Idorsia公司宣布，其研发的endothelin受体拮抗剂aprocitentan的新数据将在2024年9月5日至8日在美国芝加哥举行的美国心脏协会高血压科学会议上展示。该药物已于2024年3月19日在美国获得批准，并计划在第四季度上市。6月27日，欧洲委员会也批准了JERAYGO™（aprocitentan）的市场授权。在会议上，将有多个关于aprocitentan的口头和海报展示，其中包括关于其与血浆CT-proET-1和肾功能障碍之间的相关性、对血压降低效果的影响、疗效和安全性等方面的研究。此外，该药物的两位研究者还获得了AHA 2024保罗·迪尤德利·怀特国际学者奖。Idorsia是一家专注于发现、开发和商业化小分子药物的生物制药公司，致力于为患者提供更多治疗选择。

近日，由复旦大学工程与应用技术研究院（下文简称“工研院”）生物医学工程技术研究所常务副所长、附属华山医院放射科学术带头人耿道颖教授团队牵头研发并成功转化的科研成果“颅内动脉瘤磁共振造影图像辅助检测软件（AIneurysm）”正式获批中国国家药品监督管理局 (NMPA) 三类医疗器械注册证。 这项重要成果的落地与转化，标志着复旦大学“医工结合”全链条创新探索取得原创性重大突破，AI加持之下，该产品将辅助医生快速、精准救治患者，提高颅内动脉瘤的诊疗效率。 值得一提的是，此次获批的注册证为 国内首张由高校主导、临床医生牵头研发的颅内动脉瘤磁共振AI三类医疗器械注册证 ，将有望为高校牵头进行同类产品的产学研研发和转化提供经验。

TransCode Therapeutics公司获得NIH的200万美元SBIR直接进入II期研究资助，用于支持其领先药物候选TTX-MC138的临床评估。该公司已启动三个临床试验点，进行TTX-MC138治疗晚期实体瘤的I/II期临床试验，旨在评估其安全性。TTX-MC138是一款针对转移性疾病的新型疗法，有望为转移性癌症患者提供新的治疗选择。该资助将分两年发放，标志着NIH对TransCode治疗转移性癌症使命的支持和认可。

Bavarian Nordic公司宣布，其mpox疫苗MVA-BN（JYNNEOS）的首批疫苗已抵达刚果民主共和国（DRC），这是该国首次获得mpox疫苗，标志着非洲CDC和国际社会在抗击疫情和为最需要的人提供救命疫苗方面的共同努力取得转折。这些疫苗由欧洲委员会健康紧急准备和应对机构（HERA）、美国政府和Bavarian Nordic捐赠，总数超过25万剂。DRC是非洲mpox疫情最严重的国家，报告病例和死亡人数占非洲大陆的绝大多数。尽管疾病监测和控制持续改善，但病例报告数量仍然低估，这对当地卫生系统构成了重大挑战。Bavarian Nordic总裁兼首席执行官Paul Chaplin表示，他们将与国际合作伙伴和当地当局合作，进一步扩大疫苗在该地区的可及性。MVA-BN疫苗最初由美国政府和Bavarian Nordic合作开发，作为天花疫苗，以确保为包括免疫缺陷个体在内的整个人口提供天花疫苗。Bavarian Nordic是小型天花和mpox疫苗的全球领导者，向各国政府提供疫苗以增强公共卫生准备，并拥有针对旅行者和地方性疾病的疫苗组合。

Pharvaris公司宣布计划于2024年底启动针对HAE的deucrictibant长效片剂的III期关键临床试验，并计划将deucrictibant用于治疗C1抑制因子缺乏症引起的获得性血管性水肿（AAE-C1INH）。公司强调deucrictibant在HAE预防治疗和按需治疗中的耐受性和有效性，并将在2024年布拉迪金素会议上展示其独特数据。Pharvaris还计划在AAE-C1INH领域推进deucrictibant的临床开发，并将在阿姆斯特丹大学医学中心进行的研究数据支持这一计划。此外，Pharvaris将举办电话会议，讨论这些更新和数据。

临床阶段细胞和基因组工程公司Vor Bio宣布了其VBP101研究的最新临床数据，该研究评估了接受trem-cel治疗后继以Mylotarg™治疗的复发性/难治性AML患者的疗效。数据显示，trem-cel与Mylotarg联合使用在提高移植成功率、降低Mylotarg的毒性风险和拓宽其治疗窗口方面展现出积极效果，同时初步证据表明患者受益。此外，公司还介绍了新的资产VCAR33 ALLO和VADC45，它们在肿瘤学、基因治疗和自身免疫性疾病等领域具有显著潜力。Vor Bio计划与FDA讨论trem-cel + Mylotarg的关键性临床试验设计，并继续推进其平台的其他协同机会。

德国英格海姆和瑞士巴塞尔，2024年9月5日——Boehringer Ingelheim和CDR-Life今日宣布，针对地理萎缩（GA）的实验性抗体片段BI 771716的I期临床试验取得积极结果。BI 771716在单次和多次玻璃体内注射后均达到了主要安全终点。目前正在进行II期临床试验的准备工作，预计2025年初开始。地理萎缩是晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种严重形式，是一种慢性进行性视网膜疾病，可能导致不可逆转和永久性视力丧失。它是导致失明的主要原因之一，全球有超过500万人受到影响，其中超过40%的人被认为是盲人。BI 771716由Boehringer Ingelheim开发，并与CDR-Life的技术许可协议相关，是一种高度特异性的抗体片段，可能有助于优化通过所有视网膜层到达驱动GA疾病病理的最关键靶点。基于其分子特性，BI 771716有望实现前所未有的疗效。Boehringer Ingelheim的全球转化医学和临床药理学视网膜健康治疗领域负责人Heiko Niessen博士表示，他们很高兴在BI 771716的开发中取得了关键里程碑，并正在准备II期临床试验以研究其疗效和剂量。CD

9月4日，国际顶级期刊《自然》（ Nature ）在线发表中外科学家的合作成果“ Global marine microbial diversity and its potential in bioprospecting ”。 该成果建立了全球最大的海洋微生物组数据库，从中发掘塑料降解酶、基因编辑工具、抗菌肽等重要基因资源。 本研究构建了迄今为止最大、最完整的“全球海洋微生物组数据库”——The Global Ocean Microbiome（GOMC）。

辅助生殖产品——注射用重组人促卵泡激素已完成临床III期试验，预计今年底获批上市；眼科类创新药——重组人截短型纤溶酶注射液即将进入临床III期试验…… 成都景泽生物制药有限公司。 景泽生物是一家应用生物前沿技术进行创新生物药物、高端生物医学材料的研究开发及产业化的企业，其技术涵盖单克隆抗体、重组蛋白、组织工程生物可降解材料等多个领域。

日前，牙博士医疗控股集团股份有限公司委托中信建投证券股份公司启动新三板股份公开转让程序，欲登新三板上市，竞天公诚为其律师，安永为其审计师。 牙博士曾于2021年9月冲刺港交所上市，但未通过，2022年3月再次申报又未通过。 市场预计，牙博士冲击港交所上市未果转而进军新三板，后续可能考虑北交所IPO或走“新三板+H股”的上市路径。

在2024年9月4日，美国亚利桑那州图森，Jane Orient博士在《美国医师与外科医生杂志》秋季刊中撰文，指出对COVID-19的应对中，ivermectin（一种抗寄生虫药物）的使用引发了激烈的争议。她认为这一争议与hydroxychloroquine的再利用类似，实验室研究表明ivermectin具有潜在的抗病毒活性，且因其安全性、经济性和可获得性而备受期待。然而，多项临床试验并未提供明确的答案，反而导致了混乱和困惑。Orient博士指出，这些研究的重要性、质量、有效性和影响被不同政治立场的人以不同的方式评估。在健康紧急情况的压力下进行的初步研究，以及强烈的政治议程的影响，可能既影响了研究过程，也影响了对其结果的解读。ivermectin处方医生面临诉讼，尽管法院裁定FDA越权，但该机构并未改变其ivermectin对COVID-19无效的官方立场。Orient博士强调，基于证据的医学（EBM）的基础是信任，而这种信任已被破坏。此外，临床试验基于人群，而医生治疗的是个体患者。由于ivermectin和hydroxychloroquine的争议，其他药物再利用的计划受到阻碍。Orient博士认为，需要解

近日，国家药监局发布关于暂停进口、销售和使用印度药企 瑞迪博士实验室 的盐酸托莫西汀胶囊的公告。 同日，国家医疗保障局也发布公告，取消 瑞迪博士实验室 盐酸托莫西汀胶囊第九批国采中选药品的中选资格，并将该企业列入违规名单，取消其两年内的集采资格。 瑞迪博士实验室 是一家印度跨国制药公司。

9月4日，因山东百多安医疗器械股份有限公司 （以下简称：百多安） 及其保荐人撤回发行上市申请，上交所终止其发行上市审核。 2022年10月19日，百多安的科创版IPO申请获上交所受理， 计划募资7.60亿元，发行不超过2052万股。 招股书显示，百多安是一家将医用材料改性技术应用于植介入医疗器械的企业，公司主营产品包括经外周中心静脉导管（PICC）、颅脑外引流系统、外科引流系统及其他医用耗材产品。

是推动高质量发展的生力军。 引领中小企业创新发展的“领头雁”。 也是提升产业链竞争力。

关于阿斯利康中国生物制药业务BBU与全渠道事业部架构调整的通告。 各位阿斯利康中国的同事们，。 迈入转型发展的新周期，我们也迎来了新的愿景和目标。

今日（9月4日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，默沙东（MSD）的 抗PD-1单抗 帕博利珠单抗 又一项新适应症提交上市申请并获得受理。 在此之前，帕博利珠单抗在中国获批的适应证已经达到14个。 同样在今日 ，另一则消息传来 ，默沙东宣布欧盟委员会（EC）已批准帕博利珠单抗与安斯泰来（Astellas）和辉瑞（Pfizer）开发的Nectin-4靶向抗体偶联药物（ADC）Padcev联用，作为一线治疗不可切除或转移性尿路上皮癌成人患者的治疗方案。

PatientPartner，由福布斯30岁以下杰出人物乔治·克拉姆布和帕特里克·弗兰克创立的健康科技初创公司，在由狮鸟和FCA风险投资公司领投的种子轮融资中筹集了700万美元。此次融资包括来自阿莱西亚资本和其他战略投资者的350万美元新资金和350万美元可转换债务。这笔新资金将用于进一步扩大其平台，更接近其使命，即创造一个在每次诊断时都能让患者获得信息和支持，并让他们在医疗旅程中感到赋权的世界。PatientPartner过去几年利用其独特的患者辅导平台，改变了患者体验并提高了其制药客户的成果。随着患者需要更多个性化体验的日益认识，制药行业正在转向像PatientPartner这样的创新技术来满足这些需求。目前，该平台拥有超过40,000名用户和500多名导师，涵盖广泛的疾病状态和治疗类型。PatientPartner的独特能力使其能够实时连接患者与导师，使患者能够主动关注自己的健康，这一能力已经导致行业成功率达到71%以上。PatientPartner的下一阶段将专注于扩大其平台，增强患者参与度，并个性化医疗旅程以改善数据驱动的成果。狮鸟公司的合作伙伴埃德·迈克尔表示，狮鸟公司很高兴支持PatientPa