Huonslab，Huons Global的子公司，在韩国成功招募并治疗了首位患者，标志着其关键性1期临床试验的启动，该试验旨在评估Hydizyme™（重组人天然透明质酸酶PH20）的安全性和潜在过敏反应。Hydizyme™旨在提高其他合用药物和流体的分散和吸收。这项多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验将在243名健康志愿者中进行。Huonslab首席商业官Young Sun Lee表示，这一里程碑标志着公司致力于确保Hydizyme™在韩国和美国及时获得批准并上市。Hydizyme™有望通过其基于重组人天然透明质酸酶PH20的方法，结合专利的SC药物递送技术HyDIFFUZE™，在全球市场产生革命性影响。Hyaluronidases在多种医疗应用中广泛使用，包括增强皮下药物递送、促进紧急护理中的液体给药、改善眼科、美容和皮肤科的结果，以及减少合用局部麻醉剂的疼痛。Huonslab是一家韩国生物制品研发的领导者，专注于其专有的抗体皮下（SC）递送平台HyDIFFUZE™，并持有HyDIFFUZE™的上游和下游制造工艺的注册过程专利。

Moberg Pharma公布北美三期临床试验的顶线数据，结果显示MOB-015（局部特比萘芬）未能达到主要终点。公司将继续关注在欧洲13个国家批准的有效每日剂量方案。由于战略原因和顶线数据，拜耳消费者健康决定停止MOB-015的上市，因此与Moberg Pharma终止许可协议，Moberg Pharma将获得MOB-015在欧洲的完全权利并保留拜耳已支付的里程碑收入。Moberg Pharma对MOB-015的竞争力保持信心，并在瑞典市场成功推出，成为市场领导者。公司计划将重点转向欧洲市场，并与潜在合作伙伴进行讨论，以确定前进的最佳路径。

Eikonizo Therapeutics获得Novo Nordisk的股权投资，用于支持其领先候选药物EKZ-102的研发，该药物是一种新型口服CNS穿透性HDAC6抑制剂，具有治疗神经退行性疾病如ALS的潜力。Novo Nordisk的投资还将推动Eikonizo开发新型HDAC6抑制剂，作为治疗心肾疾病的潜在疾病修饰疗法。同时，Novo Nordisk的高管将加入Eikonizo的董事会和科学顾问委员会。Eikonizo还宣布了领导团队的加强，包括Navitor Pharmaceuticals的CEO Thomas E. Hughes博士加入董事会，以及多位拥有丰富行业经验的科学和财务专家的加入。Eikonizo的领先候选药物EKZ-102是一种新型口服小分子HDAC6抑制剂，具有高活性、选择性和CNS穿透性，旨在保护神经元功能并减少潜在的副作用，以实现良好的安全性和耐受性。

ConTIPI Medical与全球商业服务领先提供商EVERSANA宣布，在美国正式推出非手术医疗设备ProVate，旨在帮助患有盆腔器官脱垂（POP）的女性。ProVate是一种便于家庭使用的即用即弃设备，由医生在美国处方。该设备类似于月经棉塞推管，可阴道插入，尺寸小巧，女性可自主控制医疗状况。ProVate有六种尺寸，可连续使用最多七天，提前可随时取出。ConTIPI Medical的CEO兼医疗总监Dr. Elan Ziv表示，这是美国女性健康的一个重大里程碑。EVERSANA作为ConTIPI的商业化合作伙伴，提供包括定价、报销、市场准入、药事监测、医疗传播、销售、监管、营销和商业运营在内的全方位商业化服务。ConTIPI Medical致力于帮助患有各种盆底功能障碍的女性，目前专注于治疗POP。更多信息可访问https://contipi.com/provate-device/。

Editas Medicine公司将在12月9日美国血液学会（ASH）年会上展示其基因编辑药物reni-cel（原名EDIT-301）在RUBY临床试验中治疗严重镰状细胞性贫血（SCD）患者的最新安全性及有效性数据。该研究显示，28名接受reni-cel治疗的患者中，27人未出现血管闭塞性事件（VOEs），总血红蛋白和胎儿血红蛋白水平显著提高，且患者报告的疼痛、身体功能和社交活动等方面均有显著改善。reni-cel表现出良好的耐受性和安全性，所有患者均成功植入，无严重不良事件报告。

Spruce Biosciences宣布了其针对成人及儿童肾上腺增生症（CAH）的tildacerfont药物的两个临床试验CAHmelia-204和CAHptain-205的初步结果。尽管CAHmelia-204试验未能达到主要疗效终点，但提供了对CAH管理及研究的宝贵见解。CAHptain-205试验显示，tildacerfont的高剂量可能更有效。Spruce计划评估一系列战略选项，同时将减少对tildacerfont的投资，以节约财务资源并最大化股东价值。

Disc Medicine公司在2024年ASH年会上展示了8项研究成果，包括针对红细胞生成性卟啉症（EPP）的bitopertin治疗进展、DISC-3405在健康志愿者中的1期SAD/MAD试验结果，以及EPP疾病负担的实地患者调查。此外，公司还展示了DISC-0974在骨髓纤维化（MF）贫血症中的1期b临床试验结果，显示其对贫血有积极影响，并支持将其推进至2期临床试验。公司管理层在12月8日的会议上讨论了数据亮点和下一步的开发计划。

UniQure宣布与FDA就其研究性亨廷顿病基因疗法AMT-130的加速审批途径达成一致。FDA同意将uniQure正在进行的AMT-130 Phase I/II研究作为生物制品许可申请（BLA）的主要依据，并允许使用统一亨廷顿病评分量表作为中间临床终点。这一决定消除了uniQure在申请批准前进行另一项试验的需求。uniQure首席执行官表示，公司对与FDA达成一致感到非常高兴，并期待在2025年上半年进一步与FDA讨论统计分析计划和CMC技术要求。分析师认为，这一进展对uniQure来说是最佳情况，有望推动公司股价上涨。AMT-130是一种基因疗法，通过抑制亨廷顿基因来防止突变亨廷顿蛋白的产生，从而减缓疾病进展。此外，uniQure还获得了FDA对AMT-130的再生医学高级治疗指定。亨廷顿病领域正在获得动力，其他公司如Wave Life Sciences、Prilenia Therapeutics等也在积极研发相关疗法。

Astria Therapeutics宣布其针对特应性皮炎（AD）的OX40单克隆抗体STAR-0310的IND申请获得FDA批准，计划于2025年第一季度开始进行健康受试者的1a期临床试验，预计2025年第三季度获得初步概念验证结果。公司还预计2026年第二季度在AD患者中取得概念验证结果。STAR-0310旨在利用OX40受体和OX40配体项目的学习，具有高亲和力和高活性，同时低ADCC，有望实现更宽的治疗窗口，并可能每六个月给药一次。Astria Therapeutics致力于开发针对过敏和免疫疾病的生命改变疗法，其领先项目navenibart（STAR-0215）正在开发用于治疗遗传性血管性水肿。

City of Hope的Alexis LeVee博士获得Biocodex Microbiota Foundation颁发的2024年美国国家研究资助。LeVee博士是City of Hope的血液学和医学肿瘤学研究员，其研究聚焦于肠道微生物组组成在预测和增强早期三阴性乳腺癌（TNBC）患者对免疫疗法的反应中的潜力。这项价值5万美元的资助旨在支持美国早期职业研究人员研究肠道微生物对人类健康的影响。City of Hope正在加速其研究，关注健康肠道与免疫疗法（如CAR T细胞疗法）有效性的直接相关性。LeVee博士的项目基于PEARL试验的数据，该试验研究了在治疗早期TNBC时，将放疗与免疫疗法结合使用对患者的治疗效果。她的研究将分析粪便样本和肿瘤活检中的免疫标志物，以确定某些肠道细菌是否可以预测对这种疗法的积极反应。这项研究可能发现一种基于微生物组的生物标志物，以个性化并改善乳腺癌患者的治疗。

NICE推荐AGAMREE®（瓦莫罗龙）在英国、威尔士和北爱尔兰的国民医疗服务体系中用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者，Santhera将与NHS紧密合作确保患者快速获得治疗。同时，Santhera也在苏格兰药物和医疗产品联合委员会（SMC）推进报销流程，以确保苏格兰患者也能获得AGAMREE。AGAMREE是首个在欧盟、美国和英国获得全面批准的DMD药物，其作用机制独特，可减少传统皮质类固醇的副作用，改善患者生活质量。该药物已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的批准，并有望在90天内进入英国、威尔士和北爱尔兰市场。

Vascarta公司的新型透皮凝胶疗法在66届美国血液学会年会上展示，该疗法有望为治疗镰状细胞性贫血提供一种安全有效的全新方法。研究显示，该凝胶能减少神经和器官损伤，同时改善红血球健康。Vascarta的透皮姜黄素凝胶将在明年由美国镰状细胞性贫血疾病研究与基金会进行人体临床试验。该凝胶通过减少炎症和氧化应激，保护神经系统，改善心脏、红血球等器官功能，对治疗镰状细胞性贫血具有积极意义。

Protara Therapeutics公司宣布启动一项股票和预先融资认股权证的公开发行，用于资助其癌症和罕见病治疗药物的临床开发。此次发行由多家金融机构共同管理，包括TD Cowen、Cantor、LifeSci Capital、Oppenheimer & Co.和Scotiabank。发行所得将用于TARA-002的临床开发和其他临床项目，以及公司运营资金。发行的具体条款将在最终招股说明书中披露。

Scorpion Therapeutics在2024年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示了STX-478在晚期实体瘤患者中的1/2期临床试验的最新分析，并宣布与辉瑞公司合作评估STX-478、atirmociclib和fulvestrant三联组合在一线PI3Kα突变HR+/HER2-转移性乳腺癌患者中的应用。Scorpion首席执行官Adam Friedman表示，公司致力于将精准医疗扩展到更多患者，并期待通过新合作推进STX-478的研究。Scorpion与辉瑞达成新临床试验合作和供应协议，共同评估atirmociclib与STX-478和fulvestrant在一线PI3Kα突变HR+/HER2-转移性乳腺癌患者中的疗效。STX-478在1/2期临床试验中表现出良好的安全性和疗效，包括在HR+/HER2-乳腺癌和妇科肿瘤中观察到23%和44%的总缓解率。Scorpion的STX-478项目旨在解决PI3Kα突变癌症患者的未满足需求，通过降低毒性和持续深入的缓解来改善患者预后。

MIRA Pharmaceuticals宣布向美国食品药品监督管理局提交了Ketamir-2的新药研究申请，这是一种用于治疗神经性疼痛的新型口服ketamine类似物。此举标志着公司在推进其领先药物候选人的同时，展现了其按时完成里程碑的承诺。Ketamir-2在神经性疼痛治疗方面展现出巨大潜力，同时为其他重大神经精神疾病提供了广泛的机会。该IND申请包含了Ketamir-2的药理学、药代动力学和毒理学数据，以及体外和体内研究的结果。MIRA预计将在2025年第一季度开始进行I期临床试验，评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。此外，公司还在探索Ketamir-2在治疗其他疾病，如抑郁症、创伤后应激障碍等方面的可能性。

加拿大脑癌研究机构Brain Cancer Canada授予了50,000加元的研究资助，用于探索如何利用患者自身的免疫细胞来对抗儿童脑癌。该资助由儿童东部安大略医院研究研究所的科学家肖恩·比格博士及其团队获得，旨在通过使用肿瘤浸润淋巴细胞（TILs）技术，从患者肿瘤中提取免疫细胞，体外扩增后再回输到患者体内，以开发个性化的治疗方案。这一创新的研究项目有望为儿童恶性脑瘤患者提供安全有效的治疗选择，改善他们的生活质量。该项目得到了加拿大血液服务机构和渥太华医院的合作支持，并得到了儿童医院东部安大略（CHEO）、渥太华大学、渥太华医院研究研究所和患者顾问塔米·贝尔的参与。Brain Cancer Canada致力于通过资助创新研究、神经外科技术和倡导更多治疗选择，提高脑癌患者的生存率和生活质量。

Lisata Therapeutics宣布成功完成CENDIFOX试验所有三个队列的患者招募。该试验由堪萨斯大学癌症中心Anup Kasi博士领导，旨在评估Lisata的iRGD环状肽产品certepetide与FOLFIRINOX疗法结合治疗胰腺、结肠和阑尾癌的安全性和有效性。该试验招募了66名患者，包括胰腺癌、结肠癌和阑尾癌患者。试验旨在提供关于certepetide在免疫分析中的肿瘤组织数据以及长期患者结局信息。试验由堪萨斯大学癌症中心资助，Lisata提供certepetide。Lisata表示，他们期待在2025年报告该重要研究的成果。