Innovent Biologics宣布，中国药品监督管理局的药品审评中心已授予其抗癌药物IBI343突破性治疗药物资格，用于治疗CLDN18.2阳性的晚期胰腺导管腺癌患者。这一决定基于在中国、澳大利亚和美国进行的1期临床试验数据，该数据展示了IBI343单药治疗在晚期胰腺癌患者中的良好安全性和耐受性，以及显著的抗肿瘤活性。此外，IBI343还获得了美国食品药品监督管理局的快速通道认定，用于治疗晚期、不可切除或转移性胰腺癌。Innovent计划开展关键性临床试验，进一步验证IBI343的疗效和安全性，并探索其在联合治疗中的应用潜力。

Inflammasome Therapeutics公司宣布，其K8植入物在治疗地理萎缩（GA）的临床试验中取得积极结果。该试验在肯塔基大学进行，5名患有双侧GA的患者接受了K8植入物治疗，结果显示，与未治疗的另一只眼睛相比，接受K8治疗的眼睛的GA病变生长平均减少了66%。试验中没有发现与药物相关的眼内或全身安全性问题，患者将在6个月试验的第3个月接受第二次K8注射。基于这些积极的数据，试验已扩大至30名患者（60只眼睛）。K8通过其独特的药物递送技术，在单次注射后实现了显著的疗效，远超目前FDA批准的每月注射药物的效果。K8有望突破目前批准的抗补体药物在GA中的疗效天花板。

GenSight Biologics公司发布其基因疗法LUMEVOQ治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的五年随访数据，显示患者治疗后视力持续改善，安全性良好。该研究发表在JAMA Ophthalmology杂志上，主要研究者为剑桥大学眼科教授Patrick Yu-Wai-Man。研究显示，接受LUMEVOQ治疗的患者在治疗后五年内，最佳矫正视力（BCVA）持续改善，且未发生严重不良事件。该研究结果为LUMEVOQ在ND4 LHON患者中的疗效和安全性提供了有力证据。

Hinge Bio，一家私人持有的生物技术公司，宣布完成了由Point72领投的A+轮融资，参与投资的有Ridgeback Capital、InVivium Capital和Lightswitch Capital等。这笔资金将支持公司领先产品HB2198进入针对系统性红斑狼疮（狼疮）患者的1期临床试验，以及开发Hinge Bio专有的GEM-DIMER™平台的其他治疗药物。HB2198旨在治疗B细胞介导的自身免疫疾病，通过靶向CD19和CD20，增强自然杀伤细胞的结合。Hinge Bio的GEM-DIMER™技术平台具有广泛的应用前景，HB2198只是展示了该平台的部分潜力。Ridgeback Capital的创始人兼首席执行官Wayne Holman博士表示，Hinge Bio开发的平台能够针对已知和新型靶点创建同类最佳药物，其领先项目是一种B细胞清除药物，有望在自身免疫疾病中与CD19 CART一样有效，同时具有简单单克隆抗体的安全性和耐受性。Hinge Bio致力于开发针对自身免疫、炎症、感染性疾病以及癌症的药物，其GEM-DIMER™技术平台能够设计出多价、多特异性抗体类药物，以增强生物活性和独特功能

美国食品和药物管理局（FDA）已批准Incyte公司和Syndax Pharmaceuticals公司开发的Niktimvo（axatilimab-csfr）治疗慢性移植物抗宿主病（GVHD）。Niktimvo是首个也是唯一一个针对CSF-1R的FDA批准的处方药，用于治疗至少接受过两次系统性疗法的成年和儿童GVHD患者。该药预计将在2月初在美国上市。Niktimvo的批准基于AGAVE-201临床试验的积极数据，该试验显示，接受Niktimvo治疗的患者在所有研究器官和患者亚组中均产生了持久的反应。Niktimvo的上市将有助于改善GVHD患者的治疗状况。

ImmunityBio公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已开始审查其针对ANKTIVA（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）与BCG结合治疗BCG无反应性非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的营销授权申请（MAA）。EMA的审查覆盖欧盟27个国家以及冰岛、挪威和列支敦士登。该申请基于QUILT 3.032研究，其中100名可评估患者的完全缓解率为71%。ANKTIVA是一种IL-15激动剂IgG1融合复合物，旨在激活自然杀伤细胞、T细胞和记忆T细胞，以实现长期响应。ImmunityBio致力于开发增强自然免疫系统的疗法和疫苗，以对抗癌症和传染病。

Zai Lab Limited宣布，其全球III期innovaTV 301临床试验的中国亚组结果显示，使用TIVDAK治疗既往接受过治疗的复发或转移性宫颈癌患者，与化疗相比，在总生存期方面具有临床意义的改善。这些结果与全球人群的结果一致，表明TIVDAK作为唯一ADC疗法，有望增加治疗选择。Zai Lab计划在2025年第一季度向中国药品监督管理局（NMPA）提交TIVDAK的新药申请。TIVDAK是一种抗体-药物偶联物（ADC），由Genmab的人源单克隆抗体和Pfizer的ADC技术组成，用于治疗复发或转移性宫颈癌。

根据中国国家药监局（NMPA）官网批件信息统计， 2024年共有1011个一致性评价受理号获批 。 其中，过评企业数TOP10的药品主要为抗感染药物。 2024年独家过评/视同过评药品。

Brigham and Women’s Hospital与Attralus合作启动了针对疑似心脏淀粉样变性的碘-124 I-evuzamitide（AT-01）的Phase 3临床试验，旨在评估该药物作为非侵入性泛淀粉样PET成像剂在诊断和管理各种系统性淀粉样变性患者中的效果。该研究旨在确定124 I-evuzamitide成像对诊断心脏淀粉样变性的敏感性和特异性。124 I-evuzamitide已获得美国食品和药物管理局（FDA）的突破性疗法指定，用于疑似或已知心脏淀粉样变性的PET成像。此外，该药物还被美国FDA和欧洲委员会授予孤儿药资格，用于ATTR和AL淀粉样变性的管理。该研究预计将在2025年底完成招募。

美国卫生与公众服务部监察长办公室周三对食品药品监督管理局（FDA）在授予某些药物加速批准时的判断失误表示担忧。在一份32页的报告中，监察长办公室（OIG）特别指出三种药物——Biogen的阿尔茨海默病抗体Aduhelm（aducanumab）、Sarepta的杜氏肌营养不良症疗法Exondys（eteplirsen）和Covis Pharma的Makena（hydroxyprogesterone caproate），称其加速批准程序“偏离”了适当的途径，引起了担忧。OIG确定了FDA加速批准途径的三个主要问题，包括对三个药物的加速批准“尽管监管机构自己的审查员和/或咨询委员会存在担忧”。此外，对于其中的两种药物——Aduhelm和Exondys——的审查涉及了公司原始计划中未包含的数据和分析。最后，对于Aduhelm，OIG的调查发现，与赞助药物公司的某些会议在监管机构的行政文件中“缺失”或“提及但未充分记录”。Makena和Aduhelm已被撤回市场，而Exondys仍在商业上销售，但其确认性试验被推迟。监察长办公室的报告是在FDA的加速途径最近受到更多审查之际发布的，这起因于一系列引人注目的撤回和有争议的

OS Therapies公司宣布其针对儿童罕见癌症肺转移性骨肉瘤的HER2靶向免疫疗法OST-HER2在2b期临床试验中取得积极成果。数据显示，与历史对照组相比，接受OST-HER2治疗的患者的12个月无事件生存率（EFS）显著提高，且1年和2年生存率趋势良好。公司计划与FDA合作，寻求加速审批途径。OST-HER2是一种创新的免疫疗法，利用经过生物工程改造的细菌Listeria monocytogenes（Lm）触发针对表达HER2的癌细胞产生强烈的免疫反应。该疗法已获得FDA的罕见儿科疾病指定和快速通道及孤儿药指定。

TNF Pharmaceuticals公司宣布，其新型TNF-α抑制剂药物isomyosamine在多项临床试验中取得关键安全数据里程碑，证实了该药物在13周治疗期间所有剂量水平下的临床安全性。公司计划在2025年第一季度启动isomyosamine治疗肌肉减少症/衰弱症的2b期临床试验，并计划进行GLP-1肌肉损失治疗试验。此外，公司还关注TNF抑制剂药物类别市场，预计到2029年市场规模将达到473亿美元。

Aphios公司获得美国专利11,981,174，涉及将CBDA等羧酸类大麻素转化为纯大麻素的热转化工艺，旨在提高符合美国FDA cGMP标准的制药级CBD和其他大麻素的制造效率。此工艺通过两步超临界流体提取和色谱纯化提取羧酸类大麻素，然后在无氧环境下，通过低压至中压反应器将其转化为纯大麻素，以保持产品质量并降低制造成本。Aphios Pharma LLC是一家致力于开发基于大麻的药物，用于治疗中枢和周围神经系统疾病的公司，如成瘾、疼痛、焦虑、癫痫和多发性硬化症，这些疾病目前仅部分由医疗大麻治疗，且Aphios致力于以环保的方式实现。该研究得到了美国国立卫生研究院国家药物滥用研究所（NIDA）的资助。

国家级“药企合规指引”正式版发布了，大家可以收藏，抽空逐项仔细看看。 1 月 14 日，国家市场监管总局发布公告，《 医药企业防范商业贿赂风险合规指引 》已经于 2024 年 12 月 30 日市场监管总局第 32 次局务会议通过，现予公告，自发布之日起施行。 这份《 医药企业防范商业贿赂风险合规指引 》，旨在指导中国医药企业建立合规管理体系，预防和遏制商业贿赂行为。

该试验表明，PD-1抑制剂Libtayo®（cemiplimab）辅助治疗，能显著提高高危皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者术后的无病生存期（DFS），这一成果为这类患者的治疗带来了新希望。 Libtayo®为高危CSCC患者带来曙光。 皮肤鳞状细胞癌患者大多可通过手术治愈，但仍有部分患者复发风险较高，可能面临死亡或毁容。

2025年1月14日，临床阶段的生物技术公司Umoja Biopharma成功完成1亿美元C轮融资，这一消息在生物技术领域激起千层浪。 此轮融资不仅是资本市场对Umoja Biopharma的高度认可，更将为其在细胞与基因疗法研发的征程中注入强劲动力。 自2020年成立以来，Umoja Biopharma便展现出强大的发展潜力，目前已累计完成2.63亿美元融资。

过往，创新药发展面临诸多掣肘，但2024年，创新药领域一跃成为政策高地，一系列利好政策纷纷落地，从创新药首次被纳入政府工作报告，到国务院通过《全链条支持创新药发展实施方案》，再到创新药优先审评审批等政策，无一不彰显出国家对创新药发展的坚定支持与高度重视。 2024 年创新药政策梳理。 创新药作为新兴产业关键环节，首次出现在政府工作报告中。