今年 浙江馨 海生物科技有限公司已经对外公开两次融资信息。 这半年内两次融资，先后获得中化资本系、 瑞鹏资产 的投资。 这是中化资本创投围绕中国中化生命科学领域，积极布局未来产业的又一次落子。

体外释放 （ I VRT ） 及体外透皮 （ I VPT ） 试验是 半固体制剂（如乳膏剂、软膏剂、凝胶剂等） 质量评价 与 生物等效性研究 中的 两 个核心体外工具 。 IVRT 用于评估半固体制剂中药物的释放速率 ， 它模拟药物从制剂基质中释放出来的过程 。 IVPT 用于评价药物经皮渗透行为，模拟药品在生理条件下的透皮过程 ， 表征外用药物制剂中活性成分达到作用部位的速率和程度 。

ReAlta Life Sciences公司宣布，其药物RLS-0071（pegtarazimod）获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定，用于治疗移植物抗宿主病（GvHD）。这一认定基于公司正在进行中的2期临床试验的初步数据，该试验包括对初始队列的类固醇难治性急性GvHD（aGvHD）患者的数据。ReAlta正在美国、德国和西班牙的临床中心招募2期开放标签临床试验的患者，预计将在2026年报告更多患者队列的数据。2024年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予pegtarazimod治疗aGvHD的孤儿药资格和快速通道资格。ReAlta首席执行官David Marek表示，EMA的孤儿药资格认定是应对aGvHD未满足需求的重要监管里程碑。ReAlta首席医疗官Kenji Cunnion表示，该公司的靶向干预针对驱动组织损伤的具体途径，包括抑制细胞外髓过氧化物酶、NETosis和中性粒细胞弹性蛋白酶，同时保持有益的免疫功能。EMA的孤儿药资格认定针对的是治疗、诊断或预防罕见、危及生命或慢性致残性疾病或条件的药物，这些疾病或条件在欧洲联盟影响不到10,000人中的五人。这一认定为制药公司提供包括降低

Immuneering公司宣布与顶级机构投资者和其他合格投资者达成私人配售证券的最终购买协议，预计将为公司带来约2500万美元的前期毛收入。公司还公布了其一线胰腺癌患者atebimetinib联合mGnP的Phase 2a试验的更新数据，6个月的总生存率（OS）为94%，显著高于标准治疗的6个月OS。公司正在开发一种全新的癌症药物类别——深度循环抑制剂，预计融资所得将支持atebimetinib的研发，以尽快为更多癌症患者提供治疗。

Beacon Therapeutics公司宣布，将在2025年9月4日至7日在法国巴黎举行的EURETINA 2025会议上展示其领先项目laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）在X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者中的9个月以上初步数据和36个月随机对照研究结果的最新进展。laru-zova是一种潜在的同类最佳基因疗法，旨在治疗XLRP患者，有望恢复视网膜杆状和锥状细胞的自然功能。SKYLINE和DAWN研究分别评估laru-zova的安全性和疗效，旨在为XLRP患者提供新的治疗选择。Beacon Therapeutics致力于治疗失明性视网膜疾病，拥有包括laru-zova在内的多个研发项目。

VeonGen Therapeutics宣布其领先基因疗法VG801获得美国FDA的再生医学高级治疗（RMAT）指定，用于治疗Stargardt病和其他ABCA4突变相关的视网膜营养不良。VG801通过传递完整的、功能性的ABCA4基因，有望解决Stargardt病的根本遗传原因。RMAT指定为再生医学疗法提供与FDA的更紧密合作、更简化的临床和制造开发、生物制品许可申请（BLA）的优先审查等途径。VG801还获得了罕见儿科疾病和孤儿药指定，并入选与FDA合作开发Stargardt病的新型功能终点。VG801是一种针对Stargardt病和其他ABCA4相关视网膜营养不良的双AAV基因疗法，旨在通过VeonGen的vgRNA REVeRT平台和vgAAV衣壳，恢复完整的、功能性的ABCA4表达。目前，VG801正在进行I/II期临床试验。

Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对治疗巴特综合症的elamipretide新药申请（NDA）的重新提交。该申请在2025年8月15日提交，此前FDA曾发出完全回应（CR）。elamipretide在TAZPOWER 2期开放标签临床试验中，膝关节伸展肌力的改善超过45%，这是申请加速批准的基础。如果获批，这将使elamipretide成为首个针对巴特综合症获得市场授权的药物。巴特综合症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性，目前没有FDA或EMA批准的治疗方法。Stealth BioTherapeutics专注于治疗涉及线粒体功能障碍的疾病，其产品线还包括针对原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性的治疗药物。

泰拉生物科学公司宣布，其研发的Dabogratinib，一种口服的FGFR3选择性抑制剂，已开始在BEACH301临床试验中用于治疗软骨发育不全儿童，这是目前唯一在临床试验中的此类药物。该试验旨在评估Dabogratinib的安全性和疗效。软骨发育不全是最常见的侏儒症，全球约有25万人受到影响。Dabogratinib旨在通过精确靶向FGFR3基因突变来治疗软骨发育不全，这一突变是大多数软骨发育不全病例的原因。临床试验的初步结果预计将在2026年下半年公布。

Target RWE在ISPE 2025年会议上展示其科学领导力，通过三个关键演讲和可扩展的数据无关研究解决方案，强调因果推断和数据无关方法，推动观察性研究的创新，为生命科学合作伙伴提供设计、执行和解释研究以满足现代证据需求的强大工具。公司提出的三篇论文分别探讨了将真实世界数据与随机对照试验结合、克隆删除加权研究中的技术及其经验教训，以及使用观察数据估计风险差异的挑战。Target RWE还开发了因果Studio™平台，简化因果推断的应用，并支持数据无关的基础设施和定制分析咨询，为客户提供灵活、高影响力的证据生成服务。

近年来，随着大众对健康饮食的关注度不断攀升，像蔗糖素这类 非营养性甜味剂（NNS, Non - nutritive sweeteners）， 凭借其低热量的特性，在食品和饮料领域得到了极为广泛的应用。 相关数据显示，在全球范围内，大约 24% - 37% 的美国成年人在日常饮食中会摄入非营养性甜味剂，而且这一情况在肥胖人群和体重正常人群中都相当普遍。 近年来大量研究表明，肠道微生物群落的组成与 ICI 治疗反应紧密相关。

肾癌发病率逐年上升，给患者和家庭带来沉重负担。 临床中， 肾细胞癌（RCC） 患者对化疗不敏感，靶向治疗效果也因人而异，精准治疗方案的制定一直是难题。 近日， Biofabrication 发表的一项研究 Bioprinting of patient-derived heterogeneous renal cell carcinoma organoids for personalized therapy 通过 生物打印技术成功构建患者来源的异质性肾细胞癌类器官，为个性化治疗提供了新工具。

8月20日，诺华宣布 阿曲生坦 获得国家药品监督管理局 批准，用于 降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病 （IgA肾病）成人患者的蛋白尿 。 该药是 中国首个获批治疗IgA肾病的非免疫性疗法 ，是国内首个且目前唯一针对该适应症的高选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂， 有望重塑IgA肾病治疗基石 。 阿曲生坦有可能添加到目前的支持疗法中，以减少持续性蛋白尿并保护广大患者群体的肾功能。

近日，美国初创公司 OpenEvidence 宣布，其开发的全新 AI 系统 在 美国医师执照考试（ USMLE） 中获得了 100% 的满分 。 这是史上首个获得满分的 AI 模型， 超越了最新的 GPT-5 （ 97% ）。 除了OpenEvidence（100%）和 GPT-5（97%）， 在美国医师执照考试（USMLE）中获得高分的AI，还有 SCAI、Pathway AI、Quadrant Health AI等。

8月18日，A股疫苗龙头之一的智飞生物公告半年报出现亏损——归母净利润、扣非净利润的亏损分别达5.97亿元、6.2亿元，较去年同期均出现大幅亏损。 在2024年上半年，该公司的归母和扣非净利润均在20亿元之上。 另在今年上半年，智飞生物营收为49.19亿元，同比下降73.06%。

近日， FDA发布了一份指南草案，强调在可行的情况下， 癌症药物临床试验应 优先采用总生存期（OS）作为主要终点， 这可能使企业获得加速批准的难度增加。 该草案于8月18日公布，公众评议期将持续至10月20日。 指南核心内容：总生存期成关注焦点。

在美国特朗普政府不确定的政策影响下，今年全球制药行业在资本市场的表现低迷，关税及药品价格下调等因素导致企业成本压力上升。 在近期公布的第二季度财报中，多家制药企业宣布削减成本，并将采取减员计划。 今年至今，总市值近5万亿美元规模的标普500医疗保健板块指数下跌约5%，同期标普500指数涨幅超过7%，美国市场医疗股资金净流出规模也超过其他任何行业。

司美格鲁肽的登顶并非终点，而是 GLP-1 赛道白热化竞争的新起点。 同为 GLP-1 领域明星产品的替尔泊肽，在2025 年上半年展现出令人惊叹的增长爆发力，以121.3%的同比增速斩获147.34亿美元销售额，与司美格鲁肽的差距仅缩至20亿美元。 若替尔泊肽能持续维持当前的增长动能，2025 年全年“药王”之位的归属将迎来历史性改写。