Ultragenyx制药公司宣布，欧洲委员会已批准Evkeeza（依维鲁单抗）作为饮食和其他降脂疗法的辅助治疗，用于治疗6个月及以上患有同型家族性高胆固醇血症（HoFH）的儿童。Evkeeza是一种ANGPTL3抑制剂，是欧盟首个针对6个月大儿童治疗HoFH的药物。该药物在成人和青少年患者中已显示出显著的LDL-C降低效果，现扩大至5岁以下儿童。这一决定是基于模型外推分析预测的，结果显示，6个月至5岁的儿童在接受每4周15毫克/千克剂量的Evkeeza后，预计LDL-C的百分比变化与成人相似或更高。该药物的安全性和有效性在儿童患者中得到验证，无新的安全担忧。Evkeeza最初于2021年6月获得批准，用于治疗12岁及以上成人和青少年HoFH患者，随后扩展至5至11岁的儿童。该药物已在英国、美国、加拿大、意大利、日本、荷兰、西班牙和卢森堡等国家获得报销和商业可用性。

Acurx Pharmaceuticals宣布其新型小分子抗生素ibezapolstat即将进入国际III期临床试验，用于治疗艰难梭菌感染（CDI）。公司已从EMA获得积极监管指导，支持ibezapolstat的III期项目推进。该信息包包括两项计划中的III期临床试验的详细信息，患者群体，主要终点为临床治愈，样本量，统计分析计划以及整体注册安全数据库。Acurx已与FDA达成协议，同意非临床和临床III期准备就绪，包括对CMC计划和数据包的书面积极反馈。公司正在准备提交在欧洲启动临床试验的监管指导请求，随后是英国、日本和加拿大的请求。II期临床试验结果显示，ibezapolstat的总体临床治愈率为96%，且耐受性良好。Ibezapolstat是一种新型口服抗生素，被开发为针对革兰氏阳性菌的DNA聚合酶IIIC抑制剂，旨在治疗细菌感染。

I-Mab公司宣布2025年战略重点和资源重新分配，聚焦推进其领先项目givastomig的研发。givastomig是一款针对CLDN18.2 x 4-1BB的双特异性抗体，用于治疗一线转移性胃癌，并具有在其他实体瘤中应用的潜力。2024年，I-Mab在执行公司战略方面取得显著进展，包括建立新的运营模式、完成中国业务剥离、任命美国审计师、增强财务报告透明度以及组建美国领导团队。givastomig在1期临床试验中表现出强劲的肿瘤结合特性和抗肿瘤活性，有望减少其他4-1BB药物常见的毒性。I-Mab的财务状况预计将支持givastomig的1期b阶段研究直至2027年。

Algernon Pharmaceuticals宣布其CKD药物NP-251（Repirinast）获得美国专利局专利许可，该药物可用于治疗或预防肾纤维化或肾病。专利有效期为2038年。此外，该公司在日本和中国已获得相应专利，欧洲和加拿大申请正在待审。NP-251在临床试验中显示出降低纤维化的效果，预计到2030年CKD市场规模将达到1099.5亿美元。Algernon的知识产权策略包括保护其化合物，包括方法、剂量和配方，以及基于新型盐形式的物质专利。Repirinast最初由Mitsubishi Tanabe Pharma开发，用于治疗哮喘，后被Algernon收购用于治疗CKD。

Qu Biologics公司开发的Site Specific Immunomodulators（SSIs）新型免疫调节平台在动物模型中显著改善了肥胖患者的脂肪肝疾病及其不良后果。该研究由麦克马斯特大学的代谢炎症加拿大研究主席Jon Schertzer教授领导，其团队在麦克马斯特大学的研究表明，使用QBECO SSI治疗可显著减少脂肪肝疾病中的肝脏脂肪、炎症和纤维化。QBECO SSI通过恢复先天免疫功能，直接清除脂肪浸润、炎症和纤维化，为治疗MAFLD和MASH提供了新的可能性。Qu Biologics公司的免疫调节剂旨在改善整体健康，而非仅仅治疗疾病。

Aptitude Medical Systems，Inc.（Aptitude）获得比尔及梅琳达·盖茨基金会超过1000万美元的资助，加速其基于Metrix分子诊断平台的Point of Care（POC）和Over-The-Counter（OTC）性传播感染（STI）检测产品开发。该资金将支持在美国和非洲的临床验证研究，以及优化制造流程，确保低收入和中等收入国家能够负担得起。Metrix平台旨在提高高质量分子检测在点诊和家庭中的可及性。FDA已批准Metrix COVID-19测试，Metrix COVID/Flu多重测试正在审查中。此资助将使Aptitude能够在单一测试中检测三种主要性传播感染——沙眼衣原体（CT）、淋病奈瑟菌（NG）和滴虫（TV）。Aptitude致力于通过创新和易于获取的测试解决方案实现诊断的民主化，其Metrix平台允许在临床和家庭环境中对多种条件进行准确、用户友好的测试。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受Sentynl Therapeutics公司针对治疗Menkes病的候选药物CUTX-101的新药申请（NDA），并给予优先审评。CUTX-101有望成为首个获FDA批准的Menkes病治疗药物。Menkes病是一种罕见的X连锁隐性遗传儿童疾病，由铜转运蛋白ATP7A的基因突变引起。Sentynl的NDA基于CUTX-101的临床试验结果，显示早期接受CUTX-101治疗的患者在整体生存率方面有显著改善，死亡风险降低了近80%。FDA已设定了六个月的审评期，目标行动日期为2025年6月30日。CUTX-101获得了FDA的突破性疗法、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格。Sentynl Therapeutics公司由Zydus Lifesciences Ltd.全资拥有，Fortress Biotech Inc.是其合作伙伴。

美国食品和药物管理局（FDA）授予Tempest Therapeutics公司研发的口服小分子PPAR⍺拮抗剂amezalpat（TPST-1120）孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。这一决定强调了开发针对这一难治性疾病的创新治疗方法的迫切需求。amezalpat在多项关键研究疗效和安全性终点上显示出积极结果，包括在一线治疗不可切除或转移性HCC患者中，与标准治疗方案相比，amezalpat组合疗法显著提高了中位总生存期和客观缓解率。此外，amezalpat在PD-L1阴性疾病和b-catenin突变疾病等关键亚组中显示出生存益处，这与amezalpat直接靶向肿瘤细胞和患者免疫系统的机制一致。

2025年1月6日，诊断技术公司Aptitude Medical Systems已获得超过1000万美元的资金，将用于资助美国和非洲的临床验证研究，并进一步优化制造工艺，以确保低收入和中等收入国家能够负担得起。Aptitude从Bill & Melinda Gates Foundation获得了资金，以加速开发和发布其新的护理点（POC）和非处方（OTC）衣原体、淋病和滴虫病性传播感染（STI）测试在Metrix分子诊断平台上。

NAYA Biosciences宣布扩展其双功能抗体管线，包括一种新型PD-1 x VEGF四价双功能抗体，用于治疗肝细胞癌（HCC）和其他实体瘤。公司利用其专有的FLEX抗体平台，并与人工智能和深度技术公司MabSilico合作，加速开发针对验证治疗靶点的最佳候选药物。NAYA的PD-1 x VEGF抗体NY-500将针对HCC和其他有未满足医疗需求的实体瘤。近期临床数据显示，与PD-1 x VEGF抗体ivonescimab相比，NY-500在非小细胞肺癌（NSCLC）治疗中显示出优于Keytruda的疗效。NAYA还在开发一种针对GPC3的双功能抗体（NY-303），用于治疗对PD-1 +/- VEGF疗法无反应的HCC患者。NY-500预计将在2026年初开始进行单药1/2a临床试验。

Amgen宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已授予IMDYLLTRA®针对广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的有条件市场许可，这些患者在接受至少两条包括铂类化疗在内的先前治疗方案后疾病进展。IMDYLLTRA®是一种双特异性DLL3靶向CD3 T细胞激动剂，可结合肿瘤细胞表面的DLL3和T细胞表面的CD3，触发T细胞激活和肿瘤细胞溶解。该许可基于DeLLphi-301研究的成果，该研究评估了tarlatamab在至少接受两条先前治疗方案失败的患者中的疗效。研究结果显示，tarlatamab在每两周10mg剂量下，客观缓解率为41%，中位缓解持续时间（DoR）为9.7个月。IMDYLLTRA®的上市许可意味着需要进一步证据，并将接受额外监测以确保快速识别新的安全性信息。

全球制药巨头阿斯利康（AstraZeneca，纳斯达克股票代码： AZN ）目前正面临一场严重的法律挑战。 该公司因涉嫌在中国进行保险欺诈以及多名高管被拘留而成为美国加利福尼亚州中部地区地方法院的证券集体诉讼的被告。 阿斯利康公司存在伪造基因检测结果以获取医保报销的行为。

Senti Biosciences公司获得约1000万美元额外投资，加上之前宣布的PIPE融资轮，总融资额达到4750万美元。公司计划利用这笔资金支持其SENTI-202项目研发和制造，以及其他研发活动和一般公司用途。此外，公司还从加州再生医学研究所（CIRM）获得150万美元的额外资助，累计获得640万美元。Senti Biosciences是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发新一代细胞和基因疗法，利用其专有的基因回路平台创造具有增强精确性和控制性的疗法。

Novo Holdings宣布参与对Orbis Medicines的9000万欧元A轮融资，旨在支持其下一代宏环药物开发。Orbis Medicines专注于利用其n Gen平台开发口服宏环药物，以解决传统宏环化合物作为口服药物的历史性挑战。公司创始人来自瑞士联邦理工学院，其n Gen平台通过自动化化学和机器学习系统地探索口服宏环设计。Novo Holdings合伙人Morten Graugaard被任命为Orbis Medicines的首席执行官，此前他担任公司董事会执行主席近三年。Orbis Medicines的管线最初专注于针对注射型生物药靶点的n Cycle候选药物。公司位于丹麦哥本哈根和瑞士洛桑，致力于通过宏环技术为患者提供高价值口服药物。

Sagimet Biosciences Inc.宣布，将在即将举行的第9届MASH-TAG会议上进行关于FASN抑制剂口服演讲，该演讲将聚焦于FASN抑制剂denifanstat的独特作用机制和其在FASCINATE-2临床试验中观察到的抗纤维化效果。Sagimet是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对脂肪酸合酶（FASN）的抑制剂，以治疗由脂肪酸过量产生引起的疾病。其领先候选药物denifanstat是一种口服、每日一次的药物，用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。FASCINATE-2临床试验已完成，并取得积极结果。此外，denifanstat已获得FDA突破性疗法指定，用于治疗非肝硬化MASH患者，并已完成与FDA的末段2期互动，支持denifanstat进入MASH的3期开发。

丹麦生物技术公司Orbis Medicines在2024年2月以26百万欧元（约2810万美元）的种子轮融资低调亮相后，如今又获得了9千万欧元（约9320万美元）的A轮融资，总额达到1.18亿欧元。此轮融资由诺和诺德母公司Novo Holdings支持，同时知名制药公司礼来也加入投资。Orbis专注于口服宏观周期药物发现，其技术可生产高价值的口服替代品，针对大型生物药物。这笔新资金将用于支持基于已批准生物制剂的口服宏观周期药物nCycles的研发。同时，Orbis宣布任命Morten Graugaard Døssing为首席执行官，他此前担任Orbis董事会执行主席。该公司由Novo Holdings的Seeds Investment团队基于瑞士联邦理工学院科学家Christian Heinis和Sevan Habeshian的研究成果于2021年成立，Habeshian也是Orbis的联合创始人兼首席技术官。Orbis最近在哥本哈根Fuglebakken加入Symbion的新生物技术创业中心，扩大了其运营能力，新地点将容纳研发和执行团队成员。

NMD Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型口服小分子抑制剂NMD670孤儿药资格，用于治疗查尔科-马里-图特病（CMT）。NMD670是一种针对骨骼肌特异性氯离子通道ClC-1的药物，目前正在进行针对CMT患者的II期临床试验。NMD Pharma致力于开发针对神经肌肉疾病的治疗方法，NMD670的孤儿药资格表明了该药物在治疗CMT方面的潜力。此外，NMD Pharma正在进行三项全球临床试验，包括针对脊髓性肌萎缩症（SMA）和重症肌无力（gMG）的研究。CMT是一种遗传性神经病，会导致肌肉无力和疲劳，目前尚无批准的治疗方法。NMD Pharma正在努力为CMT患者提供新的治疗选择。