Inceptor Bio和GRIT Bio宣布建立战略合作伙伴关系，共同推进IB-T101的研发，这是一种针对实体瘤的下一代CAR-T疗法，利用OUTLAST平台进行T细胞重编程，以增强其在肿瘤微环境中的干细胞特性、持久性和效应功能。该疗法针对透明细胞肾细胞癌（ccRCC），一种具有重大未满足医疗需求的癌症，全球每年新增病例超过30万。Inceptor Bio将授予GRIT Bio在中国对IB-T101的独家许可，GRIT Bio将负责开发、生产和商业化。Inceptor Bio将根据IB-T101达到的特定响应标准获得里程碑付款和版税。此次合作是Inceptor Bio使命的一部分，旨在验证OUTLAST平台作为工程化T细胞疗法的最佳方法，并将变革性疗法带给全球患者。

Immorta Bio公司发布了一项突破性研究，展示了其新型免疫疗法SenoVax在治疗肺癌方面的潜力。该研究发表在《干细胞研究与治疗杂志》上，揭示了SenoVax能够消除衰老细胞，改善肿瘤微环境，并显著减少小鼠的肿瘤。这项研究由Immorta Bio与加州大学圣地亚哥分校、乔治华盛顿大学、西达斯西奈医疗中心、Calidi生物科学公司和博戈莫列茨国立医学院等机构合作完成。SenoVax作为一种基于树突细胞的疫苗，有望作为单一疗法或与现有治疗方法协同使用，以抑制肿瘤生长。Immorta Bio已提交SenoVax的IND申请，并计划在未来几个月内启动临床试验。公司董事长兼首席执行官Boris Reznik表示，Immorta Bio正在迅速推进这一突破性方法，以解决癌症及其他与年龄相关的疾病。

Oisn Biotechnologies获得Methuselah Foundation资助，以推进其脂肪减少研究。该公司利用Fusogenix Proteo-Lipid Vehicle（PLV）技术，通过直接注射将脂肪杀伤遗传载荷直接输送到脂肪组织中，实现精准的脂肪减少。此前在猪身上的耐受性研究显示，该技术具有良好的安全性，无不良反应和注射部位反应。即将进行的试验将评估两种主要候选药物的疗效和选择性，并在公司A轮融资计划中实现一个关键里程碑。Oisn的突破性疗法，专注于靶向脂肪减少、肌肉再生和细胞衰老，已引起领先制药公司和倡导团体的极大兴趣。该脂肪减少项目有望验证适用于广泛年龄相关条件的核心技术创新，进一步凸显Oisn在衰老研究领域的变革潜力。Methuselah Foundation的资助支持了这一关键研究，是公司走向临床的重要一步。Oisn表示，这笔资金不仅维持了他们的势头，还使他们能够朝着提供改变生活的疗法迈进。

Bridge to Life Ltd.成功收购了Medica S.p.A.的VitaSmart低温氧合机器灌注系统，此举标志着该公司在器官保存领域的重大突破。该系统在全球范围内已成功进行超过5000例肝脏灌注，证明了其在器官保存方面的有效性。Bridge to Life Ltd. CEO兼总裁Don Webber表示，VitaSmart系统的用户友好设计和简化监控要求使其成为器官保存领域的革命性产品。此外，Bridge to Life Ltd.正在准备向美国食品药品监督管理局（FDA）提交VitaSmart的申请，预计将在2025年第一季度完成。此次收购将有助于扩大美国移植中心、器官采购组织和等待合适肝脏的患者的访问权限，同时增强Bridge to Life Ltd.的企业价值，并加强其满足全球需求的能力。

Photys Therapeutics与Novo Nordisk达成一项多年合作与许可协议，旨在开发针对心血管代谢疾病的新型 proximity-based疗法。该合作结合了Novo Nordisk在心血管代谢疾病领域的深厚专业知识与Photys独有的PHICS™技术，该技术通过诱导激酶与目标分子之间的接近，以磷酸化目标分子并改变其生物功能。根据协议，Photys将获得高达1.86亿美元的预付款、开发及商业里程碑付款，以及研发资金和按销售量分级的版税。双方将共同推进多个PHICS分子针对心血管代谢目标的研究，Photys负责推进至临床前开发阶段，而Novo Nordisk则负责IND批准前的研究和临床开发。此次合作被视为一种强有力地结合了控制关键蛋白的愿望与能够以组织特异性方式实现这一目标的技术。

Oncolytics Biotech公司宣布，其研发的免疫治疗药物pelareorep在治疗难治性胃肠道癌症方面展现出潜力，两项关于pelareorep的研究摘要被2025年美国临床肿瘤学会胃肠道癌症研讨会接受，将于2025年1月23日至25日在旧金山举行。pelareorep通过激活患者免疫系统，增强化疗和免疫检查点抑制剂的效果，有望延缓疾病进展并提高患者生存率。两项研究分别针对复发性直肠癌和转移性胰腺导管腺癌患者，研究摘要将于研讨会前发布。Oncolytics正在推进pelareorep在实体瘤中的临床试验，并计划在乳腺癌和胰腺癌领域进行注册研究。

美国肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）和法国肌萎缩侧索硬化症协会（AFM-Tlthon）共同宣布，将分别向两位优秀研究者提供研究资助，以加速肌病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗方法开发。MDA执行副总裁兼首席研究官Sharon Hesterlee博士表示，这些资助将有助于理解这些疾病的潜在机制，并推动新的治疗方法的研发。其中，来自迈阿密大学米勒医学院的Michele Brischigliaro博士将获得21万美元的资助，用于研究“异常mt-mRNA折叠作为线粒体脑肌病的介质”。而来自魏茨曼科学研究所的Eran Hornstein博士将获得30万美元的资助，用于研究“microRNA作为家族性ALS表型转化的生物标志物”。这一合作标志着MDA与AFM-Tlthon之间的紧密合作，旨在推动罕见病治疗的新进展。

LivaNova公司宣布，其VNS Therapy™系统在治疗难治性单极抑郁症方面的安全性和有效性得到了Brain Stimulation期刊两篇关键文章的支持。这些文章记录了RECOVER临床试验的单极队列数据集，结果显示，与无刺激对照组相比，VNS Therapy在改善抑郁症状、生活质量及日常功能方面具有显著疗效。研究纳入了493名至少尝试过四种抗抑郁治疗的成年患者，其中大多数患者尝试过多种干预性治疗。尽管RECOVER研究因安慰剂组出现强烈且意外的反应而未达到主要终点，但活跃治疗臂在基线水平上显示出统计学上和临床上有意义的改善。这些发现支持将VNS Therapy作为难治性抑郁症（TRD）患者的一种治疗选择。

RYONCIL（remestemcel-L）是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个间充质干细胞（MSC）产品，用于治疗2个月及以上儿童、青少年和青少年患者的难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。该病是一种危及生命的疾病，死亡率高。在一项针对SR-aGvHD儿童的单一臂、多中心、3期临床试验中，70%的患者在治疗RYONCIL 28天后达到总体反应，这一指标预示着aGVHD的生存率。RYONCIL的免疫调节作用，包括抑制T细胞活化和分泌促炎细胞因子，使其在治疗过度炎症的疾病中具有潜在的其他适应症。Mesoblast公司宣布FDA批准RYONCIL，这是该公司将第一个MSC产品推向市场的证明。RYONCIL是美国唯一批准的MSC疗法，也是唯一批准用于治疗2个月及以上儿童SR-aGvHD的疗法。

Savara公司针对罕见肺部疾病aPAP的治疗药物MOLBREEVI向美国FDA提交了滚动新药申请，MOLBREEVI已获得快速通道和突破性疗法认定。MOLBREEVI旨在治疗由异常积累的表面活性物质引起的慢性肺部疾病aPAP，目前该疾病在美国和欧洲尚无批准的药物。Savara公司期待与FDA紧密合作，预计将在2025年第一季度末完成滚动新药申请的提交。MOLBREEVI还获得了孤儿药认定、创新护照和有希望的创新药物认定。aPAP是一种罕见的肺部疾病，其特征是肺泡中表面活性物质的异常积累，导致呼吸困难、咳嗽和疲劳等症状。Savara公司专注于罕见呼吸系统疾病的治疗，其管理团队在罕见呼吸疾病和肺病学方面拥有丰富的经验。

Alpha Tau Medical Ltd.宣布，其胰腺癌临床试验中的一项关于新型α发射体放射性核素的研究摘要被2025年美国临床肿瘤学会胃肠癌研讨会接受。摘要将在会议期间展示，并计划于2025年1月27日举办研发更新日，回顾新数据和临床试验结果。Alpha DaRT技术旨在通过肿瘤内注射含镭-224的源来提供高度有效的α辐射治疗，旨在主要影响肿瘤并保护周围健康组织。

Holoclara公司宣布将新型药物HC002的主要适应症定为嗜酸性食管炎（EoE），并计划扩展至其他适应症。EoE是一种慢性炎症性疾病，以食管中嗜酸性粒细胞水平升高为特征，可能导致吞咽困难、胸腹疼痛等症状。尽管EoE在美国的患病率被低估，但实际患病人数可能高达50万。Holoclara公司正在开展HC002的1期临床试验，以评估其在健康成人中的安全性、耐受性和药代动力学。HC002是一种从线虫中发现的口服生物可利用的小分子，旨在为EoE患者提供新的治疗选择。

ScaleReady携手Wilson Wolf Manufacturing、Bio-Techne Corporation和CellReady宣布，Moonlight Bio获得了一项G-Rex Grant。Moonlight Bio的G-Rex Grant将加速其领先CAR T细胞疗法在实体瘤治疗中的工艺开发和IND-enabling研究。Moonlight Bio的CAR T细胞疗法技术基于其科学共同创始人Dr. Kole Roybal和Dr. Jaehyuk Choi在《自然》杂志上发表的最新文章，该文章描述了一种独特的方法来增强工程T细胞疗法，通过利用T细胞恶性肿瘤中自然发生的突变。Moonlight Bio将获得ScaleReady提供的CAR T制造平台，以及Bio-Techne的新封闭系统试剂解决方案，还有CellReady提供的免费分析服务，以确保制造过程的商业可行性。ScaleReady的G-Rex Grant Program是一个价值2000万美元的倡议，旨在通过授予最高30万美元的单独赠款来推进细胞和基因修饰细胞疗法（CGT）的开发和制造。Moonlight Bio将利用这笔赠款加速其CA

艾利·利利公司宣布，中国国家药品监督管理局已批准其阿尔茨海默病治疗药物Kisunla在中国上市，该药物适用于早期症状性阿尔茨海默病患者，包括轻度认知障碍和轻度痴呆阶段的患者。Kisunla是首个在中国获得批准的阿尔茨海默病治疗药物，此前已在美、日、英三国获得批准。中国预计有近6%的65岁以上人群患有阿尔茨海默病及其相关痴呆症，到2050年这一比例预计将上升至11%。Kisunla是一种针对淀粉样蛋白斑块的疗法，可以帮助身体清除大脑中过多的淀粉样蛋白斑块，从而减缓与阿尔茨海默病相关的记忆和认知问题。该药物是基于TRAILBLAZER-ALZ 2 Phase 3临床试验的数据获得批准的，结果显示Kisunla可以显著减缓疾病进展，并降低淀粉样蛋白斑块。

MiNK Therapeutics将在2025年1月23日至25日在旧金山举行的美国临床肿瘤学会胃肠道癌症（ASCO GI）研讨会上展示其疗法agenT-797与Agenus公司的botensilimab/balstilimab联合治疗难治性胃癌的II期研究进展。该研究将重点介绍这项针对晚期、难治性食道胃腺癌患者的临床试验，预计摘要将在1月21日发布，详细数据将在会议后通过公司网站发布。MiNK Therapeutics是一家专注于开发iNKT细胞疗法的生物制药公司，致力于治疗癌症和其他免疫介导的疾病。

Nxera Pharma和Shionogi宣布，新型治疗失眠药物QUVIVIQ（达利多雷森坦）25mg和50mg已在日本上市，适用于成人失眠患者。QUVIVIQ是一种口服双奥利肽受体拮抗剂（DORA），通过选择性地结合觉醒促进性神经肽奥利肽（OX1R和OX2R）的受体，抑制过度觉醒并促进睡眠过渡。Nxera Pharma Japan是批准持有者，将部分负责药品产品的提供，而Shionogi将根据与Nxera Pharma于2024年10月1日宣布的商业合作协议，在日本负责QUVIVIQ的分销和销售活动。Nxera Pharma强调其开发新颖治疗药物的能力，并重申其成为希望在日本开发和商业化新疗法的公司首选合作伙伴的雄心。Shionogi将专注于“生活质量疾病领域”，并从QUVIVIQ的上市开始，努力加强这一领域作为稳固的支柱。Nxera Pharma和Shionogi承诺尽快将QUVIVIQ作为可能长期满足失眠患者需求的产品推向市场。

NMD Pharma公司在《临床与转化神经学年鉴》上发表新数据，证实ClC-1抑制在治疗Charcot-Marie-Tooth病（CMT）中的作用。ESTABLISH 1观察性研究结果确认，CMT 1型和2型患者的神经肌肉接头（NMJ）功能障碍是一个未被充分认识的疾病特征，影响肌肉功能。此外，预临床研究结果提供了使用NMD670进行ClC-1抑制以恢复肌肉功能的机制证明。该研究描述了ESTABLISH 1的临床研究，证实了CMT患者无论基因型如何，都存在明显的NMJ传输功能障碍，这与疾病严重程度相关。研究还发现，在CMT 1型（CMT1A）和CMT 2型（CMT2D）小鼠模型中，通过部分抑制ClC-1氯通道和应用神经刺激肌肉力量，加入新型小分子ClC-1抑制剂NMD670可改善肌肉收缩功能。NMD Pharma正在进行NMD670的Phase 2临床试验，以评估其在治疗CMT患者中的效果。