Caliway Biopharmaceuticals宣布启动了针对德累姆病（CBL-0202 DD Phase 2b研究，NCT06303570）的CBL-514 Phase 2b研究的受试者招募。该研究预计在2025年第四季度得出结果。这是一项随机、安慰剂对照的Phase 2b研究，旨在评估CBL-514注射剂治疗德累姆病的疗效和安全性。研究将招募约30名患有四到十个疼痛性脂肪瘤的德累姆病患者，以1:1的比例随机分为两组，分别接受CBL-514或安慰剂治疗，每四周一次，最多治疗每个选定的脂肪瘤5次。与先前的Phase 2研究相比，Phase 2b研究将治疗周期延长至16周，并在每次访问时通过超声评估脂肪瘤大小，从首次治疗后的第4周到第24周。CBL-514 Phase 2b研究的主要终点是与安慰剂相比，达到完全反应的脂肪瘤百分比，提供了对药物疗效的稳健视角。CBL-514是治疗德累姆病临床开发中世界最先进的药物，也是唯一具有显著疗效的临床药物。CBL-514目前获得了美国FDA授予的孤儿药指定和快速通道指定，这将有助于加速其临床开发并提高产品价值。德累姆病是一种罕见的疾病，以躯干区域和躯干近端四肢的疼痛性脂

Recursion公司宣布了SYCAMORE临床试验的初步结果，这是一项为期12个月的2期随机双盲、安慰剂对照的安全性和耐受性研究，针对症状性脑动静脉畸形（CCM）患者使用REC-994。REC-994在安全性方面达到主要终点，显示了与安慰剂组和两种剂量组（200mg和400mg）在治疗12个月后不良事件频率和严重程度上的相似性。基于磁共振成像的次要疗效终点显示，与安慰剂组相比，最高剂量（400mg）的患者病变体积和含铁血黄素环大小有所减少的趋势。400mg剂量组在这些趋势随时间推移的改善也被观察到。在12个月的时间点，患者或医生报告的改善尚未看到。Recursion计划尽快与FDA会面，讨论额外临床试验的计划，并计划在即将到来的医学会议上展示这些数据，并打算将这些数据提交给同行评审的科学期刊发表。研究的主要调查员和宾夕法尼亚大学神经外科系主任Jan-Karl Burkhardt博士表示，这些研究在开发CCM治疗药物方面取得了重大进展。REC-994是一种口服生物利用度高的超氧化物清除剂小分子，正在开发中用于治疗症状性CCM。目前，只有非药物治疗，如显微外科切除术和立体定向放射外科手术，可用于治疗这种高度未满

Somite Therapeutics，一家利用大数据和人工智能开发新型细胞替代疗法的TechBio公司，宣布其种子轮融资获得480万美元的扩展，总融资额超过1000万美元。该公司原计划在2025年进行下一轮融资，但鉴于Astellas Venture Management和Montage Ventures的战略价值，决定提前进行。这笔资金将用于加速AI平台AlphaStem的数据生成，推进SMT-M01的临床试验，启动第二个临床项目SMT-B01，用于治疗代谢性疾病，并开始与低免疫细胞系的研究。公司创始人Micha Breakstone表示，与Astellas和Montage的合作将带来显著的协同效应。此外，公司还吸引了包括Luminex前董事长兼CEO Nachum Shamir和著名临床医生Paul及Dr. Kendra Harris等新投资者的加入。

BioVie公司宣布，美国陆军医学研究与发展司令部人类研究监督办公室（OHRO）已批准其评估贝齐斯特林治疗与长期新冠相关神经症状的计划。FDA已于2024年8月批准该研究为“安全进行”。这是公司获得美国国防部（DOD）额外1260万美元资助并启动长期新冠二期试验的最后科学审查里程碑。贝齐斯特林是一种口服生物利用度高、可渗透血脑屏障的抗炎药物，有望减轻长期新冠的疲劳和认知功能障碍症状。该二期研究是一项随机（1:1）、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估贝齐斯特林治疗三个月对减轻长期新冠神经认知症状的安全性和耐受性。

ProKidney公司针对其针对2型糖尿病和晚期慢性肾病（CKD）的细胞疗法rilparencel的Phase 3临床试验进行了战略调整。公司决定优先推进PROACT 1试验，以加速rilparencel在美国的潜在注册和商业上市。为此，公司取消了在美以外的PROACT 2试验，并将资源集中于PROACT 1，预计将在2027年第三季度获得主要数据。这一决策基于公司对rilparencel在RMAT指定下的初步临床证据，认为其有资格通过加速审批途径获得初始FDA批准。公司预计，这一调整将减少约1.5亿至1.75亿美元的开支。此外，公司还完成了质量管理体系改进，确保符合全球商业制造标准，并发布了Phase 2试验的最终数据和中期数据，显示rilparencel在晚期CKD患者中具有最大的治疗潜力。

Rockwell Medical与全球医疗和医疗设备行业的领导者Nipro Medical Corporation达成了一项数百万美元的分销协议。根据协议，Rockwell Medical将向Nipro提供其液体和干酸碱血液透析浓缩物，以及干酸浓缩物混合器，Nipro有权在全球范围内分销这些产品，但美国除外。该协议有效期为两年，可选择再延长一年，第一年的产品采购最低额为500万美元，随后每年递增。Rockwell Medical总裁兼首席执行官Mark Strobeck表示，Nipro在全球医疗设备领域享有盛誉，此次合作将扩大其血液透析产品在全球的可用性。Nipro拉丁美洲肾脏部门经理Manny Zapata表示，很高兴与Rockwell Medical扩展合作关系，并支持全球透析患者。Rockwell Medical致力于为透析中心及其患者提供最高质量的产品和最佳客户服务，并计划成为全球血液透析浓缩物的领先供应商。

Skyline Therapeutics公司宣布，其针对视网膜色素变性（RP）的创新一次性基因疗法SKG1108获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）。SKG1108利用创新的rAAV载体和新型AAV.0106衣壳，将编码光激活蛋白的单链DNA直接递送到视网膜，旨在通过生成新的光感受细胞来改善或恢复视力，补偿晚期RP患者中视杆细胞和视锥细胞的损失。RP是一种与超过100种不同基因或位点突变相关的遗传性视网膜疾病，导致渐进性视力丧失。目前，全球尚无有效治疗该疾病的药物。SKG1108有望为更广泛的RP患者提供治疗。孤儿药指定旨在鼓励罕见病治疗药物的研发，并为药物开发商提供包括税收抵免、临床试验费用豁免和上市后七年市场独占权等激励措施。Skyline Therapeutics是一家专注于罕见和严重疾病基因疗法的创新驱动型公司，其领先项目正在通过临床试验，并已获得美国FDA和中国CDE的监管批准和特殊指定。

Keros Therapeutics宣布已完成TROPOS临床试验的筛选工作，该试验是一项针对肺动脉高压（PAH）患者的Phase 2临床试验，旨在评估cibotercept（KER-012）与背景疗法联合使用的疗效。公司预计将在9月底前完成患者招募，并在2025年第二季度公布试验的初步数据。TROPOS试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球临床试验，主要目标是评估cibotercept对肺血流动力学的影响，次要目标是评估其对运动能力的影响。Keros Therapeutics专注于开发针对与TGF-β家族蛋白信号异常相关的疾病的新型疗法。

VLA15-221 Phase 2研究显示，在儿童和成人群体中，VLA15疫苗在第二次加强剂（第31个月）后一个月显示出强烈的免疫反应，包括对六种血清型的显著回忆性抗体反应，与之前的结果一致。VLA15的安全性在所有年龄段和所有疫苗接种中均表现良好。VLA15是迄今为止在临床开发时间表上进展最快的莱姆病疫苗候选者，目前正在进行两项III期临床试验。美国疾病控制与预防中心（CDC）估计，每年约有476,000人在美国被诊断并治疗莱姆病，每年在欧洲有129,000例病例报告。这些最新的VLA15-221 Phase 2研究结果再次证明了在所有年龄组中，包括儿童（5至11岁）、青少年（12至17岁）和成人（18至65岁），在接种第二次加强剂（第31个月）后一个月，疫苗候选者覆盖的所有六种血清型都显示出显著的回忆性抗体反应。高比例的参与者在第二次加强剂后产生了血清转换，所有年龄组的OspA血清型的血清转换率（SCR）均超过90%，与第一次加强剂后的SCR一致。几何平均滴度在第一次和第二次加强剂后一个月（即第19个月与第31个月）是可比的高。VLA15的安全性和耐受性在第二次加强剂后与第一次加强剂后的表现相当。到目前为

Longeveron公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就其Lomecel-B™细胞疗法在治疗心脏发育不良综合征（HLHS）的临床试验（ELPIS II）达成重要共识。ELPIS II若结果积极，将被视为关键性试验，并可作为生物制品许可申请（BLA）提交的依据。双方就试验的主要和次要终点、CMC和效力检测计划等方面达成一致。ELPIS II试验基于ELPIS I的积极结果，显示接受Lomecel-B™治疗的儿童在五岁前无需移植存活率高达100%，而历史对照数据中死亡率约为20%。该试验由美国国立卫生研究院（NIH）资助，并获得了FDA的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。Lomecel-B™是一种来自年轻健康成人骨髓的异基因细胞疗法，具有抗炎、促血管生成、促再生和修复组织等潜在机制，有望应用于多种罕见和与衰老相关的疾病。

Innocan Pharma Corporation宣布，其领先药物产品Liposomal Technology-CBD（LPT-CBD）在美国食品药品监督管理局（FDA）的预IND Type B会议后获得积极回应。FDA同意LPT-CBD通过建立与参照药物的科学研究桥梁，按照505(b)(2)新药申请（NDA）提交。这一途径可能为LPT-CBD的FDA审批过程提供加速，同时允许Innocan推进其专利保护的创新。此外，Innocan与FDA就LPT-CBD的非临床开发计划和临床研究设计达成一致。Innocan致力于为慢性疼痛管理带来新的机会，认为LPT-CBD有望为慢性疼痛患者提供急需的缓解。

在Imugene Limited进行的Phase 1b临床试验中，Azer-Cel疗法在治疗复发性/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中显示出积极结果。该试验分为两个队列，其中队列B的患者在接受Azer-Cel和淋巴清除（化疗）治疗的基础上，额外加入了IL-2治疗，结果显示出更高的完全缓解率。队列B中的两名患者已经达到完全缓解，持续超过120天和90天，其他两名患者也在持续治疗中。所有患者均曾接受过多种先前治疗，包括自体CAR T疗法。Azer-Cel疗法目前显示出良好的安全性和耐受性，预计将纳入潜在注册FDA的Phase 2/3试验方案。Imugene计划继续招募患者，并密切跟踪所有患者的疗效和持续时间。

尽管分级诊疗已经推出10年，但医疗服务向头部三级医院集中的趋势却丝毫未改，不仅住院量已经占到了全国的近一半，达到49.14%，门诊量占比也上涨到了27.54%。 虽然机构数量仅占全国的10%，但却服务了超过1/4的门诊和将近1/2的住院，三级医院已经完全主导了医疗服务市场的供给发展方向，成为市场上起决定性作用的医疗机构。 大医院持续增长的趋势从10年前就已经露出端倪，但在疫情后加剧了这一趋势。

MediciNova公司宣布，其药物MN-166（ibudilast）在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的临床试验摘要被2024年神经退行性疾病年会接受，将于10月23日在佛罗里达州Clearwater举办的会议中展出。MN-166是一种小分子化合物，可抑制PDE4和炎症细胞因子，目前正用于治疗包括ALS在内的神经退行性疾病。MediciNova是一家处于临床阶段的生物制药公司，拥有多个处于不同阶段的研发项目，包括MN-166和MN-001。此外，公司还强调了未来发展的风险和不确定性，包括临床试验、产品开发、监管审批等方面的风险。

7 Hills Pharma公司宣布，其创新药物alintegimod已在一项多中心临床试验中成功对首位癌症患者进行了安全剂量给药。alintegimod是一种针对整合素的小分子激动剂，旨在增强对免疫检查点抑制剂抵抗的患者的T细胞活化和迁移。该研究获得癌症预防和研究机构（CPRIT）和国家癌症研究所（NCI）的资助。alintegimod通过一种新颖的作用机制，旨在提高免疫细胞迁移、抗原呈递和T细胞激活的关键步骤，以增强免疫反应。7 Hills Pharma致力于开发新型小分子治疗癌症和增强干细胞疗法，其药物在临床试验中表现出良好的安全性和有效性。

Athira Pharma宣布了其LIFT-AD临床试验的初步结果，该试验评估了肝细胞生长因子（HGF）正向调节剂fosgonimeton在轻度至中度阿尔茨海默病（AD）患者中的疗效和安全性。结果显示，主要终点和关键次要终点均未达到统计学意义，但在预先指定的患者亚组中，fosgonimeton显示出治疗效应。此外，与安慰剂相比，fosgonimeton治疗在生物标志物方面显示出方向性改善，与HGF调节的广泛神经保护机制一致。Athira将继续评估其下一代口服HGF调节剂，并计划在神经退行性疾病中进行临床试验。

Spectral Medical Inc.宣布其Tigris试验进展顺利，该试验是一项评估Polymyxin B Hemoperfusion（PMX）在治疗成人细菌性休克中的疗效的随机对照试验。截至2024年8月底，已有129名患者入组，其中8月份入组4名，显示出强劲的入组速度。根据目前的入组速度，Tigris试验可能最早于2024年12月完成。此外，Spectral还宣布了与Baxter International和The Carlyle Group的交易，其PMX产品分销协议将转让给Vantive，预计交易将在2024年底或2025年初完成。Spectral是一家专注于治疗败血症和败血症休克的后期阶段治疗诊断公司，其产品Toraymyxin™（PMX）已在日本和欧洲获得批准，并已在全球超过340,000名患者中使用。