Rosalind Franklin大学癌症生物学家Erin Howe博士获得玛丽·凯·艾许基金会100,000美元的研究资助，用于研究驱动转移性乳腺癌的分子机制。这笔资金来自玛丽·凯·艾许基金会1,200万美元的研究资助计划，旨在推进女性相关癌症的治疗。Howe博士专注于乳腺癌转移研究，她的新研究将探讨“Rab11家族相互作用蛋白控制脑癌转移的免疫识别”。她指出，了解癌细胞如何与转移性微环境相互作用并逃避免疫系统，将有助于发现新的治疗选择和下一代免疫疗法。Howe博士还计划与RFU神经生物学压力适应性和精神疾病中心Nicole Ferrara博士合作，研究压力与非洲裔美国女性三阴性乳腺癌发病率之间的潜在联系。玛丽·凯·艾许基金会自1996年以来已向全国超过290名研究人员提供了超过2900万美元的资助，支持专注于女性癌症的检测、预后和治疗的研究。

Ocular Therapeutix公司宣布加速SOL-1 Phase 3临床试验的进度，预计到2024年底完成全部入组和随机分配。该试验旨在评估AXPAXLI（axitinib intravitreal implant）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的安全性和有效性。预计到2025年第四季度将获得顶线数据。SOL-1是一项在FDA特殊协议下进行的优效性研究，计划随机分配约300名受试者。Ocular Therapeutix公司还计划进行SOL-R重复给药非劣效性研究，以支持AXPAXLI的监管申请。AXPAXLI是一种生物可吸收的、含axitinib的凝胶植入物，用于治疗湿AMD、糖尿病视网膜病变和其他视网膜疾病。

Chemomab Therapeutics Ltd.宣布，其针对原发性硬化性胆管炎（PSC）的Phase 2 SPRING临床试验结果摘要被选为AASLD The Liver Meeting® 2024会议的口头报告。该会议将于2024年11月15日至19日在加州圣地亚哥举行。加州大学戴维斯分校胃肠病学和肝病学系首席教授Christopher Bowlus将介绍CM-101在PSC患者中改善纤维化生物标志物的数据。Chemomab是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对纤维化炎症疾病的新型疗法。其产品CM-101是一种双活性单克隆抗体，可中和CCL24活性。该公司预计在2025年初实现两个里程碑，包括FDA对其计划进行的PSC Phase 3注册试验设计的反馈。CM-101已获得FDA和EMA的孤儿药和FDA快速通道指定。

Manchester的Monument Therapeutics公司宣布获得Forster Foundation的100万英镑股权投资，以支持其新型抗精神病认知症状药物MT1988的临床开发。该投资在2024年4月宣布的股权和非稀释性资金基础上进一步增加，旨在改善精神分裂症患者的认知障碍，这一症状对患者的生命质量产生重大影响，并带来巨大的医疗和经济负担。此外，公司还宣布了两项新的董事会任命，Dr Randeep Grewal被任命为董事会主席，David Ford被任命为投资者董事，两人均具有丰富的医疗和金融背景。这一投资和任命将助力Monument Therapeutics在精神分裂症和其他精神神经疾病治疗领域取得进一步进展。

RTI国际研究组织和Codetta Bio公司宣布建立战略合作伙伴关系，共同加速医疗创新。RTI将投资Codetta Bio，并利用其先进的多组学技术进行研究。这一合作将帮助Codetta Bio扩大规模、增强技术能力，并开发新的生物标志物检测方法。RTI旨在通过整合Codetta Bio的技术，提升其科研服务，进一步推动人类健康改善。双方均致力于通过创新和合作，在生命科学领域产生深远影响。

Dianthus Therapeutics公司在2024年AANEM年会上宣布了DNTH103两项研究海报，该药物是一种针对严重自身免疫疾病的抗体补充疗法。DNTH103是一种针对C1s蛋白活性形式的经典途径抑制剂，正在评估其作为治疗重症肌无力、多灶性运动神经病和慢性炎症性脱髓鞘多神经病的有效、低剂量、便捷和安全的治疗选项。海报将展示DNTH103在疾病模型中的潜在差异化特征，以及与riliprubart的亲和力和药效学数据。Dianthus Therapeutics致力于开发新型、同类最佳的单克隆抗体，以治疗严重自身免疫和炎症性疾病。

Enveric Biosciences宣布其神经可塑性小分子药物EB-003在临床前安全性和药理学研究中取得积极结果，该研究评估了其与目标神经受体的选择性活性。体外药理学研究表明，EB-003对多种次要靶点（受体、离子通道、酶和转运蛋白）的潜在不良心血管、呼吸和神经系统反应低，且无显著的脱靶效应。EB-003对hERG和5-HT2B（与心血管不良药物反应相关的靶点）无显著活性，对M1型毒蕈碱乙酰胆碱受体（与中枢神经系统不良药物反应相关的靶点）也无活性。这些结果增强了Enveric对EB-003的信心，并计划在2024年第四季度开始进行体内毒理学和安全性药理学活动，预计2025年第三季度提交IND申请，并在年底开始临床开发。

PharmAbcine公司宣布其TIE2激活抗体候选药物PMC-403在针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的1期临床试验中，4mg单剂量组（SAD）已获得安全审查委员会（SRC）的全票安全批准。公司正准备开始4mg多剂量组（MAD）的招募。PMC-403是一种新型TIE2激活抗体，具有独特的机制，可以稳定病理性的、渗漏的血管。TIE2受体在血管内皮细胞上表达，在血管正常化过程中如血管生成和细胞间粘附中发挥关键作用，从而抑制AMD的进展。该1期临床试验针对对抗VEGF标准疗法不再响应的新生血管AMD患者。4mg单剂量的安全性和耐受性已成功确认，为进入多剂量阶段奠定了基础。PharmAbcine计划在确认4mg多剂量组的疗效和安全性后，启动2期临床试验。PMC-403还在探索治疗血管相关罕见疾病、急性呼吸窘迫综合征、炎症性肠病、杜氏肌营养不良症、脊髓损伤、肿瘤学和肾脏病等治疗领域。

Immuneering公司宣布，其研发的IMM-1-104药物在胰腺癌治疗中取得积极进展，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定。IMM-1-104正在一项名为Phase 2a的临床试验中进行评估，初步数据显示，与化疗联合使用时，IMM-1-104在一线胰腺癌患者中表现出完全和部分缓解。此外，公司还计划在年底前提供至少一个额外试验组的初步数据。IMM-1-104旨在通过深度循环抑制MAPK通路，实现对癌细胞的选择性影响，同时保护健康细胞。该药物目前正针对携带RAS突变的晚期实体瘤患者进行临床试验。

Vaxart公司宣布将在2024年10月16日至19日在洛杉矶会议中心举行的IDWeek会议上展示其诺如病毒口服疫苗候选产品的潜力。由于目前尚无针对诺如病毒的批准疫苗，Vaxart致力于推进其认为在临床开发中最为先进的诺如病毒疫苗候选产品，该产品既适用于口服给药，又设计用于肠道系统的递送。每年约有2100万美国人感染诺如病毒，其中包括15%的5岁以下儿童，大约300万对父母因病毒而被迫请假照顾孩子，平均每天约2.2天。65岁及以上的成年人面临严重症状和临床结果的高风险，包括更长的疾病持续时间和死亡。Vaxart的疫苗候选产品VXA-G1.1-NN在II期双盲、安慰剂对照研究中显示出免疫原性、有效性和减少病毒排出。此外，Vaxart还计划在健康哺乳期女性和她们的哺乳婴儿中评估口服双价GI.1/GII.4诺如病毒疫苗的安全性、耐受性和免疫原性。Vaxart是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发一系列基于其专有递送平台的口服重组疫苗。

Oculis公司宣布，将在Innovate Retina会议上展示OCS-01（高浓度地塞米松眼药水）治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的DIAMOND Phase 3项目更新，同时CEO Riad Sherif将在Eyecelerator 2024会议上介绍Oculis的进展。OCS-01是一种新型局部眼药水，旨在通过非侵入性方式治疗DME。DIAMOND-1和DIAMOND-2两项Phase 3试验正在招募350名患者，旨在评估OCS-01在治疗DME方面的疗效和安全性。此外，Sherif博士的演讲还将强调OCS-05（用于治疗急性视神经炎）的ACUITY Phase 2试验的即将到来的里程碑，预计在2024年底前公布结果。Oculis致力于通过其创新产品管线改善全球患者的视力健康和生活质量。

CervoMed公司宣布，其针对路易体痴呆症（DLB）的药物neflamapimod的RewinD-LB Phase 2b临床试验将在2024年12月公布主要结果，并在2025年1月的国际路易体痴呆症会议（ILBDC）上以口头报告的形式展示详细的安全性和有效性数据。公司首席执行官John Alam表示，目前尚无针对DLB的批准疗法，而该研究对患者的潜在益处引起了科学界的极大兴趣。此外，CervoMed还计划在即将到来的阿尔茨海默病临床试验会议（CTAD）上展示RewinD-LB试验的基线患者特征数据。

Innoviva Specialty Therapeutics公司在IDWeek 2024会议上展示了其关键护理和传染病领域的创新疗法数据，包括三个临床摘要和两个口头报告。公司首席医疗官David Altarac博士表示，其临床项目提供了对难以治疗和耐药病原体管理的重要见解。公司开发产品zoliflodacin在合作伙伴全球抗生素研究开发伙伴关系下完成了关键性3期临床试验，如果获得批准，将可能成为数十年来治疗淋病的首个新型口服抗生素。Innoviva Specialty Therapeutics是Innoviva Inc.的子公司，专注于关键护理和传染病领域的创新疗法，其产品包括GIAPREZA®、XERAVA®、XACDURO®等。

Hoth Therapeutics公司宣布获得美国专利，其创新性阿尔茨海默病治疗药物HT-ALZ获得知识产权保护。HT-ALZ针对神经炎症的关键途径，在临床前研究中显示出减少神经炎症和改善认知功能如记忆和学习的潜力。公司正加速临床试验准备，并计划进行临床试验以验证HT-ALZ在人类中的安全性和有效性。Hoth Therapeutics致力于开发创新药物，以改善患者生活质量，并期待将这一有潜力的治疗方法尽快带给阿尔茨海默病患者。

Circle Pharma宣布其创新药物CID-078进入一期临床试验，该药物为口服的口服环状A/B RxL抑制剂，旨在治疗晚期实体瘤，包括小细胞肺癌、三阴性乳腺癌和ER+ HER-2-乳腺癌。试验在多个世界级癌症中心进行，旨在评估CID-078的安全性、药代动力学和药效学，以及初步的抗癌活性。CID-078的设计旨在选择性地抑制与细胞周期调控和E2F活性升高相关的关键蛋白-蛋白相互作用，从而抑制肿瘤细胞增殖和存活。该研究基于诺贝尔奖得主、Circle Pharma科学顾问委员会主席威廉·凯林博士的研究成果。Circle Pharma的MXMO™平台结合了基于结构的理性药物设计和先进的合成化学，开发新一代针对挑战性靶点的环状药物疗法。

Maze Therapeutics公司宣布，将在2024年10月23日至27日在圣地亚哥举行的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周和11月5日至9日在丹佛举行的美国家族遗传学会年度会议上展示其治疗肾脏病的两个主要临床项目。MZE829的1期临床试验数据将展示在ASN肾脏周上，该药物用于治疗APOL1介导的肾脏病。此外，MZE782的新临床前数据，这是一种针对溶质转运蛋白SLC6A19的口服小分子，预计也将展示在ASN肾脏周和美国家族遗传学会年度会议上。Maze Therapeutics公司总裁兼研发和首席医疗官Harold Bernstein表示，公司期待展示这两个主要项目的积极数据，它们都有潜力解决严重未被满足的肾脏病患者需求。MZE829的1期数据支持将其推进到计划中的2期临床试验，预计将在未来几个月内开始。MZE782的临床前数据为公司的药物申请和最近在健康志愿者中启动的1期临床试验奠定了基础。

Airway Therapeutics公司宣布将于2024年12月启动一项多国 Phase 3临床试验，以评估zelpultide alfa（rhSP-D）在预防早产儿支气管肺发育不良（BPD）和减轻由此导致的肺部损伤方面的疗效。全球约250万极早产儿面临因机械通气和氧气支持导致的肺部损伤而患BPD的风险，BPD可能导致哮喘、肺炎等终身并发症以及生长发育问题。该关键性试验将在意大利和西班牙开始，并于2025年扩展到其他国家。试验将招募23周到不足28周出生的316名新生儿，以评估zelpultide alfa（通过气管内给药）在标准治疗基础上预防或减轻BPD严重程度的疗效。Airway Therapeutics公司开发的zelpultide alfa是唯一一种重组人SP-D，作为替代疗法保护婴儿的肺部。该药物已在美国和欧洲获得孤儿药资格认定，全球预防BPD的市场估计每年超过50亿美元。