Aligos Therapeutics公司在即将于2024年11月15日至19日在圣地亚哥举行的美国肝病研究协会（AASLD）肝脏会议上，宣布有四个摘要被接受，包括一个突破性口头报告和三个海报展示。这些摘要涉及Aligos在治疗慢性乙型肝炎（CHB）和代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASH）方面的创新药物研究。其中一个突破性口头报告将介绍ALG-000184，一种针对CHB的小分子药物，其单药治疗在未经治疗的HBeAg+和HBeAg-慢性乙型肝炎或慢性乙型肝炎病毒感染患者中显示出高病毒抑制率。此外，ALG-055009，一种针对MASH的新型甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，在非肝硬化MASH患者中表现出良好的耐受性和显著的肝脏脂肪减少。Aligos Therapeutics致力于通过开发针对肝脏和病毒疾病的一流疗法来改善患者预后。

Trethera公司将在罕见神经免疫疾病研讨会（RNDS）第7届年会上展示其研发的针对核苷酸代谢的抗癌和自身免疫病新药。公司CEO肯·舒尔茨博士将介绍其dCK抑制剂TRE-515在治疗视神经炎和急性播散性脑脊髓炎（ADEM）方面的研究进展。TRE-515被FDA认定为针对这两种疾病的孤儿药，可获得快速上市审批、临床试验设计协助、免收申请费等优惠。舒尔茨博士的演讲将重点介绍TRE-515在治疗视神经炎和ADEM方面的进展，这两者均为罕见神经疾病，TRE-515有望改善患者预后。

美国狼疮基金会宣布了一项新的研究资助，旨在预测和预防狼疮。该资助授予了哈佛医学院医学教授、狼疮项目主任Karen Costenbader博士，她的研究项目名为“针对狼疮的社区行动增强力”（CARE-Lupus），旨在评估高风险人群的狼疮风险和发展情况。该项目将建立一个全国性的基于社区的年轻女性一级亲属队列，收集她们的医疗史、社会、行为和环境暴露数据，以及血液样本和医疗记录。这一研究旨在通过早期检测和干预，减少器官损伤和严重并发症的风险，提高生活质量。该研究将重点关注非洲裔/黑人或西班牙裔/拉丁裔人群，这些人群患狼疮的风险较高。

Ardelyx公司宣布，将在2024年10月24日至27日在圣地亚哥举行的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会议上展示XPHOZAH（tenapanor）的额外数据。XPHOZAH是首个也是唯一一种磷酸盐吸收抑制剂（PAI），已获美国食品药品监督管理局批准，用于降低慢性肾脏病（CKD）透析患者的血清磷水平，作为对磷酸盐结合剂反应不足或对任何剂量磷酸盐结合剂治疗不耐受的患者的辅助疗法。XPHOZAH通过阻断磷酸盐吸收的主要途径来发挥作用，每日两次服用。会议期间，Ardelyx还将举办一个名为“从不同角度评估高磷血症管理：评估当前策略”的展位亮点活动，由Steven Fishbane博士讨论XPHOZAH。此外，Ardelyx拥有两个在美国获得批准的商业产品，分别是IBSRELA和XPHOZAH，并在全球范围内与多家公司合作开发tenapanor。

Metagenomi公司在AIChE第七届国际CRISPR技术会议上展示了其名为“从元基因组衍生系统中构建紧凑高效的腺嘌呤碱基编辑器”的海报，介绍了其紧凑型SMART系统在基因编辑领域的进展。公司研发的SMART核酶可被改造为功能性的碱基编辑器，并可在标准AAV载体中包装，从而提高编辑效率，有助于治疗肌萎缩侧索硬化症、杜氏肌营养不良症等神经肌肉疾病。Metagenomi采用多种方法优化SMART平台，包括结构导向工程和人工智能工具的应用，旨在推动下一代基因编辑系统的发展。

Annexon公司宣布，其研发的ANX007药物在治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地理性萎缩（GA）方面取得新进展。ANX007在Phase 2 ARCHER研究中显示出对视力保护的增强和对中心视网膜细胞（光感受器椭圆体区）的更好保护，尤其是在疾病较轻的患者群体中。该药物通过阻断C1q，抑制经典补体途径，从而保护视网膜免受神经退行性损伤。ANX007在临床试验中表现出对视力损失的保护，并显著减缓了视网膜色素上皮细胞（RPE）的损失。这些数据在2024年美国眼科年会（AAO）上公布，预计将在2026年下半年公布关键3期ARCHER II研究数据。

Prime Medicine公司宣布将在2024年第四季度启动威尔逊氏症项目的IND使能活动，预计在2026年上半年提交IND或CTA申请。公司将在欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）和美国肝病研究学会（AASLD）会议上展示其Prime Editing管道和平台的新进展，包括在肝脏疾病方面的努力。Prime Medicine首席科学官Jeremy Duffield表示，他们特别期待分享威尔逊氏症项目以及在通用肝脏靶向脂质纳米颗粒（LNP）平台方面的体内数据。这些数据加强了对威尔逊氏症这一大型的、基因定义的疾病，目前尚无批准的治疗方法，并认为Prime Editing方法非常适合。Prime Medicine计划在2024年晚些时候推进威尔逊氏症项目进入IND使能研究，并长期来看，可能利用平台的模块化特性扩展到多个后续适应症。

Palisade Bio，一家专注于开发治疗自身免疫、炎症和纤维化疾病的创新疗法的生物制药公司，宣布其摘要已被接受在2024年10月25日至30日在费城举行的美国胃肠病学会（ACG）年度科学会议上进行海报展示。ACG是教育和提高胃肠专业人员和公众对消化疾病认识的知名领导者。Palisade Bio致力于通过其针对性的治疗方法改变治疗格局，更多信息可通过公司网站www.palisadebio.com获取。

Galectin Therapeutics宣布，其针对MASH肝硬化门脉高压患者的Phase 2b/3 NAVIGATE临床试验中的三项摘要已被美国肝病研究协会（AASLD）2024年肝脏会议接受，将于11月15日至19日在加州圣地亚哥举行。这三项摘要将重点介绍临床试验数据，涉及食管和胃静脉曲张的评估、患者基线特征以及食管静脉曲张的筛查情况。Galectin Therapeutics致力于开发针对慢性肝病和癌症的新型疗法，其领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制与多种炎症、纤维化和恶性肿瘤直接相关的galectin-3蛋白。

MEDiC Life Sciences与韩国领先的生物制药公司Hanmi Pharmaceutical达成研究合作，利用MEDiC的MCAT™平台为Hanmi的某项临床资产识别癌症生物标志物。MCAT™平台可同时测量数百万个癌症药物与所有可能的基因突变之间的基因-药物相互作用，通过识别SLS™生物标志物，即与特定癌症药物表现出合成致死性的多个基因突变，以最大化对具有这些突变的癌症患者的治疗效果。此次合作中，MEDiC获得了预付款和Hanmi的战略投资，双方期望通过合作提升Hanmi新癌症药物的临床试验成功率。MEDiC已开发出专有的功能基因组学平台，使用患者肿瘤样癌症模型来识别癌症治疗的最佳基因靶点和生物标志物，其独特方法已吸引包括Bristol Myers Squibb和Hanmi Pharmaceutical在内的合作伙伴。

Amylyx Pharmaceuticals将于2024年10月17日举办虚拟网络研讨会，讨论HELIOS临床试验的顶线结果。该试验是一项针对Wolfram综合征的AMX0035（苯丙丁酸钠和牛磺脒素）的II期临床试验。研讨会将由公司管理层和Fumihiko Urano博士主持，Urano博士是HELIOS试验的主要研究员，同时也是华盛顿大学医学院内分泌、代谢与脂质研究系的Samuel E. Schechter教授。研讨会在国际儿科和青少年糖尿病学会第50届年会上展示后进行，网络研讨会可通过公司网站投资者部分“活动和演示”部分访问，并可在活动后90天内回放。AMX0035是一种口服固定剂量组合药物，旨在通过靶向内质网应激和线粒体功能障碍来减缓或减轻神经退行性变。Wolfram综合征是一种常染色体隐性神经退行性疾病，特征为儿童期发病的糖尿病、视神经萎缩和神经退行性变。

NLS Pharmaceutics Ltd.完成了一项私人配售，发行和出售了806,452股普通股和购买权证，总收益320万美元。同时，公司与投资者达成债务购买协议，以4.96美元的价格发行806,452股新设计的可转换优先股，以清偿400万美元的债务。此外，公司宣布其普通股已连续十个交易日交易价格在1美元以上，符合纳斯达克上市规则，并满足股东权益要求。这些证券未在美国注册，不得在美国出售。NLS是一家专注于罕见和复杂中枢神经系统疾病创新疗法的瑞士生物制药公司。

MAIA生物技术公司宣布，其第二代专有端粒靶向THIO前药的研究摘要已被接受在即将于2024年10月23日至25日在西班牙巴塞罗那举行的第36届EORTC-NCI-AACR分子靶点和癌症治疗研讨会进行海报展示。MAIA将展示其基于THIO的新前药MAIA-2021-20和MAIA-2022-12的预临床研究结果，这些新化合物属于一种名为端粒靶向二价二核苷酸的新化学类别。这些研究旨在评估新分子的疗效，包括单独使用和与免疫检查点阻断抗体（抗PD-L1）联合使用。MAIA的首席科学官Sergei Gryaznov博士表示，他们的研究结果证明，每种前药治疗都高度有效，并显示出克服免疫疗法耐药性的能力。MAIA已设计并评估了超过80种类似THIO的化合物，并为第二代端粒靶向剂提交了三项美国专利申请。

Lyra Therapeutics宣布其针对慢性鼻窦炎（CRS）患者的LYR-210生物可吸收鼻植入物关键性3期ENLIGHTEN 2临床试验已全面完成招募。LYR-210旨在为鼻窦通道提供为期六个月的持续抗炎药物（莫米松福鲁酸盐）治疗CRS。ENLIGHTEN 2试验的初步结果预计将在2025年第二季度公布。该试验旨在评估LYR-210在治疗CRS方面的有效性和安全性，共有约180名未接受过筛窦手术的CRS患者参与，随机分配接受LYR-210或安慰剂治疗。LYR-210是一种用于治疗对现有疗法无效且需要进一步干预的CRS患者的实验性产品，旨在通过简单的门诊程序植入，并持续提供六个月的抗炎治疗。

BioXcel Therapeutics与北卡罗来纳大学教堂山分校合作，利用美国国防部资助的280万美元开展BXCL501的疗效和安全性研究，以评估其作为急性应激障碍（ASD）潜在治疗药物的潜力。该双盲、安慰剂对照试验预计于2025年上半年开始，招募100名因车祸导致ASD的患者。BXCL501旨在减少ASD症状严重程度和/或创伤后神经精神症状。ASD症状通常在创伤后的几天和几周内出现，包括焦虑、睡眠障碍、注意力难以集中、疼痛以及头晕和晕眩等躯体症状。如果急性应激反应未得到解决，慢性创伤后神经精神症状会持续存在，包括持续疼痛、创伤后应激和抑郁症状。每年约有4000万美国人因创伤经历而前往急诊室。BXCL501还可能成为治疗创伤和压力相关症状谱系的精准药物。此外，BXCL501正在由耶鲁大学医学院进行评估，以治疗与酒精和物质滥用相关的PTSD。

Ventyx Biosciences在奥地利维也纳举行的欧洲胃肠病学周会议上宣布，其新型口服疗法tamuzimod在溃疡性结肠炎的2期临床试验中的长期扩展数据得到了展示。这些52周的数据进一步证实了tamuzimod作为S1P1R调节剂在溃疡性结肠炎中的潜在最佳类药物特征，并在所有口服溃疡性结肠炎治疗方案中具有最佳的安全性特征。公司CEO Raju Mohan表示，这些高比例的临床缓解和内镜下缓解使得tamuzimod有望成为未来溃疡性结肠炎联合治疗的基础。该研究的详细信息和幻灯片可在公司网站上找到。Ventyx是一家专注于开发针对自身免疫和炎症性疾病的创新口服药物的临床阶段生物制药公司。

Altimmune公司宣布，将在2024年11月15日至19日在圣地亚哥举行的美国肝脏病研究协会（AASLD）肝脏会议上展示一项新数据，该数据显示使用pemvidutide治疗的受试者中，多种致动脉粥样硬化和心炎症脂质水平有所降低。这些数据来自Altimmune公司进行的为期12周的1b期随机、安慰剂对照研究，研究对象为代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）患者，MASLD是更严重的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的前期。Altimmune公司已完成pemvidutide在活检证实F2/F3 MASH患者中的2b期疗效试验的入组工作，预计2025年第二季度将公布顶线数据。Pemvidutide是一种新型、肽基GLP-1/胰高血糖素双受体激动剂，正在开发用于治疗肥胖和MASH。临床试验中，每周一次的pemvidutide已显示出显著的体重减轻、甘油三酯、低密度脂蛋白胆固醇、肝脏脂肪含量和血压的显著降低，同时保持肌肉量。美国FDA已授予pemvidutide治疗MASH的快速通道指定。