10月11日晚，君实生物发布公告称，公司旗下昂戈瑞西单抗注射液获国家药品监督管理局批准上市，昂戈瑞西单抗注射液用于治疗原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常成人患者。 就在国庆节前，国家药品监督管理局还批准了康方生物自主研发的1类新药伊努西单抗的上市许可申请，用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症，以及杂合子型家族性高胆固醇血症。 PCSK9抑制剂如今已成为经典他汀类药物的有力补充，是一种颇具潜力的药物类型。

动脉网第一时间获悉，2024年10月8日，无锡桐树生物科技有限公司（以下简称桐树基因）正式完成过亿元人民币D轮融资。 本轮融资由 无锡市梁溪科创产业投资基金（博华资本管理） 领投， 江苏建道创业投资有限公司 跟投。 这笔资金将主要用于公司持续加强研发投入、扩大生产规模、拓展市场渠道以及提升品牌影响力。

近日，致力于成为全球领先的通用型化学诱导细胞治疗药物企业-武汉睿健医药科技有限公司（以下简称“睿健医药”或“公司”）宣布完成超亿元B轮融资。 本轮融资由策源资本和国生资本联合领投，知名产业投资机构与武汉光谷产业投资跟投。 同时公司的 B+轮融资也 即将进入收尾阶段，将于近期交割，表明公司产品持续获得资本市场的青睐，易凯资本也将持续担任后续轮次的独家财务顾问。

易贸医疗会议团队编辑。 10月16日 下午15:00。 2、基因和细胞治疗，有哪些坑可以早期规避。

Flashlight Capital Partners Pte. Ltd.向KT&G董事会提交了收购其子公司KGC全部股份的意向书，提议以1.9万亿韩元（约14亿美元）的价格收购，较CEO Kyung-Man Bang在2023年投资者日提到的1.2-1.3万亿韩元估值高出50%。Flashlight Capital认为KGC具有巨大潜力，并计划将其打造成全球品牌。尽管健康食品需求增长，KGC的运营利润从2019年的2021亿韩元降至2023年的1031亿韩元，KT&G的预测显示2024年将进一步下降。Flashlight Capital认为烟草与人参的结合是“错误的婚姻”，KGC的价值并未在KT&G的股价中得到体现。自2022年以来，Flashlight Capital一直倡导将KGC进行横向分拆，但KT&G董事会于2023年拒绝了该提议，未给出明确理由。Flashlight Capital强调需要分拆或出售KGC，并警告称，如果董事会反对其提议且无正当理由，将证明其只服务于管理层而非股东利益。

盟科药业自主研发的新型口服苯唑硼酸类抗生素MRX-5在治疗由脓肿分枝杆菌引起的肺部感染研究中取得了重大进展。 脓肿分枝杆菌是非结核分枝杆菌的主要病原菌之一 ，在所有肺部NTM感染中，脓肿分枝杆菌感染最难治疗。 脓肿分枝杆菌是非结核分枝杆菌（Non-tuberculous Mycobacteria，NTM）的主要病原菌之一， 是一种高度耐药的细菌， 在所有肺部NTM感染中，MAB感染最难治疗 。

根据该报告预测，未来25年内，抗微生物药物耐药菌感染预计将导致全球超过3900万人死亡，间接导致1.69亿人死亡。 该研究基于204个国家和地区的数据，研究人员发现，自1990年至2021年间，每年超过100万人死于抗微生物药物耐药菌感染。 到2050年，抗微生物药物耐药性可能将直接造成每年191万人的死亡，较2021年增加67.5%。

近期，糖岭生物公布关于抗体偶联药物的一项创新成果获得了国家知识产权局的专利授权，专利名为《二糖连接子、二糖-小分子药物偶联物以及糖链定点抗体-药物偶联物，其制备方法及用途》。 该专利涵盖了一种创新的ADC定点偶联方法，该方法利用抗体Fc结构域N297位的保守的糖基化位点进行药物的定点偶联。 专利中描述的二糖-连接子结构是一种新型的连接设计，它通过特定的化学酶促反应与抗体的糖基化位点结合，实现了药物的高效定点偶联。

皮肤黑色素瘤（CM）引起的孤立性脉络膜转移在文献中极为罕见，仅有少数病例报告。 通过临床检查和影像学检查区分皮肤黑色素瘤（CM）引起的孤立性脉络膜转移与原发性脉络膜黑色素瘤可能具有一定的挑战性。 据报道，皮肤黑色素瘤（CM）引起的孤立性脉络膜转移可用放射治疗、眼球摘除、化疗以及最新的免疫治疗和靶向治疗等方案进行治疗。

这可能与乳腺中丰富的淋巴系统和毛细血管网络有关，其生理特性可能影响肺癌转移的倾向。 今天分享的案例是一例晚期肺腺癌伴多发转移，包括罕见的转移至乳腺，伴有 EGFR 敏感突变和 MET 扩增，最终从赛沃替尼中获益，揭示了更多关于肺癌转移至乳腺的特征。 该患者为一名63岁的老年女性，于2017年1月被发现左肺占位性病变，随后被切除，术后病理示 肺浸润性腺癌 。

与此同时，科学家发现这些疗法正面临一些新的挑战，比如耐药性、部分患者对疗法敏感度较低等。 在近期的《自然》杂志上，三项研究为我们展示了对抗不同类型致命癌症的新思路，有望为研发更有效的抗肿瘤治疗方式奠定基础。 其中， PD-1/PD-L1抑制剂与CTLA4抑制剂联合使用，有效延长了 非小细胞肺癌患者的生存期；AKT抑制剂与EZH2抑制剂联合，为凶险的三阴性乳腺癌提供了一项诱导癌细胞分化、死亡的潜在治疗策略；最后一项研究则是揭示了染色体外DNA在尿路上皮癌演化中的关键作用。

今年年初，行业媒体Evaluate针对2024年生物医药产业趋势发布了一项 分析报告 ，对2024年可能获批上市的潜在重磅疗法进行了预测。 时光匆匆，转眼已经来到了2024年的第四季度，年初这份榜单上的10款疗法中已有8款获得了FDA的批准，其中包括FDA批准的首款非酒精性脂肪性肝炎（NASH）疗法 Rezdiffra ，数十年来首个治疗精神分裂症的新机制药物 KarXT ，全球首款端粒酶抑制剂 Rytelo ，20多年来具有新作用机制、用于慢性阻塞性肺病（COPD）维持治疗的首个吸入式疗法 Ohtuvayre 等等。 据公开信息，2024年第四季度至明年1月，有4款潜在重磅疗法有望获得FDA的监管决定，包括1款抗体偶联药物（ADC）和3款小分子疗法，涉及的适应症包括非小细胞肺癌（NSCLC）、伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）、囊性纤维化和急性疼痛。

中国成果填补20年临床空白。 近日，迪哲医药自主研发的I类新药舒沃替尼获得CDE的突破性疗法认定（BTD），用于 一线治疗 EGFR 20号外显子插入（exon20ins）突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 这是舒沃替尼在肺癌领域获得的第四项BTD认定。

在实体瘤免疫治疗领域，PD-1抗体虽然在多种肿瘤治疗中有效，但是整体响应率不高，一直是行业关注的痛点。 2024年10月10日-11日，在广州召开的2024BIOCHINA(华南)生物产业大会上，菲鹏制药高级科学家郭建博士为大家带来了 菲鹏制药First-in-Class新药FP008的最新实验成果及数据 ，展示了其解决PD-1耐药性、提升实体肿瘤治疗效果的重要价值和前景。 针对这一难题，菲鹏制药开发了自研专利产品FP008， 一种IL-10M与抗PD-1抗体融合的新型融合蛋白 ，旨在恢复耗竭CD8⁺T细胞的功能，增强抗肿瘤免疫应答 。

日前，Perspective Therapeutics公司公布了在研潜在“first-in-class”核药疗法VMT01的1/2期临床试验的最新结果。 该公司将进一步探索更低剂量的VMT01作为单药，或与抗PD-1抗体联用，在肿瘤微环境中的免疫刺激活性。 VMT01是一款靶向MC1R的核药疗法，使用同位素铅释放α粒子。

2. B细胞成熟抗原（BCMA）靶向自体嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法Ribrecabtagene autoleucel（DRL-1801）用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的1期临床试验结果亮眼，首批8名接受治疗的患者均获得了临床缓解。 3. 用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）的树突状细胞疫苗DOC1021相比于标准治疗（SOC）有望大幅延长患者的中位总生存期（OS）。 Immatics公布了其在研TCR-T疗法IMA203用以治疗转移性黑色素瘤患者的最新 1b期临床数据 ，这些患者先前接受过大量治疗。

2019年之前，翰森制药还是一家以仿制药为主的传统制药企业，仿制药业务收入和利润增速的放缓，让其下定决心转型创新药。 2022年，翰森制药创新药数量从2019年之前的1款增加到7款，创新药收入占比也首次超过了仿制药，达到了50.6%，但也就是在这一年，翰森制药营收和净利润首次出现负增长。 翰森制药已上市创新药。