Atsena Therapeutics公司宣布，其基因疗法ATSN-101在治疗由GUCY2D基因双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙（LCA1）患者中显示出持久且临床显著的视力改善，且在治疗后12个月，高剂量组的患者耐受性良好。这项名为“ATSN-101在GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙患者中的安全性和有效性：一项多中心、开放标签、单侧剂量递增研究”的研究结果发表在《柳叶刀》杂志上。该研究显示，所有15名接受基因治疗的LCA1患者均表现出视力改善，其中高剂量组的患者视力改善最为显著。ATSN-101是一种用于治疗LCA1的基因疗法，有望成为首个针对这种遗传性视网膜疾病的基因疗法。

Asgard Therapeutics在《科学》杂志上发表的研究显示，其领先项目AT-108通过体内细胞重编程，能够有效诱导抗肿瘤反应，这一发现为癌症免疫治疗开辟了新路径。该研究揭示了AT-108如何将肿瘤细胞重编程为免疫原性细胞，从而激发针对肿瘤的特异性免疫反应，并在小鼠模型中实现了显著的肿瘤缩小。AT-108是一种现成的基因疗法，能够针对每位患者的独特癌症引发免疫反应。该研究为AT-108的临床试验铺平了道路，并支持了其作为一类新型癌症免疫疗法的潜力。Asgard Therapeutics正在推进AT-108的临床开发，包括建立GMP级生产流程，并计划提交临床试验申请。

Immuron公司与美国食品药品监督管理局（FDA）就开发IMM-529作为预防或治疗艰难梭菌感染（CDI）的产品的IND前会议取得积极反馈，计划于2025年第一季度提交IND申请，并开展IMM-529的二期临床试验。IMM-529是一种针对CDI的辅助治疗药物，旨在与标准抗生素联合使用，以预防和/或治疗复发性CDI。该药物基于从免疫牛初乳中提取的抗体，针对艰难梭菌的毒素B、孢子和表面层蛋白，在临床前研究中显示出预防疾病、保护疾病复发和治疗疾病的效果。IMM-529预计将成为治疗CDI的重要药物，有望减少抗生素的使用，并改善患者的预后。

Tempo Therapeutics宣布，其基于MAP技术的领先候选药物TT101在人类临床试验中首次给药，该试验旨在评估TT101在皮肤癌手术后的组织修复中的安全性和有效性。TT101是一种新型可流动和整合的支架，在大型动物研究中显示出非免疫原性和再生组织反应。该临床试验是一项开放标签、随机、首次在人类中进行的研究，旨在评估TT101在皮肤癌切除术后应用于皮肤急性外科肿瘤切除部位的安全性。该技术有望为外科肿瘤患者提供快速组织愈合的新途径，解决复杂手术部位的大规模未满足的医疗需求。

2024年9月5日，磅策医疗完成数千万元Pre-B+轮融资，由易高资本投资。所得资金将用于脱发诊疗全周期解决方案的落地推动以及植发机器人市场推广。此前公司曾先后获得深创投、联想创投、金雨茂武、金沙江等多家机构投资。

Daxor Corporation获得Launch Tennessee颁发的30万美元SBIR匹配基金，以推进其下一代床旁血液容量分析仪的研发，该基金是在Daxor从国防健康局获得的第二阶段奖项基础上新增的。这笔资金将支持Daxor利用公共资金，为临床医生提供先进工具，以优化液体管理，提升患者治疗效果。Daxor的CEO和总裁Michael Feldschuh表示，这一奖项凸显了公司对创新、就业创造和持续在橡树岭存在的承诺。LaunchTN是一个旨在使田纳西州成为全国最佳创业州的公共私营合作伙伴关系，支持创业和经济开发。Daxor是全球血液容量测量技术的领导者，专注于血液容量测试创新，其产品BVA-100™（血液容量分析仪）是唯一获得FDA批准的，能够提供安全、准确、客观的血液容量状态和成分量化诊断。Daxor在田纳西州有多个正在进行中的临床试验，并正在与美国国防部签订合同，开发用于改善战场伤员护理的分析仪。

Cytokinetics公司在2024年美国临床药理学年会（ACCP）上宣布了两项研究展示。一项是关于新型心脏肌球蛋白抑制剂CK-4021586的人体首次和多次剂量研究，另一项是关于Aficamten对健康受试者QT/QTc间期影响的临床评估。Cytokinetics专注于开发针对肌肉生物学的药物，以治疗心脏肌肉功能受损的疾病。公司正在准备Aficamten的监管提交，该药物在治疗肥厚型心肌病的3期临床试验中显示出积极结果。此外，Cytokinetics还在开发其他药物，如心脏肌肉激活剂omecamtiv mecarbil和心脏肌球蛋白抑制剂CK-586。

FDA基于P-BCMA-ALLO1在1期临床试验中展现的积极临床数据，授予其再生医学高级治疗（RMAT）资格，该疗法是一种基于干细胞记忆T细胞的异基因CAR-T细胞疗法，用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤。P-BCMA-ALLO1的RMAT资格包括快速通道和突破性疗法资格计划的所有好处，如与FDA的早期互动。Poseida Therapeutics将公布P-BCMA-ALLO1 1期临床试验的新临床数据，并计划在2024年下半年发布更多临床更新。该RMAT资格旨在加速严重或危及生命疾病或条件的再生医学疗法的开发和审查。P-BCMA-ALLO1是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的异基因CAR-T产品候选者，旨在治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤。FDA已授予P-BCMA-ALLO1针对多发性骨髓瘤的孤儿药资格。

在2024年阿姆斯特丹举行的第三届世界疼痛大会上，研究人员将疼痛分为三种类型：伤害性疼痛、神经性疼痛和新型疼痛——nociplastic疼痛。nociplastic疼痛的特征是无实际或威胁性组织损伤时出现的广泛疼痛，由神经系统对感觉体验的异常处理引起。fibromyalgia（纤维肌痛）是nociplastic疼痛的典型例子，目前治疗方法有限，患者对现有药物普遍不满，导致医生更倾向于开具处方药。Tonix公司正在开发TNX-102 SL，一种新型非阿片类药物，旨在改善fibromyalgia患者的睡眠质量，并已在fibromyalgia患者中显示出改善nociplastic疼痛的效果。该药物有望成为15年来首个针对fibromyalgia的新药，目前正处于FDA的快速通道审批流程中。

Citius Pharmaceuticals和Citius Oncology宣布，其新型免疫疗法LYMPHIR被纳入NCCN临床实践指南，用于治疗经至少一种先前系统性治疗的复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。LYMPHIR是美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准的，基于III期关键研究302的结果。该药物是唯一针对恶性T细胞和Treg上的IL-2受体的CTCL疗法。LYMPHIR的纳入表明，该疗法具有临床证据支持，并支持医疗保健专业人员将其作为推荐的治疗方案的一部分。LYMPHIR是一种针对复发或难治性CTCL的靶向免疫疗法，适用于至少接受过一种先前系统性疗法的I-III期疾病。该药物结合了IL-2受体结合域和破伤风毒素片段，通过抑制蛋白质合成导致细胞死亡。LYMPHIR在日本获得监管批准用于治疗CTCL和PTCL。关于CTCL，这是一种常见的皮肤非霍奇金淋巴瘤，T细胞成为癌细胞并发展为皮肤病变，导致患者生活质量下降。

Eyenovia公司计划于2024年9月底在美国推出Clobetasol产品，该产品是一种强效的类固醇，用于减轻炎症和疼痛，适用于每年约700万例眼科手术后的患者。Eyenovia与台湾的Formosa Pharmaceuticals合作，后者获得了Clobetasol眼药水出口许可证，以便将产品运往美国。Clobetasol是美国15年来首个获批准的新眼科类固醇，具有快速缓解术后疼痛和炎症的潜力，且安全性高，副作用少。该产品每日仅需两次给药，价格具有竞争力，旨在提高患者的可负担性。Eyenovia致力于通过其产品和技术改善患者的视力。

Psilera公司致力于革新针对难治性神经退行性疾病如额颞叶痴呆的居家患者护理，由USF校友Chris Witsowski和Jackie von Salm博士于2019年共同创立。该公司近日获得南佛罗里达大学（USF）研究基金会20万美元的投资，以推进神经退行性疾病研究。Psilera的领先临床候选药物PSIL-006是一款首创疗法，旨在缓解额颞叶痴呆的心理症状。该疾病是一种长期逐渐加重的疾病，影响认知和行为。USF校友兼Psilera首席执行官Chris Witowski博士表示，USF的支持和投资是对其以患者为中心的研究项目的认可。USF研究基金会总裁兼首席执行官Sylvia Thomas博士表示，USF研究基金会为Psilera的创新和充满同情心的研究感到自豪。最近完成的体内研究显示，PSIL-006不仅有助于改善精神症状，还能改善学习、记忆并恢复正常睡眠模式。由于目前尚无批准或足够的治疗选项来治疗额颞叶痴呆，Psilera致力于推进治疗神经退行性疾病的临床解决方案。

美国生物制药公司Merakris Therapeutics宣布，其研发的伤口护理药物Dermacyte Amniotic Wound Care Liquid的II期临床试验第二阶段获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将于2024年晚些时候开始。该药物用于治疗非愈合性静脉淤滞性溃疡（VSUs），初步临床试验数据显示，6名患者中的9名实现了伤口完全闭合，平均溃疡面积减少84%，所有完成研究的患者疼痛均有显著减轻。第二阶段试验预计将涉及约45名患者，在10个临床中心进行，包括与美国退伍军人事务部的合作。Dermacyte Liquid若获得批准，将成为首个用于VSUs的皮下生物制剂，预计全球伤口护理市场到2026年将达到50亿美元。

德国勃林格殷格翰公司和CDR-Life宣布，其研发的针对地理萎缩（GA）的潜在新疗法BI 771716在完成一期临床试验后取得积极结果，该疗法旨在保护患有地理萎缩患者的视力。BI 771716在单次和多次玻璃体注射后均达到了主要的安全性终点。目前，公司正在为二期临床试验做准备，预计将于2025年初启动。地理萎缩是晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种严重形式，是一种慢性、进行性视网膜疾病，可能导致不可逆转和永久性视力丧失。目前的治疗方法疗效有限。BI 771716是一种高度特异性的抗体片段，可能有助于优化通过所有视网膜层到达驱动GA疾病病理的最关键靶点。基于其分子特性，BI 771716有望实现前所未有的疗效。勃林格殷格翰和CDR-Life自2020年5月宣布合作和许可协议以来，已成功执行了所有既定里程碑。

2024年9月5日，思埃然医疗在2023年近亿元的融资后，又完成亿元新一轮融资。本轮融资由博行资本领投，爱博清石、爱尔眼谷、弘晖基金、嘉乐资本跟投，老股东杏泽资本持续加码。本轮资金也将加快推进公司自主研发的首款超乳玻切产品线的研发，临床及注册工作。

TG Therapeutics在2024年ECTRIMS年会上公布了ENHANCE 3b期临床试验的更新数据，评估BRIUMVI在多发性硬化症（RMS）患者中的疗效和耐受性。结果显示，接受30分钟BRIUMVI输注的患者发生的输注相关反应均为轻微（1级）且完全恢复。数据还显示，从先前抗CD20治疗中切换的患者可以成功消除初始BRIUMVI输注。此外，研究还探索了更快速度的BRIUMVI输注，从1小时缩短至30分钟，且无需观察时间。这些快速输注使用了非嗜睡性预处理药物，与BRIUMVI的处方信息一致。TG Therapeutics表示，他们期待继续寻找提高患者耐受性和便利性的方法，并与监管机构合作，将这些努力转化为标签允许的研究。

HOLBAEK, Denmark and RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., Sept. 05, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pharmacosmos A/S, a leader in the development of innovative treatments for patients suffering from iron deficiency and iron deficiency anemia, and G1 Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GTHX), a commercial-stage oncology company focused on delivering next-generation therapies that improve the lives of those affected by cancer, today announced the expiration of the waiting period under the Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements A