凭借其简单、高效、可精确改变或编辑替换基因等优势，CRISPR 技术被广泛应用于生物医药领域，在肿瘤和其他遗传疾病等药物开发中展现出极大的应用前景，并于 2020 年获得了诺贝尔化学奖。 为了克服这些挑战，哈佛大学 刘如谦 （David Liu） 团队开发了下一代基因编辑技术，包括 碱基编辑 （BE） 、先导编辑 （PE） 两大衍生系统。 尽管实现了 无需 DSB 即可对单个碱基进行编辑 ，然而还是存在着编辑范围有限、效率低等不足。

2025 年 3 月 28 日， FDA 批准了诺华公司的放射药物 Pluvicto® （ 177 Lu-PSMA-617 ），用于前列腺特异性膜抗原（ PSMA ）阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌（ mCRPC ）患者化疗前的早期治疗。 这一批准是前列腺癌治疗领域的重大突破，极大地扩展了 Pluvicto ® 的适用范围，允许在一次雄激素受体途径抑制剂（ ARPI ）后和化疗前使用 Pluvicto ® ，使更多患者能够在疾病早期受益于这一创新疗法，患者群体预计扩大约三倍。 此次获批是基于关键的 III 期 PSMAfore 研究结果。

3月25日， 波士顿生物技术公司Hillstar Bio宣布完成 6700万美元 （约合 人民币4.81亿元 ）A轮融资。 本轮融资由来自美国、欧洲和亚洲的顶级投资机构联合领投，包括Droia Ventures、Frazier Life Sciences、诺和控股（Novo Holdings A/S）、LifeArc Ventures和Hummingbird Bioscience。 融资将 用于推进其核心项目TRBV9+T细胞靶向疗法进入轴性脊柱关节炎（AxSpA）的临床概念验证研究，并拓展针对多种自身免疫疾病的精准免疫学管线。

近日，江苏威凯尔医药科技股份有限公司（简称“江苏威凯尔”）完成C+轮近2亿元融资，该轮融资由星河创投、金龙投资、国投招商、长江产业集团联合投资。 江苏威凯尔本轮募集资金将主要用于加速创新药临床在研管线的推进与加强CRO/CDMO服务的产业链布局，持续提升企业的自主创新能力，推进企业在合成生物学与绿色化学领域的布局。 江苏威凯尔联合创始人、CEO龚彦春博士表示： “威凯尔始终坚持创新药自主研发和药物全产业链CRO/CDMO服务两大核心业务双轮驱动、协同发展的战略布局。

2025年3月26日，成都赜灵生物收到《四川大学华西医院临床试验伦理审查委员会批件》，同意我司开展“一项评价ZL-82片在中重度特应性皮炎参与者中的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、平行Ⅱ期临床研究”。 本临床研究是由四川大学华西医院皮肤性病科蒋献教授和临床试验中心（CTC）冯萍教授共同担任主要研究者（PI），牵头开展的多中心II期临床研究。 期待在两位PI的带领下尽快启动并完成II期临床研究，进一步证实ZL-82片在中重度特应性皮炎患者中的有效性和安全性，为临床上治疗此类患者提供有力的治疗选择。

肺癌是我们国家发病率和死亡率非常高的恶性肿瘤，肺癌分为小细胞肺癌和非小细胞肺癌两种亚型，其中非小细胞肺癌占肺癌的85%左右。 如果没有靶向药的治疗机会，非小细胞肺癌患者的一线标准治疗就是化疗联合PD-1抑制剂治疗，根据PD-L1表达情况可以选择是否免于化疗，如果PD-L1表达低于50%则需要联合化疗。 其实现如今的办法是比较少的，今天癌度给大家介绍一项国内三期临床试验，试验组用药为AL2846和TQB2450。

刚刚， NMPA 发布 2025 年 03 月 31 日药品批准证明文件送达信息， 本批次共有 85 个受理号获批，均为上市申请 ，其中多款创新药获批：。 此前，NMPA公告过 的：。 宜昌东阳光长江药业的艾考磷布韦片获批上市 ，用于与磷酸萘坦司韦胶囊联用，治疗初治或干扰素经治的基因 1 、 2 、 3 、 6 型成人慢性丙型肝炎病毒（ HCV ）感染，可合并或不合并代偿性肝硬化。

3 月 30 日，恒瑞医药发布 2024 年年报。 2024 年，恒瑞医药实现 营业收入 279.85 亿元 ， 同比增长 22.63% ；归属于上市公司股东的 净利润 63.37 亿元 ， 同比增长 47.28% ；扣非净利润 61.78 亿元，同比增长 49.18% 。 为保证创新产出，公司持续加大创新力度，维持较高的研发投入，报告期内公司累计研发投入 82.28 亿元，其中费用化研发投入 65.83 亿元。

3 月 29 日晚，药明康德发布公告，公司副董事长胡正国先生将于 2025 年 7 月 31 日，为公司服务满 18 周年起退休， 届时将辞去药明康德董事（包括董事会战略委员会委员）、副董事长、全球首席投资官、高端治疗 事业部首席执行官的职务及公司其他现任职务。 胡正国，男， 1962 年 12 月出生，硕士，美国国籍，现任无锡药明康德新药开发股份有限公司副董事长、全球首席投资官、高端治疗事业部首席执行官。 2007 年至今，在药明康德（包括公司的前身）任职，历任常务副总裁及首席运营官、首席财务官、联席首席执行官、副董事长、全球首席投资官、高端治疗事业部首席执行官等职务。

当免疫系统攻击大脑： NMDAR 脑炎的致命威胁。 200 7 年， Dalmau 等人提出了抗 NMDAR 脑炎的概念，这是一种由 NMDAR 自身抗体介导的严重的、潜在致命的自身免疫性疾病 。 目前 AE 患病比例约占脑炎病例的 10%~20% ，其中以抗 NMDAR 脑炎最常见，约占 AE 病例的 54%~80% 。

Enigma Biomedical USA, Inc.与波士顿大学慢性创伤性脑病（CTE）中心和 Concussion Legacy Foundation启动合作，旨在验证4R Tau PET成像生物标志物在推进对CTE理解的价值。合作初期将涉及对CTE组织中高亲和力4R Tau PET生物标志物结合的放射性自显影和免疫组化评估。目前尚无足够敏感性和特异性的Tau PET生物标志物能在活体人类中有效成像Tau病理。Enigma Biomedical USA总裁兼首席执行官Rick Hiatt表示，他们期待与顶尖合作伙伴合作验证新型4R PET成像技术，并希望这些生物标志物能成为推进CTE研究的有效工具。Enigma Biomedical USA致力于加速推进有前景的技术，以对抗神经退行性疾病。此外，Concussion Legacy Foundation的联合创始人兼首席执行官Chris Nowinski强调，CTE生物标志物对于开发疾病修饰性治疗至关重要，早期诊断有助于在患者出现症状之前阻止CTE的发展。

此次裁员主要集中在雾化消化产品线。 以大区为单位，裁员比例达到5%， 而在赔偿方面，预计和以往相差无几。 呼吸产品线多次成为裁员的“重灾区”，主要是受集中采购政策的影响，再加上企业想要缩减开支成本。

2025年3月28日，国家继续医学教育项目——检验学科负责人岗位胜任力培训班暨第二届国家卫生健康委能力建设和继续教育检验医学专家委员会成立会，在北京隆重举行。 该项目由国家卫生健康委能力建设和继续教育中心主办，首都医科大学附属北京朝阳医院承办。 此次会议汇聚了全国检验领域的专家以及北京市各大医疗机构的检验负责人，围绕检验领域的前沿进展、新技术新方法的临床应用、检验结果互认的实践与思考以及检验医学人才的培养等关键议题展开深入的学术交流，致力于进一步彰显检验科在公立医院高质量发展中的重要作用。

3 月 31 日，NMPA 官网显示，恒瑞 1 类新药 JAK1 抑制剂艾玛昔替尼 （代号: SHR0302） 新适应症获批上市，用于 对一种或多种传统合成改善病情抗风湿药 （csDMARDs） 疗效不佳或不耐受的成人中重度活动性类风湿关节炎 患者 （CXHS2300108） 。 此次新适应症的获批是基于一项 多 中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床研究 SHR0302-301 （ NCT04333771 ） 的积极结果。 研究的主要终点是给药 24 周后，美国风湿病学会反应标准达到 20% 改善 （ACR20） 的患者比例 。

3 月 31 日，药监局官网显示，优时比 FcRn 单抗罗泽利昔单抗 （Rozanolixizumab） 注射液 获批上市 。 根据公开资料及既往临床研究，Insight 数据库推测该适应症为 重症肌无力 （gMG） （受理号：JXSS2300081） 。 2023 年 6 月，该药获 FDA 批准上市，用于 AChR 或抗肌肉特异性酪氨酸激酶 （MuSK） 抗体阳性的 gMG 患者。

罗泽利昔珠单抗注射液（优迪革®）作为全球首个且唯一同时覆盖乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性和肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）的FcRn拮抗剂，已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗AChR或MuSK抗体阳性的成人gMG患者。该药物填补了MuSK阳性患者靶向治疗的空白，为重症肌无力患者提供了更具针对性的治疗选择，有助于改善患者生活质量。关键Ⅲ期MycarinG试验证实，罗泽利昔珠单抗注射液较安慰剂显著改善gMG患者的多个临床终点与结局，且安全性良好。优时比公司致力于为医生提供更多有力武器帮助患者进行针对性治疗，助力中国罕见病诊疗水平的持续提升。

今日（3月31日），中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，优时比（UCB）递交的 罗泽利昔珠单抗注射液 上市申请获得批准 。 公开资料显示，罗泽利昔珠单抗（rozanolixizumab）是 一款靶向人类胎儿Fc受体（FcRn）的单克隆抗体 ，此前已在美国、欧盟、日本等地区获批用于治疗 全身性重症肌无力 成人患者。 重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。