Brii Biosciences Limited（Brii Bio）在2025年欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上公布了其正在进行中的Phase 2 ENSURE研究的最新数据。该研究旨在评估elebsiran（一种siRNA）与pegylated interferon alpha（PEG-IFNα）联合治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染患者的效果。研究结果显示，接受BRII-179（一种重组蛋白疫苗）预处理的患者，在elebsiran和PEG-IFNα联合治疗下，乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）血清清除率显著提高，提示该疗法可能缩短PEG-IFNα的治疗时间。此外，elebsiran与PEG-IFNα的联合治疗在24周时，HBsAg清除率高于单独使用PEG-IFNα，支持siRNA的附加益处。Brii Bio致力于开发针对HBV感染的独特疗法，并正在推进多个组合研究。

Marengo Therapeutics公司宣布其STARt-002临床试验已开始给药，该试验旨在评估其领先临床T细胞激动剂与Gilead的TROP2靶向抗体偶联药物Trodelvy®联合使用在转移性乳腺癌患者中的安全性和有效性。该研究由马萨诸塞州总医院的医学肿瘤学家和乳腺癌临床研究主任Steven Isakoff博士支持，他强调了ADC与免疫疗法的组合证据，并指出invikafusp alfa作为一种新型双特异性免疫疗法，在PD-1耐药肿瘤中显示出单药活性。STARt-002试验是一个1b/2期试验，包括一个运行入阶段以确定两种药物的耐受剂量，然后是两个患者队列的剂量扩展：转移性三阴性乳腺癌和激素受体阳性、HER2阴性（HR+/HER2-）转移性乳腺癌。该研究正在北美三个领先的癌症中心进行，并计划增加更多地点。Marengo Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型T细胞靶向抗体，旨在选择性地调节疾病驱动和保护性T细胞亚群。

Kamari Pharma在82届美国皮肤病学调查学会年会和国际掌跖角化过度综合征联盟研讨会上展示了其新型TRPV3抑制剂KM-023（口服）和KM-001（外用）的研究成果。这些抑制剂针对TRPV3，一种在皮肤中表达的主要钙通道，对皮肤稳态、分化、过度角化、瘙痒感觉、皮肤屏障维护和炎症有调节作用。KM-023在临床试验中显示出治疗Olmsted综合征、掌跖角化过度和其他角化病的潜力，Kamari计划在2025年下半年开始对健康志愿者和Olmstead综合征患者进行KM-023的1期临床试验，以进一步评估其安全性和有效性。Kamari Pharma是一家专注于罕见和严重遗传性皮肤疾病治疗的私营生物技术公司，其管理团队由在药物发现、皮肤病学药物开发和罕见病药物开发方面经验丰富的行业领导者组成。

Cytoki Pharma公司发布了一项关于其新型脂质化IL-22类似物在炎症性肠病（IBD）治疗中的预临床数据。研究显示，该药物在改善慢性结肠炎的临床、内镜和病理学指标方面具有显著疗效，并能直接促进黏膜愈合和减少炎症。此外，与免疫调节剂联合使用时，脂质化IL-22显示出协同治疗效果。这些发现支持了Cytoki Pharma在溃疡性结肠炎（UC）中开发口服IL-22项目的持续发展，并预示了IL-22在IBD治疗中的巨大潜力。

德国生命科学公司PL BioScience与韩国生物技术公司DewCell Biotherapeutics合作，成功研发出全球首个人工人血小板裂解物（HPL）细胞培养溶液。该技术基于DewCell的人工血小板技术，通过专利方法将实验室培养的血小板转化为高效的细胞培养补充剂。这种新技术的原料来自DewCell，提供了一种可扩展、安全且无动物来源的替代品，用于再生医学、细胞疗法和生物制药应用。该产品在细胞培养中提供必要的生长因子和营养，与传统的动物来源细胞培养补充剂相比，具有更一致的结果，且无动物病原体，符合对动物来源和道德责任实验室实践的日益增长的需求。

Ashvattha Therapeutics宣布其新型纳米药物migaldendranib（MGB）在治疗湿性AMD和DME方面的II期临床试验中期结果积极。MGB是一种首次用于临床的树状聚合物纳米药物，通过皮下注射每月一次，同时治疗两只眼睛，显著降低了抗VEGF玻璃体注射的负担。研究显示，MGB在治疗湿性AMD和DME患者中，与基线相比，湿性AMD患者视力改善3个字母，DME患者视力改善4.5个字母，中央视网膜厚度分别改善45.5微米和69.1微米。此外，MGB具有良好的安全性和耐受性，注射部位反应轻微。这些结果展示了MGB在治疗视网膜血管疾病方面的巨大潜力，公司期待将其推进至晚期临床试验阶段。

Mitsubishi Tanabe Pharma America（MTPA）宣布将在2025年5月12日至14日在马萨诸塞州波士顿举行的ALS药物开发峰会上展示关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）病理机制的关键研究。MTPA的高级研究科学家Takayuki Shirakawa表示，这些发现有助于加深对ALS的理解，并为未来的治疗策略提供信息。研究聚焦于LRSAM1对TDP-43病理的影响，通过促进TDP-43 iPSC神经元中细胞毒性C端片段的降解来减轻TDP-43病理生理学。这些发现支持针对TDP-43病理和ALS中的神经元毒性的治疗策略的进步。MTPA是Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation（MTPC）的全资子公司，致力于在北美开发和推广药物产品。MTPC是一家拥有近350年历史的制药公司，致力于提供具有高治疗满意度的药物，并专注于“精准医疗”和“围绕药物解决方案”的开发。

AIM ImmunoTech Inc.在2025年5月8日宣布，其药物Ampligen的临床试验数据在5月3日至7日举行的美国免疫学家协会年会上由Pawel Kalinski博士进行展示。研究论文讨论了Ampligen在化疗药物调节和PD-1阻断中的应用，以及其独特的两层选择性作用。Kalinski博士指出，Ampligen能够选择性诱导CTLA吸引的趋化因子，而非Treg吸引的趋化因子，并且优先激活癌组织而非健康组织。机制数据显示，Ampligen对肿瘤微环境的影响选择性源于其避免依赖螺旋酶激活NFkB，从而避免诱导TNFα和其他NFkB依赖的不利炎症和抑制因子。AIM首席执行官Thomas K. Equels表示，这些发现和Kalinski博士的分析进一步支持了Ampligen作为治疗未满足医疗需求，包括致命癌症的强大疗法的潜力。

Natera公司将在2025年慕尼黑ESMO乳腺癌年度大会上展示其在乳腺癌领域的多项数据集，包括来自I-SPY 2临床试验的结果，该试验由Quantum Leap Healthcare Collaborative赞助和运营。试验报告包含712名早期高风险乳腺癌患者的数据，评估了诊断时ctDNA浓度与无远处复发生存期（DRFS）之间的关系。Natera的Signatera测试在诊断时能够预测高风险人群的良好临床结果，可能为患者避免化疗等高强度治疗提供新方案。Natera还将展示三个额外的摘要，涉及其在超过20万早期和晚期癌症患者中的多模式数据库中的真实世界证据和基因组景观。

Viridian Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其抗IGF-1R药物veli突破性疗法指定，用于治疗TED。veli是该公司针对TED的主要药物候选产品，已证明在临床试验中能显著改善患者症状。Veligrotug是一种静脉注射型抗IGF-1R抗体，目前处于3期临床试验阶段，有望成为TED患者的首选治疗方案。Viridian Therapeutics正在推进veli的BLA提交，并计划于2026年在美国商业上市。此外，公司还在开发其他针对TED的药物，包括VRDN-003，并推进FcRn抑制剂的研究。

Adial Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其关于进行末段2期会议的请求，旨在讨论即将进行的临床试验的方案设计，并寻求FDA对AD04 Phase 3临床试验的适应性增强设计提供指导。该会议将于2025年7月25日举行。AD04是Adial公司针对重饮酒患者（每日饮酒少于8杯）治疗酒精使用障碍（AUD）的领先研究性药物，是一种基因靶向的5-羟色胺-3受体拮抗剂。Adial公司总裁兼首席执行官Cary Claiborne表示，公司已成功与FDA进行D型会议，确认了其505(b)(2)监管桥梁策略，并已取得进展，设计Phase 3试验。公司对AD04治疗AUD及相关条件的潜力充满信心，并期待在7月份的FDA会议后分享全面更新。Adial是一家专注于开发治疗成瘾和相关疾病的临床阶段生物制药公司，其领先的研究性新药AD04是一种基因靶向的5-羟色胺-3受体拮抗剂，用于治疗重饮酒患者的酒精使用障碍。

OmRx Oncology宣布启动一项针对非小细胞肺癌（NSCLC）患者的Phase 2临床试验，该试验将评估其口服PD-L1抑制剂OX-4224作为二线单药治疗的效果。OX-4224是一种针对PD-1/PD-L1免疫检查点通路的口服小分子药物，与现有的抗体疗法相比，可能提供更易获取和成本效益更高的选择。该试验将招募约50名肿瘤表达PD-L1且未接受过免疫检查点抑制剂治疗的转移性NSCLC患者，重点在印度进行。OmRx旨在通过OX-4224为低收入和中等收入国家（LMICs）的患者提供免疫疗法，该药物口服制剂无需注射中心，允许灵活的剂量安排，并提供更可扩展的制造模型。如果OX-4224在即将进行的NSCLC研究中显示出安全性和有效性，将为资源有限环境中的患者改变标准护理提供发展机会。

Aptevo Therapeutics公司宣布其新型双机制抗体APVO711在AML试验中表现出色，该抗体利用PD-L1臂阻断PD-1/PD-L1通路，并通过CD40臂激活抗原呈递细胞上的刺激受体CD40来增强T细胞活化。APVO711正处于临床前开发阶段，展示了Aptevo平台在生成具有新颖机制和广泛临床相关性的双特异性疗法方面的潜力。该药物旨在解决多种肿瘤类型，增强PD-1/PD-L1阻断的抗癌效果，并有望为对标准检查点疗法无反应的癌症患者提供新的治疗选择。

Cognition Therapeutics公司宣布，其研发的zervimesine（CT1812）在治疗干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）引起的地理萎缩（GA）方面取得了积极成果。在Phase 2的MAGNIFY临床试验中，与安慰剂组相比，接受zervimesine治疗的受试者GA病变生长速度平均慢28.6%，在18个月时，其病变面积缩小了28.2%。这些结果表明，zervimesine有望成为治疗神经退行性疾病的新选择，尤其对于需要频繁注射治疗的现有治疗方式，zervimesine作为一种口服药物，具有巨大潜力。该研究还显示，zervimesine在延缓疾病进展方面具有显著效果，有望成为干性AMD治疗领域的突破性药物。

Syndax Pharmaceuticals宣布，其创新癌症疗法之一revumenib（Revuforj）在治疗难治性mNPM1急性髓系白血病（AML）患者的关键性2期AUGMENT-101试验中取得了积极成果。该试验数据显示，revumenib在经过大量前期治疗的mNPM1 AML患者中显示出良好的缓解率，总缓解率接近50%。Syndax已于2025年4月向FDA提交了revumenib治疗mNPM1 AML的补充新药申请（sNDA），该申请基于AUGMENT-101试验中revumenib作为单药治疗的积极数据。研究结果显示，revumenib在治疗mNPM1 AML患者中表现出良好的安全性和有效性，为该药物成为治疗急性白血病的重要药物提供了依据。

Recludix公司研发的BTK SH2抑制剂在治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的动物模型中显示出减少皮肤炎症的效果，这一发现将在美国圣地亚哥举行的皮肤病学协会（SID）年会上公布。该研究显示，这种新型抑制剂对BTK的抑制效果显著，且具有极高的选择性，优于现有的BTK酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）或降解剂。这种选择性抑制BTK信号通路的方法有望成为治疗B细胞和肥大细胞介导的炎症性疾病的新疗法。Recludix公司表示，其BTK SH2抑制剂在多个预临床实验中表现出对BTK的高选择性，且在CSU动物模型中显示出剂量依赖性的皮肤炎症减少。这种高选择性BTK SH2抑制剂有望通过深度和持久地抑制BTK通路，同时最大限度地减少与激酶靶向药物相关的脱靶安全性风险。

TNF Pharmaceuticals与Renova Health合作开展了一项针对接受GLP-1激动剂治疗的患者的研究，旨在评估新型口服TNF-α抑制剂isomyosamine在保护肌肉质量方面的潜力。研究初步发现，isomyosamine可能有助于减少炎症并预防肌肉萎缩等不良后果。研究分析了30,000名患者，旨在识别GLP-1激动剂使用与慢性炎症相关疾病之间的联系。研究结果表明，肌少症和衰弱症在社区居住的成年人中的发病率低于美国疾病控制与预防中心的估计，这表明存在风险的人群可能在没有适当监测的情况下遭受GLP-1治疗的不良事件。研究旨在通过非侵入性监测早期识别这些患者，并提高生活质量。