欧洲委员会批准了ANDEMBRY（garadacimab），这是一种针对因子XIIa的每月一次治疗，旨在预防成人和12岁以上青少年的遗传性血管性水肿（HAE）发作。ANDEMBRY通过抑制引发全身不同部位血管性水肿的级联反应的血浆蛋白因子XIIa来发挥作用。这一批准是CSL公司对HAE社区长期承诺的体现，并配备了一个方便的、以患者为中心的预填充笔（自动注射器），允许皮下自我注射。ANDEMBRY的批准基于3期VANGUARD试验及其开放标签扩展研究的数据，该试验的主要结果已发表在《柳叶刀》杂志上。ANDEMBRY是CSL公司首个完全由其发现和开发的重组单克隆抗体，标志着CSL在HAE研究和治疗优化方面40多年的遗产，以及将这一创新带给患者的数十年的旅程。HAE是一种罕见、慢性、致残且可能危及生命的遗传性疾病，其特点是反复和不可预测的血管性水肿发作。ANDEMBRY的上市将使患者有更多选择，以减轻与这种终身疾病相关的负担，并实现社区共同的目标，即充分体验生活。

Kiora Pharmaceuticals宣布获得美国专利商标局关于KIO-104特定晶体形式的专利，该专利将保护KIO-104至2043年。KIO-104是一种新型非甾体抗炎药，用于治疗视网膜炎症，预计2025年上半年开始临床试验。该专利提供了对KIO-104的重要知识产权保护，有助于优化药物生产。Kiora正在进行的多中心2期临床试验KLARITY将评估KIO-104在治疗黄斑水肿方面的效果，这是一种可能导致视力变化的炎症性疾病。Kiora致力于开发针对视网膜疾病的先进疗法，包括KIO-301和KIO-104。

Veru Inc.宣布了其2025年第一季度的财务结果，并更新了其临床开发项目的进展。公司报告了enobosarm + semaglutide（Wegovy®）在Phase 2b QUALITY研究中取得积极结果，该研究旨在评估enobosarm作为肌肉保护药物对老年肥胖或超重患者身体成分的影响。研究达到了主要终点，即与安慰剂+semaglutide组相比，所有接受enobosarm + semaglutide治疗的患者在16周时总瘦体重均有所保留，且脂肪损失更大，身体功能改善。此外，公司宣布了sabizabulin的新心代谢适应症，用于治疗动脉粥样硬化性冠状动脉疾病中的炎症。公司还出售了FC2女性避孕套（内部避孕套）业务，成交价为1800万美元。

创新药没占到AI多少光，反倒跟着AI吃瘪。 尤其是贝达药业，2月11日以 10.49% 的跌幅居医药板块倒数第一。 投 资者很自然 地联想到肺癌靶向药的市场争夺。

CareDx公司宣布，其AlloHeme™测试在2025年Tandem会议中展示的数据显示，该测试能够准确监测急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者异基因干细胞移植后的复发情况。ACROBAT前瞻性多中心研究的一年期中期分析表明，AlloHeme通过测量混合嵌合体的微小变化，表现出优异的性能特征，其复发风险比（HR）为40.5（p

atai Life Sciences宣布启动一项总额为5500万美元的普通股注册承销发行，预计将授予承销商额外购买最多825万美元普通股的30天期权。公司计划将发行所得净收益用于一般企业用途，包括营运资金和推进其产品候选人和项目的临床开发。本次发行将由Berenberg担任独家簿记管理人，根据2022年7月1日提交并经美国证券交易委员会（SEC）于7月11日生效的存托凭证注册声明进行。atai致力于开发新颖、基于证据的治疗方案，以治疗抑郁症、焦虑症和其他心理健康疾病，愿景是治愈心理健康疾病，让每个人都能过上更充实的生活。

Agenus公司在洛杉矶举行的美国癌症研究协会（AACR）免疫治疗年会上展示了其免疫肿瘤学领域的研究成果。该公司介绍了正在进行中的2期临床试验数据，该试验评估了botensilimab（BOT，多功能Fc增强型抗CTLA-4）和balstilimab（BAL，抗PD-1）与MiNK Therapeutics的agenT-797（一种同种异体不变性自然杀伤T（iNKT）细胞疗法）联合使用，在难治性（2L+）胃癌患者中的疗效。这些数据表明，将BOT/BAL与新型iNKT细胞疗法结合使用，有可能扩大并增强针对耐药胃癌的免疫反应。Agenus的研究副总裁Dhan Chand博士表示，这些疗法与标准护理化疗协同作用，将免疫“冷”肿瘤转化为“热”免疫炎症肿瘤，可能为面临这一挑战性疾病的患者提供新的治疗模式。该研究将在Agenus的出版物页面上提供。

InspireMD和NAMSA宣布合作进行CGUARDIANS II关键临床试验，旨在评估CGuard Prime 80 cm颈动脉支架系统在TCAR手术中的安全性和有效性。该研究旨在招募至少50名高风险患者，以评估急性设备成功和技术成功。这是NAMSA利用其在颈动脉疾病和支架术方面的丰富经验，与InspireMD团队合作的又一例证。

Encoded Therapeutics Inc.宣布其在严重中枢神经系统（CNS）疾病基因药物研发方面的领先临床项目ETX101取得进展，并强调了公司推进研究管线和基础设施建设的成就。2024年，公司启动了评估ETX101在SCN1A+ Dravet综合症中的POLARIS项目，预计将在下半年分享初步疗效数据。此外，公司还推进了Angelman综合症项目ETX201，以及针对常见CNS疾病如慢性疼痛和阿尔茨海默病的研发管线。同时，公司对技术和早期研发部门进行了战略重组，以集中资源在ETX101和现有项目中创造近期的价值。Encoded Therapeutics致力于开发针对CNS疾病的突破性治疗方法。

Navega Therapeutics，一家领先的表观遗传基因治疗公司，宣布任命四位资深顾问加入其董事会。这四位经验丰富的企业家和科学专家将在技术、商业等领域为团队提供支持。新顾问在基因治疗产品开发、AAV制造和商业战略方面拥有超过125年的联合经验。新顾问包括Jeffrey M. Ostrove博士，Chris Mason博士，Daniel Bradbury和Diego Miralles博士。他们的加入将有助于Navega Therapeutics在推进其产品NT-Z001进入临床试验方面取得进展，并进一步推动公司在资本效率方面取得显著成就。

Pfizer公司宣布，其口服PARP抑制剂TALZENNA与XTANDI（一种ARPI）联合使用在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中显示出显著的生存改善。TALAPRO-2研究结果显示，与安慰剂加XTANDI相比，TALZENNA联合XTANDI显著提高了总生存期（OS），在未选择的患者组和HRR基因突变患者组中均观察到这一结果。这些数据将在美国临床肿瘤学会（ASCO）泌尿生殖系统癌症会议上展示，并可能更新TALZENNA的标签。

Newleos Therapeutics，一家新成立的公司，成功筹集了9350万美元的A轮融资，计划开发罗氏神经精神科部门的四种被放弃的药物。这些药物在罗氏进行至少一期临床试验后，于2024年2月被放弃。公司创始人通过个人关系与罗氏达成合作，并拥有丰富的中枢神经系统药物开发经验。公司重点开发NTX-1955，一种针对焦虑的GABAA-γ1选择性正变构调节剂，旨在避免传统苯二氮卓类药物的安全和滥用问题。此外，公司还在开发其他三种药物，包括用于治疗认知障碍的GABA调节剂basmisanil、用于治疗物质滥用障碍的TAAR1激动剂NTX-2001以及用于治疗社交焦虑的V1a拮抗剂NTX-1472。此次融资由高盛另类投资公司领导，并获得Novo Holdings A/S、Longwood Fund、DCVC Bio和Arkin Bio Capital的额外资金支持。

产品适用于面部鼻唇沟部位骨膜表面注射以纠正中重度鼻唇沟皱纹。 这是国内首个正式获批的基于琼脂糖的注射填充材料。 该产品已获得欧盟CE认证，进入全球40多个国家和地区。

诺华制药获得加拿大卫生部门批准，其口服治疗药物Fabhalta可用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。Fabhalta是首个针对经治和未治PNH成年患者的口服单药治疗，该疾病是一种慢性、罕见且可能危及生命的血液疾病。在临床试验中，Fabhalta治疗显著提高了血红蛋白水平，无需红细胞输血。这种新药有望为患者提供更安全、有效的治疗选择，减轻他们的治疗负担。

Genentech宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Evrysdi®（risdiplam）片剂的新药申请，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。Evrysdi是唯一一种非侵入性的SMA疾病修饰治疗。5毫克Evrysdi片剂可整片吞服或溶于水中。该批准基于生物等效性研究结果，表明片剂与原口服溶液在risdiplam暴露上具有可比性。Evrysdi片剂预计将在未来几周内上市，适用于2岁及以上、体重超过44磅（20公斤）的患者。Genentech领导Evrysdi的临床开发，并与SMA基金会和PTC Therapeutics合作。Evrysdi是一种针对由5q染色体突变引起的SMN蛋白缺乏的SMA的治疗药物，旨在通过增加和维持中枢神经系统（CNS）和周围组织中SMN蛋白的产生来治疗SMA。

Telix Pharmaceuticals Limited将在2025年2月13日至15日在美国旧金山举行的美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU 2025）上展示其晚期和下一代治疗项目。公司将进行四场展示，包括TLX592的CUPID研究初步数据，这是Telix针对前列腺癌的α疗法候选药物的首次临床概念验证。此外，还将介绍TLX591的ProstACT GLOBAL Phase 3试验，这是首个评估TLX591在PSMA阳性mCRPC患者中的疗效的试验。在肾癌领域，STARLITE-1和STARLITE-2试验将提供关于TLX250结合免疫疗法治疗肾癌的进展更新。Telix是一家专注于开发和商业化治疗和诊断放射性药物及其相关医疗技术的生物制药公司，总部位于澳大利亚墨尔本，在北美、加拿大、欧洲（比利时和瑞士）和日本设有国际业务。

IDEAYA与Gilead Sciences达成进一步临床研究合作和供应协议，评估IDEAYA的MAT2A抑制剂IDE397与Gilead的Trop-2靶向ADC Trodelvy在MTAP缺失的非小细胞肺癌（NSCLC）中的疗效和安全性。IDE397是一种针对MTAP缺失实体瘤的强效和选择性小分子抑制剂，而Trodelvy已在多个国家获批用于特定癌症的治疗。此次合作旨在探索IDE397与Trodelvy在MTAP缺失实体瘤中的潜在疗效，IDEAYA将作为研究发起方，Gilead将提供Trodelvy的供应。