Basilea Pharmaceutica Ltd.宣布，其抗真菌药物Cresemba（isavuconazole）在亚太地区和中国的销售表现强劲，达到1.25亿美元的里程碑付款。这是今年第四个针对该地区的里程碑付款，反映了Cresemba在该地区的重大医疗需求和强劲增长势头。Cresemba在欧洲（不包括北欧国家）、亚太地区16个国家及中国等地获得批准和销售，全球市场销售额在2023年7月至2024年6月间达到5.05亿美元，同比增长20%。Basilea是一家致力于发现、开发和商业化针对严重细菌或真菌感染的创新药物的商业阶段生物制药公司。

Aprea Therapeutics公司宣布，其四篇摘要被接受在2024年10月23日至25日在西班牙巴塞罗那举行的EORTC-NCI-AACR分子靶向和癌症治疗研讨会上进行海报展示。这些摘要涉及公司两个临床阶段候选药物APR-1051和ATRN-119的安全性和初步疗效，以及新型WEE1抑制剂APR-1051和宏环型ATR抑制剂的研究进展。这些展示将向国际肿瘤学社区展示公司在肿瘤学药物研发方面的进展。

Astellas Pharma Inc.宣布，其针对更年期相关中度至重度血管舒缩症状（VMS）的创新药物VEOZA™（fezolinetant）将在国际更年期学会第19届世界更年期大会上进行四场口头报告和两场壁报展示。VEOZA是一种非激素性神经激肽3（NK3）受体拮抗剂，用于治疗与更年期相关的VMS，如潮热和夜间出汗。Astellas表示，VEOZA的数据将有助于进一步了解VMS对个体的影响以及女性对治疗的选择偏好。此外，Astellas还分享了关于fezolinetant的新研究，包括一项针对乳腺癌患者的HIGHLIGHT研究。VEOZA的研究成果将在会议上进行广泛展示，包括对澳大利亚女性治疗VMS偏好的调查和文献综述。Astellas致力于扩大对fezolinetant的认识，并强调其安全性和有效性。

Atsena Therapeutics宣布将在美国眼科学会（AAO）2024年年度会议上展示其针对X连锁视网膜劈裂（XLRS）的基因疗法ATSN-201的安全性和有效性数据。该疗法利用公司创新的AAV.SPR病毒载体，在中央视网膜的光感受器中实现治疗性基因表达，同时避免黄斑脱离的手术风险。ATSN-201正在进行的LIGHTHOUSE研究中评估其安全性和耐受性，这是一项针对六岁及以上男性XLRS患者的I/II期开放标签剂量递增和剂量扩展临床试验。ATSN-201已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药和罕见儿科疾病指定。XLRS是一种由RS1基因突变引起的X连锁单基因疾病，导致视网膜层异常分裂，最终导致失明。目前，美国和欧盟约有3万名男性患有XLRS，尚无批准的治疗方法。

Supernus Pharmaceuticals在Psych Congress 2024上公布了其新型mTORC1内细胞调节剂SPN-820的Phase 2a临床试验数据。该研究评估了SPN-820作为辅助治疗用于治疗重度抑郁症（MDD）患者的安全性和耐受性，结果显示SPN-820在减少抑郁症状方面表现出显著效果，抑郁评分显著下降，自杀意念减少80%，且耐受性良好，副作用少。SPN-820有望成为治疗抑郁症的新选择，具有快速起效、耐受性良好和口服给药等优点。

Pharming Group N.V.宣布启动一项针对原发性免疫缺陷病（PIDs）的II期临床试验，评估leniolisib在具有免疫失调的PID患者中的疗效。该试验旨在评估leniolisib在PID患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，并探索其在特定PID群体中的临床疗效。试验将在美国国立卫生研究院（NIH）的国家过敏和传染病研究所（NIAID）进行，主要研究者为Gulbu Uzel博士，联合研究者为V. Koneti Rao博士。该试验是Pharming的第二项PID临床项目，旨在评估leniolisib在ALPS-FAS、CTLA4半合子不足、NFKB1半合子不足和PTEN缺乏等PID患者中的疗效。

Aditxt公司计划于2024年11月6日举行特别股东大会，投票表决收购Appili Therapeutics的交易。Appili Therapeutics是一家专注于传染病生物制药的公司，其产品组合包括FDA批准的抗生素制剂LIKMEZ、针对土拉伦菌的疫苗ATI-1701和用于治疗利什曼病的局部抗寄生虫产品ATI-1801。Aditxt认为，收购Appili将有助于其扩大在传染病领域的商业和临床开发项目，以应对抗生素耐药性和生物恐怖主义等公共卫生挑战。交易的成功取决于Appili股东和Aditxt的资本筹集。

BioCryst Pharmaceuticals将在美国过敏、哮喘与免疫学年会上展示四篇关于口服每日一次ORLADEYO（berotralstat）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的摘要，内容包括患者对治疗的依从性和持久性、持续攻击减少以及患者对口服治疗的偏好。ORLADEYO是首个专为预防成人及12岁以上儿童HAE攻击设计的口服疗法，通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE攻击。会议将于2024年10月24日至28日在波士顿举行，摘要将在展位展示并在网上提供。

Immatics公司今日宣布，其ACTengine® IMA203 TCR-T疗法在28名重度预处理的转移性黑色素瘤患者中的1b期临床试验数据更新显示，与2024年5月的数据更新相比，成熟度显著提高，并首次报告了无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。基于1b期数据，公司将直接进入注册性3期临床试验。IMA203在1a和1b期试验中表现出良好的耐受性，客观缓解率为54%，中位缓解持续时间为12.1个月。3期临床试验“SUPRAME”预计将在2024年12月启动，预计将在2026年完成患者招募，并计划在2027年早期提交生物制品许可申请（BLA）。

Immatics N.V.宣布开始公开募股，发行其普通股，但受市场条件和其他因素影响，无法保证募股的完成时间、规模或条款。Jefferies、BofA Securities和Leerink Partners将共同担任本次发行的簿记管理人。美国证券交易委员会已受理并生效了相关证券的注册声明。募股将通过发行说明书补充和附带的说明书进行。投资者可通过访问SEC网站免费获取相关文件。此次募股不构成出售或购买证券的邀请，也不构成在任何未注册或未资格认定的州或司法管辖区内的证券销售。Immatics致力于开发针对癌症的T细胞重定向免疫疗法，并与全球制药行业领导者合作。

Foghorn Therapeutics宣布在SMARCA4突变的实体瘤的I期临床试验中，首次给患者使用了首创口服SMARCA2选择性抑制剂FHD-909。该试验的主要目标患者群体是非小细胞肺癌（NSCLC）。FHD-909是一种新型口服、高效化合物，对SMARCA2（BRM）的选择性高于其密切相关的蛋白质SMARCA4。FHD-909是首个进入临床试验的SMARCA2选择性抑制剂。该试验由礼来公司领导，旨在评估FHD-909在携带SMARCA4改变的局部晚期或转移性实体瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。Foghorn与礼来的合作包括在美国进行50/50的联合开发和商业化，以及利用Foghorn专有的基因交通控制平台进行三个发现项目。

Aenitis Technologies，一家专注于声学细胞操控的先驱企业，成功完成了其股权融资，获得了欧洲创新理事会基金、Quadrivium I基金（Seventure Partners）和Mifani Invest等投资者的支持。这笔资金将推动公司创新声学流体技术走向商业化，并实现全球扩张。Aenitis的旗舰产品Mitis™，基于其独特的声学流体技术，已在研究、临床和工业规模的应用中得到广泛应用，包括细胞分选、分离、浓缩和洗涤。公司计划利用这笔资金准备Mitis™的商业化，与关键用户合作展示新的应用案例，并建立欧洲、美国和选定亚洲市场的分销渠道。此外，资金还将用于支持技术开发的最后阶段，改进生产线，并完善已获得CE标志的Mitis™，以备市场推广。

Achieve Life Sciences宣布完成ORCA-OL临床试验的招募，共有479名参与者，他们将在29个美国临床试验地点接受3毫克cytisinicline治疗。该公司相信这些参与者将满足美国食品药品监督管理局（FDA）所需的安全信息。此外，DSMC委员会对试验进行了审查，认为没有安全担忧，研究可以按计划进行。Achieve计划在2025年上半年提交cytisinicline的新药申请（NDA）。该公司已完成多项临床试验，并获得了FDA对电子烟依赖治疗的突破性疗法指定。

Cytovale公司宣布获得1亿美元D轮融资，由Sands Capital领投，加拿大养老金计划投资委员会（CPP Investments）等新投资者及现有投资者参与。公司将利用这笔资金加速IntelliSep的商业扩张，使其在更多医院的急诊部门（ED）和全国范围内的卫生系统中得到应用。IntelliSep是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于急诊的细胞宿主诊断，可在约8分钟内提供对导致败血症的生物学分析，帮助临床医生快速准确地诊断疑似感染患者。该测试在2023年8月在路易斯安那州巴吞鲁日的Our Lady of the Lake Regional Medical Center推出，医院报告称，通过IntelliSep驱动的筛查流程，患者被更早地检测到败血症，治疗启动时间比之前快了60多分钟，败血症患者的风险调整死亡率指数下降了30%，患者住院天数减少了1.28天，每人节省了1400美元。Cytovale首席执行官Ajay Shah表示，IntelliSep有望改变败血症护理，就像肌钙蛋白测试对心脏护理和快速CT扫描对中风诊断的影响一样。

Arialys Therapeutics公司宣布启动了其首个临床试验，针对ART5803这一针对NMDA受体的治疗性单克隆抗体候选药物，旨在治疗抗NMDA受体脑炎（ANRE）等罕见神经精神疾病。ART5803旨在与致病性自身抗体竞争，这些抗体靶向NMDA受体，导致ANRE等疾病。Arialys计划在2025年下半年开始进行ART5803在ANRE患者中的2a期概念验证临床试验。该1期临床试验是一项针对健康志愿者的双盲、安慰剂对照、首次人体、单剂量递增试验，旨在评估ART5803的安全性、耐受性和药代动力学。Arialys还计划在ANRE之外，评估ART5803在精神分裂症和痴呆等更广泛的神经精神疾病中的治疗潜力。

Mirum Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予volixibat突破性疗法认定，作为治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者胆汁淤积性瘙痒的潜在药物。这一认定基于2b期VANTAGE研究的积极中期分析，该分析显示volixibat在瘙痒方面相对于安慰剂具有统计学上显著的改善。VANTAGE研究的确认部分仍在进行中，预计2026年完成入组。Volixibat是一种口服、吸收极少的药物，旨在选择性地抑制回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT），可能通过阻断胆汁酸的再循环，减少全身和肝脏中的胆汁酸，为成人胆汁淤积性疾病提供一种新的治疗方法。Mirum Pharmaceuticals是一家致力于治疗罕见疾病的生物制药公司，目前拥有三种获批的药物，并正在开发针对罕见肝脏疾病的volixibat和chenodiol两种新药。

Marvel Biosciences Corp.近日公布了一项关于MB204的研究成果，该研究由法国图尔市的iBraiN研究院的Julie Le Merrer和Jerome Becker博士进行，旨在探究MB204对Oprm1小鼠模型自闭症的影响。结果显示，单次口服MB204后仅一小时，该药物成功逆转了模型中典型的社交行为缺陷。高剂量MB204（2.5 mg/kg）显著恢复了所有测量的社交行为指标（p