JCR Pharmaceuticals将在2025年5月13日至17日在美国新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会第28届年会上，通过口头报告形式展示其专有的J-Brain Cargo®-应用腺相关病毒（AAV）载体基因治疗非临床研究项目的最新数据。该研究聚焦于将转铁蛋白受体结合剂和表面突变引入AAV，以实现高效的脑部递送和降低肝脏亲和力。JCR Pharmaceuticals致力于开发一种突破血脑屏障的技术，名为J-Brain Cargo®，旨在将生物制剂引入中枢神经系统。公司已在全球范围内开展罕见病和遗传病的研究、开发和治疗，其产品在日本已获得批准，并在全球范围内进行临床试验。

Esperion Therapeutics与HLS Therapeutics合作，在加拿大商业化NEXLETOL（贝美他尼酸）和NEXLIZET（贝美他尼酸和依泽替米）两种药物。Esperion将获得预付款、短期里程碑和产品销售分成。此举将扩大贝美他尼酸产品的全球可及性，并为260万患有心脏病的加拿大人提供创新预防疗法。Esperion将向HLS Therapeutics供应成品，价格为有利可图的转让价格。根据加拿大政府的数据，大约有12%的20岁以上的加拿大成年人，即260万人，患有心脏病。这是加拿大第二大死因，平均每小时有14名20岁以上的加拿大成年人因心脏病死亡。HLS Therapeutics成立于2015年，是一家专注于在北美市场收购和商业化后期开发、商业化推广和成熟品牌药品的制药公司。Esperion Therapeutics是一家商业阶段的生物制药公司，专注于将新药推向市场，以满足患者和医疗保健专业人员的需求。

2025年5月8日，医疗科技技术开发商Infinx宣布已收购i3 Verticals, Inc.的医疗保健收入周期管理业务。该交易加强了Infinx在医疗保健RCM领域的市场地位，并将其足迹扩展到新的客户群，包括学术医疗中心和其他大型提供商集团。

Cybin公司宣布与全球科学服务领导者Thermo Fisher Scientific合作，支持其 proprietary deuterated psilocin项目CYB003的第三阶段临床试验和潜在的商业化生产。CYB003是用于治疗重度抑郁症的辅助治疗药物。Cybin与Thermo Fisher在佛罗伦萨和辛辛那提建立了制造合作，旨在加速药物开发进程。Cybin的CEO Doug Drysdale表示，与Thermo Fisher的合作将有助于加速药物开发。CYB003在2024年3月获得美国食品和药物管理局（FDA）的突破性疗法指定，该指定将加速药物开发时间表。Cybin的Phase 2研究结果显示，CYB003在12个月时表现出显著疗效，包括100%的响应率和71%的缓解率。Cybin正在开发CYB003和CYB004，旨在改变心理健康治疗领域。

Vergent Bioscience宣布，其开发的肿瘤靶向成像剂abenacianine for injection（VGT-309）的摘要将在2025年5月30日至6月3日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展出。该摘要将介绍来自Phase 2B多中心VISUALIZE研究（NCT06145048）的数据，该研究评估了abenacianine在经手术治疗的肺癌患者中的安全性和有效性。Abenacianine是一种肿瘤靶向荧光成像剂，旨在通过微创和机器人辅助手术程序实现肿瘤可视化的完整解决方案。该研究的主要疗效终点包括术中肿瘤定位、手术边缘评估以及识别术前未发现的额外癌症或阳性淋巴结。Abenacianine for injection由斯坦福大学医学院Matt Bogyo教授实验室发明，能够与多种实体瘤中过度表达的蛋白酶家族紧密结合。Vergent Bioscience是一家致力于通过提高肿瘤可见性来帮助外科医生实现微创和机器人辅助手术潜力的临床阶段生物技术公司。

SCG Cell Therapy公司宣布其自体HBV特异性TCR-T细胞疗法SCG101在治疗晚期HBV相关肝细胞癌（HCC）患者的1期临床试验中取得积极数据。结果显示，SCG101在经过大量预治疗的HBV相关HCC患者中，导致血清乙型肝炎表面抗原（HBsAg）和HBV-DNA的持续清除。94%的患者接受过核苷酸类似物（NA）抗病毒治疗，72%的患者在基线时出现肝硬变。SCG101单次输注后，所有接受治疗的患者血清HBsAg水平迅速下降，94%（16/17）的患者在28天内实现1.0-4.6 log₁₀的减少，并持续低于100 lU/mL达1年。4名患者（23.5%）实现了HBsAg丢失。SCG101除了抗病毒作用外，还显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。所有患者都接受了至少2线的系统性癌症治疗，包括免疫检查点抑制剂。尽管是经过大量预治疗的群体，但17名患者中有8名（47%）显示出可测量的肿瘤消退。SCG101总体耐受性良好，安全性良好。94%的患者观察到与SCG101细胞毒性机制一致的暂时性丙氨酸转氨酶（ALT）升高，并在14天内缓解。其他常见治疗相关不良事件（TRAEs）包括细胞因子释放综合征（CRS）、中性粒细

Viatris公司宣布，其新型快速作用的美洛昔康（MR-107A-02）在治疗中度至重度急性疼痛的3期临床试验中取得积极成果。该研究包括两个随机、双盲、安慰剂对照和活性对照试验，分别针对疝修补术和拇外翻切除术后的患者。结果显示，MR-107A-02在减轻疼痛、减少阿片类药物使用和改善疼痛控制方面均优于安慰剂和阿片类药物组。Viatris计划在2025年底前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请，并将在未来会议上公布详细研究结果。

Gossamer Bio将在2025年美国胸科学会国际会议上展示关于seralutinib治疗肺动脉高压（PAH）和肺高血压伴间质性肺疾病（PH-ILD）的机制研究的海报。该海报将在5月18日星期日11:30至1:15在旧金山莫斯cone中心F厅G区展出，并在会后于公司网站发布。Gossamer Bio与奇石集团在全球合作框架下共同开发seralutinib，致力于成为肺高血压领域的行业领导者，并改善患者的生活质量。

Viatris公司宣布，其Phase 3研究显示，低剂量每周一次的XULANE LO透皮贴剂在避孕有效性和安全性方面表现出良好的效果，无新的安全问题，并具有潜在的同类最佳贴片性能。该研究评估了1272名育龄妇女，在美国、波多黎各和加拿大81个研究地点进行，持续13个周期。Viatris计划在2025年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。

Veru Inc.公布2025年第二季度财务报告，并更新了其临床开发项目进展。公司预计在2025年第二季度将公布enobosarm Phase 2b QUALITY研究的未盲安全数据和Phase 2b扩展维持研究的疗效和安全性数据。Phase 2b扩展研究旨在观察患者停止GLP-1受体激动剂治疗但继续使用enobosarm后的情况。公司计划与FDA举行结束第二阶段会议，讨论Phase 3临床试验计划。enobosarm与GLP-1 RA药物联合使用可更具有组织选择性，有助于减肥同时保持肌肉和身体功能。Phase 2b QUALITY临床研究显示，enobosarm与semaglutide联合使用在16周内显著减少了脂肪质量，同时保留了肌肉质量。此外，Veru正在开发一种新型、可专利的enobosarm口服缓释制剂，预计将在2025年上半年开始进行Phase 1生物利用度临床试验。公司还探索了sabizabulin在治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症中的可能性。

HAYA Therapeutics宣布获得6500万美元A轮融资，用于加速其领先的长非编码RNA（lncRNA）靶向候选药物HTX-001在心力衰竭的临床开发，并继续扩大其RNA引导的调节基因组管道开发。该轮融资由Sofinnova Partners和Earlybird Venture Capital领投，Eli Lilly and Company、ATHOS、+ND Capital、Alexandria Venture Investments、LifeLink Ventures等参与。HAYA Therapeutics致力于通过重新编程疾病驱动细胞状态来治疗罕见、常见、慢性及与年龄相关的疾病，其平台通过整合多模式功能基因组学、计算和机器学习方法，精确识别和调节致病细胞状态，推动精准医学发展。HAYA Therapeutics将利用这笔资金启动HTX-001的临床试验，并加强其平台能力，扩大其疾病修饰疗法管线。

Amgen宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已批准TEPEZZA（teprotumumab）上市，作为首个专门用于治疗甲状腺眼病（TED）的疗法。TED是一种影响约5万名英国人的进行性、可能威胁视力的疾病，可导致眼突、复视、眼痛、红肿等症状，严重影响患者的生活质量。TEPEZZA的上市基于多项临床研究，包括OPTIC（n=83）三期临床试验，该研究显示TEPEZZA在改善眼突等主要终点方面具有显著效果。Amgen将与英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）合作，为所有符合条件的患者寻求TEPEZZA的报销。

Telix Pharmaceuticals宣布其FAP靶向疗法候选药物TLX400在《Thyroid》杂志上发表，该药物在治疗放射性碘抵抗性甲状腺癌方面展现出良好的安全性和疗效。研究显示，TLX400在73名重度预处理的甲状腺癌患者中表现出29个月的中位无进展生存期和32个月的中位总生存期，不良事件可控。TLX400作为一种新型FAP抑制剂，具有延长肿瘤滞留和减少脱靶摄取的特点，有望克服第一代FAP靶向化合物的局限性。Telix正在探索FAP疗法在多种实体瘤，包括膀胱癌中的应用。

Neurocrine Biosciences公司宣布，其Phase 3 CAHtalyst™儿科研究的新结果显示，在所有分析的不同亚组中，经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的儿童患者在服用CRENESSITY（crinecerfont）的同时，减少了糖皮质激素的用量，并维持或改善了雄烯二酮水平。这些数据将在2025年欧洲儿科内分泌学会和欧洲内分泌学会联合大会上进行展示。研究显示，CRENESSITY在CAHtalyst儿科研究中总体耐受性良好，最常见的不良反应包括头痛、腹痛、疲劳、鼻塞和鼻出血。这些结果提示CRENESSITY可能改善不同亚组患者的长期预后。

CueZen，一家基于AI的个人化健康引擎公司，宣布获得由Point72 Ventures领投的500万美元融资，参与方包括Pack VC、Fortson VC和Nextinfinity。这笔资金将用于加速客户获取和扩展CueZen平台的功能，以帮助健康企业个性化其数字产品。CueZen的AI平台旨在解决健康领域企业面临的挑战，如用户参与度低、数据碎片化、缺乏临床验证的健康项目以及传感器与数字解决方案之间的刚性整合。通过将数据收集与可操作干预措施相结合，CueZen帮助公司提升用户参与度、改善留存率并解锁新的收入机会。CueZen的CEO兼联合创始人Ankur Teredesai表示，这笔投资不仅为增长提供动力，也是市场对将日常生活方式和临床数据转化为帮助数百万改善健康的行动的AI的认可。Point72 Ventures的合伙人Tara Stokes认为，CueZen正在解决数字健康生态系统中一个重要的空白，其平台有潜力从根本上改变行业如何利用健康数据。CueZen的融资将用于扩大销售和AI团队、加速产品开发以及与领先的健康科技公司建立战略合作伙伴关系。

欧洲药品管理局（EMA）开始审查Valneva公司单剂量减毒活疫苗IXCHIQ®，原因是老年人群出现严重不良事件（SAEs）。在审查期间，EMA暂停了65岁以上人群使用该疫苗，同时维持12至64岁人群的使用建议。这一决定基于全球范围内17起SAEs报告（包括两例死亡），这些事件发生在有严重基础疾病和/或合并用药的老年人身上。目前，IXCHIQ®在全球已使用超过40,000剂。EMA强调，尚未确定这些严重不良事件的确切原因及其与疫苗的关系，并提醒医疗保健专业人员，根据IXCHIQ®的产品特性总结（SmPC），免疫受损的人不应接种该疫苗。Valneva之前在美国和法国报告了IXCHIQ®使用建议的变化。美国疾病控制与预防中心（CDC）的免疫实践咨询委员会（ACIP）建议对65岁及以上人群使用Valneva的基孔肯雅疫苗IXCHIQ®采取预防措施。法国国家公共卫生机构Haute Autorité de Santé（HAS）在4月25日暂停了65岁以上人群使用该疫苗的建议，以待进一步调查。

日本MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION和JCR Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了JR-446孤儿药资格，该药是一种用于治疗粘多糖病IIIB（MPS IIIB或Sanfilippo综合征B型）的实验性药物。MPS IIIB影响全球约500至1000人，导致严重的神经系统症状。目前，这种疾病尚无批准的治疗方法。JR-446利用JCR的专有J-Brain Cargo®技术，在解决这种疾病神经系统症状的非临床研究中显示出有希望的成果，目前正进行一项在日本进行的I/II期临床试验。MEDIPAL和JCR已达成许可协议，MEDIPAL将在日本以外地区商业化JR-446，并支持JCR在日本进行临床试验。孤儿药资格使JR-446有资格获得各种激励措施，以鼓励在美国的开发。