这一动作与其2024年财报中披露的战略路径高度契合，通过最新数据可清晰透视其战略意图。 此外，Haleon还以同样的价格从辉瑞回购了4400万股股票。 聚焦高增长领域的资源再分配。

针对MYC驱动癌症，分子胶降解剂早期临床结果积极。 Monte Rosa Therapeutics公司今日在第四季度季报中公布了多款在研分子胶降解剂的最新临床试验结果。 其中，靶向降解GSPT1的分子胶降解剂MRT-2359，在治疗对雄激素受体（AR）靶向疗法耐药的去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者时表现出抗癌活性。

坐落于意大利北部的米兰，因其时尚魅力而享誉全球，也是文艺复兴精神的传承地。 如今，米兰都会区坐拥8所国际知名学府和19所研究型医院，汇聚270多家制药和生物技术公司， 生物技术产业集群正在快速发展。 本周，产业交流盛会——2025年度欧洲生物技术大会春季会议（BIO-Europe Spring）在米兰召开。

然而，ICI疗法的效果因人而异，大部分肿瘤患者无法产生有效应答，产生应答的患者也很难长期获益。 究其原因，肿瘤细胞内在的免疫逃逸信号以及具有免疫抑制性的肿瘤微环境都是阻碍ICI疗法的关键因素。 因此，要充分发挥ICI疗法的临床潜力，建立一个 能同时抑制肿瘤细胞内在免疫逃逸信号和降低肿瘤免疫微环境抑制性的新策略 有望成为重要的突破口。

据了解，NCR102是 国内首个 获批临床用于SR-aGVHD治疗的 诱导多能干细胞（iPSC）来源间充质样细胞（MSC）产品 。 这也是 中盛溯源 继“NCR100”和“NCR101”后第3款获批临床的iMSC产品。 GVHD是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病，是同种异体造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。

近期，百吉生物研发的 全球首款针对肝癌的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）产品——BST02注射液 ，在针对至少一线系统治疗失败、且无其他有效治疗手段的晚期肝癌患者（包括肝细胞癌和肝内胆管癌）的一期临床试验中取得了令人振奋的进展。 锦旗上写满了对医护人员和研发人员的感谢与敬意，也寄托了受试者对未来生活的美好憧憬。 与传统的TIL治疗相比，BST02具有以下核心优势。

应从能够提供初始细胞历史及其溯源性书面证明材料的机构获得，且应提供该细胞在该机构的详细传代记录，包括培养过程中所使用的所有 生物 原材料的详细信息，如种类、来源、批号、生产日期及有效期、制备或使用方法、质量标准及检测结果等。 2.“删除检定用细胞内容”。 解读：删除了检定用细胞内容，并不意味着对检定用细胞不再做要求，这部分内容后续会单独成章，但截止目前对应通则还未发布公示，需继续关注。

3月20日，中国生物制药（HK.01177）发布2024年度业绩报告，交出了两个“双位数增长”的亮眼成绩单： 2024年全年营收达288.7亿元，同比增长10.2%，创历史新高；经调整归母净利润达34.6亿元，同比增长33.5% 。 作为传统药企转型创新的标杆，中国生物制药2024年 创新产品收入达120.6亿元，增长21.9%， 创新产品占总收入比例达到41.8%。 从研发投入来看，中国生物制药已连续多年位居国内药企前列。

引言： 传统疗法的局限与创新突破。 在癌症治疗中，免疫疗法通过激活人体自身免疫系统对抗肿瘤，已展现出革命性潜力。 然而，以抗 PD-1/PD-L1 为代表的 “ 适应性免疫疗法 ” 仍有两大困境： 部分患者无响应 （如冷肿瘤患者），以及因过度激活免疫引发的 严重副作用 。

其蛋白是I型膜蛋白，胞外IgV型结构域、20个氨基酸的柄部、跨膜结构域以及含免疫受体酪氨酸抑制基序(ITIM)和免疫受体酪氨酸转换基序(ITSM)的胞内结构域 。 PD-1广泛表达于T细胞、B细胞、NK细胞等多种免疫细胞表面，在维持免疫耐受方面发挥着关键作用，保护正常组织免受免疫攻击，同时与多种疾病的免疫失调相关。 程序性死亡配体1(PD-L1)，也叫CD274或B7-H1，属于B7家族，由人类9号染色体上的CD277基因编码。

前日（Mar. 18）， Amgen 在 J. Med. Chem. 上报道了一种具有强效、口服可利用、具有体内疗效的 MTA 协同性 PRMT5 选择性抑制剂， AM-9747 。 该化合物选择性地抑制 PRMT5 定向的蛋白质精氨酸残基对称二甲基化，可导致MTAP缺失细胞的细胞活力显著降低，而 MTAP 正常的细胞则不受影响。 并且在小鼠异种抑制肿瘤模型中，每日口服给药一次，耐受性良好，显示出对MTAP 缺失肿瘤异种移植瘤中精氨酸对此二甲基化的强效且剂量依赖性抑制作用。

2025年3月21日出版，医药研发达人中文版“出海日本”第4期， 系列C日本政府、学术界和业内专家访谈第一篇。 PMDA执行干部研究部门负责人（Associate Executive Director，相当于监管科学中心研究部门长）宇山佳明（Yoshiaki Uyama）博士，身兼研究管理、监管科学等多重职责。 近期，笔者有幸前往东京繁华的霞关，拜访了宇山博士。

Revvity公司与Genomics England签署新合同，将合作开展Generation Study项目，提供DNA测序服务，以筛查新生儿罕见遗传病。此举基于之前DNA提取服务的合作，Revvity将提供端到端解决方案，加速筛查进程。Generation Study旨在筛查10万名新生儿超过200种罕见遗传病，以支持全基因组测序在新生儿筛查中的应用。Revvity的全球实验室网络和测序解决方案使公司能够领导此类项目，为未来计划树立标准。Genomics England首席医疗官表示，与Revvity合作将提高测序效率，帮助家庭更快获得答案和护理。

Kedrion公司扩大了Ryplazim药物的配送网络，以更好地服务于PLGD-1患者。Ryplazim是一种用于治疗PLGD-1（一种可能导致视力、听力丧失、呼吸道阻塞和生育能力丧失的严重疾病）的血浆衍生物人纤溶酶原。此次扩大配送网络得益于FDA批准的技术转让和制造能力扩展，使得更多患者能够及时获得这种重要药物。新网络包括新的分销合作伙伴和两家新专业药房，如CuraScript SD、CVS Health和Soleo Health，以及Nufactor，共同确保药物更广泛的可用性。Kedrion强调，这一举措旨在改善患者护理并扩大对关键疗法的访问。

PharmAla公司成功向美国华盛顿大学运送了LaNeo MDMA产品，用于重要的人体研究。公司对此次交付表示满意，同时指出美国与加拿大之间的跨境贸易不确定性对客户构成风险。PharmAla正在努力减轻这种不确定性，并期待不久后宣布解决方案。此外，公司宣布任命Ali Taghva为新任首席商业官，并强调LaNeo MDMA产品在临床研究中的重要性，呼吁免除对用于美国资助健康研究的研究机构的研究药物产品的关税。PharmAla致力于研发MDXX类分子，包括MDMA，旨在缓解全球临床级MDMA的短缺，并开发新型药物。

诺华公司宣布，其药物Fabhalta获得美国食品药品监督管理局（FDA）第三个批准，用于治疗C3肾小球肾炎（C3G），这是一种罕见的肾脏疾病，可导致蛋白尿减少。该药物在III期APPEAR-C3G研究中显示出减少蛋白尿的效果，这是首次有针对C3G疾病根本原因的治疗方法。此外，诺华公司还计划在今年上半年提交其脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma鞘内注射剂型的审批申请。

美国食品药品监督管理局批准了强生公司Tremfya药物用于治疗中重度活跃的克罗恩病成人患者。Tremfya是首个且唯一可静脉注射和皮下注射的IL-23阻断剂，旨在成为强生旗下 blockbuster 药物Stelara的继任者。面对Stelara仿制药的竞争，强生面临挑战，其中包括美国最大保险公司之一Cigna Evernorth Health Services宣布将在今年提供Stelara仿制药，患者无需自付费用。Tremfya最初于2017年获得批准用于治疗中重度斑块状银屑病，它是一种针对IL-23细胞因子的全人源IgG1单克隆抗体，通过抑制炎症因子的释放来减轻炎症。此次标签扩展基于超过1300名克罗恩病患者的III期临床试验数据，这些患者对皮质类固醇、免疫调节剂或其他生物制剂无效或不耐受。在GRAVITI研究中，皮下注射Tremfya在临床缓解和内镜反应方面显著优于安慰剂。J&J还寻求Tremfya溃疡性结肠炎皮下注射制剂的批准，并在其免疫学业务中发布了针对口服IL-23受体阻断剂icotrokinra的III期研究结果，认为其在斑块状银屑病治疗方面优于Bristol Myers Squibb的Soty