Ultimovacs ASA于2024年12月17日发布股票交易所公告，宣布与Zelluna Immunotherapy AS合并业务（“业务合并”）并完成一笔全额承诺的私募配售（“私募配售”）。公告中提及，向公司内部主要相关人员密切关联方分配公司股份的安排，需待公司特别股东大会批准及业务合并与私募配售完成后方可生效。该信息符合欧盟市场滥用法规第19条和挪威证券交易法第5-12节的规定要求。附件中提供了相关详细信息。

欧洲药品管理局表示，将考虑两篇近期发表的研究，探讨诺和诺德公司的Ozempic是否与罕见的眼部疾病有关。尽管目前证据尚未支持GLP-1与NAION（非动脉炎性前部缺血性视神经病变）之间的联系，但新研究可能为药物的安全性提供新线索。丹麦药品管理局计划要求审查Ozempic患者中出现的新的眼部安全风险，已有19例NAION病例报告。其中一项研究分析了超过42.4万名糖尿病患者的数据，其中四分之一接受了Ozempic；另一项研究评估了2018年至2024年间超过4.4万名丹麦患者和近1.7万名挪威患者的数据。丹麦药品管理局将要求欧洲药品管理局的风险评估委员会对这两项新研究进行审查。尽管Wegovy和Ozempic预计将为诺和诺德今年增加284亿美元的营收，但NAION的关联尚未得到证实，且该病仍属罕见。

Precision BioSciences公司宣布，其用于治疗慢性乙型肝炎的基因编辑疗法PBGENE-HBV在香港获得临床试验申请（CTA）批准，并已在摩尔多瓦积极招募患者。PBGENE-HBV旨在通过消除cccDNA和失活整合的HBV DNA来治愈慢性乙型肝炎。公司计划在2025年提交美国IND申请，并已开始在香港激活顶级传染病临床中心。专家表示，PBGENE-HBV有望彻底消除病毒复制的根源，改变香港及全球患者的治疗格局。

美国食品和药物管理局（FDA）已授予Praxis Precision Medicines公司（纳斯达克：PRAX）研发的药物relutrigine针对Dravet综合症的罕见儿科疾病指定（RPDD），这是继SCN2A和SCN8A DEEs之后的第三个指定。Praxis计划在2025年上半年开始一项针对所有DEE的试验（EMERALD），包括Dravet综合症。relutrigine是一种针对发育性和癫痫性脑病（DEE）的创新小分子药物，能够有效减少癫痫发作频率并改善整体控制。Praxis在2024年美国癫痫学会年度会议上分享了relutrigine在SCN2A和SCN8A患者中的临床数据，结果显示该药物在减少癫痫发作和改善生活质量方面具有显著效果。Praxis还计划在2026年上半年公布第二项针对SCN2A和SCN8A患者的注册队列的临床试验结果。

Medera公司旗下的Novoheart与Curi Bio公司达成战略合作伙伴关系，将Novoheart的“心脏在罐中”技术与Curi Bio的Pulse™云分析平台相结合，以加速心脏药物筛选。这一合作旨在利用Novoheart在疾病建模和药物筛选方面的独特能力，以及Curi Bio在临床前筛选技术方面的领先地位，共同推动基于人类模型的药物开发。该平台旨在提高效率，缩短研发时间，降低成本，并提高预测性，从而为患者带来更安全、更有效的治疗方案。此外，该合作符合FDA现代化法案2.0的要求，旨在推动基于人类模型的临床前模型，提供比传统动物测试更道德、更优越的替代方案。

加拿大Alexion药业公司和阿斯利康罕见病部门与泛加拿大药品联盟（pCPA）达成意向书，为治疗神经纤维瘤病1型（NF1）患者的唯一批准疗法Koselugo在加拿大获得公共资助。魁北克省率先将Koselugo列入其药品目录，并开始为符合条件的儿童提供公共报销。NF1是一种罕见遗传性疾病，影响全球约3000人中的1人，主要在10岁以下儿童中诊断。Koselugo是一种激酶抑制剂，可减缓肿瘤细胞生长，改善NF1患者的症状和生活质量。

Coya Therapeutics宣布，其生物制剂LD IL-2 + CTLA4-Ig组合疗法在治疗额颞叶痴呆（FTD）的研究中，已有五名患者入组。这项由斯坦利·阿佩尔和阿里雷扎·法迪达尔医生在休斯顿Methodist医院进行的学术研究，旨在评估该疗法对FTD患者的影响，包括安全性、耐受性、Treg细胞群体、周围和中央炎症以及疾病进展。Coya Therapeutics还获得了阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）的500万美元资助，以支持COYA 302在FTD患者中的开发。COYA 302是一种低剂量IL-2和CTLA4-Ig融合蛋白的生物制剂组合疗法，旨在增强Treg细胞的功能，并降低周围和中央炎症。该研究的数据将用于指导COYA 302在FTD患者中的随机、双盲、二期临床试验的设计。

Aurion Biotech宣布其Phase 1/2临床试验CLARA的顶线数据，该试验评估了AURN001（一种同种异体细胞疗法产品）治疗角膜内皮功能障碍引起的角膜水肿的安全性和有效性。AURN001由同种异体人角膜内皮细胞和rho激酶抑制剂组成，旨在一次性注射到眼的前房。试验结果显示，在高剂量AURN001组中，主要终点（BCVA改善超过15个字母）和关键次要终点（BCVA和CCT的变化）均显示出统计学上的显著改善。此外，所有治疗组的剂量均具有良好的耐受性和安全性。Aurion Biotech计划将高剂量AURN001推进至拟议的Phase 3关键试验。

Oak Ridge, TN, Dec. 18, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Daxor Corporation (Nasdaq: DXR), the global leader in blood volume measurement technology, today announces expansion of its ezBVA Lab service to two new health systems. Daxor's ezBVA Lab provides cost-effective blood volume analysis, offering comprehensive sample processing with minimal initial investment. The service has broad reimbursement coverage across hospitals and ambulatory care settings.New wins include:A major Arizona-based multi-campus medical cent

Cognition Therapeutics公司宣布，其药物CT1812在探索性2期“SHIMMER”研究中表现出色，该研究针对路易体痴呆症（DLB）患者，结果显示CT1812在行为、功能、认知和运动方面均有显著疗效。研究主要发现包括：CT1812治疗六个月后，DLB患者的总神经精神量表（NPI）得分降低了82%，焦虑、幻觉和妄想的症状显著减少；护理者的压力显著降低，表明药物对患者的日常生活有积极影响；CT1812治疗组的认知能力下降速度明显减缓，包括注意力波动下降了91%。这些结果将在2025年1月的国际路易体痴呆症大会上公布。Cognition Therapeutics计划将CT1812推进至晚期临床试验阶段，以进一步验证其疗效。

Krystal Biotech公司宣布，其KYANITE-1研究初步结果显示，吸入性KB707在治疗肺癌患者中展现出单药治疗的初步活性，特别是对晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者，客观缓解率（ORR）为27%，疾病控制率（DCR）为73%。KB707是一种基于HSV-1的吸入性肺基因递送系统，这些数据为该公司的基因治疗项目提供了进一步证据。研究显示，KB707在预先治疗的患者群体中表现出良好的安全性和耐受性，且治疗相关不良事件多为轻微至中度，没有观察到4级或5级不良事件。KB707在KYANITE-1研究中被选为剂量扩展的药物，旨在评估其在治疗NSCLC中的疗效。此外，公司还计划在未来的科学会议上公布KYANITE-1研究的详细和更新结果。

Silo Pharma启动了针对慢性疼痛和纤维肌痛的SP-26新型非阿片类药物的药代动力学和耐受性研究。这项研究由Silo Pharma与合同研究组织AmplifyBio合作进行，旨在评估SP-26在迷你猪模型中的药代动力学。SP-26是一种旨在治疗慢性疼痛和纤维肌痛的自给药非阿片类药物。研究将持续三周，将测试两种不同的聚合物配方和不同剂量水平。Silo Pharma已进行多项SP-26植入物的研究，包括分析测试、小批量概念验证挤出试验、制造和生产评估以及灭菌和溶解测试，并取得了令人鼓舞的结果。AmplifyBio表示，他们很荣幸支持Silo Pharma在SP-26的关键安全性里程碑。SP-26是一种基于氯胺酮的可溶性聚合物植入物，旨在安全地调节剂量和时间释放疼痛缓解治疗。如果临床成功，SP-26可能符合FDA的505(b)(2)简化药物审批途径。Silo Pharma是一家专注于开发新型制剂和药物递送系统的生物制药公司，致力于开发针对未满足需求的条件的新型疗法，包括压力诱导的精神疾病、慢性疼痛条件和中枢神经系统疾病。

T2 Biosystems宣布向其欧洲分销商出售四台T2Dx仪器，标志着公司商业扩张和国际市场渗透的增强。这些仪器将用于提高T2Bacteria Panel、T2Candida Panel和T2Resistance Panel的使用率。目标医院包括向一家主要参考医院销售第二台T2Dx仪器以扩大店内销售，向一个国家的医院销售第一台T2Dx仪器以进行市场渗透，以及向已使用T2 Biosystems产品的国家医院销售两台T2Dx仪器。T2 Resistance Panel在欧洲市场可用，并获得FDA突破性设备指定，提供了优先的FDA审查流程。T2 Resistance Panel在3-5小时内直接从血液检测13种抗生素耐药基因，无需等待阳性血培养结果。

Sensorion公司完成了一项针对儿童听力丧失的基因治疗临床试验的第一阶段患者招募。该试验名为Audiogene，旨在评估其基因治疗产品SENS-501在治疗婴儿和幼儿听力丧失方面的安全性和有效性。试验中，三名患者接受了SENS-501的注射，手术过程顺利，未出现严重不良事件。试验设计旨在评估SENS-501不仅能够恢复听力，还能帮助婴儿和幼儿正常获得和发展语言能力。Sensorion首席执行官Nawal Ouzren对试验进展表示满意，并期待在2025年初与领域专家共同讨论更全面的数据。Audiogene试验旨在评估SENS-501在治疗婴儿和幼儿中由OTOF基因突变引起的听力丧失的安全性和耐受性。该试验由Sensorion与巴黎恩凯尔儿童医院、巴斯德研究所和听力基金会合作开展，部分资金由法国国家研究机构提供。Sensorion是一家专注于开发治疗听力丧失的新型疗法的生物技术公司，目前正在进行多个基因治疗项目和小分子药物的研发。

Sarepta Therapeutics完成了一项名为EMERGENE的Phase 3临床试验，该试验针对SRP-9003（bidridistrogene xeboparvovec）治疗LGMD2E/R4（beta-sarcoglycanopathy）进行。这是一项全球性研究，主要终点是beta-sarcoglycan蛋白的生物标志物表达。该研究的完成标志着将一种可能改变疾病的治疗方法带给LGMD2E患者的重大里程碑，LGMD2E是一种罕见疾病，目前只有症状管理。Sarepta Therapeutics计划在2025年提交BLA申请，寻求加速批准SRP-9003。该研究的数据预计将在2025年上半年公布。

TAE Life Sciences与意大利国家肿瘤质子治疗中心CNAO达成合作协议，共同开展全球药物研发，实施硼中子捕获疗法（BNCT）。此战略伙伴关系将结合两家在癌症治疗领域的创新领导者，旨在通过BNCT，一种针对复杂和转移性癌症患者的精准辐射疗法，革新癌症治疗。BNCT是一种结合癌症治疗方法，使用中子辐射和特殊的硼化合物来靶向和破坏癌细胞。合作包括CNAO与TLS已签订的BNCT系统采用协议，以及药物开发。CNAO将利用其在粒子治疗领域的专业知识，与帕维亚大学、米兰理工大学、国家核物理研究所和帕维亚的Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo合作，推动BNCT的新发展。合作还涉及TLS BNCT新药如BTS的临床实施和商业化。Lisa Licitra教授将加入TLS临床咨询委员会，领导CNAO的BNCT临床试验，专注于头颈癌。

Orion公司和Abilita Therapeutics宣布开展研究合作及许可协议，共同开发创新抗体疗法。该协议赋予Orion访问Abilita的专有Enabled Membrane Protein（EMP）技术，用于发现针对G蛋白偶联受体和离子通道的新型抗体疗法。合作包括许可Abilita临床前管线中的抗体发现项目，未来可能扩展至两个额外项目。Orion将负责选择额外目标、共同研究活动的资金以及至多三个新型抗体的开发和商业化。Abilita有资格获得前期付款、每个发现项目的发展与销售里程碑付款，以及从三个抗体项目产生的销售提成。Orion致力于通过创新研发改善患者生活，而获得Abilita的EMP技术提供了新的发展机会。该合作结合了Abilita在发现突破性抗体疗法方面的优势与Orion在肿瘤学和疼痛、临床开发和商业化方面的专业经验。Abilita专注于发现和开发针对多种指示症的多跨膜蛋白（MMPs）的疗法，而Orion是一家全球运营的芬兰制药公司，专注于开发、生产和销售人类和兽用药品及活性药物成分。