Mabwell公司宣布其新型B7-H3靶向ADC（研发代号：7MW3711）获得国家药品监督管理局批准，进入Ib/II期临床试验，用于与PD-1抑制剂联合治疗晚期实体瘤。7MW3711由Mabwell的Interchain-Disulfide Drug Conjugate（IDDC™）平台开发，具有稳定结构、均一组成、高纯度等特点，适用于工业化放大。此次临床试验旨在评估7MW3711与PD-1抑制剂联合使用，以及与或不与抗肿瘤疗法联合使用在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、初步疗效和药代动力学特征。此前，7MW3711已分别获得NMPA和FDA批准用于晚期实体瘤的临床研究，并获得FDA授予的小细胞肺癌孤儿药指定。Mabwell是一家创新驱动的生物制药公司，拥有医药行业的完整价值链，致力于提供更有效、更易获取的治疗方案和创新药物，满足全球医疗需求。公司自2017年起建立了涵盖目标发现、早期发现、药物可及性、临床前研究、临床试验和制造转化的先进研发体系，拥有16个处于不同阶段的管线产品，包括12个新型药物候选人和4个生物类似物。

BioMarin制药公司宣布，其针对儿童苯丙酮尿症（PKU）的药物PALYNZIQ在Phase 3 PEGASUS临床试验中达到主要疗效终点，显著降低了12至17岁青少年患者的血液苯丙氨酸水平。该药是首个也是唯一一种获准治疗成人PKU的酶疗法。公司计划在今年晚些时候向全球卫生当局提交详细结果，申请扩大PALYNZIQ的适应症，使其包括青少年患者。研究结果表明，与仅饮食相比，PALYNZIQ能够有效降低青少年患者的血液苯丙氨酸水平，并具有良好的安全性。

Octapharma USA宣布，美国医学协会杂志（JAMA）发表了III期临床试验的结果，该试验显示非激活的四因子凝血酶原复合物浓缩剂（4F-PCC）在心脏手术中经历过度出血的患者中，在统计学上优于标准疗法冷冻血浆。研究表明，4F-PCC在止血方面更有效，且不良事件更少。这项研究可能会鼓励医疗界重新评估北美在复杂心血管手术后管理过度出血的实践和指南，这些指南依赖于多个单位的冷冻血浆。该研究由加拿大卫生研究院（CIHR）和Octapharma赞助，Octapharma制造了临床试验中使用的4F-PCC。这项多中心、随机、对照研究在美国和加拿大的12家医院进行，观察了420名经历过度出血并使用心脏-肺旁路机的心脏手术患者。研究显示，4F-PCC组的止血效果显著高于冷冻血浆组，患者发生严重或大量出血的风险降低了49%，在治疗后的30天内需要额外干预以止血的风险降低了44%，并且需要输血的患者比冷冻血浆组少29%。Octapharma将继续投资于4F-PCC的研究，并计划不久后向FDA申请该适应症的批准。

瑞士卢加诺，2025年4月2日，拥有近五十年商业执行经验和专注于支持护理、肿瘤学和皮肤肿瘤学的全球制药公司Helsinn Group（Helsinn）今日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了AKYNZEO®新剂型的申请。AKYNZEO®用于预防高度致吐性顺铂基癌症化疗和中等致吐性癌症化疗引起的急性恶心和呕吐。一旦获得批准，这种新的创新剂型可能为癌症患者带来额外的好处。新的AKYNZEO®剂型预计将在2026年上半年推出。Helsinn首席技术官Roberta Cannella表示，这一提交使公司更接近为患者提供AKYNZEO®的新选择，这不仅体现了公司致力于提高患者生活质量的承诺，也体现了公司在支持护理领域的创新精神。AKYNZEO®是首个也是唯一一个被批准用于成人预防高度和中等致吐性化疗引起的急性恶心和呕吐的5-HT3和NK1受体拮抗剂固定剂量组合。Helsinn是一家总部位于瑞士卢加诺的全球制药公司，致力于为患有癌症和慢性疾病的病人改善生活质量，专注于支持护理、肿瘤学和皮肤肿瘤学。Helsinn成立于1976年，是一家第四代家族企业，拥有广泛的制药和技术专业知识。

Biogen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对tau蛋白的实验性反义寡核苷酸（ASO）疗法BIIB080快速通道资格，用于治疗阿尔茨海默病。BIIB080是首个针对阿尔茨海默病进行临床开发的tau靶向ASO，目前正在进行全球2期CELIA研究。该研究结果显示，BIIB080在降低脑脊液中的可溶性tau蛋白、减少脑部tau蛋白病理聚集以及改善认知和功能方面显示出积极趋势。Biogen表示，这一资格认可凸显了针对阿尔茨海默病tau病理的创新治疗需求。

Cognito Therapeutics在AD/PD™ 2025国际会议上宣布了OVERTURE可行性试验的新数据，验证了其Spectris™非侵入性神经调节装置对轻度至中度阿尔茨海默病患者的影响。结果显示，Spectris™能够维持胼胝体结构并引发与基线脑结构相关的伽马振荡反应。与阿尔茨海默病神经影像学倡议（ADNI）的对照组相比，接受Spectris™治疗的患者的脑容量保持稳定，而对照组则出现下降。此外，Spectris™诱导的40 Hz感觉诱发的伽马振荡与脑结构相关，伽马功率与颞叶体积和枕叶皮层厚度相关。Spectris™目前正在进行HOPE研究，该研究是一项关键性、随机、安慰剂对照试验，预计2026年中旬公布结果。Spectris™设计用于日常家庭使用，无观察到的与淀粉样蛋白相关的影像学异常（ARIA）风险，且在OVERTURE研究中表现出超过80%的依从性。

Antag Therapeutics启动了AT-7687的1a期临床试验，这是一款首创的GIPR拮抗剂，旨在解决肥胖治疗的关键空白。该药物在双盲、安慰剂对照试验中评估了其安全性、耐受性、药代动力学和代谢效应，试验对象包括健康瘦子和肥胖患者。AT-7687具有强大的遗传和临床验证，旨在通过减少胃肠道副作用来诱导体重减轻，这是肥胖管理中的一个主要挑战。1a期试验预计在2025年第四季度公布结果。公司计划在2025年底开始研究AT-7687作为GLP-1受体激动剂治疗患者的联合疗法。AT-7687在非人灵长类动物模型中显示出潜力，六周内显著降低体重，与GLP-1激动剂联合使用时，其减肥效果得到增强，显示出协同益处。此外，AT-7687表现出良好的耐受性，胃肠道副作用远低于现有疗法，可能改善长期依从性和治疗效果。

Neurogene公司宣布，其EXACT基因调控技术在《科学转化医学》杂志上发表了一篇同行评审的文章，展示了该技术能够调节基因治疗在Rett综合症等疾病模型中的表达。这项技术能够将基因治疗的表达调节到可接受和治疗效果的水平。NGN-401基因治疗是Neurogene公司首个采用EXACT技术的产品候选，旨在治疗Rett综合症。该研究支持了Neurogene正在进行的一期/二期临床试验。Rett综合症是由MECP2基因功能丧失变异引起的，而EXACT技术能够通过微RNA调节实现治疗性和可耐受的转基因表达，从而克服传统基因治疗的局限性。

NeuroNOS，一家致力于开发治疗复杂神经系统疾病的生物制药公司，宣布其首席科学官Haitham Amal教授在《转化精神病学》杂志上发表了一项突破性研究。该研究揭示了阿尔茨海默病早期阶段的全新机制，为开发有效疗法带来了新的希望。文章指出，阿尔茨海默病与神经元一氧化氮合成酶（nNOS）酶的损伤有关，这表明自闭症和阿尔茨海默病可能存在共同的分子机制。NeuroNOS正在开发针对复杂脑部疾病的药物平台，并已取得显著进展，预计将在2026年启动针对自闭症的临床试验。

SEKISUI诊断公司宣布推出Metrix COVID/Flu测试，这是Metrix分子平台上的第二个检测产品，适用于床旁和家庭测试市场。Metrix COVID/Flu测试是一种分子测试，用于定性检测和区分SARS-CoV-2、甲型流感病毒和乙型流感病毒的RNA。测试结果在20分钟内即可获得，且操作简单，仅需几秒钟的手动操作时间。SEKISUI诊断公司的高级副总裁Lee Lipski表示，该测试不仅价格实惠，而且操作简便，适用于多种医疗环境，如紧急护理、移动医疗、医生办公室和偏远地区。Aptitude医疗系统公司的CEO和联合创始人Dr. Scott Ferguson表示，Metrix COVID/Flu测试是Aptitude在传染病诊断领域变革的下一步，它能在20分钟内检测和区分三种病毒，打破了成本和易用性的障碍。SEKISUI诊断公司提供多种快速诊断解决方案，包括OSOM和Acucy品牌的测试，并通过HHS/ASPR项目（COVIDTests.gov）免费向全国家庭提供测试。

Inventiva公司宣布其NATiV3 Phase 3临床试验患者招募完成，主队列随机化患者达到1009名，探索队列达到410名，均超过原定目标。Frederic Cren表示，NATiV3临床试验的完成是lanifibranor研发的重要里程碑，预计2026年下半年公布初步结果，如果结果积极，有望成为治疗MASH的口服疗法。lanifibranor是一种口服小分子药物，旨在通过激活PPAR三种亚型来诱导抗纤维化、抗炎和有益的血管及代谢变化。NATiV3临床试验旨在评估lanifibranor在治疗非肝硬化MASH患者中的长期疗效和安全性。

2025年4月2日，上海玄宇医疗器械有限公司宣布连续完成由倚锋灼华投资的数千万元A++轮融资和白云金控投资的数千万元A+++轮融资。值得关注的是，其核心产品RHYTHPULSE®多通道脉冲电场消融（PFA）系统已于今年2月26日正式通过NMPA批准上市，成为国产首个获批的集多通道、大局灶和靶向消融于一体的PFA系统，标志着我国心脏电生理领域正式进入精准消融新时代。

IGC Pharma宣布将其针对阿尔茨海默病激越症状的II期临床试验CALMA扩展至佛罗里达州迈阿密的MIND Institute，以加速试验完成并基于IGC-AD1的潜在疗效。MIND Institute专注于老年医疗和生活选择，拥有超过85年的服务历史，致力于神经认知障碍的研究和创新治疗。IGC Pharma的CEO Ram Mukunda表示，与MIND Institute的合作将加强其触及更广泛患者群体的能力，并加速监管批准的进程。临床试验将由MIND Institute的Dr. Marc E. Agronin领导，他是一位知名的老年精神科医生，致力于神经认知研究和改善老年人的生活质量。IGC-AD1是一种基于大麻素的疗法，目前正在进行II期多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究，以评估其在治疗阿尔茨海默病激越症状中的安全性和有效性。IGC Pharma专注于加速患者入组和生成数据，以支持IGC-AD1的监管批准和商业化。

Attralus公司宣布在2025年美国心脏病学会年会上展示三项关于其泛淀粉样蛋白结合成像剂124 I-evuzamitide的研究，用于诊断心脏淀粉样变性，以及来自田纳西大学研究生院的一项关于AT-05（99m Tc-p5+14）用于诊断心脏淀粉样蛋白的新临床数据。这些研究旨在解决系统性淀粉样变性患者早期诊断的未满足需求，目前诊断方法可能无法准确检测早期淀粉样沉积。124 I-evuzamitide作为一种非侵入性PET成像剂，在临床试验中已显示出检测多种类型淀粉样沉积的能力，包括心脏、肾脏、肝脏和脾脏等主要器官。AT-05则是一种使用γ成像检测ATTR和AL心脏淀粉样蛋白的新兴试剂候选物，可能成为社区心脏病学家早期检测淀粉样变性的有用工具。Attralus正在推进124 I-evuzamitide的Phase 3 REVEAL研究，旨在确定其在疑似心脏淀粉样变性患者中的诊断敏感性和特异性。

经过6周连续每日使用QRX003治疗，患者皮肤几乎完全愈合，治疗效果持久。患者不再需要之前所需的抗生素、抗病毒药物、抗组胺药和糖皮质激素等药物，且瘙痒症状几乎完全消除，夜间睡眠未受干扰。Quoin制药公司获得批准，对第二例儿童Netherton综合症患者进行全身治疗。Netherton综合症是一种罕见的遗传性皮肤疾病，QRX003是一种局部外用乳膏，旨在促进正常的皮肤脱落过程和形成更强效的皮肤屏障。

国际粒子加速器技术领域的领导者IBA与台湾三军总医院签订合同，将安装ProteusONE紧凑型质子治疗系统。该系统将提供先进的质子治疗技术，以帮助医院治疗癌症患者。这是IBA在亚洲的第三笔ProteusONE订单，预计2028年底开始治疗患者。系统包括DynamicARC2束流传输能力，预计在获得监管批准后提供。三军总医院期待通过引入这一创新治疗解决方案，为患者提供尖端、人性化的护理。

Denali Therapeutics宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对治疗亨特综合征（MPS II）的tivedeno-fusp alfa生物制品许可申请（BLA）的滚动提交，并正在为2025年底或2026年初在美国的商业化推出做准备。公司与CDER保持积极合作，共同推进tivedeno-fusp alfa的加速审批和全面审批。此外，Denali还与CDER合作推进DNL126（用于治疗桑菲洛普综合征）的加速开发与审批。tivedeno-fusp alfa旨在解决亨特综合征的认知、行为和物理症状，目前正在进行全球性的Phase 2/3 COMPASS研究。DNL126是一种用于治疗桑菲洛普综合征A型的酶替代疗法，目前正在进行Phase 1/2研究。