Telo Genomics Corp.在巴西举行的国际骨髓瘤学会（IMS）2024年年度会议上展示了其TeloViewSMM预后测试的最新性能结果。该测试用于评估骨髓瘤前期（SMM）患者的风险，并与现行的20-2-20评分模型进行了比较。结果显示，TeloViewSMM在识别高风险和低风险患者方面优于20-2-20评分模型。这项分析基于160名SMM患者的同一样本。TeloViewSMM测试能够区分出高风险和低风险患者，有助于指导治疗决策，并为患者提供更精准的监测。Telo Genomics Corp.的TeloViewSMM测试有望在SMM患者管理中带来革命性的变化，提高治疗效果和生活质量。

Arbor Biotechnologies在即将到来的医学和科学会议上将展示其管线和早期发现项目。在ASN肾脏周会上，公司将展示ABO-101在治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）方面的体内非人灵长类动物（NHP）药理学数据，并计划年底前提交IND/CTA申请。在ALS One和ESGCT会议上，公司将详细介绍其领先的ALS项目ABO-202，该项目支持STMN2基因的遗传破坏，防止其mRNA处理错误，并阐明治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的CRISPR基因编辑疗法的概念验证途径。此外，公司将在ESGCT上展示利用V型核酸酶进行靶向基因敲入的新数据，这支持了Arbor的V型核酸酶在单基因疾病中的效率和广泛适用性。

Cardiol Therapeutics计划扩大MAVERIC临床试验项目，将CardiolRx™推进至晚期临床试验（MAVERIC-2），以评估CardiolRx™在停用IL-1阻断剂（rilonacept或anakinra）后的反复性心包炎患者中的影响。MAVERIC-2预计将在2024年第四季度在美国和欧洲的主要心包疾病中心启动，并在公司计划的关键性III期研究之前报告结果。该研究旨在探索CardiolRx™作为IL-1阻断剂依赖患者替代疗法的潜力，以减少复发。MAVERIC-2是一项随机、双盲、安慰剂对照的II/III期试验，约110名患者将被随机分配接受CardiolRx™或安慰剂。主要临床目标是评估CardiolRx™与安慰剂相比，对避免新发反复性心包炎的影响。

Remedy Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药品办公室（OOPD）已授予其药物CIRARA针对“大面积急性缺血性卒中”的孤儿药资格，包括大型半球性梗死（LHI）。LHI是一种由大脑两条主要血管之一（颈内动脉或大脑中动脉）阻塞引起的严重缺血性卒中，导致大脑大面积血液供应中断，引发严重肿胀、高死亡率和高致残率。Remedy Pharmaceuticals首席执行官Sven Jacobson表示，这一资格认可了大面积缺血性卒中的独特机制和普遍不良预后。FDA的孤儿药资格计划为旨在治疗影响美国少于20万人的疾病或条件的药物或生物制品提供孤儿药资格。CIRARA的孤儿药资格将加速公司为急性缺血性卒中高风险患者提供治疗的努力。

Awakn Life Sciences宣布在加拿大、美国和欧洲市场开展针对严重酒精使用障碍（AUD）的创新疗法AWKN-001的第三阶段临床试验，并在英国增设四个临床试验点，使总试验点达到7个。该研究由英国医学研究委员会（MRC）和国家健康与护理研究研究所（NIHR）联合资助，旨在评估AWKN-001单一治疗周期的疗效。公司CEO表示，这一举措标志着公司在开发创新AUD治疗方面的重大里程碑，并有望改变英国严重酒精使用障碍患者的治疗标准。研究预计总成本为240万英镑/420万加元，其中Awakn Life Sciences出资80万英镑/140万加元。

瑞士巴塞尔，2024年10月22日——生物制药公司BioVersys AG宣布加入欧盟资助的RespiriNTM项目，该项目旨在开发新型抗结核菌化合物，并推进其候选药物的研发。BioVersys的NTM项目将获得约200万欧元的非稀释性资金，并利用RespiriNTM联盟成员的关键专业知识。BioVersys的NTM候选药物源自其专有的Ansamycin化学平台，旨在治疗难以治疗的鸟分枝杆菌复合体（MAC）和鸟分枝杆菌脓肿亚种（MAB）感染。NTM-PD在美国估计影响超过8.6万人，由于抗菌耐药性（AMR）问题，现有治疗手段日益失效。BioVersys的NTM项目旨在开发新型抗生素，以应对这些难以治疗的肺部疾病，并改善患者的生活质量。

Pfizer公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其双价RSV前融合蛋白（RSVpreF）疫苗ABRYSVO®用于预防18至59岁有RSV相关下呼吸道疾病（LRTD）高风险个体的LRTD。ABRYSVO成为目前针对成人的最广泛RSV疫苗，此前还包括60岁及以上人群。此外，它仍然是唯一获得批准用于32至36周妊娠孕妇的RSV免疫接种，以保护婴儿从出生到6个月大。FDA的决定基于关键III期临床试验MONeT的数据，该试验调查了ABRYSVO在患有慢性疾病且面临RSV相关疾病风险的成人中的安全性、耐受性和免疫原性。ABRYSVO是一种未添加佐剂的疫苗，旨在提供针对RSV-LRTD的广泛保护，无论病毒亚组如何。

Okami Medical宣布完成由Vensana Capital领投的3200万美元融资，现有投资者包括美国风险投资公司、Okami董事会成员和其他医疗设备行业资深人士。Okami由医疗设备孵化器Inceptus Medical创立，该公司创始人曾创立其他定义血管领域的公司。此次融资将用于加速Okami创新血管闭塞技术的开发和商业化。Okami开发了LOBO血管闭塞系统和SENDERO微导管。LOBO系统为介入医生提供了一种单设备、一次性解决方案，用于广泛的周围动脉目标的闭塞，无需多个栓塞装置。SENDERO微导管设计用于平滑输送介入设备，同时提供最佳的轨迹追踪。Vensana Capital的Mike Kramer和Kirk Nielsen表示，LOBO和SENDERO解决了传统线圈和血管塞的许多缺点，平台代表了血管疾病治疗的重要进步。LOBO系统通过专利设计和专有的HD BRAID技术，创建了一个高度闭塞的多孔结构，显著减少血流并加速血管闭合。SENDERO微导管已获得美国FDA的510(k)认证，专为LOBO-3和LOBO-5输送而设计和优化。

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Cellectis公司将在2024年10月22日至25日在意大利罗马举行的欧洲细胞和基因治疗学会第31届年会上展示其基因编辑平台在开发救命细胞和基因疗法方面的进展。公司将展示关于设计高效且特异性的TALE基础编辑器（TALEB）以及提高非病毒基因插入造血干细胞（HSPCs）有效性的数据。这些数据将在两个海报中呈现，分别由Cellectis的高级副总裁Alexandre Juillerat和Julien Valton展示。Cellectis是一家临床阶段的生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发救命细胞和基因疗法，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州设有分支机构。

2024年10月22日，医疗保健工作流程自动化平台开发商Tennr获得3700万美元B轮融资，由Lightspeed Ventures领投，现有投资者Andreessen Horowitz （a16z） 和Foundation Capital参与其中。这笔新资金将使 Tennr能够继续开发和完善其AI模型，以提高准确性和效率，并且扩大销售和营销工作，接触更多的医疗保健提供者并扩大其在整个美国医疗保健系统的影响。

Crossject公司宣布，其针头免注射自动注射器ZEPIZURE®癫痫急救疗法的生产批次进展顺利，已成功制造多批产品，为即将到来的美国食品药品监督管理局（FDA）紧急使用授权（EUA）提供了关键数据。公司预计将在2025年第一季度提交EUA申请，并有望在次年收到FDA的积极回应。此外，Crossject计划在2025年初生产首批商业批次，并预计在同年后期开始向美国生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）交付产品。这些进展将为公司创造重大价值，并使其能够履行与BARDA的合同，为CHEMPACK项目提供产品。

CEL-SCI公司宣布，其免疫疗法Multikine®（白细胞干扰素注射剂）的临床开发可能因美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）最近会议的积极影响而受益。ODAC会议对PD-L1抑制剂在多种癌症中的使用进行了评估，专家小组投票反对PD-L1抑制剂的收益风险特征。CEL-SCI的首席执行官Geert Kersten表示，Multikine是唯一针对低和阴性PD-L1人群并显示出生存益处的免疫疗法。该公司计划在即将进行的FDA确认性注册研究中使用低PD-L1表达作为选择标准。Multikine是一种真正的第一线癌症疗法，已在超过740名患者中给药，并获得了FDA针对头颈癌患者的孤儿药指定。

Previse公司获得国家卫生研究院（NIH）下属国家癌症研究所（NCI）颁发的180万美元研究资助，以进一步开发一种非内窥镜式食管癌诊断测试。该资助将支持Previse与约翰霍普金斯大学医学院的研究人员和东非的临床机构合作，加速开发一种针对食管鳞状细胞癌（ESCC）的非内窥镜筛查测试。这笔资金还将支持在美国和东非的早期商业化努力，确保全球范围内能够获得准确、经济实惠且实用的ESCC检测。Previse公司首席执行官Daniel Lunz表示，这些资金将推动这一关键研究，目标是推出一种高效且经济实惠的非内窥镜解决方案，以扩大美国和全球范围内早期检测的途径。

Alto Neuroscience公司宣布，其针对重度抑郁症（MDD）患者的ALTO-100 Phase 2b临床试验未达到主要终点，即与安慰剂相比，MADRS评分的变化未达到预期。尽管如此，ALTO-100的安全性良好，与之前的研究一致。公司创始人兼首席执行官Amit Etkin表示，尽管结果令人失望，但他们对团队在精神病学领域开展的首个基于精准生物标志物的临床试验感到自豪。Alto Neuroscience将继续评估数据集，以更好地理解这些发现，并将从中学习。公司预计其强劲的现金余额将支持其在临床管线中的多个短期里程碑。ALTO-100正在作为辅助治疗在双相抑郁症的Phase 2b研究中进行评估。

Otsuka制药公司宣布，其正在进行的一项针对免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）的3期临床试验中，sibeprenlimab药物显示出积极的数据。sibeprenlimab是一种针对APRIL的实验性单克隆抗体，能够通过限制Gd-IgA1的产生和免疫复合物的形成来阻断IgA肾病的免疫病理级联反应的关键步骤。该病是一种进展性、自身免疫性、慢性肾脏疾病，可能导致大多数患者终末期肾病。Otsuka此前已获得sibeprenlimab突破性疗法的指定，该药物在9个月的治疗后与安慰剂相比，显著降低了24小时尿蛋白肌酐比（uPCR），达到了主要终点。这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验共有约530名成年IgA肾病患者在标准治疗下接受sibeprenlimab治疗。Otsuka计划与FDA会面，以推动加速批准的可能性。