白血病亚型中表现出良好的治疗效果。研究显示，CD84在AML和T-ALL中过度表达，包括高风险亚型，如TP53基因突变或MECOM基因重排的AML。此外，CD84也在慢性淋巴细胞白血病和侵袭性B细胞淋巴瘤中高水平表达，而在健康组织中表达极低，使其成为治疗目标。Gyala Therapeutics计划在巴塞罗那Clínic医院和瓦伦西亚La Fe医院开展GYA01的临床试验，为没有其他治疗选择的患者提供这种疗法。公司已获得300万欧元的资金支持，以推进临床试验。

2025年9月15日，医疗保健人工智能平台Doctronic获得2000万美元A轮融资，由Lightspeed Venture Partners领投，Union Square Ventures、Tusk Ventures、Mantis VC、Seven Stars以及人工智能和医疗保健领域的杰出天使投资人参投。新资金将使Doctronic能够扩大其服务并加速其使命，即为更多美国人提供即时、负担得起的个性化医疗保健——无论是直接面向消费者还是通过与付款人和卫生系统的新兴合作伙伴关系。

2025年9月15日，江西达康医疗管理有限公司宣布完成一笔新的融资，本轮融资由江西省主要国有金融控股集团——江西金控和江西赣江新区高质量产业引导基金共同管理的一只基金独家投资。