Zydus Lifesciences Limited及其子公司获得美国食品药品监督管理局（USFDA）对20 mg/mL和40 mg/mL单剂量预填充注射剂的Glatiramer Acetate Injection的最终批准，该产品是Copaxone®的替代品，用于治疗多发性硬化症（MS）的复发形式，包括临床孤立综合征、复发-缓解疾病和活动性继发性进展疾病。该产品由Zydus与Chemi S.p.A.合作开发，将在欧洲生产。Zydus Lifesciences Ltd.是一家全球性生物制药公司，致力于通过提供高质量的医疗保健解决方案来改善人们的生活质量。Chemi SpA是意大利米兰的一家领先化学制药公司，专注于高品质的活性药物成分（API）的开发、生产和销售。Italfarmaco Group是一家专注于处方和非处方产品的专业制药公司，在五大洲的60多个国家开展业务。

OM1公司宣布将于2025年5月14日在ISPOR会议上进行一项关于GLP-1受体激动剂与自杀意念之间关系的海报展示。研究发现，尽管GLP-1受体激动剂在糖尿病和肥胖治疗中广泛应用，但治疗开始后，自杀意念的发生率没有显著增加。这一研究有助于评估GLP-1s标签上关于自杀意念的警告是否必要，以及是否可能成为治疗障碍和医疗保健公平性的潜在障碍。OM1通过自然语言处理技术，对非结构化临床笔记进行分析，以更全面地了解患者的心理健康状况。该研究强调了AI和真实世界数据在药物警戒和公共卫生安全中的重要作用。OM1是一家专注于个性化医疗、证据生成和真实世界证据（RWE）研究的高科技公司，拥有超过30年的RWE经验。

NanoViricides公司宣布，其针对MPox疾病治疗的新药NV-387获得了刚果民主共和国国家伦理委员会（CNES）的批准，为即将进行的II期临床试验提供了监管绿灯。该公司正在积极准备详细的临床试验申请（CTA），并计划将其提交给刚果民主共和国的监管机构MSP。NV-387是一种广谱抗病毒药物，能够模仿人体细胞，捕捉并摧毁病毒，对多种病毒具有高度活性，包括流感病毒、RSV和冠状病毒。此外，NV-387在动物模型中对MPox和天花病毒表现出与现有药物tecovirimat相似的有效性，且不易受到病毒变异的影响。由于目前尚无针对hMPXV感染引起MPox疾病的药物，NV-387的研发有望带来革命性的变化。

Bolt Biotherapeutics将于2025年5月12日举办一场关键意见领袖（KOL）电话会议和网络直播，邀请德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Ecaterina Dumbrava博士，讨论BDC-3042 Phase 1剂量递增临床试验结果。此外，公司管理层将讨论BDC-3042合作计划，更新BDC-4182临床开发进展，并提供2025年第一季度财务结果。会议可通过链接https://edge.media-server.com/mmc/p/q6d3u5uv/ 收听，回放将在公司网站投资者部分的事件和演示中提供。Bolt Biotherapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对癌症的新型免疫疗法，其产品线包括BDC-3042和BDC-4182，分别处于不同阶段的临床试验中。

PDS Biotechnology在2025年5月8日发布了关于其新型流感疫苗Infectimune®的免疫反应数据更新，这些数据在2025年5月3日至7日在夏威夷举办的美国免疫学家协会IMMUNOLOGY2025年会上展出。该公司的研究显示，Infectimune®能够激发产生更多多功能、针对流感病毒的CD4 T细胞，并促进针对有流感感染史者的肺组织T细胞。此外，基于Infectimune®的通用流感疫苗在针对2014至2021年间出现的H3N2流感菌株的研究中显示出广泛的保护性免疫反应。PDS Biotech的CEO Frank Bedu-Addo表示，公司对Infectimune®作为流感疫苗的潜力持乐观态度，并将资源集中于其免疫肿瘤学项目，特别是正在进行的Versamune® HPV Phase 3临床试验。

Yamo Pharmaceuticals宣布其治疗自闭症谱系障碍（ASD）的药物L1-79在Phase 2临床试验中取得积极成果。该研究显示，L1-79在改善社交技能方面具有显著效果，且安全性良好。试验中，L1-79在Vineland-3社交化标准分数（VSSS）上比安慰剂高出7.94分，显示出临床意义的变化。此外，患者总体社交症状负担减轻，家庭报告的改善显著。L1-79通过抑制酪氨酸羟化酶，调节多巴胺和去甲肾上腺素的生产，从而改善社交互动和沟通功能。Yamo Pharmaceuticals计划推进L1-79的Phase 3临床试验，并寻求美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

Aspen Neuroscience公布了其自体多巴胺能神经元前体细胞（DANPC）疗法ANPD001在ASPIRO Phase 1/2a临床试验中前三个受试者的6个月数据。这些数据将在纽约举行的第30届世界帕金森病及相关疾病大会上展示。研究显示，ANPD001在治疗中到晚期帕金森病（PD）患者中表现出良好的安全性和耐受性，且无需免疫抑制。该疗法通过将患者自身的皮肤细胞重编程为诱导多能干细胞（iPSCs），再分化为DANPCs，并移植到脑部受损区域，以替代因疾病而丢失或受损的细胞。ANPD001已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定。

HepaRegeniX公司宣布，其联合创始人、著名肝脏研究专家Lars Zender教授在2025年欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上发表了主题演讲，介绍了该公司主要候选药物HRX-215的研发历程和临床试验结果。HRX-215是一种口服小分子药物，能够抑制MKK4激酶，从而促进肝脏再生。该药物在临床试验中显示出良好的安全性和药代动力学特性，并在猪的实验性大范围肝切除模型中显著提高了生存率。HRX-215目前正在进行IIa期临床试验，旨在预防术后肝衰竭，并可能为肝脏移植提供新的解决方案。HepaRegeniX公司将继续推进该药物的研发，并计划在近期完成新一轮融资。

Genespire公司在第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，通过口头报告展示了其针对甲基丙二酸血症（MMA）的首次人体原位肝脏基因治疗药物剂量研究的积极预实验结果。该研究采用免疫屏蔽的慢病毒载体（ISLV）编码人MUT转基因，在MMA小鼠模型中进行了静脉注射。结果显示，ISLV基因治疗能够通过向肝脏细胞输送功能性MMUT基因来有效治疗MMA。研究还发现，经过优化的版本（ISLV.MMUTco）在较低剂量下表现出更高的疗效。这些发现支持了MMA患者临床试验的进展。Genespire公司CEO表示，这些数据将有助于确定明年预期进行的GENE202一期临床试验的剂量水平。

AusperBio Therapeutics公司宣布，在2025年欧洲肝脏研究协会(EASL™)大会上展示了其针对慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染的新药AHB-137的IIb期临床试验数据。该研究评估了AHB-137在HBeAg阴性慢性乙型肝炎(CHB)患者中的疗效，结果显示，接受16周或24周治疗的受试者中，66%和75%分别达到了HBsAg < 0.05 IU/mL和HBV DNA < LLOQ（10 IU/mL）的主要终点。此外，超过80%的受试者在治疗结束后12周内出现HBsAg丢失，治疗结束时，16周和24周组中分别有33%和54%的受试者出现抗-HBs血清转换。AHB-137在两组中均表现出良好的耐受性和安全性。AusperBio公司表示，这些数据进一步证明了AHB-137作为CHB功能性治愈基石的潜力。

VYNE Therapeutics发布2025年第一季度财务报告及业务更新。Repibresib凝胶（VYN201）用于治疗白癜风的2b期临床试验结果预计将于2025年中公布。公司预计到2026年下半年仍将保持足够的现金流。VYNE Therapeutics是一家专注于开发治疗慢性炎症和免疫介导疾病药物的生物制药公司。其产品管线包括Repibresib凝胶和VYN202。Repibresib凝胶的2b期临床试验预计将于2025年中公布结果，而VYN202的1b期临床试验因安全性问题被FDA暂停。截至2025年3月31日，VYNE Therapeutics拥有5030万美元的现金、现金等价物和有价证券，预计能够支持公司运营至2026年下半年。

发布日期：2025年5月8日 03:00 ET | 来源：NewBiologix NewBiologix，一家致力于细胞和基因治疗（C>）病毒载体高效、经济、可扩展生产的创新科技公司，今天宣布已授予ReciBioPharm的先进疗法（ATMP）部门和一家领先的合同研发和生产组织（CDMO）非独家技术许可，以向全球生物技术和制药公司提供访问其Xcell-Eng-HEK293细胞系的机会。这些细胞系是用于C>的重组腺相关病毒（rAAV）制造的高价值解决方案。NewBiologix提供cGMP准备就绪、高产、病毒颗粒产生细胞系和制造技术，用于开发基因疗法。这种独特的细胞系使客户能够加快开发并迅速推进C>项目进入临床试验。NewBiologix利用结合多维数字PCR和第三代测序的先进技术。其严格控制下的细胞系与ReciBioPharms的AAV制造平台相结合，实现了多血清型的高可扩展性和一致的高产量。通过使用NewBiologix的细胞系进行专有创新和持续的过程开发，ReciBioPharm在多个AAV项目中取得了行业领先的结果。即使对于大型（约5kb）的感兴趣基因构建，它也能持续超过2E15 vg/L，

Apertura基因治疗公司在2025年美国基因和细胞治疗学会年会上展示了其在基因治疗领域的多项进展。公司重点介绍了其针对脑部基因治疗的TfR1 CapX AAV capsid的开发，该技术得到了FDA的认可，并采用人类转铁蛋白受体敲入小鼠作为生物分布和安全研究的最终模型。此外，Apertura还展示了TSC2治疗程序的进展，包括基于细胞的TSC2功效测定和mTOR通路评估。公司还强调了TfR1 CapX在解决神经遗传性疾病方面的潜力，并展示了其在神经代谢和神经发育性疾病治疗中的应用前景。会议期间，Apertura将展示多个口头报告和海报，涉及TSC2基因治疗、AAV载体表征、无灵长类动物监管途径等方面。

Apimeds Pharmaceuticals US, Inc.在2025年5月12日宣布完成了其首次公开募股，共发行337.5万股普通股，每股价格为4美元，募集资金总额为1350万美元。股票于5月9日开始在纽约证券交易所美国区交易，股票代码为“APUS”。公司计划将募集资金用于资助膝骨关节炎的III期临床试验、启动至少一项多发性硬化症的非注册企业赞助研究、生产其产品候选药物以及解决一般营运资金需求。此外，公司还授予承销商在发行关闭后45天内购买额外506,250股普通股票的期权，并发行了购买至多168,750股普通股票的认股权证。D. Boral Capital LLC担任本次发行的唯一簿记管理经理，Apimeds则由Nelson Mullins Riley & Scarborough LLP代表。

Exagen Inc.宣布开始一项承销的公开股票发行，旨在通过市场条件允许的情况下完成。此次发行股票将由Exagen出售，承销商Canaccord Genuity担任独家簿记管理人。发行受制于市场和其他条件，无法保证发行何时或能否完成，以及实际规模和条款。发行依据的是2023年11月17日提交给美国证券交易委员会（SEC）的S-3表 shelf注册声明，并在11月29日获得SEC生效。初步的招股说明书补充文件将在SEC网站上公布。Exagen致力于提供针对慢性自身免疫性疾病的诊断，其旗舰产品AVISE® CTD有助于医生更早、更准确地诊断如狼疮、类风湿性关节炎和干燥综合征等复杂自身免疫性疾病。

ARS Pharmaceuticals宣布，其产品neffy（1毫克剂量的肾上腺素鼻喷剂）已在美国上市，用于治疗四岁以上、体重在33磅或以上的儿童和成人的I型过敏反应，包括过敏性休克。该产品无针设计，旨在减少注射相关的不良事件，并便于携带。ARS Pharma提供支持计划，包括共付节省计划，以降低患者的费用。公司正与保险公司合作，扩大产品的商业覆盖范围。

本月晚些时候，美国食品药品监督管理局（FDA）将召开外部疫苗顾问会议，决定2025-2026季节使用的COVID-19疫苗配方。会议定于5月22日举行，但联邦公报公告发布延迟，原定于5月7日发布，因技术问题未能提前15天发布。尽管如此，FDA决定继续进行会议，强调对紧急会议和及时意见及公众讨论的需求。此举与当前政府近期对COVID-19疫苗的怀疑态度形成鲜明对比。此前，卫生与公众服务部长罗伯特·肯尼迪推迟了疾病控制与预防中心疫苗顾问的会议，并冻结了对开发下一代COVID-19疫苗的制药商的支持。FDA还错过了对Novavax更新版COVID-19疫苗的决定日期，并要求该公司收集更多临床数据。最近，卫生与公众服务部任命了新的FDA生物制品评估和研究中心主任，一位以批评某些公共卫生政策而闻名的医生。